Epidiolex en las crisis de ausencia típicas

10.1 Se revisarán los pacientes clínicos existentes diagnosticados con epilepsia generalizada genética (idiopática) y se les preguntará si están dispuestos a participar.

10.2 Formulario de consentimiento informado (ICF) firmado que indica que el sujeto ha sido informado de los procedimientos a seguir, la naturaleza experimental de la terapia, alternativas, beneficios potenciales, efectos secundarios, riesgos y molestias.

Hombres o mujeres que no estén embarazadas ni amamantando de 16 a 55 años de edad que puedan leer y comprender el idioma local hablado y escrito.

Diagnóstico clínico de IGE (que incluye, entre otros, CAE, JAE, epilepsia mioclónica juvenil o síndrome de Jeavons) con crisis de ausencia de acuerdo con la Clasificación Revisada de Crisis de la Liga Internacional contra la Epilepsia (2017).

Crisis de ausencia, por historial en promedio una vez por hora, que persisten a pesar del tratamiento estándar (SOC), definidas como tratamiento con al menos 2 AED apropiados para el síndrome de epilepsia del paciente. El fracaso del SOC, según el criterio del investigador, se definirá como una respuesta clínica insuficiente o efectos secundarios intolerables, lo que impide el uso del DEA apropiado.

Observación de al menos 3 instancias de descargas generalizadas de aproximadamente 2,5 - 4 Hz que duran > 2 segundos a través de EEG ambulatorio de 24 horas

Con dosis estables de uno o más medicamentos antiepilépticos durante al menos 30 días. Si un sujeto no está bajo medicación, la documentación adecuada que justifique la falta de terapia puede ser aceptable para el sujeto después de la revisión de Greenwich Biosciences. La dieta cetogénica, modificada de Atkins (MAD) o la dieta de bajo índice glucémico con una proporción estable de carbohidratos durante al menos 30 días antes de la selección es una terapia antiepiléptica aceptable. También es aceptable la estimulación del nervio vagal en entornos estables (durante al menos 30 días antes de la selección), sin el uso del imán.

Los sujetos con capacidad reproductiva, incluidos todos los hombres y WOCBP, deben aceptar practicar la abstinencia continua o métodos anticonceptivos adecuados (método de doble barrera apropiado u oral, parche, implante o anticonceptivo inyectable) tan pronto como sea posible durante el período de selección hasta al menos 30 días. después de la última dosis (es decir, no es aceptable la abstinencia intermitente basada en el "ritmo", el control de la temperatura u otros medios de sincronización). WOCBP incluye a cualquier mujer que haya experimentado la menarquia y que no se haya sometido a una esterilización quirúrgica exitosa (histerectomía, ligadura de trompas bilateral y/u ovariectomía bilateral) o que no sea posmenopáusica. La posmenopausia se define como amenorrea durante ≥12 meses consecutivos sin otra causa y un nivel sérico documentado de hormona estimulante del folículo (FSH) ≥35 mUI/mL.

Capaz y dispuesto a cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio.

10.3 Los sujetos serán excluidos del estudio si se aplica alguna de las siguientes condiciones.

Historia de la intervención quirúrgica para el tratamiento de la epilepsia.

Tipos adicionales de convulsiones (clínicas y electrográficas), incluidos, entre otros, espasmos epilépticos, convulsiones tónicas generalizadas, convulsiones atónicas o convulsiones focales. Los sujetos con GTCS o convulsiones mioclónicas son elegibles para el estudio.

Trastorno psicótico o del estado de ánimo tratado inadecuadamente (p. ej., esquizofrenia, depresión mayor, trastorno bipolar).

Presencia de discapacidad intelectual grave, trastorno del espectro autista grave o trastorno grave del desarrollo de modo que el sujeto no pueda firmar el ICF o no pueda cooperar con los procedimientos del estudio.

Presencia de prueba de drogas en orina positiva para drogas de abuso, excepto si esto se explica por el uso de un medicamento recetado permitido.

Enfermedad hepática significativa (AST/ALT o bilirrubina ≥2 × ULN) o enfermedad renal (aclaramiento de creatinina

≤39 ml/min).

Una puntuación actual de C-SSRS de 4 o 5 en la selección o antecedentes de intento de suicidio en el último año. Los miembros del equipo de estudio han sido capacitados en la administración de esta evaluación.

Cualquier otra condición y/o situación que haga que el investigador considere que un sujeto no es apto para el estudio.

Tratamiento con un agente en investigación dentro de los 30 días anteriores a la primera dosis de CBD (Epidiolex) o planificación para recibir un agente en investigación durante el estudio.

Uso legal concurrente de CBD obtenido de dispensarios estatales.

10.5 No se incluirán en esta población de investigación a los estudiantes, empleados, personas social y/o económicamente desfavorecidas ni a los pupilos del estado.