Epidiolex bij typische afwezigheidsaanvallen

10.1 Bestaande klinische patiënten bij wie genetische (idiopathische) gegeneraliseerde epilepsie is gediagnosticeerd, zullen worden beoordeeld en gevraagd of zij bereid zijn deel te nemen.

10.2 Ondertekend toestemmingsformulier (ICF) dat aangeeft dat de proefpersoon op de hoogte is gebracht van de te volgen procedures, de experimentele aard van de therapie, alternatieven, mogelijke voordelen, bijwerkingen, risico's en ongemakken.

Mannen of niet-zwangere, niet-borstvoedende vrouwen van 16 tot 55 jaar die de geschreven en gesproken lokale taal kunnen lezen en begrijpen.

Klinische diagnose van IGE (inclusief, maar niet beperkt tot, CAE, JAE, juveniele myoclonische epilepsie of Jeavons-syndroom) met absence-aanvallen in overeenstemming met de herziene classificatie van aanvallen van de International League against Epilepsy (2017).

Absence-aanvallen, volgens geschiedenis gemiddeld één keer per uur, aanhoudend ondanks standaardbehandeling (SOC), gedefinieerd als behandeling met ten minste 2 AED's die geschikt zijn voor het epilepsiesyndroom van de patiënt. Falen van de SOC, naar goeddunken van de onderzoeker, wordt gedefinieerd als onvoldoende klinische respons of onaanvaardbare bijwerkingen, waardoor het gebruik van de juiste AED wordt uitgesloten.

Observatie van ten minste 3 gevallen van gegeneraliseerde ontladingen van ongeveer 2,5 - 4 Hz die >2 seconden duren via 24-uurs ambulant EEG

Op stabiele doses van een of meer anti-epileptica gedurende ten minste 30 dagen. Als een proefpersoon geen medicatie gebruikt, kan adequate documentatie die het gebrek aan therapie rechtvaardigt, acceptabel zijn voor de proefpersoon na beoordeling door Greenwich Biosciences. Een ketogeen, gemodificeerd Atkins-dieet (MAD) of een laag glycemisch dieet met een stabiele koolhydraatratio gedurende ten minste 30 dagen vóór screening is een aanvaardbare anti-epileptische therapie. Stimulatie van de vagale zenuw in een stabiele omgeving (minstens 30 dagen vóór de screening), zonder gebruik van de magneet, is ook acceptabel.

Proefpersonen met voortplantingsvermogen, inclusief alle mannen en WOCBP, moeten ermee instemmen om continue onthouding of adequate anticonceptiemethoden toe te passen (geschikte dubbele barrièremethode of orale anticonceptie, pleister, implantaat of injecteerbare anticonceptie) vanaf zo snel mogelijk tijdens de screeningperiode tot ten minste 30 dagen na de laatste dosis (d.w.z. intermitterende onthouding op basis van "ritme", temperatuurbewaking of andere timing is niet acceptabel). WOCBP omvat elke vrouw die menarche heeft doorgemaakt en die geen succesvolle chirurgische sterilisatie heeft ondergaan (hysterectomie, bilaterale afbinding van de eileiders en/of bilaterale ovariëctomie) of die niet postmenopauzaal is. Postmenopauzaal wordt gedefinieerd als amenorroe gedurende ≥12 opeenvolgende maanden zonder andere oorzaak, en een gedocumenteerd serum follikelstimulerend hormoon (FSH)-niveau ≥35 mIE/ml.

In staat en bereid om te voldoen aan geplande bezoeken, behandelplan, laboratoriumtests en andere onderzoeksprocedures.

10.3 Proefpersonen worden uitgesloten van het onderzoek als een van de volgende voorwaarden van toepassing is.

Geschiedenis van chirurgische interventie voor de behandeling van epilepsie.

Aanvullende soorten aanvallen (klinisch en elektrografisch), waaronder, maar niet beperkt tot, epileptische spasmen, gegeneraliseerde tonische aanvallen, atonische aanvallen of focale aanvallen. Proefpersonen met GTCS of myoclonische aanvallen komen in aanmerking voor de studie.

Onvoldoende behandelde psychotische of stemmingsstoornis (bijv. schizofrenie, ernstige depressie, bipolaire stoornis).

Aanwezigheid van een ernstige verstandelijke beperking, ernstige autismespectrumstoornis of ernstige ontwikkelingsstoornis zodat de proefpersoon de ICF niet kan ondertekenen of niet kan meewerken aan de onderzoeksprocedures.

Aanwezigheid van een positieve urinedrugscreening op misbruik van drugs, behalve als dit wordt verklaard door het gebruik van een toegestaan ​​receptgeneesmiddel.

Significante leverziekte (AST/ALAT of bilirubine ≥2 × ULN) of nierziekte (creatinineklaring

≤39 ml/min).

Een huidige C-SSRS-score van 4 of 5 bij screening of een voorgeschiedenis van zelfmoordpogingen in het afgelopen jaar. De leden van het studieteam zijn getraind in het afnemen van deze beoordeling.

Elke andere aandoening en/of situatie waardoor de onderzoeker een proefpersoon ongeschikt acht voor het onderzoek.

Behandeling met een onderzoeksgeneesmiddel binnen 30 dagen voorafgaand aan de eerste dosis CBD (Epidiolex) of het plannen om tijdens het onderzoek een onderzoeksgeneesmiddel te krijgen.

Gelijktijdig legaal gebruik van CBD verkregen van staatsapotheken.

10.5 Studenten, werknemers, degenen die sociaal en/of economisch achtergesteld zijn en afdelingen van de staat worden niet opgenomen in deze onderzoekspopulatie.