Epidiolex tyypillisissä poissaolokohtauksissa

10.1 Olemassa olevat kliiniset potilaat, joilla on diagnosoitu geneettinen (idiopaattinen) yleistynyt epilepsia, tarkistetaan ja kysytään, ovatko he halukkaita osallistumaan.

10.2 Allekirjoitettu tietoinen suostumuslomake (ICF), joka osoittaa, että koehenkilölle on kerrottu noudatettavista toimenpiteistä, hoidon kokeellisesta luonteesta, vaihtoehdoista, mahdollisista hyödyistä, sivuvaikutuksista, riskeistä ja epämukavuudesta.

16–55-vuotiaat miehet tai ei-raskaana olevat, ei-imettävät naiset, jotka osaavat lukea ja ymmärtää paikallista kirjoitettua ja puhuttua kieltä.

IGE:n kliininen diagnoosi (mukaan lukien, mutta ei rajoittuen CAE, JAE, juveniili myokloninen epilepsia tai Jeavonsin oireyhtymä) poissaolokohtauksilla, jotka ovat Kansainvälisen epilepsialiiton tarkistetun luokituksen (2017) mukaisia.

Poissaolokohtaukset anamneesin mukaan keskimäärin kerran tunnissa ja jotka jatkuvat normaalihoidosta (SOC) huolimatta, määritellään hoidoksi vähintään kahdella potilaan epilepsiaoireyhtymään sopivalla AED:llä. SOC-virhe määritellään tutkijan harkinnan mukaan riittämättömäksi kliiniseksi vasteeksi tai sietämättömiksi sivuvaikutuksiksi, jotka estävät asianmukaisen AED:n käytön.

Havaitaan vähintään 3 tapausta yleisistä noin 2,5 - 4 Hz:n purkauksista, jotka kestävät yli 2 sekuntia 24 tunnin ambulatorisen EEG:n kautta

Vakailla annoksilla yhtä tai useampaa epilepsialääkkeitä vähintään 30 päivän ajan. Jos tutkittavalla ei ole lääkitystä, riittävät asiakirjat, jotka osoittavat hoidon puuttumisen, voivat olla hyväksyttäviä koehenkilölle Greenwich Biosciences -katsauksen jälkeen. Ketogeeninen, modifioitu Atkins-ruokavalio (MAD) tai matalaglykeeminen ruokavalio, jossa on vakaa hiilihydraattisuhde vähintään 30 päivän ajan ennen seulontaa, on hyväksyttävä epilepsiahoito. Vagaalisen hermon stimulaatio vakaissa olosuhteissa (vähintään 30 päivää ennen seulontaa) ilman magneettia on myös hyväksyttävää.

Koehenkilöiden, joilla on lisääntymiskyky, mukaan lukien kaikki miehet ja WOCBP, on suostuttava harjoittamaan jatkuvaa pidättymistä tai asianmukaisia ​​ehkäisymenetelmiä (sopiva kaksoisestemenetelmä tai oraalinen, laastari, implantti tai injektoitava ehkäisy) niin pian kuin mahdollista seulontajakson aikana vähintään 30 päivään asti. viimeisen annoksen jälkeen (eli ajoittaista raittiutta, joka perustuu "rytmiin", lämpötilan seurantaan tai muihin ajoituskeinoihin, ei hyväksytä). WOCBP sisältää kaikki naiset, joilla on ollut kuukautiset ja joille ei ole tehty onnistunutta kirurgista sterilointia (kohdunpoisto, molemminpuolinen munanjohtimien ligataatio ja/tai molemminpuolinen munanpoisto) tai joka ei ole postmenopausaalisessa. Postmenopausaalisella tarkoitetaan kuukautisia ≥12 peräkkäisen kuukauden ajan ilman muuta syytä ja dokumentoitu seerumin follikkelia stimuloivan hormonin (FSH) taso ≥35 mIU/ml.

Pystyy ja haluaa noudattaa suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimustoimenpiteitä.

10.3 Koehenkilöt suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista ehdoista täyttyy.

Epilepsian hoitoon tarkoitettujen kirurgisten toimenpiteiden historia.

Muut kohtaustyypit (kliiniset ja sähkögrafiset), mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, epileptiset kouristukset, yleistyneet tooniset kohtaukset, atoniset kohtaukset tai fokaaliset kohtaukset. Koehenkilöt, joilla on GTCS-kohtauksia tai myoklonisia kohtauksia, ovat kelvollisia tutkimukseen.

Riittämättömästi hoidettu psykoottinen tai mielialahäiriö (esim. skitsofrenia, vakava masennus, kaksisuuntainen mielialahäiriö).

Vaikea kehitysvamma, vakava autismikirjon häiriö tai vakava kehityshäiriö, jolloin tutkittava ei voi allekirjoittaa ICF:ää tai ei voi tehdä yhteistyötä tutkimusmenetelmien kanssa.

Positiivinen virtsan lääkeseulonta huumeiden väärinkäytön varalta, paitsi jos tämä selittyy sallitun reseptilääkkeen käytöllä.

Merkittävä maksan (AST/ALAT tai bilirubiini ≥2 × ULN) tai munuaissairaus (kreatiniinipuhdistuma)

≤39 ml/min).

Nykyinen C-SSRS-pistemäärä 4 tai 5 seulonnassa tai itsemurhayrityksen historia viimeisen vuoden aikana. Tutkimusryhmän jäsenet on koulutettu tämän arvioinnin hallinnointiin.

Mikä tahansa muu tila ja/tai tilanne, joka saa tutkijan katsomaan, että kohde ei sovellu tutkimukseen.

Hoito tutkittavalla aineella 30 päivän sisällä ennen ensimmäistä CBD-annosta (Epidiolex) tai aikoo saada tutkimusainetta tutkimuksen aikana.

CBD:n samanaikainen laillinen käyttö, joka on hankittu osavaltioiden lääkehoidoista.

10.5 Opiskelijat, työntekijät, sosiaalisesti ja/tai taloudellisesti heikommassa asemassa olevat ja osavaltion seurakunnat eivät sisälly tähän tutkimuspopulaatioon.