Epidiolex tipikus távolléti rohamokban

10.1 A genetikai (idiopátiás) generalizált epilepsziával diagnosztizált meglévő klinikai betegeket felülvizsgálják, és megkérdezik, hogy hajlandóak-e részt venni.

10.2 Aláírt, informált beleegyező nyilatkozat (ICF), amely jelzi, hogy az alany tájékoztatást kapott a követendő eljárásokról, a terápia kísérleti jellegéről, alternatívákról, lehetséges előnyökről, mellékhatásokról, kockázatokról és kellemetlenségekről.

16 és 55 év közötti férfiak vagy nem terhes, nem szoptató nők, akik képesek olvasni és megérteni a helyi írott és beszélt nyelvet.

Az IGE klinikai diagnózisa (beleértve, de nem kizárólagosan a CAE-t, a JAE-t, a juvenilis myoklonus epilepsziát vagy a Jeavons-szindrómát) abszansz rohamokkal, összhangban a Nemzetközi Epilepszia Elleni Liga felülvizsgált rohamok osztályozásával (2017).

A kórelőzmény szerint átlagosan óránként egyszer jelentkező hiányos rohamok, amelyek a standard ellátás (SOC) kezelés ellenére is fennállnak. A definíció szerint a beteg epilepsziás szindrómájának megfelelő, legalább 2 AED-vel végzett kezelés. Az SOC sikertelensége a vizsgáló belátása szerint elégtelen klinikai válaszként vagy elviselhetetlen mellékhatásként kerül meghatározásra, ami kizárja a megfelelő AED használatát.

24 órás ambuláns EEG-n keresztül legalább 3 alkalommal, körülbelül 2,5–4 Hz-es, több mint 2 másodpercig tartó, generalizált kisülések megfigyelése

Egy vagy több epilepszia elleni gyógyszer stabil adagja mellett legalább 30 napig. Ha az alany nem szed gyógyszert, a Greenwich Biosciences áttekintése után a terápia hiányát igazoló megfelelő dokumentáció elfogadható lehet. A ketogén, módosított Atkins-diéta (MAD), vagy alacsony glikémiás diéta, stabil szénhidrát arányú, legalább 30 napig a szűrés előtt elfogadható antiepileptikus terápia. A vagus ideg stimulációja stabil körülmények között (legalább 30 napig a szűrés előtt), mágnes használata nélkül is elfogadható.

A szaporodási képességgel rendelkező alanyoknak, beleértve az összes férfit és a WOCBP-t, meg kell állapodniuk abban, hogy a szűrési időszak alatt a lehető leghamarabb legalább 30 napig alkalmazzák a folyamatos absztinenciát vagy megfelelő fogamzásgátlási módszereket (megfelelő kettős barrier módszer vagy orális, tapasz, implantátum vagy injekciós fogamzásgátlás). az utolsó adag után (azaz a „ritmuson”, a hőmérséklet-monitoron vagy az időzítés egyéb módszerén alapuló időszakos absztinencia nem elfogadható). A WOCBP-be minden olyan nő beletartozik, aki menarcheát szenvedett, és nem esett át sikeres műtéti sterilizáláson (histerectomia, bilaterális petevezeték lekötés és/vagy kétoldali petefészek-eltávolítás) vagy nem posztmenopauzás. A posztmenopauzális definíció szerint ≥12 egymást követő hónapig tartó amenorrhoea más ok nélkül, és a dokumentált szérum follikulus-stimuláló hormon (FSH) szintje ≥35 mIU/ml.

Képes és hajlandó betartani a tervezett látogatásokat, kezelési tervet, laboratóriumi vizsgálatokat és egyéb vizsgálati eljárásokat.

10.3 Az alanyokat kizárják a vizsgálatból, ha az alábbi feltételek bármelyike ​​fennáll.

Az epilepszia kezelésére szolgáló sebészeti beavatkozás története.

További rohamtípusok (klinikai és elektrográfiai), beleértve, de nem kizárólagosan, epilepsziás görcsöket, generalizált tónusos rohamokat, atóniás rohamokat vagy fokális rohamokat. A GTCS-ben vagy myoklonusos rohamokban szenvedő alanyok alkalmasak a vizsgálatra.

Nem megfelelően kezelt pszichotikus vagy hangulati zavar (pl. skizofrénia, major depresszió, bipoláris zavar).

Súlyos értelmi fogyatékosság, súlyos autizmus spektrumzavar vagy olyan súlyos fejlődési rendellenesség jelenléte, amely miatt az alany nem tudja aláírni az ICF-et, vagy nem tud együttműködni a vizsgálati eljárásokkal.

Pozitív vizelet gyógyszerszűrés jelenléte a kábítószerrel való visszaélésre, kivéve, ha ez egy engedélyezett vényköteles gyógyszer használatával magyarázható.

Jelentős máj (AST/ALT vagy bilirubin ≥2 × ULN) vagy vesebetegség (kreatinin-clearance)

≤39 ml/perc).

A jelenlegi C-SSRS-pontszám 4 vagy 5 a szűréskor, vagy az elmúlt év során előfordult öngyilkossági kísérlet. A vizsgálati csoport tagjai képzést kaptak ennek az értékelésnek a kezeléséről.

Bármilyen egyéb állapot és/vagy helyzet, amely miatt a vizsgáló egy alanyt alkalmatlannak ítél a vizsgálatra.

Vizsgálati szerrel végzett kezelés a CBD (Epidiolex) első adagja előtt 30 napon belül, vagy a vizsgálat ideje alatt vizsgálati szer kezelésének tervezése.

Az állami gyógyszertárakból származó CBD egyidejű legális felhasználása.

10.5 A hallgatók, az alkalmazottak, a szociálisan és/vagy gazdaságilag hátrányos helyzetűek és az állami gondozottak nem tartoznak ebbe a kutatási sokaságba.