PRecision Oncology Evidence Development in Cancer Treatment - Clinical: PREDiCTc (PREDiCTc)

I Kanada är införandet av nya systemiska terapier för cancerbehandling en process i flera steg. Efter avslutade kliniska prövningar skickar läkemedelsföretag in en begäran om ett nytt läkemedelsgodkännande till Health Canada. Terapierna genomgår noggrann granskning av Health Canada för att bekräfta säkerhet och effekt innan ett meddelande om överensstämmelse (NOC) eller NOC-villkor (NOC/c) utfärdas som tillåter försäljning av det nya läkemedlet i Kanada. Ytterligare ett lager av utvärdering, en hälsoteknologibedömning (HTA), genomförs genom pan Canadian Oncology Drug Review (pCODR). En positiv rekommendation från pCODR krävs för nationella prisförhandlingar genom pan Canadian Pharmaceutical Alliance (pCPA). När detta steg är slutfört upprättar provinsapotek lokala kontrakt för att tillåta lokal implementering av den nya behandlingen.

I takt med att vår förståelse av patogenes utvecklas och nästa generations sekvensering blir mer överkomlig, identifieras alltmer sällsynta molekylära enheter som kan behandlas med riktade eller utvalda terapier, som immunterapi. Dessa molekylära avvikelser kan förekomma med frekvenser på 1-2 % vilket gör det omöjligt att genomföra stora randomiserade studier för att fastställa nyttan. Att fastställa mervärdet av dessa nya terapier i termer av resultat och livskvalitet är utmanande i avsaknad av komparatorer i studier, vilket resulterar i ökad osäkerhet när det gäller resultat, livskvalitet (QOL) och kostnadseffektivitet. För att komma till rätta med osäkerheten skapar läkemedelsföretagen och pCODRs ekonomiska vägledningspanel ekonomiska modeller med känslighetsanalyser för att försöka uppskatta terapins kostnadseffektivitet. Dessa modeller är dock beroende av arten och kvaliteten på tillgängliga data.

Denna studie föreslår att man ska använda verkliga data för att generera bevis för att hjälpa till att utvärdera nya terapier i sällsynta molekylära enheter. Nyckelkomponenterna inkluderar röntgenundersökning med regelbunden intervall och insamling av patientrapporterade resultat med hjälp av standardiserade QOL-enkäter. Syftet är att tillhandahålla högkvalitativa verkliga bevis för bedömning och ekonomisk modellering för att minska osäkerhet och underlätta HTA-beslut.