Epidiolex ved typiske absenceanfald

10.1 Eksisterende kliniske patienter diagnosticeret med genetisk (idiopatisk) generaliseret epilepsi vil blive gennemgået og spurgt, om de er villige til at deltage.

10.2 Underskrevet informeret samtykkeformular (ICF), der angiver, at forsøgspersonen er blevet informeret om de procedurer, der skal følges, den eksperimentelle karakter af terapien, alternativer, potentielle fordele, bivirkninger, risici og ubehag.

Mænd eller ikke-gravide, ikke-ammende kvinder i alderen 16 til 55 år, som er i stand til at læse og forstå det skrevne og talte lokale sprog.

Klinisk diagnose af IGE (herunder, men ikke begrænset til, CAE, JAE, juvenil myoklonisk epilepsi eller Jeavons syndrom) med absenceanfald i overensstemmelse med International League against Epilepsy Revised Classification of Seizure (2017).

Fraværsanfald, efter historie i gennemsnit én gang i timen, vedvarer på trods af standardbehandling (SOC), defineret som behandling med mindst 2 AED'er passende til patientens epilepsisyndrom. SOC-fejl, efter investigators skøn, vil blive defineret som utilstrækkelig klinisk respons eller utålelige bivirkninger, hvilket udelukker brug af den passende AED.

Observation af mindst 3 tilfælde af generaliserede udledninger på ca. 2,5 - 4 Hz, der varer >2 sekunder via 24-timers ambulant EEG

På stabile doser af en eller flere antiepileptiske lægemidler i mindst 30 dage. Hvis en forsøgsperson ikke tager medicin, kan tilstrækkelig dokumentation, der begrunder manglende terapi, være acceptabel for forsøgspersonen efter Greenwich Biosciences gennemgang. Ketogen, modificeret Atkins-diæt (MAD) eller lavglykæmisk diæt med stabilt kulhydratforhold i mindst 30 dage før screening er en acceptabel antiepileptisk behandling. Vagal nervestimulation ved stabile omgivelser (i mindst 30 dage før screening), uden brug af magneten, er også acceptabel.

Forsøgspersoner med reproduktionsevne, inklusive alle mænd og WOCBP, skal acceptere at praktisere kontinuerlig afholdenhed eller passende præventionsmetoder (passende dobbeltbarrieremetode eller oral, plaster, implantat eller injicerbar prævention) fra så hurtigt som muligt under screeningsperioden til mindst 30 dage efter den sidste dosis (dvs. intermitterende abstinens baseret på "rytme", temperaturovervågning eller andre metoder til timing er ikke acceptabelt). WOCBP omfatter enhver kvinde, der har oplevet menarche, og som ikke har gennemgået vellykket kirurgisk sterilisering (hysterektomi, bilateral tubal ligering og/eller bilateral ooforektomi) eller ikke er postmenopausal. Postmenopausal er defineret som amenoré i ≥12 på hinanden følgende måneder uden anden årsag og et dokumenteret serum follikelstimulerende hormon (FSH) niveau ≥35 mIU/ml.

Kan og er villig til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan, laboratorietests og andre undersøgelsesprocedurer.

10.3 Forsøgspersoner vil blive udelukket fra undersøgelsen, hvis en af ​​følgende betingelser gør sig gældende.

Historie om kirurgisk indgreb til behandling af epilepsi.

Yderligere typer anfald (kliniske og elektrografiske), herunder, men ikke begrænset til, epileptiske spasmer, generaliserede toniske anfald, atoniske anfald eller fokale anfald. Forsøgspersoner med GTCS eller myokloniske anfald er kvalificerede til undersøgelsen.

Utilstrækkeligt behandlet psykotisk eller stemningslidelse (f.eks. skizofreni, svær depression, bipolar lidelse).

Tilstedeværelse af alvorlig intellektuel funktionsnedsættelse, alvorlig autismespektrumforstyrrelse eller alvorlig udviklingsforstyrrelse, således at forsøgspersonen ikke kan underskrive ICF eller ikke kan samarbejde med undersøgelsesprocedurerne.

Tilstedeværelse af positiv urinmedicinsk screening for misbrugsstoffer, undtagen hvis dette er forklaret ved brug af en tilladt receptpligtig medicin.

Betydelig lever- (AST/ALAT eller bilirubin ≥2 × ULN) eller nyresygdom (kreatininclearance)

≤39 ml/min).

En aktuel C-SSRS-score på 4 eller 5 ved screening eller historie med selvmordsforsøg inden for det seneste år. Studieteamets medlemmer er blevet trænet i administrationen af ​​denne vurdering.

Enhver anden tilstand og/eller situation, der får investigator til at anse et emne for uegnet til undersøgelsen.

Behandling med et forsøgsmiddel inden for 30 dage før den første dosis CBD (Epidiolex) eller planlægger at modtage et forsøgsmiddel under undersøgelsen.

Samtidig lovlig brug af CBD opnået fra statslige apoteker.

10.5 Studerende, ansatte, dem, der er socialt og/eller økonomisk dårligt stillede, og afdelinger i staten vil ikke blive inkluderet i denne forskningspopulation.