Эпидиолекс при типичных абсансных приступах

10.1 Существующие клинические пациенты с диагнозом генетической (идиопатической) генерализованной эпилепсии будут рассмотрены и опрошены, готовы ли они участвовать.

10.2 Подписанная форма информированного согласия (ICF), указывающая, что субъект был проинформирован о процедурах, которым необходимо следовать, экспериментальном характере терапии, альтернативах, потенциальных преимуществах, побочных эффектах, рисках и неудобствах.

Мужчины или небеременные, не кормящие грудью женщины в возрасте от 16 до 55 лет, способные читать и понимать письменную и устную речь на местном языке.

Клинический диагноз ИГЭ (включая, помимо прочего, CAE, JAE, ювенильную миоклоническую эпилепсию или синдром Дживонса) с абсансами соответствует пересмотренной классификации приступов Международной лиги борьбы с эпилепсией (2017 г.).

Абсансы, в анамнезе в среднем один раз в час, сохраняющиеся, несмотря на стандартное лечение (SOC), определяемое как лечение по крайней мере 2 противоэпилептическими препаратами, соответствующими эпилептическому синдрому пациента. Неудача SOC, по усмотрению исследователя, будет определяться как недостаточный клинический ответ или непереносимые побочные эффекты, которые исключают использование соответствующего противоэпилептического препарата.

Наблюдение не менее 3 случаев генерализованных разрядов частотой примерно 2,5–4 Гц продолжительностью более 2 секунд с помощью 24-часовой амбулаторной ЭЭГ.

На стабильных дозах одного или нескольких противоэпилептических препаратов в течение не менее 30 дней. Если субъект не принимает лекарства, адекватная документация, подтверждающая отсутствие терапии, может быть приемлемой для субъекта после проверки Greenwich Biosciences. Кетогенная, модифицированная диета Аткинса (MAD) или низкогликемическая диета со стабильным соотношением углеводов в течение как минимум 30 дней до скрининга является приемлемой противоэпилептической терапией. Также приемлема стимуляция блуждающего нерва в стабильных условиях (по крайней мере, за 30 дней до скрининга) без использования магнита.

Субъекты с репродуктивной способностью, включая всех мужчин и WOCBP, должны согласиться практиковать постоянное воздержание или адекватные методы контрацепции (соответствующий метод двойного барьера или пероральная контрацепция, пластырь, имплантат или инъекционная контрацепция) как можно скорее в течение периода скрининга до как минимум 30 дней. после последней дозы (т. е. прерывистое воздержание, основанное на «ритме», мониторинге температуры или других средствах измерения времени, недопустимо). WOCBP включает любую женщину, которая испытала менархе и не прошла успешную хирургическую стерилизацию (гистерэктомия, двусторонняя перевязка маточных труб и / или двусторонняя овариэктомия) или не находится в постменопаузе. Постменопауза определяется как аменорея в течение ≥12 месяцев подряд без другой причины и документально подтвержденный уровень фолликулостимулирующего гормона (ФСГ) в сыворотке ≥35 мМЕ/мл.

Способен и желает соблюдать запланированные визиты, план лечения, лабораторные анализы и другие процедуры исследования.

10.3 Субъекты будут исключены из исследования, если применимо любое из следующих условий.

История хирургического вмешательства по поводу эпилепсии.

Дополнительные типы припадков (клинические и электрографические), включая, помимо прочего, эпилептические спазмы, генерализованные тонические припадки, атонические припадки или фокальные припадки. Субъекты с GTCS или миоклоническими припадками имеют право на участие в исследовании.

Неадекватно леченное психотическое или аффективное расстройство (например, шизофрения, большая депрессия, биполярное расстройство).

Наличие тяжелой умственной отсталости, тяжелого расстройства аутистического спектра или тяжелого нарушения развития, при котором субъект не может подписать МКФ или не может участвовать в процедурах исследования.

Наличие положительного результата анализа мочи на наркотики, вызывающие зависимость, за исключением случаев, когда это объясняется использованием разрешенного рецептурного лекарства.

Значительные заболевания печени (АСТ/АЛТ или билирубин ≥2 × ВГН) или почек (клиренс креатинина

≤39 мл/мин).

Текущая оценка C-SSRS 4 или 5 при скрининге или попытка самоубийства в анамнезе в течение последнего года. Члены исследовательской группы прошли обучение проведению этой оценки.

Любое другое состояние и/или ситуация, которая заставляет исследователя считать субъекта непригодным для исследования.

Лечение исследуемым агентом в течение 30 дней до первой дозы CBD (Epidiolex) или планирование приема исследуемого агента во время исследования.

Параллельное легальное использование КБД, полученного из государственных диспансеров.

10.5 Студенты, сотрудники, лица, находящиеся в неблагоприятном социальном и/или экономическом положении, и подопечные государства не будут включены в это исследование.