Belzutifan/MK-6482 pour le traitement des phéochromocytomes/paragangliomes avancés (PPGL), des tumeurs neuroendocrines pancréatiques (pNET) ou des tumeurs associées à la maladie de Von Hippel-Lindau (VHL) (MK-6482-015)
1 septembre 2026 mis à jour par: Merck Sharp & Dohme LLC
Une étude de phase 2 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du belzutifan (MK-6482, anciennement PT2977) en monothérapie chez des participants atteints d'un phéochromocytome/paragangliome avancé (PPGL), d'une tumeur neuroendocrinienne pancréatique (pNET) ou de la maladie de Von Hippel-Lindau (VHL) associée Tumeurs
Il s'agit d'une étude visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité de la monothérapie au Belzutifan chez les participants atteints de phéochromocytome/paragangliome avancé (PPGL), de tumeur neuroendocrinienne pancréatique (pNET) ou de tumeurs associées à la maladie de von Hippel-Lindau (VHL).
L'objectif principal de l'étude est d'évaluer le taux de réponse objective (ORR) du belzutifan selon les critères d'évaluation de la réponse dans les tumeurs solides version 1.1 (RECIST 1.1) par un examen central indépendant en aveugle (BICR).
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Estimé)
355
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Toll Free Number
- Numéro de téléphone: 1-888-577-8839
- E-mail: Trialsites@msd.com
Lieux d'étude
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Berlin, Allemagne, 10117
- Recrutement
- Charité Universitaetsmedizin Berlin - Campus Mitte-Department of Endocrinology and Metabolism ( Site 0503)
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Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +4930450614303
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Baden-Wurttemberg
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Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Allemagne, 79106
- Recrutement
- Universitaetsklinikum Freiburg ( Site 0504)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +49761270-32613
-
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Bavaria
-
München, Bavaria, Allemagne, 80336
- Complété
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen-Department of Internal Medicine IV, Division ( Site 0501)
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Würzburg, Bavaria, Allemagne, 97080
- Recrutement
- Comprehensive Cancer Center Mainfranken-Div. of Endocrinology and Diabetes ( Site 0500)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 49-0931-20 13 90 21
-
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North Rhine-Westphalia
-
Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Allemagne, 40225
- Recrutement
- Universitaetsklinikum Duesseldorf-Gastroenterology, Hepatology and Infectiology ( Site 0505)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +49 211 81 08030
-
-
-
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New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australie, 2031
- Recrutement
- Prince of Wales Hospital-Medical Oncology ( Site 1601)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +61402035933
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australie, 3050
- Recrutement
- The Royal Melbourne Hospital ( Site 1602)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +61 3 9342 7143
-
-
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-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 5G2
- Recrutement
- Arthur J.E. Child Comprehensive Cancer Centre ( Site 0203)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 403-521-3165
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
- Recrutement
- Princess Margaret Cancer Centre ( Site 0202)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 416-946-4501 x6508
-
-
-
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Region M. de Santiago
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Santiago, Region M. de Santiago, Chili, 7500921
- Recrutement
- FALP ( Site 2200)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 56224205098
-
Santiago, Region M. de Santiago, Chili, 7560908
- Recrutement
- Centro de Oncología de Precisión ( Site 2203)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +56225189885
-
-
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-
Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, Chine, 100034
- Actif, ne recrute pas
- Peking University First Hospital-Urology ( Site 1900)
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Chine, 510060
- Actif, ne recrute pas
- Sun Yat-sen University Cancer Center ( Site 1905)
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 200001
- Actif, ne recrute pas
- Renji Hospital Shanghai Jiao Tong University School of Medicine ( Site 1904)
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Chine, 610041
- Complété
- West China Hospital of Sichuan University ( Site 1906)
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Seoul
-
Jongno-gu, Seoul, Corée du Sud, 03080
- Recrutement
- Seoul National University Hospital ( Site 2001)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 82-2-2072-3618
-
Songpa-gu, Seoul, Corée du Sud, 05505
- Recrutement
- Asan Medical Center ( Site 2000)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 82-2-3010-3266
-
-
-
-
Capital Region
-
Copenhagen, Capital Region, Danemark, 2100
- Recrutement
- Rigshospitalet ( Site 0304)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +45 35453545
-
Copenhagen, Capital Region, Danemark, 2100
- Recrutement
- Rigshospitalet-Department of Endocrinology ( Site 0303)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 35457562
-
-
Region Syddanmark
-
Odense, Region Syddanmark, Danemark, 5000
- Recrutement
- Odense Universitetshospital ( Site 0302)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +45 66 11 33 33
-
-
-
-
-
Barcelona, Espagne, 08035
- Recrutement
- Hospital Universitari Vall d'Hebron ( Site 1100)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 34934894350
-
-
Madrid, Comunidad de
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Madrid, Madrid, Comunidad de, Espagne, 28033
- Complété
- MD Anderson Cancer Center-Oncology ( Site 1102)
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Espagne, 28041
- Recrutement
- Hospital Universitario 12 de Octubre-Medical Oncology ( Site 1103)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 34913908926
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Espagne, 33011
- Recrutement
- Hospital Universitario Central de Asturias-Medical Oncology ( Site 1101)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 34646662756
-
-
-
-
-
Paris, France, 75014
- Recrutement
- Hopitaux Universitaires Paris Centre-Hopital Cochin ( Site 0404)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +33158411439
-
-
Alsace
-
Strasbourg, Alsace, France, 67098
- Recrutement
- CHU Strasbourg-Hautepierre-Medecine Interne, Endocrinologie et Nutrition ( Site 0402)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +(0)3 88 12 75 93
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, France, 69003
- Recrutement
- Hôpital Edouard Herriot-oncologie ( Site 0405)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +33472119692
-
-
Bouches-du-Rhone
-
Marseille, Bouches-du-Rhone, France, 13009
- Actif, ne recrute pas
- Institut Paoli-Calmettes-Oncology ( Site 0406)
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Paris
-
Le Kremlin-Bicêtre, Paris, France, 94270
- Recrutement
- Hôpitaux Universitaires Paris Sud - Hôpital Bicêtre ( Site 0407)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 0145217453
-
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Île-de-France Region
-
Villejuif, Île-de-France Region, France, 94805
- Actif, ne recrute pas
- Gustave Roussy ( Site 0403)
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Budapest, Hongrie, 1083
- Recrutement
- Semmelweis University-Belgyógyászati és Onkológiai Klinika Hematológia Osztály ( Site 0600)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +3614591500
-
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Ramat Gan, Israël, 5262100
- Recrutement
- Sheba Medical Center-Institute of Endocrinology, Diabetes and Metabolism ( Site 1400)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +97235303030
-
Tel Aviv, Israël, 6423906
- Recrutement
- Sourasky Medical Center ( Site 1401)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +97236972062
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Bologna, Italie, 40138
- Recrutement
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola ( Site 0708)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: + 39 051 2142708
-
Brescia, Italie, 25123
- Recrutement
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Oncology ( Site 0701)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +390303995410
-
Milan, Italie, 20132
- Complété
- Ospedale San Raffaele-Oncologia Medica ( Site 0705)
-
Milan, Italie, 20141
- Recrutement
- Istituto Europeo di Oncologia IRCCS-Divisione di Oncologia Medica Gastrointestinale e Tumori Neuroe ( Site 0700)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +390257489258
-
Verona, Italie, 37134
- Recrutement
- Centro Ricerche Cliniche di Verona ( Site 0703)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +390458128131
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Italie, 80100
- Complété
- University of Naples Federico II-Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia ( Site 0704)
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Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italie, 20133
- Recrutement
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori-S.C. Oncologia Medica 2- Sarcomi ( Site 0709)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 0223902182
-
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Tuscany
-
Siena, Tuscany, Italie, 53100
- Recrutement
- Azienda Ospedaliero Universitaria Senese-U.O.C. Immunoterapia Oncologica ( Site 0706)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +39057758636
-
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Kyoto, Japon, 606-8507
- Actif, ne recrute pas
- Kyoto University Hospital ( Site 1806)
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Tokyo, Japon, 123-8558
- Actif, ne recrute pas
- Tokyo Women's Medical University Adachi Medical Center ( Site 1803)
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Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japon, 060-8648
- Actif, ne recrute pas
- Hokkaido University Hospital ( Site 1800)
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Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japon, 236-0004
- Actif, ne recrute pas
- Yokohama City University Hospital ( Site 1804)
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Kochi
-
Nankoku, Kochi, Japon, 783-8505
- Actif, ne recrute pas
- Kochi Medical School Hospital ( Site 1807)
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Tokyo
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Chuo-ku, Tokyo, Japon, 104-0045
- Actif, ne recrute pas
- National Cancer Center Hospital ( Site 1802)
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-
Porto, Le Portugal, 4200-072
- Recrutement
- Instituto Portugues de Oncologia Do Porto Francisco Gentil E.P.E. ( Site 2600)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: (351) 225 084 000
-
-
Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Le Portugal, 1649-035
- Recrutement
- START Lisbon - Hospital de Santa Maria ( Site 2601)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +351 21 780 5000
-
-
-
-
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Oslo, Norvège, 0424
- Actif, ne recrute pas
- Oslo Universitetssykehus Radiumhospitalet ( Site 2400)
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-
-
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Utrecht, Pays-Bas, 3584 CX
- Recrutement
- Universitair Medisch Centrum Utrecht ( Site 1530)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 31887556308
-
-
-
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Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Royaume-Uni, CB2 2QQ
- Recrutement
- Addenbrooke's Hospital ( Site 1309)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +441223245151
-
-
England
-
London, England, Royaume-Uni, NW3 2QG
- Actif, ne recrute pas
- Royal Free Hospital ( Site 1302)
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Glasgow City
-
Glasgow, Glasgow City, Royaume-Uni, G12 0YN
- Recrutement
- The Beatson West of Scotland Cancer Centre ( Site 1308)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +44 141 301 7055
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Royaume-Uni, W12 OHS
- Recrutement
- Hammersmith Hospital-Medical Oncology ( Site 1304)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 0208 383 3089
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-
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Baskortostan, Respublika
-
Ufa, Baskortostan, Respublika, Russie, 450054
- Complété
- GBUZ Republican Clinical Oncological Dispensary ( Site 0804)
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Leningradskaya Oblast'
-
Saint Petersburg, Leningradskaya Oblast', Russie, 190020
- Complété
- Saint Petersburg State University-Clinic of advanced medical technologies n. a. Nicolay I. Pirogov ( Site 0805)
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Saint Petersburg, Leningradskaya Oblast', Russie, 198255
- Actif, ne recrute pas
- Saint-Petersburg City Clinical Oncology Dispensary-Department of chemotherapy ( Site 0803)
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Moscow
-
Moscow, Moscow, Russie, 117036
- Complété
- Endocrinology Research Center of Rosmedtechnologies-Surgery ( Site 0809)
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Moscow, Moscow, Russie, 115522
- Actif, ne recrute pas
- Fed State Budgetary Inst N.N. Blokhin Med Center of Oncology MHRF ( Site 0801)
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-
-
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Central Singapore
-
Singapore, Central Singapore, Singapour, 168583
- Recrutement
- National Cancer Centre Singapore ( Site 1700)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +65 64368000
-
-
-
-
Skåne County
-
Lund, Skåne County, Suède, 221 85
- Recrutement
- Skanes University Hospital Lund ( Site 1200)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +4646171000
-
-
Stockholm County
-
Stockholm, Stockholm County, Suède, 171 76
- Complété
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna ( Site 1202)
-
-
Uppsala County
-
Uppsala, Uppsala County, Suède, 751 85
- Recrutement
- Akademiska sjukhuset-Blod- och tumörsjukdomar ( Site 1201)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +46186110000
-
-
Västra Götaland County
-
Gothenburg, Västra Götaland County, Suède, 413 45
- Recrutement
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset-Department of Oncology CTU Clinical Trial Unit ( Site 1204)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +46313421000
-
-
-
-
-
Ankara, Turquie (Türkiye), 06230
- Recrutement
- Hacettepe Universitesi-oncology hospital ( Site 0901)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 00903123052910
-
Ankara, Turquie (Türkiye), 06800
- Recrutement
- Ankara Bilkent Şehir Hastanesi. ( Site 0904)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 0090312 552 60 00
-
Istanbul, Turquie (Türkiye), 34668
- Complété
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa-Medical Oncology ( Site 0902)
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Adana
-
Yüreğir, Adana, Turquie (Türkiye), 01250
- Recrutement
- Baskent University Adana Training Hospital ( Site 0906)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: +904449901
-
-
İzmir
-
Bornova, İzmir, Turquie (Türkiye), 35100
- Recrutement
- Ege University Medicine of Faculty ( Site 0900)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 00902323903911
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, États-Unis, 90048
- Recrutement
- Cedars-Sinai Medical Center ( Site 0110)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 310-967-2781
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
- Recrutement
- Northwestern University - Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center ( Site 0130)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 312-695-1310
-
Warrenville, Illinois, États-Unis, 60555
- Recrutement
- Northwestern Medicine Cancer Center - Warrenville ( Site 0134)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 312-695-1310
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
- Recrutement
- University of Iowa ( Site 0104)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 319-356-2148
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, États-Unis, 21287
- Recrutement
- Johns Hopkins Hospital-Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center - Developmental Therapeutics ( Site 0108)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 410-502-5140
-
Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- Recrutement
- National Institutes of Health ( Site 0125)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 240-858-3851
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Recrutement
- Massachusetts General Hospital ( Site 0111)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 617-724-4000
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
- Recrutement
- University of Michigan ( Site 0126)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 734-647-8902
-
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Missouri
-
St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
- Actif, ne recrute pas
- Washington University-Internal Medicine/Oncology ( Site 0124)
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New York
-
New York, New York, États-Unis, 10029
- Actif, ne recrute pas
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai ( Site 0123)
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
- Actif, ne recrute pas
- Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System-Heme/Onc ( Site 0127)
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
- Recrutement
- Vanderbilt University Medical Center ( Site 0107)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 800-811-8480
-
Nashville, Tennessee, États-Unis, 37203
- Recrutement
- SCRI Oncology Partners ( Site 7000)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 615-329-7274
-
-
Texas
-
Houston, Texas, États-Unis, 77030
- Recrutement
- University of Texas MD Anderson Cancer Center ( Site 0112)
-
Contact:
- Study Coordinator
- Numéro de téléphone: 713-792-2841
-
-
Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critère d'intégration:
Cohorte A1 : Phéochromocytome/Paragangliome (PPGL)
- A un diagnostic histopathologique documenté (rapport local) de phéochromocytome ou de paragangliome.
Remarque : Les participants sont autorisés à recevoir une thérapie de première ligne lorsqu'il n'existe pas d'option de traitement satisfaisante et si les participants ne sont pas candidats à une chimiothérapie systémique ou ont refusé une telle thérapie. Il n'y a pas de limite au nombre de traitements systémiques antérieurs. Les thérapies locorégionales ou les thérapies adjuvantes/néoadjuvantes ne sont pas considérées comme une ligne de thérapie systémique antérieure.
- A une maladie localement avancée ou métastatique qui ne se prête pas à la chirurgie ou à un traitement à visée curative.
- A une pression artérielle adéquatement contrôlée définie comme une pression artérielle ≤ 150/90 mm Hg (≤ 135/85 mm Hg pour les adolescents) et sans changement de médicaments antihypertenseurs (pour les participants souffrant d'hypertension concomitante) pendant au moins 2 semaines avant le début du traitement à l'étude .
Cohorte A2 : Tumeur neuroendocrine du pancréas (pNET)
- Possède un diagnostic histopathologique ou cytopathologique documenté (rapport local) de pNET de grade bien différencié, faible ou intermédiaire (G1 ou G2 pNET selon la classification et le classement de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) de 2017).
A une maladie localement avancée ou une maladie métastatique qui est :
- Ne se prête pas à la chirurgie, à la radiothérapie, aux thérapies locorégionales ou à la modalité combinée de tels traitements à visée curative.
- A connu une progression de la maladie pendant ou après au moins 1 ligne de traitement systémique antérieur qui comprend un agent ciblé approuvé tel que l'évérolimus ou le sunitinib. Les participants qui ont reçu > 3 traitements systémiques antérieurs seront limités à ≤ 20 % de la cohorte.
Remarque : La chimioembolisation/l'ablation par radiofréquence/les thérapies locorégionales, les traitements néoadjuvants/adjuvants ou la monothérapie par analogue de la somatostatine ou l'interféron en monothérapie ne compteront pas comme 1 ligne de traitement systémique antérieur.
Cohortes A1 et A2
- La maladie a progressé au cours des 12 derniers mois à compter du dépistage.
A une maladie mesurable selon RECIST 1.1 par tomodensitométrie (CT) ou imagerie par résonance magnétique (IRM) telle qu'évaluée par l'investigateur du site local / évaluation radiologique et vérifiée par le BICR.
- Les lésions irradiées ou traitées avec des thérapies locorégionales ne doivent pas être utilisées comme lésions cibles à moins qu'elles ne démontrent clairement une croissance depuis la fin de la radiothérapie.
- Les lésions métastatiques situées dans le cerveau ne sont pas considérées comme mesurables et doivent être considérées comme des lésions non ciblées.
- Seules les lésions de l'indication principale de la cohorte peuvent être évaluées pour leur mesurabilité ; d'autres lésions néoplasiques seront documentées par l'investigateur et ces informations fournies aux examinateurs indépendants pour s'assurer que ces lésions ne sont pas incluses dans l'évaluation RECIST.
- Les participants adolescents (âgés de 12 à 17 ans) doivent avoir un poids corporel de 40 kilogrammes (kg) ou plus.
Cohorte B1 : Tumeurs associées à la maladie de von Hippel-Lindau (VHL)
- Avoir un diagnostic de maladie VHL tel que déterminé par un test de la lignée germinale (altération documentée du gène VHL de la lignée germinale) localement et/ou un diagnostic clinique.
- Avoir au moins 1 PPGL ou pNET mesurable selon RECIST 1.1 par CT ou IRM tel qu'évalué par l'investigateur du site local / évaluation radiologique et vérifié par le BICR.
- Les participants de Chine ou du Japon définis comme des participants d'origine chinoise ou japonaise résidant respectivement en Chine continentale ou au Japon au moment du dépistage, doivent avoir au moins 1 RCC ou PPGL ou pNET mesurable selon RECIST 1.1 tel qu'évalué par l'investigateur du site local / évaluation radiologique et vérifié par le BICR.
- Doit être âgé de ≥ 18 ans.
Pour les participants de la cohorte B1 avec PPGL
- Ne doit pas avoir de phéochromocytome > 5 cm ou de paragangliome > 4 cm nécessitant une intervention chirurgicale immédiate.
- Avoir une pression artérielle adéquatement contrôlée définie comme une pression artérielle = 150/90 mm Hg et sans changement de médicaments antihypertenseurs (pour les participants souffrant d'hypertension concomitante) pendant au moins 2 semaines avant le début du traitement à l'étude.
- Ne doit pas avoir de PPGL métastatique ou localement avancé, non résécable.
- La présence de tumeurs concomitantes associées à la maladie du VHL est autorisée tant qu'elles ne nécessitent pas de chirurgie ou d'intervention immédiate.
Pour les participants de la cohorte B1 avec pNET :
- Ne doit pas avoir de lésion (s) située dans la tête du pancréas doit être> 2 cm nécessitant une intervention chirurgicale immédiate.
- Ne doit pas avoir de lésion (s) située dans le corps ou la queue du pancréas doit être> 3 cm nécessitant une intervention chirurgicale immédiate.
- Ne doit pas avoir de pNET localement avancé, non résécable ou métastatique.
- La présence de tumeurs concomitantes associées à la maladie du VHL est autorisée tant qu'elles ne nécessitent pas de chirurgie ou d'intervention immédiate.
Pour les participants de la cohorte B1 atteints d'un carcinome à cellules rénales (RCC) :
- Ne doit pas avoir de lésion(s) > 3 cm nécessitant une intervention chirurgicale immédiate.
- Ne doit pas avoir de RCC métastatique.
- La présence de tumeurs concomitantes associées à la maladie du VHL est autorisée tant qu'elles ne nécessitent pas de chirurgie ou d'intervention immédiate.
Les participants masculins sont éligibles pour participer s'ils acceptent ce qui suit pendant la période d'intervention et pendant au moins 7 jours après la dernière dose d'intervention de l'étude :
- S'abstenir de rapports hétérosexuels comme mode de vie préféré et habituel (abstinence à long terme et persistante) et accepter de rester abstinent OU
- Doit accepter d'utiliser une contraception à moins qu'il ne soit confirmé qu'il est azoospermique (vasectomisé ou secondaire à une cause médicale, comme indiqué ci-dessous :
je. Accepter d'utiliser un préservatif masculin et l'utilisation par le partenaire d'une méthode contraceptive supplémentaire lors d'un rapport péno-vaginal avec une femme/des femmes en âge de procréer (WOCBP) qui n'est pas actuellement enceinte. Remarque : Les hommes dont la partenaire est enceinte ou qui allaite doivent accepter de s'abstenir de tout rapport péno-vaginal ou d'utiliser un préservatif masculin lors de chaque épisode de pénétration péno-vaginale.
Une participante peut participer si elle n'est pas enceinte ou si elle n'allaite pas et si au moins une des conditions suivantes s'applique :
- n'est pas un WOCBP). OU ALORS
- Est un WOCBP et utilise une méthode contraceptive très efficace (avec un taux d'échec de
- Soumettre un échantillon de tissu tumoral d'archives ou une biopsie au trocart ou excisionnelle nouvellement obtenue d'une lésion tumorale (non irradiée auparavant). Les blocs de tissus fixés au formol et inclus en paraffine (FFPE) sont préférés aux lames. Les biopsies nouvellement obtenues sont préférées aux tissus archivés si la lésion est accessible et qu'une biopsie n'est pas cliniquement contre-indiquée.
Remarque : Si le participant n'a qu'une seule lésion mesurable selon RECIST 1.1, l'échantillon de biopsie doit être obtenu à partir d'une lésion non cible ou d'un tissu d'archives. Les biopsies osseuses ne doivent pas être soumises.
- A un indice de performance Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 ou 1, tel qu'évalué dans les 7 jours suivant le début du traitement.
- A une fonction organique adéquate.
Critère d'exclusion:
- Est incapable d'avaler des médicaments administrés par voie orale ou a un trouble qui pourrait affecter l'absorption du belzutifan.
- A des antécédents d'une deuxième tumeur maligne, à moins qu'un traitement potentiellement curatif n'ait été terminé sans signe de malignité depuis 2 ans, avec les exceptions suivantes :
Remarque : Le délai requis ne s'applique pas aux participants qui ont subi avec succès une résection définitive d'un carcinome basocellulaire de la peau, d'un carcinome épidermoïde de la peau, d'un cancer superficiel de la vessie, d'un cancer du col de l'utérus in situ ou d'autres cancers in situ.
- Les participants ayant des antécédents de maladie VHL (mutation germinale VHL documentée par un rapport de test local ou avec un diagnostic clinique) seront autorisés à condition que des lésions concomitantes (autres que PPGL pour la cohorte A1 et pNET pour la cohorte A2) soient localisées sans nécessité immédiate d'intervention.
- Des antécédents de résection chirurgicale pour des tumeurs associées à la maladie VHL localisée concomitante sont autorisés à condition qu'il n'y ait aucun antécédent de maladie métastatique de tumeurs concomitantes ; les antécédents de traitement systémique pour des tumeurs concomitantes seront exclusifs.
- Les participants ayant des antécédents d'autres syndromes génétiques (tels que ceux présentant une mutation germinale du gène de la sous-unité succinate déshydrogénase (SDHx) ou une néoplasie endocrinienne multiple / NEM) seront autorisés à condition que des tumeurs concomitantes (en dehors de l'organe affecté dans la cohorte A1 et la cohorte A2, respectivement) soient localisées et ne nécessitant pas d'intervention immédiate ; des antécédents de maladie métastatique dans des tumeurs concomitantes ou des antécédents de traitement systémique pour des tumeurs concomitantes seront exclus.
- Les participants de la cohorte B1 atteints d'un hémangioblastome concomitant du système nerveux central (SNC) ne doivent pas nécessiter de chirurgie ou d'intervention immédiate et ne doivent pas être à risque de complications neurologiques imminentes.
- Les participants de la cohorte B1 atteints d'angiomes/hémangioblastomes rétiniens concomitants ne doivent pas nécessiter d'intervention immédiate.
- Les participants de la cohorte B1 présentant des tumeurs concomitantes ne doivent pas nécessiter de chirurgie ou d'intervention immédiate.
- Pour les participants de la cohorte B1, les antécédents de toute thérapie systémique anticancéreuse (y compris les agents expérimentaux) pour toute tumeur associée à la maladie de VHL ou les antécédents de maladie métastatique de toute tumeur associée à la maladie de VHL ou d'autres tumeurs non liées à la maladie de VHL seront exclus .
- A des métastases connues du SNC et/ou une méningite carcinomateuse.
- A une maladie cardiaque cliniquement significative, y compris une angine de poitrine instable, un infarctus aigu du myocarde ou un pontage artériel (CABG) ou une angioplastie coronarienne transluminale percutanée (ACTP) ≤ 6 mois à compter du jour 1 de l'administration du médicament à l'étude, ou un cœur congestif de classe III ou IV de la New York Heart Association échec. Hypertension non contrôlée concomitante définie comme une pression artérielle> 150/90 mm de mercure (Hg) malgré des médicaments antihypertenseurs optimaux dans les 2 semaines précédant la première dose du traitement à l'étude.
Remarque : Une arythmie médicalement contrôlée et stable sous médication est autorisée.
- Possède l'un des éléments suivants : Une lecture d'oxymètre de pouls
- A un trouble psychiatrique ou de toxicomanie connu qui interférerait avec la coopération avec les exigences de l'étude.
- A subi une intervention chirurgicale majeure ≤ 4 semaines avant la première dose de l'intervention à l'étude.
- A reçu un traitement antérieur (à l'exception des analogues de la somatostatine) avec une chimiothérapie, une thérapie ciblée ou une autre thérapie expérimentale au cours des 4 dernières semaines suivant l'entrée dans l'étude, ou des produits biologiques ou une immunothérapie antérieurs au cours des 6 dernières semaines suivant la première dose de l'intervention à l'étude.
- A déjà reçu des thérapies locorégionales ou une radiothérapie au cours des 4 dernières semaines suivant la première dose de l'intervention à l'étude.
- A déjà reçu un traitement par radionucléide récepteur peptidique (PRRT)/thérapie par radionucléides (comme le 177Lu-Dotatate) ou une autre thérapie radiopharmaceutique au cours des 12 dernières semaines à compter du dépistage des participants atteints de pNET.
- A reçu une thérapie à la méta-iodobenzylguanidine (MIBG) ou une autre thérapie radiopharmaceutique au cours des 12 dernières semaines à partir du dépistage des participants atteints de PPGL.
- A reçu un traitement antérieur avec un inhibiteur de HIF-2α (y compris le belzutifan).
- A une hypersensibilité connue au traitement à l'étude et/ou à l'un de ses excipients.
- Présente des toxicités provenant de thérapies locorégionales ou systémiques antérieures ou de toute autre thérapie qui ne sont pas récupérées selon les Critères de terminologie communs pour les événements indésirables (CTCAE) ≤Grade 1 (à l'exception de l'alopécie).
- A reçu des facteurs de stimulation des colonies (par exemple, le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF), le facteur de stimulation des colonies de granulocytes macrophages (GM-CSF) ou l'érythropoïétine recombinante (EPO) ≤ 28 jours avant la première dose d'intervention à l'étude.
- Reçoit actuellement des inhibiteurs puissants du cytochrome P450 3A4 (CYP3A4) qui ne peuvent pas être interrompus pendant la durée de l'étude.
- - reçoit actuellement des inducteurs puissants ou modérés du CYP3A4 qui ne peuvent pas être interrompus pendant la durée de l'étude.
- Est actuellement inscrit et reçoit un traitement à l'étude, a été inscrit à une étude d'un agent expérimental et a reçu un traitement à l'étude ou a utilisé un dispositif expérimental dans les 4 semaines (28 jours) suivant la première dose de l'intervention à l'étude.
- A une infection active nécessitant un traitement systémique.
- A des antécédents connus d'infection par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
- A des antécédents connus d'hépatite B ou d'hépatite C active connue (VHC).
Pour la cohorte A2, a une histologie tumorale compatible avec une pNET peu différenciée, un carcinome neuroendocrine ou une tumeur neuroendocrine (NET) d'origine non pancréatique.
- pNET pancréatique peu différencié ou de haut grade ou carcinome neuroendocrinien pancréatique ; le carcinome mixte adénoneuroendocrinien du pancréas ou l'adénocarcinome canalaire pancréatique concomitant ne sera pas autorisé.
- Tumeur neuroendocrine d'origine non pancréatique telle que gastro-intestinale, pulmonaire/thoracique, primitive inconnue ou autres organes (y compris adénocarcinoïde/carcinoïde à cellules caliciformes/carcinome à petites cellules/carcinome à grandes cellules). Remarque : Le carcinome neuroendocrinien de toute origine est exclusif.
- Pour la cohorte A2, les participants qui présentent des symptômes non contrôlés de pNET fonctionnels à l'entrée dans l'étude.
- A subi une greffe allogénique de tissu/organe solide.
- Pour les participants de la cohorte B1, maladie métastatique identifiée lors du dépistage.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Belzutifan
Belzutifan, 120 mg, voie orale, une fois par jour (QD) jusqu'à progression de la maladie ou arrêt.
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Belzutifan, 120 mg, voie orale, une fois par jour (QD) jusqu'à progression de la maladie ou arrêt.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Taux de réponse objective (ORR) tel qu'évalué par un examen central indépendant en aveugle (BICR)
Délai: Jusqu'à environ 5,5 ans
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ORR est le pourcentage de participants ayant une réponse complète (RC : disparition de toutes les lésions cibles) ou une réponse partielle (PR : diminution d'au moins 30 % de la somme des diamètres des lésions cibles, en prenant comme référence la somme initiale des diamètres des lésions cibles lésions) jusqu'à progression de la maladie (DP, augmentation d'au moins 20 % de la somme des diamètres des lésions cibles, en prenant comme référence la plus petite somme à l'étude.
L'apparition d'une ou plusieurs nouvelles lésions est également considérée comme une progression) ou un décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité.
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Jusqu'à environ 5,5 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Durée de la réponse (DOR) telle qu'évaluée par le BICR
Délai: Jusqu'à environ 5,5 ans
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DOR est le temps qui s'écoule entre la première preuve documentée de RC ou de RP et la progression de la maladie ou le décès, quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité.
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Jusqu'à environ 5,5 ans
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Délai de réponse (TTR) tel qu'évalué par le BICR
Délai: Jusqu'à environ 5,5 ans
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Le TTR est défini comme le temps écoulé entre la première dose de belzutifan et la première preuve documentée de RC ou de RP.
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Jusqu'à environ 5,5 ans
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Taux de contrôle de la maladie (DCR) tel qu'évalué par le BICR
Délai: Jusqu'à environ 5,5 ans
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Le contrôle de la maladie est une RC, une RP ou une maladie stable confirmée (SD, ni rétrécissement suffisant pour se qualifier pour la RP ni augmentation suffisante pour se qualifier pour la PD, en prenant comme référence la plus petite somme des diamètres pendant l'étude).
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Jusqu'à environ 5,5 ans
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Survie libre progressive (SSP) telle qu'évaluée par le BICR
Délai: Jusqu'à environ 5,5 ans
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La SSP est le temps écoulé entre la première dose de belzutifan et le premier PD documenté ou le décès quelle qu'en soit la cause, selon la première éventualité.
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Jusqu'à environ 5,5 ans
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Survie globale (OS)
Délai: Jusqu'à environ 5,5 ans
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La SG est le temps qui s'écoule entre la première dose de belzutifan et le décès, quelle qu'en soit la cause.
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Jusqu'à environ 5,5 ans
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Temps de chirurgie (TTS)
Délai: Jusqu'à environ 5,5 ans
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Le TTS est défini comme le temps écoulé entre la première dose de belzutifan et la première intervention chirurgicale documentée ou procédure de réduction tumorale.
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Jusqu'à environ 5,5 ans
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Number of Participants Who Experience an Adverse Event (AE)
Délai: Up to approximately 5.5 years
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An AE is defined as any unfavorable and unintended sign including an abnormal laboratory finding, symptom or disease associated with the use of a medical treatment or procedure, regardless of whether it is considered related to the medical treatment or procedure, that occurs during the course of the study.
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Up to approximately 5.5 years
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Number of Participants Who Discontinue Study Treatment Due to an AE
Délai: Up to approximately 5.5 years
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An adverse event (AE) is defined as any unfavorable and unintended sign including an abnormal laboratory finding, symptom or disease associated with the use of a medical treatment or procedure, regardless of whether it is considered related to the medical treatment or procedure, that occurs during the course of the study.
The number of participants who discontinue study treatment due to an AE will be presented.
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Up to approximately 5.5 years
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
12 août 2021
Achèvement primaire (Estimé)
27 décembre 2029
Achèvement de l'étude (Estimé)
27 décembre 2029
Dates d'inscription aux études
Première soumission
8 juin 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
8 juin 2021
Première publication (Réel)
11 juin 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
3 septembre 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
1 septembre 2026
Dernière vérification
1 septembre 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Ciliopathies
- Maladies du système endocrinien
- Maladies du système nerveux
- Maladies vasculaires
- Maladies cardiovasculaires
- Tumeurs par site
- Tumeurs
- Maladies génétiques, innées
- Tumeurs par type histologique
- Tumeurs du système digestif
- Maladies du système digestif
- Tumeurs des glandes endocrines
- Maladies pancréatiques
- Tumeurs, glandulaires et épithéliales
- Adénome
- Anomalies congénitales
- Tumeurs neuroectodermiques
- Tumeurs, cellules germinales et embryonnaires
- Tumeurs, tissu nerveux
- Anomalies multiples
- Syndromes neurocutanés
- Tumeurs neuroendocrines
- Tumeurs pancréatiques
- Angiomatose
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Phéochromocytome
- Paragangliome
- Adénome, îlot cellulaire
- Von Hippel-Lindau
- Agents antinéoplasiques
- belzutifan
Autres numéros d'identification d'étude
- 6482-015
- 2023 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis: GRAMMY Museum Foundation)
- MK-6482-015 (Autre identifiant: MSD)
- PT2977 (Autre identifiant: Former name)
- jRCT2011220024 (Identificateur de registre: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2020-005028-13 (Numéro EudraCT)
- 2023-504853-11-00 (Identificateur de registre: EU CT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .