Epidiolex nelle tipiche crisi di assenza

10.1 I pazienti clinici esistenti con diagnosi di epilessia generalizzata genetica (idiopatica) saranno esaminati e sarà loro chiesto se sono disposti a partecipare.

10.2 Modulo di consenso informato firmato (ICF) che indica che il soggetto è stato informato delle procedure da seguire, della natura sperimentale della terapia, delle alternative, dei potenziali benefici, degli effetti collaterali, dei rischi e dei disagi.

Uomini o donne non gravide e che non allattano di età compresa tra 16 e 55 anni in grado di leggere e comprendere la lingua locale scritta e parlata.

Diagnosi clinica di IGE (incluse, ma non limitate a, CAE, JAE, epilessia mioclonica giovanile o sindrome di Jeavons) con crisi di assenza coerenti con la classificazione rivista delle crisi epilettiche della Lega internazionale contro l'epilessia (2017).

Crisi di assenza, per anamnesi in media una volta all'ora, persistenti nonostante il trattamento standard di cura (SOC), definito come trattamento con almeno 2 farmaci antiepilettici appropriati per la sindrome epilettica del paziente. Il fallimento del SOC, a discrezione dello sperimentatore, sarà definito come una risposta clinica insufficiente o effetti collaterali intollerabili, che precludono l'uso dell'AED appropriato.

Osservazione di almeno 3 casi di scariche generalizzate di circa 2,5 - 4 Hz della durata >2 secondi tramite EEG ambulatoriale di 24 ore

Su dosi stabili di uno o più farmaci antiepilettici per almeno 30 giorni. Se un soggetto non assume farmaci, una documentazione adeguata che giustifichi la mancanza di terapia può essere accettabile per il soggetto dopo la revisione di Greenwich Biosciences. La dieta chetogenica, la dieta Atkins modificata (MAD) o la dieta a basso indice glicemico con un rapporto di carboidrati stabile per almeno 30 giorni prima dello screening è una terapia antiepilettica accettabile. È accettabile anche la stimolazione del nervo vagale a impostazioni stabili (per almeno 30 giorni prima dello screening), senza l'uso del magnete.

I soggetti con capacità riproduttiva, inclusi tutti i maschi e WOCBP, devono accettare di praticare l'astinenza continua o metodi contraccettivi adeguati (metodo di doppia barriera appropriato o contraccezione orale, cerotto, impianto o iniettabile) dal più presto possibile durante il periodo di screening fino ad almeno 30 giorni dopo l'ultima dose (cioè, l'astinenza intermittente basata sul "ritmo", il monitoraggio della temperatura o altri mezzi di temporizzazione non sono accettabili). La WOCBP include qualsiasi donna che abbia avuto il menarca e che non sia stata sottoposta con successo a sterilizzazione chirurgica (isterectomia, legatura bilaterale delle tube e/o ovariectomia bilaterale) o che non sia in postmenopausa. La postmenopausa è definita come amenorrea per ≥12 mesi consecutivi senza un'altra causa e un livello documentato di ormone follicolo-stimolante (FSH) sierico ≥35 mIU/mL.

In grado e disposto a rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e altre procedure dello studio.

10.3 I soggetti saranno esclusi dallo studio se si applica una delle seguenti condizioni.

Storia dell'intervento chirurgico per il trattamento dell'epilessia.

Ulteriori tipi di convulsioni (cliniche ed elettrografiche), inclusi, ma non limitati a, spasmi epilettici, convulsioni toniche generalizzate, convulsioni atoniche o convulsioni focali. I soggetti con GTCS o convulsioni miocloniche sono eleggibili per lo studio.

Disturbi psicotici o dell'umore trattati in modo inadeguato (ad es. schizofrenia, depressione maggiore, disturbo bipolare).

Presenza di grave disabilità intellettiva, grave disturbo dello spettro autistico o grave disturbo dello sviluppo tale che il soggetto non possa firmare l'ICF o non possa collaborare con le procedure dello studio.

Presenza di test antidroga sulle urine positivo per droghe d'abuso, a meno che ciò non sia spiegato dall'uso di un medicinale con prescrizione medica consentito.

Malattia epatica (AST/ALT o bilirubina ≥2 × ULN) o renale significativa (clearance della creatinina

≤39 ml/min).

Un punteggio C-SSRS corrente di 4 o 5 allo screening o una storia di tentativo di suicidio nell'ultimo anno. I membri del gruppo di studio sono stati formati sulla somministrazione di questa valutazione.

Qualsiasi altra condizione e/o situazione che induca lo sperimentatore a ritenere un soggetto inadatto allo studio.

Trattamento con un agente sperimentale entro 30 giorni prima della prima dose di CBD (Epidiolex) o pianificazione di ricevere un agente sperimentale durante lo studio.

Uso legale concomitante di CBD ottenuto da dispensari statali.

10.5 Studenti, Dipendenti, persone socialmente e/o economicamente svantaggiate e Dipartimenti dello Stato non saranno inclusi in questa popolazione di ricerca.