Epidiolex u typických absenčních záchvatů

10.1 Stávající klinickí pacienti s diagnózou genetické (idiopatické) generalizované epilepsie budou přezkoumáni a dotázáni, zda jsou ochotni se zúčastnit.

10.2 Podepsaný formulář informovaného souhlasu (ICF) označující, že subjekt byl informován o postupech, které je třeba dodržet, experimentální povaze terapie, alternativách, potenciálních přínosech, vedlejších účincích, rizicích a nepohodlí.

Muži nebo netěhotné a nekojící ženy ve věku 16 až 55 let, kteří jsou schopni číst a rozumět psanému a mluvenému místnímu jazyku.

Klinická diagnóza IGE (včetně, ale bez omezení, CAE, JAE, juvenilní myoklonické epilepsie nebo Jeavonsova syndromu) s absencí záchvatů v souladu s revidovanou klasifikací záchvatů Mezinárodní ligy proti epilepsii (2017).

Absence záchvatů, v anamnéze průměrně jednou za hodinu, přetrvávající navzdory standardní péči (SOC), definovaná jako léčba alespoň 2 AED vhodná pro pacientův epileptický syndrom. Selhání SOC bude podle uvážení zkoušejícího definováno jako nedostatečná klinická odpověď nebo netolerovatelné vedlejší účinky, které znemožňují použití vhodného AED.

Pozorování alespoň 3 případů generalizovaných výbojů o frekvenci přibližně 2,5 - 4 Hz trvajících >2 sekundy prostřednictvím 24hodinového ambulantního EEG

Na stabilních dávkách jednoho nebo více antiepileptických léků po dobu nejméně 30 dnů. Pokud subjekt nebere léky, může být pro subjekt po přezkoumání Greenwich Biosciences přijatelná adekvátní dokumentace odůvodňující nedostatek terapie. Ketogenní, modifikovaná Atkinsova dieta (MAD) nebo nízkoglykemická dieta se stabilním poměrem sacharidů po dobu alespoň 30 dnů před screeningem je přijatelnou antiepileptickou terapií. Stimulace vagového nervu při stabilním nastavení (alespoň 30 dní před screeningem) bez použití magnetu je rovněž přijatelná.

Subjekty s reprodukční schopností, včetně všech mužů a WOCBP, musí souhlasit s nepřetržitou abstinencí nebo adekvátními metodami antikoncepce (vhodná metoda dvojité bariéry nebo orální, náplasti, implantáty nebo injekční antikoncepce) od co nejkratší doby během období screeningu až po dobu alespoň 30 dnů. po poslední dávce (tj. přerušovaná abstinence na základě „rytmu“, sledování teploty nebo jiných způsobů načasování není přijatelná). WOCBP zahrnuje každou ženu, která prodělala menarché a která neprodělala úspěšnou chirurgickou sterilizaci (hysterektomii, bilaterální tubární ligaci a/nebo bilaterální ooforektomii) nebo není postmenopauzální. Postmenopauza je definována jako amenorea po dobu ≥ 12 po sobě jdoucích měsíců bez jiné příčiny a zdokumentovaná hladina folikuly stimulujícího hormonu (FSH) v séru ≥ 35 mIU/ml.

Schopný a ochotný dodržovat plánované návštěvy, plán léčby, laboratorní testy a další studijní postupy.

10.3 Subjekty budou ze studie vyloučeny, pokud platí některá z následujících podmínek.

Historie chirurgické intervence pro léčbu epilepsie.

Další typy záchvatů (klinické a elektrografické), včetně, aniž by byl výčet omezující, epileptických křečí, generalizovaných tonických záchvatů, atonických záchvatů nebo fokálních záchvatů. Subjekty s GTCS nebo myoklonickými záchvaty jsou způsobilé pro studii.

Nedostatečně léčená psychotická porucha nebo porucha nálady (např. schizofrenie, velká deprese, bipolární porucha).

Přítomnost těžkého mentálního postižení, těžké poruchy autistického spektra nebo závažné vývojové poruchy, takže subjekt nemůže podepsat ICF nebo nemůže spolupracovat na studijních postupech.

Přítomnost pozitivního screeningu drog v moči na zneužívání drog, s výjimkou případů, kdy je to vysvětleno použitím povoleného léku na předpis.

Významné onemocnění jater (AST/ALT nebo bilirubin ≥2 × ULN) nebo ledvin (clearance kreatininu

≤39 ml/min).

Aktuální skóre C-SSRS 4 nebo 5 při screeningu nebo anamnéze pokusu o sebevraždu během posledního roku. Členové studijního týmu byli proškoleni v administraci tohoto hodnocení.

Jakýkoli jiný stav a/nebo situace, která způsobí, že zkoušející považuje subjekt za nevhodný pro studii.

Léčba zkoumaným činidlem během 30 dnů před první dávkou CBD (Epidiolex) nebo plánováním podání zkoumaného činidla během studie.

Souběžné legální používání CBD získaného ze státních ambulancí.

10.5 Do této výzkumné populace nebudou zahrnuti studenti, zaměstnanci, sociálně a/nebo ekonomicky znevýhodnění a státní oddělení.