Epidiolex em crises típicas de ausência

10.1 Os pacientes clínicos existentes diagnosticados com Epilepsia Generalizada Genética (Idiopática) serão revisados ​​e questionados se estão dispostos a participar.

10.2 Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE) assinado, indicando que o sujeito foi informado sobre os procedimentos a serem seguidos, a natureza experimental da terapia, alternativas, benefícios potenciais, efeitos colaterais, riscos e desconfortos.

Homens ou mulheres não grávidas e não amamentando de 16 a 55 anos de idade que sejam capazes de ler e compreender o idioma local escrito e falado.

Diagnóstico clínico de IGE (incluindo, mas não limitado a, CAE, JAE, epilepsia mioclônica juvenil ou síndrome de Jeavons) com crises de ausência consistentes com a classificação revisada de convulsões da International League against Epilepsy (2017).

Crises de ausência, pela história em média uma vez por hora, persistindo apesar do tratamento padrão (SOC), definido como tratamento com pelo menos 2 DAEs apropriados para a síndrome epiléptica do paciente. A falha do SOC, a critério do investigador, será definida como resposta clínica insuficiente ou efeitos colaterais intoleráveis, o que impede o uso do DEA apropriado.

Observação de pelo menos 3 instâncias de descargas generalizadas de aproximadamente 2,5 - 4 Hz com duração > 2 segundos via EEG ambulatorial de 24 horas

Em doses estáveis ​​de um ou mais medicamentos antiepilépticos por pelo menos 30 dias. Se um sujeito não estiver sob medicação, a documentação adequada justificando a falta de terapia pode ser aceitável para o sujeito após a revisão da Greenwich Biosciences. A dieta cetogênica, modificada de Atkins (MAD) ou dieta de baixo índice glicêmico com proporção estável de carboidratos por pelo menos 30 dias antes da triagem é uma terapia antiepiléptica aceitável. A estimulação do nervo vago em configurações estáveis ​​(por pelo menos 30 dias antes da triagem), sem o uso do ímã, também é aceitável.

Indivíduos com capacidade reprodutiva, incluindo todos os homens e WOCBP, devem concordar em praticar abstinência contínua ou métodos contraceptivos adequados (método apropriado de dupla barreira ou oral, adesivo, implante ou contracepção injetável) o mais rápido possível durante o período de triagem até pelo menos 30 dias após a última dose (ou seja, abstinência intermitente baseada em "ritmo", monitoramento de temperatura ou outros meios de cronometragem não são aceitáveis). WOCBP inclui qualquer mulher que tenha tido menarca e que não tenha sido submetida a esterilização cirúrgica bem-sucedida (histerectomia, laqueadura bilateral e/ou ooforectomia bilateral) ou que não esteja na pós-menopausa. A pós-menopausa é definida como amenorréia por ≥12 meses consecutivos sem outra causa e um nível documentado de hormônio folículo estimulante (FSH) ≥35 mIU/mL.

Capaz e disposto a cumprir as consultas agendadas, plano de tratamento, exames laboratoriais e outros procedimentos do estudo.

10.3 Os indivíduos serão excluídos do estudo se qualquer uma das seguintes condições se aplicar.

Histórico de intervenção cirúrgica para tratamento de epilepsia.

Tipos adicionais de convulsões (clínicas e eletrográficas), incluindo, entre outros, espasmos epilépticos, convulsões tônicas generalizadas, convulsões atônicas ou convulsões focais. Indivíduos com GTCS ou convulsões mioclônicas são elegíveis para o estudo.

Transtorno psicótico ou do humor tratado inadequadamente (por exemplo, esquizofrenia, depressão maior, transtorno bipolar).

Presença de deficiência intelectual grave, transtorno do espectro do autismo grave ou transtorno de desenvolvimento grave, de modo que o sujeito não possa assinar o ICF ou não possa cooperar com os procedimentos do estudo.

Presença de triagem positiva de drogas na urina para drogas de abuso, exceto se isso for explicado pelo uso de um medicamento de prescrição permitido.

Hepática significativa (AST/ALT ou bilirrubina ≥2 × LSN) ou doença renal (depuração de creatinina

≤39 mL/min).

Uma pontuação C-SSRS atual de 4 ou 5 na triagem ou história de tentativa de suicídio no último ano. Os membros da equipe de estudo foram treinados na administração desta avaliação.

Qualquer outra condição e/ou situação que leve o investigador a considerar um sujeito inadequado para o estudo.

Tratamento com um agente experimental dentro de 30 dias antes da primeira dose de CBD (Epidiolex) ou planejamento para receber um agente experimental durante o estudo.

Uso legal simultâneo de CBD obtido de dispensários estaduais.

10.5 Estudantes, Funcionários, aqueles que são socialmente e/ou economicamente desfavorecidos e Bairros do estado não serão incluídos nesta população de pesquisa.