Une étude sur le teduglutide (Revestive®) chez les enfants, les adolescents et les adultes atteints de la maladie de l'intestin court
18 juillet 2023 mis à jour par: Takeda
Étude post-autorisation pour surveiller l'efficacité, l'efficacité et l'innocuité du teduglutide (Revestive®) chez les patients adultes et pédiatriques atteints du syndrome de l'intestin court en Argentine
Les principaux objectifs de l'étude sont d'évaluer le profil d'innocuité du teduglutide (Revestive®) chez les personnes atteintes de la maladie de l'intestin court ainsi que la réponse des personnes au traitement par le teduglutide (Revestive®).
Cette étude porte uniquement sur la collecte de données ; les participants reçoivent du Teduglutide (Revestive®) par leurs médecins conformément à la pratique clinique mais pas dans le cadre de cette étude. Seules les informations sur les soins standard disponibles dans les dossiers médicaux des participants seront examinées et collectées pour cette étude.
Les participants n'ont pas besoin de consulter leur médecin en plus de leurs visites habituelles.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
45
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
-
-
-
Buenos Aires, Argentine, C1055AAD
- IC Projects
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
1 an et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Tous les participants adultes et pédiatriques traités par teduglutide selon les indications approuvées.
La description
Critère d'intégration:
- Participants adultes (supérieurs ou égaux à [>=] 18 ans) ou pédiatriques (>= 1 an et moins de [<] 18) avec un diagnostic de SBS qui dépendent du soutien parentéral.
- Avoir reçu au moins une dose de teduglutide selon les indications approuvées.
- Signé le consentement obligatoire qui a été convenu avec les autorités réglementaires nationales (ANMAT) le cas échéant.
Critère d'exclusion:
- N'est pas applicable.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
|---|
|
De Nova Participants
Les participants De nova qui avaient reçu du teduglutide après l'autorisation de mise sur le marché seront inclus dans cette étude et suivis par leurs médecins selon la pratique clinique locale puis suivis pendant 24 semaines sauf arrêt du traitement ou perdus de vue.
|
|
Participants hérités
Les anciens participants qui ont reçu un traitement par teduglutide avant l'autorisation de mise sur le marché dans le cadre d'un programme de type à accès élargi seront inscrits à cette étude et suivis par leurs médecins conformément à la pratique clinique locale, puis suivis pendant 24 semaines, sauf arrêt du traitement ou perdus de vue.
|
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Nombre de participants présentant des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI)
Délai: Jusqu'à 24 mois
|
Les AESI comprendront les troubles biliaires et la cholécystite ; maladie pancréatique; événements indésirables cardiovasculaires associés à une surcharge hydrique ; obstruction intestinale; complications de stomie; malignité; la croissance néoplasique gastro-intestinale, y compris les polys colorectaux et la néoplasie de l'intestin grêle ; événements indésirables associés à une absorption accrue de médicaments oraux concomitants ; anxiété; réactions au site d'injection et réactions immunogènes présumées (comme une hypersensibilité ou d'autres réactions); toxicité embryo-fœtale (évaluée par le suivi de toutes les grossesses).
|
Jusqu'à 24 mois
|
|
Nombre de participants avec événements indésirables (EI)
Délai: Jusqu'à 24 mois
|
Un EI est tout événement médical fâcheux chez un participant à qui un médicament a été administré et qui ne doit pas nécessairement avoir un lien de causalité avec ce traitement.
Un événement indésirable grave (EIG) est toute manifestation clinique indésirable de signes, de symptômes ou de résultats (qu'ils soient considérés comme liés au produit expérimental ou non et à n'importe quelle dose : entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation ou une prolongation de l'hospitalisation, entraîne en cas d'invalidité ou d'incapacité persistante ou importante, d'anomalie congénitale ou de malformation congénitale, d'un événement médical important.
Le nombre de participants présentant des EI, y compris des EI graves et non graves, sera évalué.
|
Jusqu'à 24 mois
|
Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Pourcentage de participants avec une réponse clinique aux semaines 12 et 24
Délai: Semaine 12 et 24
|
La réponse clinique sera définie comme une réduction de 20 % (%) ou plus du volume de soutien parentéral hebdomadaire.
|
Semaine 12 et 24
|
|
Changement par rapport à la ligne de base du volume de soutien parentéral hebdomadaire aux semaines 12 et 24
Délai: Ligne de base, semaines 12 et 24
|
Le volume de soutien parentéral sera évalué au départ (avant le traitement) et aux semaines 12 et 24.
|
Ligne de base, semaines 12 et 24
|
|
Changement par rapport au départ du nombre de jours par semaine de soutien parentéral aux semaines 12 et 24
Délai: Ligne de base, semaines 12 et 24
|
Le changement par rapport au départ du nombre de jours par semaine nécessitant un soutien parentéral sera évalué au départ (avant le traitement) et aux semaines 12 et 24.
|
Ligne de base, semaines 12 et 24
|
Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Study Director, Takeda
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
5 novembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
5 juin 2023
Achèvement de l'étude (Réel)
5 juin 2023
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 mai 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
4 mai 2021
Première publication (Réel)
7 mai 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
19 juillet 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 juillet 2023
Dernière vérification
1 juillet 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- TAK-633-4003
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Takeda donne accès aux données anonymisées des participants individuels (DPI) pour les études éligibles afin d'aider les chercheurs qualifiés à atteindre des objectifs scientifiques légitimes (l'engagement de partage de données de Takeda est disponible sur https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Ces IPD seront fournis dans un environnement de recherche sécurisé après l'approbation d'une demande de partage de données et selon les termes d'un accord de partage de données.
Critères d'accès au partage IPD
Les IPD des études éligibles seront partagées avec des chercheurs qualifiés selon les critères et le processus décrits sur https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Pour les demandes approuvées, les chercheurs auront accès à des données anonymisées (pour respecter la vie privée des patients conformément aux lois et réglementations applicables) et aux informations nécessaires pour répondre aux objectifs de la recherche selon les termes d'un accord de partage de données.
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .