Epidioleks w typowych napadach nieświadomości

10.1 Obecni pacjenci kliniczni, u których zdiagnozowano genetyczną (idiopatyczną) uogólnioną padaczkę, zostaną przejrzeni i zapytani, czy chcą wziąć udział.

10.2 Podpisany formularz świadomej zgody (ICF) wskazujący, że pacjent został poinformowany o procedurach, których należy przestrzegać, eksperymentalnym charakterze terapii, alternatywach, potencjalnych korzyściach, skutkach ubocznych, ryzyku i dyskomforcie.

Mężczyźni lub nieciężarne i niekarmiące piersią kobiety w wieku od 16 do 55 lat, które potrafią czytać i rozumieć lokalny język pisany i mówiony.

Rozpoznanie kliniczne IGE (w tym między innymi CAE, JAE, młodzieńcza padaczka miokloniczna lub zespół Jeavonsa) z napadami nieświadomości zgodnie z poprawioną klasyfikacją napadów padaczkowych Międzynarodowej Ligi przeciw Padaczce (2017).

Napady nieświadomości, w wywiadzie średnio raz na godzinę, utrzymujące się pomimo standardowego leczenia (SOC), definiowane jako leczenie co najmniej 2 LPP odpowiednie dla zespołu padaczkowego pacjenta. Niepowodzenie SOC, według uznania badacza, zostanie zdefiniowane jako niewystarczająca odpowiedź kliniczna lub nieakceptowalne działania niepożądane, co wyklucza użycie odpowiedniego AED.

Obserwacja co najmniej 3 przypadków uogólnionych wyładowań o częstotliwości około 2,5 - 4 Hz trwających >2 sekundy za pomocą 24-godzinnego ambulatoryjnego EEG

Przyjmowanie stałych dawek jednego lub więcej leków przeciwpadaczkowych przez co najmniej 30 dni. Jeśli pacjent nie przyjmuje leków, odpowiednia dokumentacja uzasadniająca brak terapii może być akceptowalna dla pacjenta po dokonaniu oceny przez Greenwich Biosciences. Akceptowalną terapią przeciwpadaczkową jest dieta ketogeniczna, zmodyfikowana dieta Atkinsa (MAD) lub dieta niskoglikemiczna ze stabilnym stosunkiem węglowodanów przez co najmniej 30 dni przed badaniem przesiewowym. Dopuszczalna jest również stymulacja nerwu błędnego przy stabilnych ustawieniach (co najmniej 30 dni przed badaniem), bez użycia magnesu.

Osoby zdolne do reprodukcji, w tym wszyscy mężczyźni i WOCBP, muszą wyrazić zgodę na praktykowanie ciągłej abstynencji lub stosowanie odpowiednich metod antykoncepcji (odpowiednia metoda podwójnej bariery lub antykoncepcja doustna, plastra, implantu lub w postaci zastrzyków) od tak szybko, jak to możliwe w okresie przesiewowym do co najmniej 30 dni po ostatniej dawce (tj. przerywana abstynencja oparta na „rytmie”, monitorowaniu temperatury lub innym sposobie mierzenia czasu jest nie do przyjęcia). WOCBP obejmuje każdą kobietę, która doświadczyła pierwszej miesiączki i która nie została poddana skutecznej sterylizacji chirurgicznej (histerektomia, obustronne podwiązanie jajowodów i/lub obustronne wycięcie jajników) lub nie jest po menopauzie. Okres pomenopauzalny definiuje się jako brak miesiączki trwający ≥12 kolejnych miesięcy bez innej przyczyny oraz udokumentowane stężenie hormonu folikulotropowego (FSH) w surowicy ≥35 mIU/ml.

Zdolny i chętny do przestrzegania zaplanowanych wizyt, planu leczenia, badań laboratoryjnych i innych procedur badawczych.

10.3 Uczestnicy zostaną wykluczeni z badania, jeśli spełniony zostanie którykolwiek z poniższych warunków.

Historia interwencji chirurgicznej w leczeniu padaczki.

Dodatkowe typy napadów (kliniczne i elektrograficzne), w tym między innymi napady padaczkowe, uogólnione napady toniczne, napady atoniczne lub napady ogniskowe. Do badania kwalifikują się osoby z GTCS lub napadami mioklonicznymi.

Niewłaściwie leczone zaburzenia psychotyczne lub zaburzenia nastroju (np. schizofrenia, duża depresja, choroba afektywna dwubiegunowa).

Obecność poważnej niepełnosprawności intelektualnej, ciężkiego zaburzenia ze spektrum autyzmu lub ciężkiego zaburzenia rozwojowego takiego, że osoba nie może podpisać ICF lub nie może współpracować z procedurami badania.

Obecność pozytywnego wyniku testu na obecność narkotyków w moczu, chyba że jest to wyjaśnione użyciem dozwolonego leku na receptę.

Znaczna choroba wątroby (AspAT/AlAT lub bilirubina ≥2 × GGN) lub nerek (klirens kreatyniny

≤39 ml/min).

Aktualny wynik C-SSRS wynoszący 4 lub 5 podczas badania przesiewowego lub historia próby samobójczej w ciągu ostatniego roku. Członkowie zespołu badawczego zostali przeszkoleni w zakresie przeprowadzania tej oceny.

Wszelkie inne warunki i/lub sytuacje, które powodują, że badacz uznaje podmiot za nieodpowiedni do badania.

Leczenie środkiem badanym w ciągu 30 dni przed podaniem pierwszej dawki CBD (Epidiolex) lub planowanie przyjmowania środka badanego w trakcie badania.

Równoczesne legalne użycie CBD uzyskanego z przychodni państwowych.

10.5 Studenci, pracownicy, osoby znajdujące się w niekorzystnej sytuacji społecznej i/lub ekonomicznej oraz podopieczni stanu nie zostaną włączeni do tej populacji badawczej.