Epidiolex ved typiske absenceanfall

10.1 Eksisterende kliniske pasienter diagnostisert med genetisk (idiopatisk) generalisert epilepsi vil bli gjennomgått og spurt om de er villige til å delta.

10.2 Signert skjema for informert samtykke (ICF) som indikerer at forsøkspersonen har blitt informert om prosedyrene som skal følges, den eksperimentelle karakteren av terapien, alternativer, potensielle fordeler, bivirkninger, risikoer og ubehag.

Menn eller ikke-gravide, ikke-ammende kvinner i alderen 16 til 55 år som er i stand til å lese og forstå det skriftlige og muntlige lokale språket.

Klinisk diagnose av IGE (inkludert, men ikke begrenset til, CAE, JAE, juvenil myoklonisk epilepsi eller Jeavons syndrom) med fraværsanfall i samsvar med International League against Epilepsy Revised Classification of Seizures (2017).

Fraværsanfall, etter historie i gjennomsnitt én gang i timen, vedvarer til tross for standardbehandling (SOC), definert som behandling med minst 2 AED-er passende for pasientens epilepsisyndrom. SOC-svikt, etter etterforskers skjønn, vil bli definert som utilstrekkelig klinisk respons eller utålelige bivirkninger, som utelukker bruk av passende AED.

Observasjon av minst 3 tilfeller av generaliserte utladninger på ca. 2,5 - 4 Hz som varer >2 sekunder via 24-timers ambulant EEG

På stabile doser av ett eller flere antiepileptika i minst 30 dager. Hvis et forsøksperson ikke er på medisin, kan tilstrekkelig dokumentasjon som rettferdiggjør mangel på terapi være akseptabelt for emnet etter Greenwich Biosciences-gjennomgang. Ketogen, modifisert Atkins-diett (MAD), eller lavglykemisk diett med stabilt karbohydratforhold i minst 30 dager før screening er en akseptabel antiepileptisk behandling. Vagal nervestimulering ved stabile innstillinger (i minst 30 dager før screening), uten bruk av magnet, er også akseptabelt.

Personer med reproduksjonsevne, inkludert alle menn og WOCBP, må samtykke i å praktisere kontinuerlig avholdenhet eller adekvat prevensjonsmetoder (passende dobbel barrieremetode eller oral, plaster, implantat eller injiserbar prevensjon) fra så snart som mulig under screeningsperioden til minst 30 dager etter den siste dosen (dvs. intermitterende abstinens basert på "rytme", temperaturovervåking eller andre måter å timing på er ikke akseptabelt). WOCBP inkluderer enhver kvinne som har opplevd menarche og som ikke har gjennomgått vellykket kirurgisk sterilisering (hysterektomi, bilateral tubal ligering og/eller bilateral ooforektomi) eller ikke er postmenopausal. Postmenopausal er definert som amenoré i ≥12 påfølgende måneder uten annen årsak, og et dokumentert nivå av follikkelstimulerende hormon (FSH) i serum ≥35 mIU/ml.

Kan og er villig til å overholde planlagte besøk, behandlingsplan, laboratorietester og andre studieprosedyrer.

10.3 Forsøkspersoner vil bli ekskludert fra studien hvis noen av følgende forhold gjelder.

Historie om kirurgisk inngrep for behandling av epilepsi.

Ytterligere anfallstyper (kliniske og elektrografiske), inkludert, men ikke begrenset til, epileptiske spasmer, generaliserte toniske anfall, atoniske anfall eller fokale anfall. Personer med GTCS eller myokloniske anfall er kvalifisert for studien.

Utilstrekkelig behandlet psykotisk lidelse eller stemningslidelse (f.eks. schizofreni, alvorlig depresjon, bipolar lidelse).

Tilstedeværelse av alvorlig intellektuell funksjonshemming, alvorlig autismespekterforstyrrelse eller alvorlig utviklingsforstyrrelse slik at forsøkspersonen ikke kan signere ICF eller ikke kan samarbeide med studieprosedyrene.

Tilstedeværelse av positiv urin medikamentscreening for misbruk, unntatt hvis dette er forklart ved bruk av tillatt reseptbelagt medisin.

Betydelig lever- (AST/ALAT eller bilirubin ≥2 × ULN) eller nyresykdom (kreatininclearance

≤39 ml/min).

En nåværende C-SSRS-score på 4 eller 5 ved screening eller historie med selvmordsforsøk i løpet av det siste året. Studieteammedlemmer har fått opplæring i administrasjonen av denne vurderingen.

Enhver annen tilstand og/eller situasjon som gjør at etterforskeren anser et emne som uegnet for studien.

Behandling med et undersøkelsesmiddel innen 30 dager før første dose CBD (Epidiolex) eller planlegger å motta et undersøkelsesmiddel under studien.

Samtidig lovlig bruk av CBD hentet fra statlige dispensarer.

10.5 Studenter, ansatte, de som er sosialt og/eller økonomisk vanskeligstilte og avdelinger i staten vil ikke bli inkludert i denne forskningspopulasjonen.