Belzutifan/MK-6482 for behandling av avansert feokromocytom/paragangliom (PPGL), nevroendokrin svulst i bukspyttkjertelen (pNET), eller Von Hippel-Lindau (VHL) sykdomsassosierte svulster (MK-6482-015)
1. september 2026 oppdatert av: Merck Sharp & Dohme LLC
En fase 2-studie for å evaluere effekten og sikkerheten til Belzutifan (MK-6482, tidligere PT2977) monoterapi hos deltakere med avansert feokromocytom/paragangliom (PPGL), nevroendokrin svulst i bukspyttkjertelen (pNET) eller Von Hippel-Lindau (VHL) sykdom. Tumorer
Dette er en studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Belzutifan monoterapi hos deltakere med avansert feokromocytom/paragangliom (PPGL), pankreas nevroendokrin tumor (pNET) eller von Hippel-Lindau (VHL) sykdomsassosierte svulster.
Hovedmålet med studien er å evaluere den objektive responsraten (ORR) for belzutifan per responsevalueringskriterier i solide svulster versjon 1.1 (RECIST 1.1) ved blindet uavhengig sentral gjennomgang (BICR).
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
355
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Toll Free Number
- Telefonnummer: 1-888-577-8839
- E-post: Trialsites@msd.com
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Rekruttering
- Prince of Wales Hospital-Medical Oncology ( Site 1601)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +61402035933
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Rekruttering
- The Royal Melbourne Hospital ( Site 1602)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +61 3 9342 7143
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, T2N 5G2
- Rekruttering
- Arthur J.E. Child Comprehensive Cancer Centre ( Site 0203)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 403-521-3165
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
- Rekruttering
- Princess Margaret Cancer Centre ( Site 0202)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 416-946-4501 x6508
-
-
-
-
Region M. de Santiago
-
Santiago, Region M. de Santiago, Chile, 7500921
- Rekruttering
- FALP ( Site 2200)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 56224205098
-
Santiago, Region M. de Santiago, Chile, 7560908
- Rekruttering
- Centro de Oncología de Precisión ( Site 2203)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +56225189885
-
-
-
-
Capital Region
-
Copenhagen, Capital Region, Danmark, 2100
- Rekruttering
- Rigshospitalet ( Site 0304)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +45 35453545
-
Copenhagen, Capital Region, Danmark, 2100
- Rekruttering
- Rigshospitalet-Department of Endocrinology ( Site 0303)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 35457562
-
-
Region Syddanmark
-
Odense, Region Syddanmark, Danmark, 5000
- Rekruttering
- Odense Universitetshospital ( Site 0302)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +45 66 11 33 33
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90048
- Rekruttering
- Cedars-Sinai Medical Center ( Site 0110)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 310-967-2781
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Rekruttering
- Northwestern University - Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center ( Site 0130)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 312-695-1310
-
Warrenville, Illinois, Forente stater, 60555
- Rekruttering
- Northwestern Medicine Cancer Center - Warrenville ( Site 0134)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 312-695-1310
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
- Rekruttering
- University of Iowa ( Site 0104)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 319-356-2148
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
- Rekruttering
- Johns Hopkins Hospital-Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center - Developmental Therapeutics ( Site 0108)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 410-502-5140
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
- Rekruttering
- National Institutes of Health ( Site 0125)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 240-858-3851
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
- Rekruttering
- Massachusetts General Hospital ( Site 0111)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 617-724-4000
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forente stater, 48109
- Rekruttering
- University of Michigan ( Site 0126)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 734-647-8902
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Washington University-Internal Medicine/Oncology ( Site 0124)
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10029
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai ( Site 0123)
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System-Heme/Onc ( Site 0127)
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
- Rekruttering
- Vanderbilt University Medical Center ( Site 0107)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 800-811-8480
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
- Rekruttering
- SCRI Oncology Partners ( Site 7000)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 615-329-7274
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- Rekruttering
- University of Texas MD Anderson Cancer Center ( Site 0112)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 713-792-2841
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75014
- Rekruttering
- Hopitaux Universitaires Paris Centre-Hopital Cochin ( Site 0404)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +33158411439
-
-
Alsace
-
Strasbourg, Alsace, Frankrike, 67098
- Rekruttering
- CHU Strasbourg-Hautepierre-Medecine Interne, Endocrinologie et Nutrition ( Site 0402)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +(0)3 88 12 75 93
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Frankrike, 69003
- Rekruttering
- Hôpital Edouard Herriot-oncologie ( Site 0405)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +33472119692
-
-
Bouches-du-Rhone
-
Marseille, Bouches-du-Rhone, Frankrike, 13009
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Institut Paoli-Calmettes-Oncology ( Site 0406)
-
-
Paris
-
Le Kremlin-Bicêtre, Paris, Frankrike, 94270
- Rekruttering
- Hôpitaux Universitaires Paris Sud - Hôpital Bicêtre ( Site 0407)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 0145217453
-
-
Île-de-France Region
-
Villejuif, Île-de-France Region, Frankrike, 94805
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Gustave Roussy ( Site 0403)
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5262100
- Rekruttering
- Sheba Medical Center-Institute of Endocrinology, Diabetes and Metabolism ( Site 1400)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +97235303030
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Rekruttering
- Sourasky Medical Center ( Site 1401)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +97236972062
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Rekruttering
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola ( Site 0708)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: + 39 051 2142708
-
Brescia, Italia, 25123
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Oncology ( Site 0701)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +390303995410
-
Milan, Italia, 20132
- Fullført
- Ospedale San Raffaele-Oncologia Medica ( Site 0705)
-
Milan, Italia, 20141
- Rekruttering
- Istituto Europeo di Oncologia IRCCS-Divisione di Oncologia Medica Gastrointestinale e Tumori Neuroe ( Site 0700)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +390257489258
-
Verona, Italia, 37134
- Rekruttering
- Centro Ricerche Cliniche di Verona ( Site 0703)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +390458128131
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Italia, 80100
- Fullført
- University of Naples Federico II-Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia ( Site 0704)
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20133
- Rekruttering
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori-S.C. Oncologia Medica 2- Sarcomi ( Site 0709)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 0223902182
-
-
Tuscany
-
Siena, Tuscany, Italia, 53100
- Rekruttering
- Azienda Ospedaliero Universitaria Senese-U.O.C. Immunoterapia Oncologica ( Site 0706)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +39057758636
-
-
-
-
-
Kyoto, Japan, 606-8507
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Kyoto University Hospital ( Site 1806)
-
Tokyo, Japan, 123-8558
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Tokyo Women's Medical University Adachi Medical Center ( Site 1803)
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Hokkaido University Hospital ( Site 1800)
-
-
Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japan, 236-0004
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Yokohama City University Hospital ( Site 1804)
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Japan, 783-8505
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Kochi Medical School Hospital ( Site 1807)
-
-
Tokyo
-
Chuo-ku, Tokyo, Japan, 104-0045
- Aktiv, ikke rekrutterende
- National Cancer Center Hospital ( Site 1802)
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100034
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Peking University First Hospital-Urology ( Site 1900)
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510060
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Sun Yat-sen University Cancer Center ( Site 1905)
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200001
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Renji Hospital Shanghai Jiao Tong University School of Medicine ( Site 1904)
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
- Fullført
- West China Hospital of Sichuan University ( Site 1906)
-
-
-
-
-
Utrecht, Nederland, 3584 CX
- Rekruttering
- Universitair Medisch Centrum Utrecht ( Site 1530)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 31887556308
-
-
-
-
-
Oslo, Norge, 0424
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Oslo Universitetssykehus Radiumhospitalet ( Site 2400)
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4200-072
- Rekruttering
- Instituto Portugues de Oncologia Do Porto Francisco Gentil E.P.E. ( Site 2600)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: (351) 225 084 000
-
-
Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
- Rekruttering
- START Lisbon - Hospital de Santa Maria ( Site 2601)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +351 21 780 5000
-
-
-
-
Baskortostan, Respublika
-
Ufa, Baskortostan, Respublika, Russland, 450054
- Fullført
- GBUZ Republican Clinical Oncological Dispensary ( Site 0804)
-
-
Leningradskaya Oblast'
-
Saint Petersburg, Leningradskaya Oblast', Russland, 190020
- Fullført
- Saint Petersburg State University-Clinic of advanced medical technologies n. a. Nicolay I. Pirogov ( Site 0805)
-
Saint Petersburg, Leningradskaya Oblast', Russland, 198255
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Saint-Petersburg City Clinical Oncology Dispensary-Department of chemotherapy ( Site 0803)
-
-
Moscow
-
Moscow, Moscow, Russland, 117036
- Fullført
- Endocrinology Research Center of Rosmedtechnologies-Surgery ( Site 0809)
-
Moscow, Moscow, Russland, 115522
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Fed State Budgetary Inst N.N. Blokhin Med Center of Oncology MHRF ( Site 0801)
-
-
-
-
Central Singapore
-
Singapore, Central Singapore, Singapore, 168583
- Rekruttering
- National Cancer Centre Singapore ( Site 1700)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +65 64368000
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Rekruttering
- Hospital Universitari Vall d'Hebron ( Site 1100)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 34934894350
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Spania, 28033
- Fullført
- MD Anderson Cancer Center-Oncology ( Site 1102)
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Spania, 28041
- Rekruttering
- Hospital Universitario 12 de Octubre-Medical Oncology ( Site 1103)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 34913908926
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, Spania, 33011
- Rekruttering
- Hospital Universitario Central de Asturias-Medical Oncology ( Site 1101)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 34646662756
-
-
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Storbritannia, CB2 2QQ
- Rekruttering
- Addenbrooke's Hospital ( Site 1309)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +441223245151
-
-
England
-
London, England, Storbritannia, NW3 2QG
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Royal Free Hospital ( Site 1302)
-
-
Glasgow City
-
Glasgow, Glasgow City, Storbritannia, G12 0YN
- Rekruttering
- The Beatson West of Scotland Cancer Centre ( Site 1308)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +44 141 301 7055
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Storbritannia, W12 OHS
- Rekruttering
- Hammersmith Hospital-Medical Oncology ( Site 1304)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 0208 383 3089
-
-
-
-
Skåne County
-
Lund, Skåne County, Sverige, 221 85
- Rekruttering
- Skanes University Hospital Lund ( Site 1200)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +4646171000
-
-
Stockholm County
-
Stockholm, Stockholm County, Sverige, 171 76
- Fullført
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna ( Site 1202)
-
-
Uppsala County
-
Uppsala, Uppsala County, Sverige, 751 85
- Rekruttering
- Akademiska sjukhuset-Blod- och tumörsjukdomar ( Site 1201)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +46186110000
-
-
Västra Götaland County
-
Gothenburg, Västra Götaland County, Sverige, 413 45
- Rekruttering
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset-Department of Oncology CTU Clinical Trial Unit ( Site 1204)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +46313421000
-
-
-
-
Seoul
-
Jongno-gu, Seoul, Sør -Korea, 03080
- Rekruttering
- Seoul National University Hospital ( Site 2001)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 82-2-2072-3618
-
Songpa-gu, Seoul, Sør -Korea, 05505
- Rekruttering
- Asan Medical Center ( Site 2000)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 82-2-3010-3266
-
-
-
-
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06230
- Rekruttering
- Hacettepe Universitesi-oncology hospital ( Site 0901)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 00903123052910
-
Ankara, Tyrkia (Türkiye), 06800
- Rekruttering
- Ankara Bilkent Şehir Hastanesi. ( Site 0904)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 0090312 552 60 00
-
Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34668
- Fullført
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa-Medical Oncology ( Site 0902)
-
-
Adana
-
Yüreğir, Adana, Tyrkia (Türkiye), 01250
- Rekruttering
- Baskent University Adana Training Hospital ( Site 0906)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +904449901
-
-
İzmir
-
Bornova, İzmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
- Rekruttering
- Ege University Medicine of Faculty ( Site 0900)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 00902323903911
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 10117
- Rekruttering
- Charité Universitaetsmedizin Berlin - Campus Mitte-Department of Endocrinology and Metabolism ( Site 0503)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +4930450614303
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Tyskland, 79106
- Rekruttering
- Universitaetsklinikum Freiburg ( Site 0504)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +49761270-32613
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Tyskland, 80336
- Fullført
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen-Department of Internal Medicine IV, Division ( Site 0501)
-
Würzburg, Bavaria, Tyskland, 97080
- Rekruttering
- Comprehensive Cancer Center Mainfranken-Div. of Endocrinology and Diabetes ( Site 0500)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: 49-0931-20 13 90 21
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 40225
- Rekruttering
- Universitaetsklinikum Duesseldorf-Gastroenterology, Hepatology and Infectiology ( Site 0505)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +49 211 81 08030
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1083
- Rekruttering
- Semmelweis University-Belgyógyászati és Onkológiai Klinika Hematológia Osztály ( Site 0600)
-
Ta kontakt med:
- Study Coordinator
- Telefonnummer: +3614591500
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Kohort A1: Feokromocytom/Paragangliom (PPGL)
- Har dokumentert histopatologisk diagnose (lokal rapport) av feokromocytom eller paragangliom.
Merk: Deltakere har lov til å motta terapi i første linje der et tilfredsstillende behandlingsalternativ ikke eksisterer og dersom deltakerne ikke er kandidater for systemisk kjemoterapi eller har avslått slik terapi. Det er ingen begrensning på antall tidligere systemiske terapier. Lokoregionale terapier eller adjuvante/neoadjuvante terapier regnes ikke som en linje med tidligere systemisk terapi.
- Har lokalt avansert eller metastatisk sykdom som ikke er mottakelig for kirurgi eller kurativ behandling.
- Har tilstrekkelig kontrollert blodtrykk definert som blodtrykk ≤150/90 mm Hg (≤135/85 mm Hg for ungdom) og uten endring i antihypertensive medisiner (for deltakere med samtidig hypertensjon) i minst 2 uker før start av studiebehandling .
Kohort A2: Pankreatisk nevroendokrin svulst (pNET)
- Har dokumentert histopatologisk eller cytopatologisk diagnose (lokal rapport) av godt differensiert, lav eller middels karakter (G1 eller G2 pNET per 2017 Verdens helseorganisasjon (WHO) klassifisering og gradering) pNET.
Har lokalt avansert sykdom eller metastatisk sykdom som er:
- Ikke egnet for kirurgi, stråling, lokoregionale terapier eller kombinasjonsmodalitet av slike behandlinger med kurativ hensikt.
- Opplevd sykdomsprogresjon på eller etter minst 1 linje med tidligere systemisk terapi som inkluderer et godkjent målrettet middel som everolimus eller sunitinib. Deltakere som har mottatt >3 tidligere systemiske terapier vil begrenses til ≤20 % av kohorten.
Merk: Kjemoembolisering/radiofrekvensablasjon/lokoregionale terapier, neoadjuvante/adjuvante behandlinger eller somatostatinanalog monoterapi eller interferon monoterapi vil ikke telle som 1 linje med tidligere systemisk terapi.
Kohorter A1 og A2
- Har sykdomsprogresjon i løpet av de siste 12 månedene fra screening.
Har målbar sykdom per RECIST 1.1 ved computertomografi (CT) eller magnetisk resonanstomografi (MRI) som vurdert av lokal undersøker/radiologisk vurdering og verifisert av BICR.
- Bestrålte lesjoner eller lesjoner behandlet med lokoregionale terapier bør ikke brukes som mållesjoner med mindre de tydelig viser vekst siden fullført stråling.
- Metastatiske lesjoner i hjernen anses ikke som målbare og bør betraktes som ikke-mållesjoner.
- Kun lesjoner av den primære indikasjonen for kohorten kan vurderes for målbarhet; andre neoplastiske lesjoner vil bli dokumentert av etterforskeren, og denne informasjonen gis til de uavhengige anmelderne for å sikre at slike lesjoner ikke er inkludert i RECIST-vurderingen.
- Deltakere som er ungdom (12-17 år) må ha en kroppsvekt på 40 kilo (kg) eller mer.
Kohort B1: von Hippel-Lindau (VHL) sykdomsassosierte svulster
- Ha en diagnose av VHL-sykdom som bestemt av en kimlinjetest (dokumentert kimlinje-VHL-genforandring) lokal og/eller klinisk diagnose.
- Ha minst 1 målbar PPGL eller pNET per RECIST 1.1 ved CT eller MR som vurderes av lokal undersøker/radiologisk vurdering og verifisert av BICR.
- Deltakere fra Kina eller Japan definert som deltakere av kinesisk eller japansk opprinnelse bosatt i henholdsvis fastlands-Kina eller Japan på tidspunktet for screening, må ha minst 1 målbar RCC eller PPGL eller pNET per RECIST 1.1, vurdert av lokal stedsetterforsker/radiologisk vurdering og verifisert av BICR.
- Må være ≥18 år.
For Cohort B1-deltakere med PPGL
- Må ikke ha feokromocytom >5 cm eller paragangliom >4 cm som krever umiddelbar operasjon.
- Ha tilstrekkelig kontrollert blodtrykk definert som blodtrykk =150/90 mm Hg og uten endring i antihypertensive medisiner (for deltakere med samtidig hypertensjon) i minst 2 uker før start av studiebehandling.
- Må ikke ha metastatisk eller lokalt avansert, ikke-opererbar PPGL.
- Tilstedeværelse av samtidige VHL-sykdomsassosierte svulster er tillatt så lenge de ikke krever umiddelbar kirurgi eller intervensjon.
For Cohort B1-deltakere med pNET:
- Må ikke ha lesjon(er) lokalisert i hodet av bukspyttkjertelen må være >2 cm som krever umiddelbar operasjon.
- Må ikke ha lesjon(er) lokalisert i kroppen eller halen av bukspyttkjertelen må være >3 cm som krever umiddelbar kirurgi.
- Må ikke ha lokalt avansert, uopererbar eller metastatisk pNET.
- Tilstedeværelse av samtidige VHL-sykdomsassosierte svulster er tillatt så lenge de ikke krever umiddelbar kirurgi eller intervensjon.
For kohort B1-deltakere med nyrecellekarsinom (RCC):
- Må ikke ha lesjon(er) >3 cm som krever umiddelbar operasjon.
- Må ikke ha metastatisk RCC.
- Tilstedeværelse av samtidige VHL-sykdomsassosierte svulster er tillatt så lenge de ikke krever umiddelbar kirurgi eller intervensjon.
Mannlige deltakere er kvalifisert til å delta hvis de samtykker i følgende i løpet av intervensjonsperioden og i minst 7 dager etter siste dose av studieintervensjonen:
- Vær avholdende fra heteroseksuelle samleie som deres foretrukne og vanlige livsstil (avholdende på en langsiktig og vedvarende basis) og godta å forbli avholdende ELLER
- Må godta å bruke prevensjon med mindre det er bekreftet å være azoospermisk (vasektomisert eller sekundært til medisinsk årsak som beskrevet nedenfor:
Jeg. Godta å bruke et mannlig kondom pluss partnerbruk av en ekstra prevensjonsmetode når du har penis-vaginal samleie med en kvinne/kvinner i fertil alder (WOCBP) som for øyeblikket ikke er gravid. Merk: Menn med en gravid eller ammende partner må godta å holde seg avholdende fra penis-vaginalt samleie eller bruke en mannlig kondom under hver episode med penis-vaginal penetrasjon.
En kvinnelig deltaker er kvalifisert til å delta hvis hun ikke er gravid eller ammer, og minst ett av følgende forhold gjelder:
- Er ikke en WOCBP). ELLER
- Er en WOCBP og bruker en prevensjonsmetode som er svært effektiv (med en feilrate på
- Send inn en arkivert tumorvevsprøve eller nylig innhentet kjerne- eller eksisjonsbiopsi av en tumorlesjon (ikke tidligere bestrålet). Formalinfikserte, parafininnstøpte (FFPE) vevsblokker foretrekkes fremfor objektglass. Nyinnhentede biopsier foretrekkes fremfor arkivert vev hvis lesjonen er tilgjengelig og en biopsi ikke er klinisk kontraindisert.
Merk: Hvis deltakeren bare har 1 målbar lesjon per RECIST 1.1, bør biopsiprøven hentes fra en ikke-mållesjon eller arkivvev. Benbiopsier skal ikke sendes inn.
- Har en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) ytelsesstatus på enten 0 eller 1, vurdert innen 7 dager etter behandlingsstart.
- Har tilstrekkelig organfunksjon.
Ekskluderingskriterier:
- Er ikke i stand til å svelge oralt administrert medisin eller har en lidelse som kan påvirke absorpsjonen av belzutifan.
- Har en historie med en annen malignitet, med mindre potensielt kurativ behandling har blitt fullført uten tegn på malignitet i 2 år med følgende unntak:
Merk: Tidskravet gjelder ikke for deltakere som gjennomgikk vellykket definitiv reseksjon av basalcellekarsinom i huden, plateepitelkarsinom i huden, overfladisk blærekreft, in situ livmorhalskreft eller andre in situ kreftformer.
- Deltakere med historie med VHL-sykdom (kimlinje-VHL-mutasjon dokumentert ved en lokal testrapport eller med klinisk diagnose) vil bli tillatt forutsatt at samtidige lesjoner (annet enn PPGL for kohort A1 og pNET for kohort A2) lokaliseres uten umiddelbar behov for intervensjon.
- Tidligere historie med kirurgisk reseksjon(er) for samtidige lokaliserte VHL-sykdomsassosierte svulster er tillatt forutsatt at det ikke er noen historie med metastatisk sykdom fra samtidige svulster; historie med systemisk terapi for samtidige svulster vil være ekskluderende.
- Deltakere med historie med andre genetiske syndromer (som de med succinatdehydrogenase-subenhetsgener (SDHx) kimlinjemutasjon eller multippel endokrin neoplasi/MEN) vil bli tillatt forutsatt at samtidige svulster (utenfor organet som er påvirket i henholdsvis kohort A1 og kohort A2) er lokalisert og krever ikke umiddelbar intervensjon; historie med metastatisk sykdom i samtidige svulster eller historie med systemisk terapi for samtidige svulster vil være ekskluderende.
- Kohort B1-deltakere med samtidig hemangioblastom i sentralnervesystemet (CNS) må ikke kreve umiddelbar kirurgi eller intervensjon og må ikke ha risiko for overhengende nevrologiske komplikasjoner.
- Kohort B1-deltakere med samtidig retinal angiom/retinal hemangioblastom må ikke kreve umiddelbar intervensjon.
- Kohort B1-deltakere med noen samtidige svulster må ikke kreve umiddelbar operasjon eller intervensjon.
- For kohort B1-deltakere vil en historie med systemisk behandling mot kreft (inkludert undersøkelsesmidler) for enhver VHL-sykdomsassosiert svulst eller historie med metastatisk sykdom fra enhver VHL-sykdomsassosiert svulst eller andre ikke-VHL-sykdomsrelaterte svulster være ekskluderende .
- Har kjente CNS-metastaser og/eller karsinomatøs meningitt.
- Har klinisk signifikant hjertesykdom, inkludert ustabil angina, akutt hjerteinfarkt eller arteriell bypass (CABG) eller perkutan transluminal koronar angioplastikk (PTCA) ≤6 måneder fra dag 1 av studiemedikamentadministrasjonen, eller New York Heart Association klasse III eller IV kongestivt hjerte feil. Samtidig ukontrollert hypertensjon definert som blodtrykk >150/90 mm kvikksølv (Hg) til tross for optimale antihypertensive medisiner innen 2 uker før den første dosen av studiebehandlingen.
Merk: Medisinsk kontrollert arytmi stabil på medisiner er tillatt.
- Har noen av følgende: En pulsoksymeteravlesning
- Har en kjent psykiatrisk lidelse eller ruslidelse som vil forstyrre samarbeidet med kravene til studien.
- Har hatt større operasjoner ≤4 uker før første dose av studieintervensjon.
- Har mottatt tidligere behandling (unntatt somatostatinanaloger) med kjemoterapi, målrettet terapi eller annen undersøkelsesterapi i løpet av de siste 4 ukene etter studiestart, eller tidligere biologiske legemidler eller immunterapi i løpet av de siste 6 ukene etter første dose av studieintervensjon.
- Har mottatt tidligere lokoregional behandling eller stråling i løpet av de siste 4 ukene etter første dose med studieintervensjon.
- Har mottatt tidligere behandling med peptidreseptorradionuklidterapi (PRRT)/radionuklidbehandling (som 177Lu-Dotatate) eller annen radiofarmasøytisk terapi i løpet av de siste 12 ukene fra screening for deltakere med pNET.
- Har mottatt meta-jodbenzylguanidin (MIBG) terapi eller annen radiofarmasøytisk terapi i løpet av de siste 12 ukene fra Screening for deltakere med PPGL.
- Har mottatt tidligere behandling med en hvilken som helst HIF-2α-hemmer (inkludert belzutifan).
- Har en kjent overfølsomhet overfor studiebehandlingen og/eller noen av dens hjelpestoffer.
- Har toksisitet fra tidligere lokoregionale eller systemiske eller andre terapier som ikke er gjenopprettet til vanlige terminologikriterier for bivirkninger (CTCAE) ≤grad 1 (med unntak av alopecia).
- Har mottatt kolonistimulerende faktorer (f.eks. granulocyttkolonistimulerende faktor (G-CSF), granulocyttmakrofagkolonistimulerende faktor (GM-CSF) eller rekombinant erytropoietin (EPO) ≤28 dager før første dose av studieintervensjon.
- Får for tiden sterke hemmere av Cytokrom P450 3A4 (CYP3A4) som ikke kan seponeres i løpet av studien.
- Får for tiden enten sterke eller moderate induktorer av CYP3A4 som ikke kan seponeres i løpet av studien.
- Er for tiden registrert i og mottar studieterapi, ble registrert i en studie av et undersøkelsesmiddel og mottok studieterapi eller brukte et undersøkelsesapparat innen 4 uker (28 dager) etter den første dosen av studieintervensjon.
- Har en aktiv infeksjon som krever systemisk terapi.
- Har en kjent historie med infeksjon med humant immunsviktvirus (HIV).
- Har en kjent historie med hepatitt B eller kjent aktiv hepatitt C (HCV) infeksjon.
For kohort A2, har en tumorhistologi i samsvar med dårlig differensiert pNET, nevroendokrint karsinom eller nevroendokrin svulst (NET) av ikke-pankreatisk opprinnelse.
- Dårlig differensiert eller høyverdig pankreatisk pNET eller pankreas nevroendokrint karsinom; blandet adenoneuroendokrint karsinom i bukspyttkjertelen eller samtidig pankreas duktalt adenokarsinom vil ikke være tillatt.
- Nevroendokrin svulst av ikke-pankreatisk opprinnelse som gastrointestinal, lunge/thorax, ukjente primære eller andre organer (inkludert adenokarsinoid/begercellekarsinoid/småcellet karsinom/storcellet karsinom). Merk: Nevroendokrint karsinom av enhver opprinnelse er ekskluderende.
- For kohort A2, deltakere som har ukontrollerte symptomer fra funksjonelle pNET-er ved studiestart.
- Har hatt allogen vev/fast organtransplantasjon.
- For Cohort B1-deltakere, metastatisk sykdom identifisert ved screening.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Belzutifan
Belzutifan, 120 mg, oral, én gang daglig (QD) inntil progredierende sykdom eller seponering.
|
Belzutifan, 120 mg, oral, én gang daglig (QD) inntil progredierende sykdom eller seponering.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Objektiv responsrate (ORR) som vurdert av blindet uavhengig sentral gjennomgang (BICR)
Tidsramme: Opptil ca 5,5 år
|
ORR er prosentandelen av deltakere med fullstendig respons (CR: forsvinning av alle mållesjoner) eller delvis respons (PR: minst 30 % reduksjon i summen av diametre av mållesjoner, med utgangspunkt i summen av måldiametrene som referanse. lesjoner) til progressiv sykdom (PD, minst 20 % økning i summen av diametre av mållesjoner, med den minste summen i studien som referanse.
Utseendet til en eller flere nye lesjoner regnes også som progresjon) eller død på grunn av en hvilken som helst årsak, avhengig av hva som inntreffer først.
|
Opptil ca 5,5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Varighet av respons (DOR) som vurdert av BICR
Tidsramme: Opptil ca 5,5 år
|
DOR er tiden fra første dokumenterte bevis på CR eller PR til sykdomsprogresjon eller død på grunn av en hvilken som helst årsak, avhengig av hva som inntreffer først.
|
Opptil ca 5,5 år
|
|
Tid til respons (TTR) som vurdert av BICR
Tidsramme: Opptil ca 5,5 år
|
TTR er definert som tiden fra første dose av belzutifan til første dokumenterte bevis på CR eller PR.
|
Opptil ca 5,5 år
|
|
Disease Control Rate (DCR) som vurdert av BICR
Tidsramme: Opptil ca 5,5 år
|
Sykdomskontroll er en bekreftet CR, PR eller stabil sykdom (SD, verken tilstrekkelig krymping til å kvalifisere for PR eller tilstrekkelig økning til å kvalifisere for PD, med de minste sumdiametrene som referanse under studien).
|
Opptil ca 5,5 år
|
|
Progressive Free Survival (PFS) som vurdert av BICR
Tidsramme: Opptil ca 5,5 år
|
PFS er tiden fra første dose av belzutifan til den første dokumenterte PD eller død av en hvilken som helst årsak, avhengig av hva som inntreffer først.
|
Opptil ca 5,5 år
|
|
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Opptil ca 5,5 år
|
OS er tiden fra første dose av belzutifan til døden uansett årsak.
|
Opptil ca 5,5 år
|
|
Tid til kirurgi (TTS)
Tidsramme: Opptil ca 5,5 år
|
TTS er definert som tiden fra den første dosen av belzutifan til den første dokumenterte kirurgiske inngrepet eller tumorreduksjonsprosedyren.
|
Opptil ca 5,5 år
|
|
Number of Participants Who Experience an Adverse Event (AE)
Tidsramme: Up to approximately 5.5 years
|
An AE is defined as any unfavorable and unintended sign including an abnormal laboratory finding, symptom or disease associated with the use of a medical treatment or procedure, regardless of whether it is considered related to the medical treatment or procedure, that occurs during the course of the study.
|
Up to approximately 5.5 years
|
|
Number of Participants Who Discontinue Study Treatment Due to an AE
Tidsramme: Up to approximately 5.5 years
|
An adverse event (AE) is defined as any unfavorable and unintended sign including an abnormal laboratory finding, symptom or disease associated with the use of a medical treatment or procedure, regardless of whether it is considered related to the medical treatment or procedure, that occurs during the course of the study.
The number of participants who discontinue study treatment due to an AE will be presented.
|
Up to approximately 5.5 years
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
12. august 2021
Primær fullføring (Antatt)
27. desember 2029
Studiet fullført (Antatt)
27. desember 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
8. juni 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
8. juni 2021
Først lagt ut (Faktiske)
11. juni 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
3. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
1. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Ciliopatier
- Sykdommer i det endokrine systemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Vaskulære sykdommer
- Kardiovaskulære sykdommer
- Neoplasmer etter nettsted
- Neoplasmer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Neoplasmer etter histologisk type
- Neoplasmer i fordøyelsessystemet
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Neoplasmer i endokrine kjertel
- Pankreassykdommer
- Neoplasmer, kjertel og epitel
- Adenom
- Medfødte abnormiteter
- Nevroektodermale svulster
- Neoplasmer, kjønnsceller og embryonale
- Neoplasmer, nervevev
- Abnormiteter, flere
- Nevrokutane syndromer
- Nevroendokrine svulster
- Neoplasmer i bukspyttkjertelen
- Angiomatose
- Medfødte, arvelige og neonatale sykdommer og abnormiteter
- Feokromocytom
- Paragangliom
- Adenom, øycelle
- Von Hippel-Lindau sykdom
- Antineoplastiske midler
- Belzutifan
Andre studie-ID-numre
- 6482-015
- 2023 (U.S. NIH-stipend/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
- MK-6482-015 (Annen identifikator: MSD)
- PT2977 (Annen identifikator: Former name)
- jRCT2011220024 (Registeridentifikator: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2020-005028-13 (EudraCT-nummer)
- 2023-504853-11-00 (Registeridentifikator: EU CT)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .