Epidiolex dans les crises d'absence typiques

10.1 Les patients cliniques existants diagnostiqués avec une épilepsie généralisée génétique (idiopathique) seront examinés et on leur demandera s'ils souhaitent participer.

10.2 Formulaire de consentement éclairé (ICF) signé indiquant que le sujet a été informé des procédures à suivre, de la nature expérimentale de la thérapie, des alternatives, des avantages potentiels, des effets secondaires, des risques et des inconforts.

Hommes ou femmes non enceintes et non allaitantes âgés de 16 à 55 ans capables de lire et de comprendre la langue locale écrite et parlée.

Diagnostic clinique d'IGE (y compris, mais sans s'y limiter, CAE, JAE, épilepsie myoclonique juvénile ou syndrome de Jeavons) avec des crises d'absence conformes à la classification révisée des crises de la Ligue internationale contre l'épilepsie (2017).

Crises d'absence, par antécédent en moyenne une fois par heure, persistant malgré le traitement standard de soins (SOC), défini comme un traitement avec au moins 2 antiépileptiques appropriés pour le syndrome épileptique du patient. L'échec du SOC, à la discrétion de l'investigateur, sera défini comme une réponse clinique insuffisante ou des effets secondaires intolérables, ce qui exclut l'utilisation du DEA approprié.

Observation d'au moins 3 cas de décharges généralisées d'environ 2,5 à 4 Hz d'une durée > 2 secondes via un EEG ambulatoire de 24 heures

A doses stables d'un ou plusieurs antiépileptique(s) pendant au moins 30 jours. Si un sujet ne prend pas de médicaments, une documentation adéquate justifiant l'absence de traitement peut être acceptable pour le sujet après examen par Greenwich Biosciences. Le régime cétogène Atkins modifié (MAD) ou un régime à faible indice glycémique avec un rapport glucidique stable pendant au moins 30 jours avant le dépistage est un traitement antiépileptique acceptable. La stimulation du nerf vague à des réglages stables (pendant au moins 30 jours avant le dépistage), sans utilisation de l'aimant, est également acceptable.

Les sujets ayant la capacité de procréer, y compris tous les hommes et WOCBP, doivent accepter de pratiquer l'abstinence continue ou des méthodes de contraception adéquates (méthode à double barrière appropriée ou contraception orale, patch, implant ou injectable) dès que possible pendant la période de dépistage jusqu'à au moins 30 jours après la dernière dose (c.-à-d., l'abstinence intermittente basée sur le « rythme », la surveillance de la température ou d'autres moyens de chronométrage n'est pas acceptable). Les WOCBP incluent toute femme qui a eu ses premières règles et qui n'a pas subi de stérilisation chirurgicale réussie (hystérectomie, ligature bilatérale des trompes et/ou ovariectomie bilatérale) ou qui n'est pas ménopausée. La post-ménopause est définie comme une aménorrhée pendant ≥ 12 mois consécutifs sans autre cause et un taux documenté d'hormone folliculo-stimulante (FSH) ≥ 35 mUI/mL.

Capable et disposé à se conformer aux visites prévues, au plan de traitement, aux tests de laboratoire et aux autres procédures d'étude.

10.3 Les sujets seront exclus de l'étude si l'une des conditions suivantes s'applique.

Antécédents d'intervention chirurgicale pour le traitement de l'épilepsie.

Types de crises supplémentaires (cliniques et électrographiques), y compris, mais sans s'y limiter, les spasmes épileptiques, les crises toniques généralisées, les crises atoniques ou les crises focales. Les sujets atteints de GTCS ou de crises myocloniques sont éligibles pour l'étude.

Trouble psychotique ou de l'humeur mal traité (p. ex. schizophrénie, dépression majeure, trouble bipolaire).

Présence d'une déficience intellectuelle sévère, d'un trouble du spectre autistique sévère ou d'un trouble du développement sévère tel que le sujet ne peut pas signer l'ICF ou ne peut pas coopérer avec les procédures d'étude.

Présence d'un test de dépistage de drogue dans l'urine positif pour les drogues d'abus, sauf si cela s'explique par l'utilisation d'un médicament sur ordonnance autorisé.

Maladie hépatique importante (AST/ALT ou bilirubine ≥ 2 × LSN) ou maladie rénale (clairance de la créatinine

≤39 mL/min).

Un score C-SSRS actuel de 4 ou 5 lors du dépistage ou des antécédents de tentative de suicide au cours de la dernière année. Les membres de l'équipe d'étude ont été formés à l'administration de cette évaluation.

Toute autre condition et / ou situation qui amène l'investigateur à juger un sujet inadapté à l'étude.

Traitement avec un agent expérimental dans les 30 jours précédant la première dose de CBD (Epidiolex) ou planification de recevoir un agent expérimental pendant l'étude.

Utilisation légale simultanée du CBD obtenu auprès des dispensaires d'État.

10.5 Les étudiants, les employés, ceux qui sont socialement et/ou économiquement défavorisés et les pupilles de l'État ne seront pas inclus dans cette population de recherche.