Epidiolex vid typiska frånvaroanfall

10.1 Befintliga kliniska patienter som diagnostiserats med genetisk (idiopatisk) generaliserad epilepsi kommer att granskas och tillfrågas om de är villiga att delta.

10.2 Undertecknat formulär för informerat samtycke (ICF) som anger att patienten har informerats om de procedurer som ska följas, terapins experimentella karaktär, alternativ, potentiella fördelar, biverkningar, risker och obehag.

Män eller icke-gravida, icke-ammande kvinnor i åldern 16 till 55 år som kan läsa och förstå det skrivna och talade lokala språket.

Klinisk diagnos av IGE (inklusive, men inte begränsat till, CAE, JAE, juvenil myoklonisk epilepsi eller Jeavons syndrom) med frånvaroanfall i enlighet med International League against Epilepsy Revised Classification of Seizure (2017).

Frånvaroanfall, enligt historia i genomsnitt en gång per timme, som kvarstår trots standardbehandling (SOC), definierad som behandling med minst 2 AED lämpliga för patientens epilepsisyndrom. SOC-fel, enligt utredarens bedömning, kommer att definieras som otillräckligt kliniskt svar eller oacceptabla biverkningar, vilket utesluter användning av lämplig AED.

Observation av minst 3 fall av generaliserade urladdningar på cirka 2,5 - 4 Hz som varar >2 sekunder via 24-timmars ambulerande EEG

På stabila doser av en eller flera antiepileptika under minst 30 dagar. Om en patient inte är på medicin, kan adekvat dokumentation som motiverar brist på terapi vara acceptabel för patienten efter Greenwich Biosciences granskning. Ketogen, modifierad Atkins-diet (MAD) eller lågglykemisk diet med stabilt kolhydratförhållande i minst 30 dagar före screening är en acceptabel antiepileptisk behandling. Vagal nervstimulering vid stabila inställningar (i minst 30 dagar före screening), utan användning av magnet, är också acceptabelt.

Försökspersoner med reproduktionsförmåga, inklusive alla män och WOCBP, måste gå med på att utöva kontinuerlig abstinens eller adekvata preventivmetoder (lämplig dubbelbarriärmetod eller oral, plåster, implantat eller injicerbar preventivmedel) från så snart som möjligt under screeningsperioden till minst 30 dagar efter den sista dosen (dvs intermittent abstinens baserad på "rytm", temperaturövervakning eller andra sätt att tajma är inte acceptabelt). WOCBP inkluderar alla kvinnor som har upplevt menarche och som inte har genomgått framgångsrik kirurgisk sterilisering (hysterektomi, bilateral tubal ligering och/eller bilateral ooforektomi) eller som inte är postmenopausal. Postmenopausal definieras som amenorré i ≥12 månader i följd utan annan orsak, och en dokumenterad nivå av follikelstimulerande hormon (FSH) i serum ≥35 mIU/ml.

Kan och är villig att följa schemalagda besök, behandlingsplan, laboratorietester och andra studieprocedurer.

10.3 Försökspersoner kommer att exkluderas från studien om något av följande villkor gäller.

Historien om kirurgiskt ingrepp för behandling av epilepsi.

Ytterligare typer av anfall (kliniska och elektrografiska), inklusive, men inte begränsat till, epileptiska spasmer, generaliserade toniska anfall, atoniska anfall eller fokala anfall. Försökspersoner med GTCS eller myokloniska anfall är berättigade till studien.

Otillräckligt behandlad psykotisk störning eller sinnesstämning (t.ex. schizofreni, egentlig depression, bipolär sjukdom).

Förekomst av allvarlig intellektuell funktionsnedsättning, allvarlig autismspektrumstörning eller allvarlig utvecklingsstörning så att försökspersonen inte kan underteckna ICF eller inte kan samarbeta med studieprocedurerna.

Förekomst av positiv urinläkemedelsscreening för missbruk av droger, utom om detta förklaras av användning av ett tillåtet receptbelagt läkemedel.

Signifikant lever- (AST/ALAT eller bilirubin ≥2 × ULN) eller njursjukdom (kreatininclearance)

≤39 ml/min).

En aktuell C-SSRS-poäng på 4 eller 5 vid screening eller historia av självmordsförsök under det senaste året. Studiegruppsmedlemmar har utbildats i administrationen av denna bedömning.

Alla andra tillstånd och/eller situationer som gör att utredaren anser att ett ämne är olämpligt för studien.

Behandling med ett prövningsmedel inom 30 dagar före den första dosen av CBD (Epidiolex) eller planerar att få ett prövningsmedel under studien.

Samtidig laglig användning av CBD erhållen från statliga apotek.

10.5 Studenter, anställda, de som är socialt och/eller ekonomiskt missgynnade och avdelningar i staten kommer inte att inkluderas i denna forskningspopulation.