Belzutifan/MK-6482 para o Tratamento de Feocromocitoma/Paraganglioma Avançado (PPGL), Tumor Neuroendócrino Pancreático (pNET) ou Tumores Associados à Doença de Von Hippel-Lindau (VHL) (MK-6482-015)
1 de setembro de 2026 atualizado por: Merck Sharp & Dohme LLC
Um estudo de fase 2 para avaliar a eficácia e a segurança da monoterapia com belzutifan (MK-6482, anteriormente PT2977) em participantes com feocromocitoma/paraganglioma avançado (PPGL), tumor neuroendócrino pancreático (pNET) ou doença associada a Von Hippel-Lindau (VHL) Tumores
Este é um estudo para avaliar a eficácia e a segurança da monoterapia com belzutifan em participantes com feocromocitoma/paraganglioma avançado (PPGL), tumor neuroendócrino pancreático (pNET) ou tumores associados à doença de von Hippel-Lindau (VHL).
O objetivo primário do estudo é avaliar a taxa de resposta objetiva (ORR) de belzutifan por Critérios de Avaliação de Resposta em Tumores Sólidos Versão 1.1 (RECIST 1.1) por revisão central independente cega (BICR).
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
355
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Toll Free Number
- Número de telefone: 1-888-577-8839
- E-mail: Trialsites@msd.com
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 10117
- Recrutamento
- Charité Universitaetsmedizin Berlin - Campus Mitte-Department of Endocrinology and Metabolism ( Site 0503)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +4930450614303
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Baden-Wurttemberg
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Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Alemanha, 79106
- Recrutamento
- Universitaetsklinikum Freiburg ( Site 0504)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +49761270-32613
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Bavaria
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München, Bavaria, Alemanha, 80336
- Concluído
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen-Department of Internal Medicine IV, Division ( Site 0501)
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Würzburg, Bavaria, Alemanha, 97080
- Recrutamento
- Comprehensive Cancer Center Mainfranken-Div. of Endocrinology and Diabetes ( Site 0500)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 49-0931-20 13 90 21
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North Rhine-Westphalia
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Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 40225
- Recrutamento
- Universitaetsklinikum Duesseldorf-Gastroenterology, Hepatology and Infectiology ( Site 0505)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +49 211 81 08030
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New South Wales
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Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
- Recrutamento
- Prince of Wales Hospital-Medical Oncology ( Site 1601)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +61402035933
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Victoria
-
Parkville, Victoria, Austrália, 3050
- Recrutamento
- The Royal Melbourne Hospital ( Site 1602)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +61 3 9342 7143
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, T2N 5G2
- Recrutamento
- Arthur J.E. Child Comprehensive Cancer Centre ( Site 0203)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 403-521-3165
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Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
- Recrutamento
- Princess Margaret Cancer Centre ( Site 0202)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 416-946-4501 x6508
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Region M. de Santiago
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Santiago, Region M. de Santiago, Chile, 7500921
- Recrutamento
- FALP ( Site 2200)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 56224205098
-
Santiago, Region M. de Santiago, Chile, 7560908
- Recrutamento
- Centro de Oncología de Precisión ( Site 2203)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +56225189885
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Beijing Municipality
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Beijing, Beijing Municipality, China, 100034
- Ativo, não recrutando
- Peking University First Hospital-Urology ( Site 1900)
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510060
- Ativo, não recrutando
- Sun Yat-sen University Cancer Center ( Site 1905)
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200001
- Ativo, não recrutando
- Renji Hospital Shanghai Jiao Tong University School of Medicine ( Site 1904)
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, China, 610041
- Concluído
- West China Hospital of Sichuan University ( Site 1906)
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Central Singapore
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Singapore, Central Singapore, Cingapura, 168583
- Recrutamento
- National Cancer Centre Singapore ( Site 1700)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +65 64368000
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Seoul
-
Jongno-gu, Seoul, Coréia do Sul, 03080
- Recrutamento
- Seoul National University Hospital ( Site 2001)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 82-2-2072-3618
-
Songpa-gu, Seoul, Coréia do Sul, 05505
- Recrutamento
- Asan Medical Center ( Site 2000)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 82-2-3010-3266
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Capital Region
-
Copenhagen, Capital Region, Dinamarca, 2100
- Recrutamento
- Rigshospitalet ( Site 0304)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +45 35453545
-
Copenhagen, Capital Region, Dinamarca, 2100
- Recrutamento
- Rigshospitalet-Department of Endocrinology ( Site 0303)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 35457562
-
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Region Syddanmark
-
Odense, Region Syddanmark, Dinamarca, 5000
- Recrutamento
- Odense Universitetshospital ( Site 0302)
-
Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +45 66 11 33 33
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Barcelona, Espanha, 08035
- Recrutamento
- Hospital Universitari Vall d'Hebron ( Site 1100)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 34934894350
-
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Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Espanha, 28033
- Concluído
- MD Anderson Cancer Center-Oncology ( Site 1102)
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Espanha, 28041
- Recrutamento
- Hospital Universitario 12 de Octubre-Medical Oncology ( Site 1103)
-
Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 34913908926
-
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Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Espanha, 33011
- Recrutamento
- Hospital Universitario Central de Asturias-Medical Oncology ( Site 1101)
-
Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 34646662756
-
-
-
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California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Recrutamento
- Cedars-Sinai Medical Center ( Site 0110)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 310-967-2781
-
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Recrutamento
- Northwestern University - Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center ( Site 0130)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 312-695-1310
-
Warrenville, Illinois, Estados Unidos, 60555
- Recrutamento
- Northwestern Medicine Cancer Center - Warrenville ( Site 0134)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 312-695-1310
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-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Recrutamento
- University of Iowa ( Site 0104)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 319-356-2148
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-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Recrutamento
- Johns Hopkins Hospital-Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center - Developmental Therapeutics ( Site 0108)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 410-502-5140
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Recrutamento
- National Institutes of Health ( Site 0125)
-
Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 240-858-3851
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Recrutamento
- Massachusetts General Hospital ( Site 0111)
-
Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 617-724-4000
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-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Recrutamento
- University of Michigan ( Site 0126)
-
Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 734-647-8902
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-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Ativo, não recrutando
- Washington University-Internal Medicine/Oncology ( Site 0124)
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New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Ativo, não recrutando
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai ( Site 0123)
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Ativo, não recrutando
- Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System-Heme/Onc ( Site 0127)
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Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Recrutamento
- Vanderbilt University Medical Center ( Site 0107)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 800-811-8480
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- Recrutamento
- SCRI Oncology Partners ( Site 7000)
-
Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 615-329-7274
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Recrutamento
- University of Texas MD Anderson Cancer Center ( Site 0112)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 713-792-2841
-
-
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-
-
Paris, França, 75014
- Recrutamento
- Hopitaux Universitaires Paris Centre-Hopital Cochin ( Site 0404)
-
Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +33158411439
-
-
Alsace
-
Strasbourg, Alsace, França, 67098
- Recrutamento
- CHU Strasbourg-Hautepierre-Medecine Interne, Endocrinologie et Nutrition ( Site 0402)
-
Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +(0)3 88 12 75 93
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, França, 69003
- Recrutamento
- Hôpital Edouard Herriot-oncologie ( Site 0405)
-
Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +33472119692
-
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Bouches-du-Rhone
-
Marseille, Bouches-du-Rhone, França, 13009
- Ativo, não recrutando
- Institut Paoli-Calmettes-Oncology ( Site 0406)
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Paris
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Le Kremlin-Bicêtre, Paris, França, 94270
- Recrutamento
- Hôpitaux Universitaires Paris Sud - Hôpital Bicêtre ( Site 0407)
-
Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 0145217453
-
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Île-de-France Region
-
Villejuif, Île-de-France Region, França, 94805
- Ativo, não recrutando
- Gustave Roussy ( Site 0403)
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Utrecht, Holanda, 3584 CX
- Recrutamento
- Universitair Medisch Centrum Utrecht ( Site 1530)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 31887556308
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Budapest, Hungria, 1083
- Recrutamento
- Semmelweis University-Belgyógyászati és Onkológiai Klinika Hematológia Osztály ( Site 0600)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +3614591500
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Ramat Gan, Israel, 5262100
- Recrutamento
- Sheba Medical Center-Institute of Endocrinology, Diabetes and Metabolism ( Site 1400)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +97235303030
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Recrutamento
- Sourasky Medical Center ( Site 1401)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +97236972062
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Bologna, Itália, 40138
- Recrutamento
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola ( Site 0708)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: + 39 051 2142708
-
Brescia, Itália, 25123
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Oncology ( Site 0701)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +390303995410
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Milan, Itália, 20132
- Concluído
- Ospedale San Raffaele-Oncologia Medica ( Site 0705)
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Milan, Itália, 20141
- Recrutamento
- Istituto Europeo di Oncologia IRCCS-Divisione di Oncologia Medica Gastrointestinale e Tumori Neuroe ( Site 0700)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +390257489258
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Verona, Itália, 37134
- Recrutamento
- Centro Ricerche Cliniche di Verona ( Site 0703)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +390458128131
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Campania
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Naples, Campania, Itália, 80100
- Concluído
- University of Naples Federico II-Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia ( Site 0704)
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Lombardy
-
Milan, Lombardy, Itália, 20133
- Recrutamento
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori-S.C. Oncologia Medica 2- Sarcomi ( Site 0709)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 0223902182
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Tuscany
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Siena, Tuscany, Itália, 53100
- Recrutamento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Senese-U.O.C. Immunoterapia Oncologica ( Site 0706)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +39057758636
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Kyoto, Japão, 606-8507
- Ativo, não recrutando
- Kyoto University Hospital ( Site 1806)
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Tokyo, Japão, 123-8558
- Ativo, não recrutando
- Tokyo Women's Medical University Adachi Medical Center ( Site 1803)
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Hokkaido
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Sapporo, Hokkaido, Japão, 060-8648
- Ativo, não recrutando
- Hokkaido University Hospital ( Site 1800)
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Kanagawa
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Yokohama, Kanagawa, Japão, 236-0004
- Ativo, não recrutando
- Yokohama City University Hospital ( Site 1804)
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Kochi
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Nankoku, Kochi, Japão, 783-8505
- Ativo, não recrutando
- Kochi Medical School Hospital ( Site 1807)
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Tokyo
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Chuo-ku, Tokyo, Japão, 104-0045
- Ativo, não recrutando
- National Cancer Center Hospital ( Site 1802)
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Oslo, Noruega, 0424
- Ativo, não recrutando
- Oslo Universitetssykehus Radiumhospitalet ( Site 2400)
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Porto, Portugal, 4200-072
- Recrutamento
- Instituto Portugues de Oncologia Do Porto Francisco Gentil E.P.E. ( Site 2600)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: (351) 225 084 000
-
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Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
- Recrutamento
- START Lisbon - Hospital de Santa Maria ( Site 2601)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +351 21 780 5000
-
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Cambridgeshire
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Cambridge, Cambridgeshire, Reino Unido, CB2 2QQ
- Recrutamento
- Addenbrooke's Hospital ( Site 1309)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +441223245151
-
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England
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London, England, Reino Unido, NW3 2QG
- Ativo, não recrutando
- Royal Free Hospital ( Site 1302)
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Glasgow City
-
Glasgow, Glasgow City, Reino Unido, G12 0YN
- Recrutamento
- The Beatson West of Scotland Cancer Centre ( Site 1308)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +44 141 301 7055
-
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London, City of
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London, London, City of, Reino Unido, W12 OHS
- Recrutamento
- Hammersmith Hospital-Medical Oncology ( Site 1304)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 0208 383 3089
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Baskortostan, Respublika
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Ufa, Baskortostan, Respublika, Rússia, 450054
- Concluído
- GBUZ Republican Clinical Oncological Dispensary ( Site 0804)
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Leningradskaya Oblast'
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Saint Petersburg, Leningradskaya Oblast', Rússia, 190020
- Concluído
- Saint Petersburg State University-Clinic of advanced medical technologies n. a. Nicolay I. Pirogov ( Site 0805)
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Saint Petersburg, Leningradskaya Oblast', Rússia, 198255
- Ativo, não recrutando
- Saint-Petersburg City Clinical Oncology Dispensary-Department of chemotherapy ( Site 0803)
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Moscow
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Moscow, Moscow, Rússia, 117036
- Concluído
- Endocrinology Research Center of Rosmedtechnologies-Surgery ( Site 0809)
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Moscow, Moscow, Rússia, 115522
- Ativo, não recrutando
- Fed State Budgetary Inst N.N. Blokhin Med Center of Oncology MHRF ( Site 0801)
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Skåne County
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Lund, Skåne County, Suécia, 221 85
- Recrutamento
- Skanes University Hospital Lund ( Site 1200)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +4646171000
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Stockholm County
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Stockholm, Stockholm County, Suécia, 171 76
- Concluído
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna ( Site 1202)
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Uppsala County
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Uppsala, Uppsala County, Suécia, 751 85
- Recrutamento
- Akademiska sjukhuset-Blod- och tumörsjukdomar ( Site 1201)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +46186110000
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Västra Götaland County
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Gothenburg, Västra Götaland County, Suécia, 413 45
- Recrutamento
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset-Department of Oncology CTU Clinical Trial Unit ( Site 1204)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +46313421000
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06230
- Recrutamento
- Hacettepe Universitesi-oncology hospital ( Site 0901)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 00903123052910
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Ankara, Turquia (Türkiye), 06800
- Recrutamento
- Ankara Bilkent Şehir Hastanesi. ( Site 0904)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 0090312 552 60 00
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Istanbul, Turquia (Türkiye), 34668
- Concluído
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa-Medical Oncology ( Site 0902)
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Adana
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Yüreğir, Adana, Turquia (Türkiye), 01250
- Recrutamento
- Baskent University Adana Training Hospital ( Site 0906)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: +904449901
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İzmir
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Bornova, İzmir, Turquia (Türkiye), 35100
- Recrutamento
- Ege University Medicine of Faculty ( Site 0900)
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Contato:
- Study Coordinator
- Número de telefone: 00902323903911
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
Coorte A1: Feocromocitoma/Paraganglioma (PPGL)
- Possui diagnóstico histopatológico documentado (laudo local) de feocromocitoma ou paraganglioma.
Nota: Os participantes podem receber terapia de primeira linha quando não existe uma opção de tratamento satisfatória e se os participantes não forem candidatos à quimioterapia sistêmica ou tiverem recusado tal terapia. Não há limite para o número de terapias sistêmicas anteriores. Terapias loco-regionais ou terapias adjuvantes/neoadjuvantes não são consideradas uma linha de terapia sistêmica prévia.
- Tem doença localmente avançada ou metastática que não é passível de cirurgia ou tratamento com intenção curativa.
- Tem pressão arterial adequadamente controlada definida como pressão arterial ≤150/90 mm Hg (≤135/85 mm Hg para adolescentes) e sem alteração nos medicamentos anti-hipertensivos (para participantes com hipertensão concomitante) por pelo menos 2 semanas antes do início do tratamento do estudo .
Coorte A2: Tumor Neuroendócrino Pancreático (pNET)
- Tem diagnóstico histopatológico ou citopatológico documentado (relatório local) de grau bem diferenciado, baixo ou intermediário (G1 ou G2 pNET por classificação e classificação da Organização Mundial da Saúde (OMS) de 2017) pNET.
Tem doença localmente avançada ou doença metastática que é:
- Não passível de cirurgia, radiação, terapias loco-regionais ou modalidade de combinação de tais tratamentos com intenção curativa.
- Progressão da doença experiente em ou após pelo menos 1 linha de terapia sistêmica anterior que inclui um agente direcionado aprovado, como everolimo ou sunitinibe. Os participantes que receberam >3 terapias sistêmicas anteriores serão limitados a ≤20% da coorte.
Observação: a quimioembolização/ablação por radiofrequência/terapias loco-regionais, tratamentos neoadjuvantes/adjuvantes ou monoterapia com análogo de somatostatina ou monoterapia com interferon não contarão como 1 linha de terapia sistêmica anterior.
Coortes A1 e A2
- Tem progressão da doença nos últimos 12 meses a partir da triagem.
Tem doença mensurável por RECIST 1.1 por tomografia computadorizada (TC) ou ressonância magnética (MRI), conforme avaliado pelo investigador local/avaliação radiológica e verificado pelo BICR.
- Lesões irradiadas ou lesões tratadas com terapias loco-regionais não devem ser usadas como lesões-alvo, a menos que demonstrem claramente crescimento desde o término da radiação.
- Lesões metastáticas situadas no cérebro não são consideradas mensuráveis e devem ser consideradas lesões não-alvo.
- Apenas lesões da indicação primária para a coorte podem ser avaliadas para mensurabilidade; outras lesões neoplásicas serão documentadas pelo investigador e essas informações fornecidas aos revisores independentes para garantir que tais lesões não sejam incluídas na avaliação RECIST.
- Os participantes que são adolescentes (12-17 anos de idade) precisam ter um peso corporal de 40 quilos (kg) ou mais.
Coorte B1: Tumores Associados à Doença de von Hippel-Lindau (VHL)
- Ter um diagnóstico de doença de VHL conforme determinado por um teste de linhagem germinativa (alteração documentada do gene VHL de linhagem germinativa) local e/ou diagnóstico clínico.
- Ter pelo menos 1 PPGL ou pNET mensurável por RECIST 1.1 por tomografia computadorizada ou ressonância magnética, conforme avaliado pelo investigador local/avaliação radiológica e verificado pelo BICR.
- Os participantes da China ou do Japão definidos como participantes de origem chinesa ou japonesa residentes na China continental ou no Japão, respectivamente, no momento da triagem, devem ter pelo menos 1 RCC ou PPGL ou pNET mensuráveis por RECIST 1.1 conforme avaliado pelo investigador local/avaliação radiológica e verificada pelo BICR.
- Deve ter ≥18 anos de idade.
Para participantes da Coorte B1 com PPGL
- Não deve ter feocromocitoma >5 cm ou paraganglioma >4 cm que requeira cirurgia imediata.
- Ter pressão arterial adequadamente controlada definida como pressão arterial = 150/90 mm Hg e sem alteração nos medicamentos anti-hipertensivos (para participantes com hipertensão concomitante) por pelo menos 2 semanas antes do início do tratamento do estudo.
- Não deve ter metastático ou localmente avançado, PPGL irressecável.
- A presença concomitante de tumores associados à doença de VHL é permitida, desde que não exijam cirurgia ou intervenção imediata.
Para participantes da Coorte B1 com pNET:
- Não deve ter lesão(ões) localizada(s) na cabeça do pâncreas deve(m) ser >2 cm que requeiram cirurgia imediata.
- Não deve ter lesão(ões) localizada(s) no corpo ou cauda do pâncreas deve(m) ser >3 cm que requeiram cirurgia imediata.
- Não deve ter pNET localmente avançado, irressecável ou metastático.
- A presença concomitante de tumores associados à doença de VHL é permitida, desde que não exijam cirurgia ou intervenção imediata.
Para participantes da Coorte B1 com carcinoma de células renais (RCC):
- Não deve ter lesão(ões) >3 cm que requeira cirurgia imediata.
- Não deve ter RCC metastático.
- A presença concomitante de tumores associados à doença de VHL é permitida, desde que não exijam cirurgia ou intervenção imediata.
Os participantes do sexo masculino são elegíveis para participar se concordarem com o seguinte durante o período de intervenção e por pelo menos 7 dias após a última dose da intervenção do estudo:
- Estar abstinente de relações heterossexuais como seu estilo de vida preferido e usual (abstinente a longo prazo e persistentemente) e concordar em permanecer abstinente OU
- Deve concordar em usar contracepção, a menos que seja confirmado como azoospérmico (vasectomizado ou secundário a causa médica, conforme detalhado abaixo:
eu. Concorde em usar um preservativo masculino mais o uso de um método contraceptivo adicional pelo parceiro ao ter relação sexual peniana-vaginal com uma mulher/mulheres em idade fértil (WOCBP) que não esteja grávida no momento. Nota: Homens com parceiras grávidas ou lactantes devem concordar em permanecer abstinentes de relações sexuais penianas ou vaginais ou usar preservativo masculino durante cada episódio de penetração peniana vaginal.
Uma participante do sexo feminino é elegível para participar se não estiver grávida ou amamentando e pelo menos uma das seguintes condições se aplicar:
- não é um WOCBP). OU
- É um WOCBP e usa um método contraceptivo altamente eficaz (com uma taxa de falha de
- Envie uma amostra de tecido tumoral de arquivo ou biópsia excisional ou central recém-obtida de uma lesão tumoral (não irradiada anteriormente). Os blocos de tecido fixados em formalina e embebidos em parafina (FFPE) são preferidos às lâminas. Biópsias recém-obtidas são preferidas ao tecido arquivado se a lesão for acessível e uma biópsia não for clinicamente contra-indicada.
Nota: Se o participante tiver apenas 1 lesão mensurável por RECIST 1.1, a amostra de biópsia deve ser obtida de uma lesão não alvo ou tecido de arquivo. Biópsias ósseas não devem ser submetidas.
- Tem um status de desempenho do Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) de 0 ou 1, conforme avaliado dentro de 7 dias após o início do tratamento.
- Tem função orgânica adequada.
Critério de exclusão:
- É incapaz de engolir medicamentos administrados por via oral ou tem um distúrbio que pode afetar a absorção de belzutifan.
- Tem história de uma segunda malignidade, a menos que o tratamento potencialmente curativo tenha sido concluído sem evidência de malignidade por 2 anos com as seguintes exceções:
Observação: O requisito de tempo não se aplica a participantes que foram submetidos à ressecção definitiva bem-sucedida de carcinoma basocelular da pele, carcinoma espinocelular da pele, câncer superficial da bexiga, câncer cervical in situ ou outros cânceres in situ.
- Participantes com histórico de doença de VHL (mutação germinativa de VHL documentada por um relatório de teste local ou com diagnóstico clínico) serão permitidos desde que lesões concomitantes (exceto PPGL para Coorte A1 e pNET para Coorte A2) sejam localizadas sem necessidade imediata de intervenção.
- A história prévia de ressecção cirúrgica para tumores concomitantes associados à doença de VHL é permitida, desde que não haja história de doença metastática de tumores concomitantes; história de terapia sistêmica para tumores concomitantes será excludente.
- Participantes com histórico de outras síndromes genéticas (como aqueles com mutação germinativa nos genes da subunidade da succinato desidrogenase (SDHx) ou neoplasia endócrina múltipla/MEN) serão permitidos, desde que tumores concomitantes (fora do órgão afetado na Coorte A1 e Coorte A2, respectivamente) sejam localizadas e não requerem intervenção imediata; história de doença metastática em tumores concomitantes ou história de terapia sistêmica para tumores concomitantes serão excludentes.
- Os participantes da coorte B1 com hemangioblastoma concomitante do sistema nervoso central (SNC) não devem necessitar de cirurgia ou intervenção imediata e não devem estar em risco de complicações neurológicas iminentes.
- Os participantes da coorte B1 com angiomas retinianos/hemangioblastomas retinianos concomitantes não devem requerer intervenção imediata.
- Os participantes da Coorte B1 com quaisquer tumores concomitantes não devem necessitar de cirurgia ou intervenção imediata.
- Para os participantes da Coorte B1, a história de qualquer terapia sistêmica anticancerígena (incluindo agentes em investigação) para qualquer tumor associado à doença de VHL ou história de doença metastática de qualquer tumor associado à doença de VHL ou outro(s) tumor(es) não relacionado(s) à doença de VHL será excluído .
- Tem metástases conhecidas no SNC e/ou meningite carcinomatosa.
- Tem doença cardíaca clinicamente significativa, incluindo angina instável, infarto agudo do miocárdio ou bypass arterial (CABG) ou angioplastia coronária transluminal percutânea (PTCA) ≤ 6 meses a partir do dia 1 da administração do medicamento em estudo, ou coração congestivo Classe III ou IV da New York Heart Association falha. Hipertensão descontrolada concomitante definida como pressão arterial >150/90 mm de mercúrio (Hg) apesar dos medicamentos anti-hipertensivos ideais dentro de 2 semanas antes da primeira dose do tratamento do estudo.
Nota: É permitida a arritmia medicamente controlada estável com medicação.
- Tem um dos seguintes: Uma leitura do oxímetro de pulso
- Tem um distúrbio psiquiátrico conhecido ou de abuso de substâncias que interferiria na cooperação com os requisitos do estudo.
- Teve cirurgia de grande porte ≤4 semanas antes da primeira dose da intervenção do estudo.
- Recebeu tratamento anterior (exceto análogos da somatostatina) com quimioterapia, terapia direcionada ou outra terapia experimental nas últimas 4 semanas após a entrada no estudo, ou biológicos ou imunoterapia anteriores nas últimas 6 semanas após a primeira dose da intervenção do estudo.
- Recebeu terapias loco-regionais anteriores ou radiação nas últimas 4 semanas da primeira dose da intervenção do estudo.
- Recebeu tratamento anterior com terapia com radionuclídeo receptor de peptídeo (PRRT)/terapia com radionuclídeo (como 177Lu-Dotatate) ou outra terapia radiofarmacêutica nas últimas 12 semanas a partir da triagem para participantes com pNET.
- Recebeu terapia com meta-iodobenzilguanidina (MIBG) ou outra terapia radiofarmacêutica nas últimas 12 semanas a partir da triagem para participantes com PPGL.
- Recebeu tratamento anterior com qualquer inibidor de HIF-2α (incluindo belzutifan).
- Tem hipersensibilidade conhecida ao tratamento do estudo e/ou a qualquer um de seus excipientes.
- Apresenta toxicidades de terapias loco-regionais ou sistêmicas anteriores ou quaisquer outras terapias que não sejam recuperadas para os Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) ≤ Grau 1 (com exceção de alopecia).
- Recebeu fatores estimuladores de colônias (por exemplo, fator estimulante de colônias de granulócitos (G-CSF), fator estimulante de colônias de macrófagos granulócitos (GM-CSF) ou eritropoetina recombinante (EPO) ≤ 28 dias antes da primeira dose da intervenção do estudo.
- Está atualmente recebendo fortes inibidores do citocromo P450 3A4 (CYP3A4) que não podem ser descontinuados durante o estudo.
- Está atualmente recebendo indutores fortes ou moderados de CYP3A4 que não podem ser descontinuados durante o estudo.
- Está atualmente inscrito e recebendo a terapia do estudo, foi inscrito em um estudo de um agente experimental e recebeu a terapia do estudo ou usou um dispositivo experimental dentro de 4 semanas (28 dias) da primeira dose da intervenção do estudo.
- Tem uma infecção ativa que requer terapia sistêmica.
- Tem um histórico conhecido de infecção pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV).
- Tem um histórico conhecido de hepatite B ou infecção ativa conhecida por hepatite C (HCV).
Para a Coorte A2, tem uma histologia de tumor consistente com pNET pouco diferenciado, carcinoma neuroendócrino ou tumor neuroendócrino (NET) de origem não pancreática.
- PNET pancreático pouco diferenciado ou de alto grau ou carcinoma neuroendócrino pancreático; carcinoma adenoneuroendócrino misto do pâncreas ou adenocarcinoma ductal pancreático concomitante não serão permitidos.
- Tumor neuroendócrino de origem não pancreática, como gastrointestinal, pulmonar/torácico, primário desconhecido ou outros órgãos (incluindo adenocarcinoide/carcinoide de células caliciformes/carcinoma de pequenas células/carcinoma de grandes células). Nota: Carcinoma neuroendócrino de qualquer origem é excludente.
- Para a Coorte A2, participantes que apresentam sintomas não controlados de pNETs funcionais no início do estudo.
- Teve um transplante alogênico de tecido/órgão sólido.
- Para os participantes da Coorte B1, doença metastática identificada na Triagem.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Belzutifan
Belzutifan, 120 mg, oral, uma vez ao dia (QD) até doença progressiva ou descontinuação.
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Belzutifan, 120 mg, oral, uma vez ao dia (QD) até doença progressiva ou descontinuação.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa de Resposta Objetiva (ORR) conforme avaliada pela Revisão Central Independente Cega (BICR)
Prazo: Até aproximadamente 5,5 anos
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ORR é a porcentagem de participantes com resposta completa (CR: desaparecimento de todas as lesões-alvo) ou resposta parcial (RP: redução de pelo menos 30% na soma dos diâmetros das lesões-alvo, tomando como referência a soma inicial dos diâmetros das lesões-alvo lesões) até doença progressiva (PD, pelo menos um aumento de 20% na soma dos diâmetros das lesões-alvo, tomando como referência a menor soma no estudo.
O aparecimento de uma ou mais novas lesões também é considerado progressão) ou morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro.
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Até aproximadamente 5,5 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Duração da resposta (DOR) conforme avaliado pelo BICR
Prazo: Até aproximadamente 5,5 anos
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DOR é o tempo desde a primeira evidência documentada de RC ou RP até a progressão da doença ou morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro.
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Até aproximadamente 5,5 anos
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Tempo de resposta (TTR) conforme avaliado pelo BICR
Prazo: Até aproximadamente 5,5 anos
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TTR é definido como o tempo desde a primeira dose de belzutifan até a primeira evidência documentada de CR ou PR.
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Até aproximadamente 5,5 anos
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Taxa de Controle de Doenças (DCR) avaliada pelo BICR
Prazo: Até aproximadamente 5,5 anos
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O controle da doença é um CR confirmado, PR ou doença estável (SD, nem encolhimento suficiente para qualificar para PR nem aumento suficiente para qualificar para PD, tomando como referência os menores diâmetros de soma durante o estudo).
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Até aproximadamente 5,5 anos
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Sobrevivência Livre Progressiva (PFS) conforme avaliado pelo BICR
Prazo: Até aproximadamente 5,5 anos
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PFS é o tempo desde a primeira dose de belzutifan até a primeira DP documentada ou morte por qualquer causa, o que ocorrer primeiro.
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Até aproximadamente 5,5 anos
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Sobrevivência geral (OS)
Prazo: Até aproximadamente 5,5 anos
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OS é o tempo desde a primeira dose de belzutifan até a morte por qualquer causa.
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Até aproximadamente 5,5 anos
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Tempo para cirurgia (TTS)
Prazo: Até aproximadamente 5,5 anos
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TTS é definido como o tempo desde a primeira dose de belzutifan até a primeira intervenção cirúrgica documentada ou procedimento de redução do tumor.
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Até aproximadamente 5,5 anos
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Number of Participants Who Experience an Adverse Event (AE)
Prazo: Up to approximately 5.5 years
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An AE is defined as any unfavorable and unintended sign including an abnormal laboratory finding, symptom or disease associated with the use of a medical treatment or procedure, regardless of whether it is considered related to the medical treatment or procedure, that occurs during the course of the study.
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Up to approximately 5.5 years
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Number of Participants Who Discontinue Study Treatment Due to an AE
Prazo: Up to approximately 5.5 years
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An adverse event (AE) is defined as any unfavorable and unintended sign including an abnormal laboratory finding, symptom or disease associated with the use of a medical treatment or procedure, regardless of whether it is considered related to the medical treatment or procedure, that occurs during the course of the study.
The number of participants who discontinue study treatment due to an AE will be presented.
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Up to approximately 5.5 years
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
12 de agosto de 2021
Conclusão Primária (Estimado)
27 de dezembro de 2029
Conclusão do estudo (Estimado)
27 de dezembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
8 de junho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de junho de 2021
Primeira postagem (Real)
11 de junho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
3 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
1 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Ciliopatias
- Doenças do Sistema Endócrino
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Neoplasias por local
- Neoplasias
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Neoplasias por Tipo Histológico
- Neoplasias do Aparelho Digestivo
- Doenças do aparelho digestivo
- Neoplasias das Glândulas Endócrinas
- Doenças pancreáticas
- Neoplasias Glandulares e Epiteliais
- Adenoma
- Anomalias congénitas
- Tumores Neuroectodérmicos
- Neoplasias, Células Germinativas e Embrionárias
- Neoplasias, Tecido Nervoso
- Anormalidades, Múltiplas
- Síndromes Neurocutâneas
- Tumores Neuroendócrinos
- Neoplasias Pancreáticas
- Angiomatose
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Feocromocitoma
- Paraganglioma
- Adenoma, Célula Ilhota
- Doença de Von Hippel-Lindau
- Agentes Antineoplásicos
- Belzutifan
Outros números de identificação do estudo
- 6482-015
- 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
- MK-6482-015 (Outro identificador: MSD)
- PT2977 (Outro identificador: Former name)
- jRCT2011220024 (Identificador de registro: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2020-005028-13 (Número EudraCT)
- 2023-504853-11-00 (Identificador de registro: EU CT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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