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Belzutifan/MK-6482 per il trattamento di feocromocitoma/paraganglioma avanzato (PPGL), tumore neuroendocrino pancreatico (pNET) o tumori associati alla malattia di Von Hippel-Lindau (VHL) (MK-6482-015)

4 giugno 2026 aggiornato da: Merck Sharp & Dohme LLC

Uno studio di fase 2 per valutare l'efficacia e la sicurezza della monoterapia con Belzutifan (MK-6482, precedentemente PT2977) nei partecipanti con feocromocitoma/paraganglioma avanzato (PPGL), tumore neuroendocrino pancreatico (pNET) o associato alla malattia di Von Hippel-Lindau (VHL) Tumori

Questo è uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza della monoterapia con Belzutifan nei partecipanti con feocromocitoma/paraganglioma avanzato (PPGL), tumore neuroendocrino pancreatico (pNET) o tumori associati alla malattia di von Hippel-Lindau (VHL). L'obiettivo principale dello studio è valutare il tasso di risposta obiettiva (ORR) di belzutifan secondo i criteri di valutazione della risposta nei tumori solidi versione 1.1 (RECIST 1.1) mediante revisione centrale indipendente in cieco (BICR).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

355

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Reclutamento
        • Prince of Wales Hospital-Medical Oncology ( Site 1601)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +61402035933
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Reclutamento
        • The Royal Melbourne Hospital ( Site 1602)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +61 3 9342 7143
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2N 5G2
        • Reclutamento
        • Arthur J.E. Child Comprehensive Cancer Centre ( Site 0203)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 403-521-3165
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2M9
        • Reclutamento
        • Princess Margaret Cancer Centre ( Site 0202)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 416-946-4501 x6508
  • Chile
    • Region M. de Santiago
      • Santiago, Region M. de Santiago, Chile, 7500921
        • Reclutamento
        • FALP ( Site 2200)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 56224205098
      • Santiago, Region M. de Santiago, Chile, 7560908
        • Reclutamento
        • Centro de Oncología de Precisión ( Site 2203)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +56225189885
  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100034
        • Attivo, non reclutante
        • Peking University First Hospital-Urology ( Site 1900)
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510060
        • Attivo, non reclutante
        • Sun Yat-sen University Cancer Center ( Site 1905)
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 200001
        • Attivo, non reclutante
        • Renji Hospital Shanghai Jiao Tong University School of Medicine ( Site 1904)
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Cina, 610041
        • Completato
        • West China Hospital of Sichuan University ( Site 1906)
  • Corea del Sud
    • Seoul
      • Jongno-gu, Seoul, Corea del Sud, 03080
        • Reclutamento
        • Seoul National University Hospital ( Site 2001)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 82-2-2072-3618
      • Songpa-gu, Seoul, Corea del Sud, 05505
        • Reclutamento
        • Asan Medical Center ( Site 2000)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 82-2-3010-3266
  • Danimarca
    • Capital Region
      • Copenhagen, Capital Region, Danimarca, 2100
        • Reclutamento
        • Rigshospitalet ( Site 0304)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +45 35453545
      • Copenhagen, Capital Region, Danimarca, 2100
        • Reclutamento
        • Rigshospitalet-Department of Endocrinology ( Site 0303)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 35457562
    • Region Syddanmark
      • Odense, Region Syddanmark, Danimarca, 5000
        • Reclutamento
        • Odense Universitetshospital ( Site 0302)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +45 66 11 33 33
  • Francia
      • Paris, Francia, 75014
        • Reclutamento
        • Hopitaux Universitaires Paris Centre-Hopital Cochin ( Site 0404)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +33158411439
    • Alsace
      • Strasbourg, Alsace, Francia, 67098
        • Reclutamento
        • CHU Strasbourg-Hautepierre-Medecine Interne, Endocrinologie et Nutrition ( Site 0402)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +(0)3 88 12 75 93
    • Auvergne-Rhône-Alpes
      • Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69003
        • Reclutamento
        • Hôpital Edouard Herriot-oncologie ( Site 0405)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +33472119692
    • Bouches-du-Rhone
      • Marseille, Bouches-du-Rhone, Francia, 13009
        • Attivo, non reclutante
        • Institut Paoli-Calmettes-Oncology ( Site 0406)
    • Paris
      • Le Kremlin-Bicêtre, Paris, Francia, 94270
        • Reclutamento
        • Hôpitaux Universitaires Paris Sud - Hôpital Bicêtre ( Site 0407)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 0145217453
    • Île-de-France Region
      • Villejuif, Île-de-France Region, Francia, 94805
        • Reclutamento
        • Gustave Roussy ( Site 0403)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +33142114211
  • Germania
      • Berlin, Germania, 10117
        • Reclutamento
        • Charité Universitaetsmedizin Berlin - Campus Mitte-Department of Endocrinology and Metabolism ( Site 0503)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +4930450614303
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Germania, 79106
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Freiburg ( Site 0504)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +49761270-32613
    • Bavaria
      • München, Bavaria, Germania, 80336
        • Completato
        • Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen-Department of Internal Medicine IV, Division ( Site 0501)
      • Würzburg, Bavaria, Germania, 97080
        • Reclutamento
        • Comprehensive Cancer Center Mainfranken-Div. of Endocrinology and Diabetes ( Site 0500)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 49-0931-20 13 90 21
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Germania, 40225
        • Reclutamento
        • Universitaetsklinikum Duesseldorf-Gastroenterology, Hepatology and Infectiology ( Site 0505)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +49 211 81 08030
  • Giappone
      • Kyoto, Giappone, 606-8507
        • Attivo, non reclutante
        • Kyoto University Hospital ( Site 1806)
      • Tokyo, Giappone, 123-8558
        • Attivo, non reclutante
        • Tokyo Women's Medical University Adachi Medical Center ( Site 1803)
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 060-8648
        • Attivo, non reclutante
        • Hokkaido University Hospital ( Site 1800)
    • Kanagawa
      • Yokohama, Kanagawa, Giappone, 236-0004
        • Attivo, non reclutante
        • Yokohama City University Hospital ( Site 1804)
    • Kochi
      • Nankoku, Kochi, Giappone, 783-8505
        • Attivo, non reclutante
        • Kochi Medical School Hospital ( Site 1807)
    • Tokyo
      • Chuo-ku, Tokyo, Giappone, 104-0045
        • Attivo, non reclutante
        • National Cancer Center Hospital ( Site 1802)
  • Israele
      • Ramat Gan, Israele, 5262100
        • Reclutamento
        • Sheba Medical Center-Institute of Endocrinology, Diabetes and Metabolism ( Site 1400)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +97235303030
      • Tel Aviv, Israele, 6423906
        • Reclutamento
        • Sourasky Medical Center ( Site 1401)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +97236972062
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40138
        • Reclutamento
        • IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola ( Site 0708)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: + 39 051 2142708
      • Brescia, Italia, 25123
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Oncology ( Site 0701)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +390303995410
      • Milan, Italia, 20132
        • Completato
        • Ospedale San Raffaele-Oncologia Medica ( Site 0705)
      • Milan, Italia, 20141
        • Reclutamento
        • Istituto Europeo di Oncologia IRCCS-Divisione di Oncologia Medica Gastrointestinale e Tumori Neuroe ( Site 0700)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +390257489258
      • Verona, Italia, 37134
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Ospedale Borgo Roma ( Site 0703)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +390458128131
    • Campania
      • Naples, Campania, Italia, 80100
        • Completato
        • University of Naples Federico II-Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia ( Site 0704)
    • Lombardy
      • Milan, Lombardy, Italia, 20133
        • Reclutamento
        • Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori-S.C. Oncologia Medica 2- Sarcomi ( Site 0709)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 0223902182
    • Tuscany
      • Siena, Tuscany, Italia, 53100
        • Reclutamento
        • Azienda Ospedaliero Universitaria Senese-U.O.C. Immunoterapia Oncologica ( Site 0706)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +39057758636
  • Norvegia
      • Oslo, Norvegia, 0424
        • Reclutamento
        • Oslo Universitetssykehus Radiumhospitalet ( Site 2400)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +4722934000
  • Olanda
      • Utrecht, Olanda, 3584 CX
        • Reclutamento
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht ( Site 1530)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 31887556308
  • Portogallo
      • Porto, Portogallo, 4200-072
        • Reclutamento
        • Instituto Portugues de Oncologia Do Porto Francisco Gentil E.P.E. ( Site 2600)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: (351) 225 084 000
    • Lisbon District
      • Lisbon, Lisbon District, Portogallo, 1649-035
        • Reclutamento
        • START Lisbon - Hospital de Santa Maria ( Site 2601)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +351 21 780 5000
  • Regno Unito
    • Cambridgeshire
      • Cambridge, Cambridgeshire, Regno Unito, CB2 2QQ
        • Reclutamento
        • Addenbrooke's Hospital ( Site 1309)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +441223245151
    • England
      • London, England, Regno Unito, NW3 2QG
        • Attivo, non reclutante
        • Royal Free Hospital ( Site 1302)
    • Glasgow City
      • Glasgow, Glasgow City, Regno Unito, G12 0YN
        • Reclutamento
        • The Beatson West of Scotland Cancer Centre ( Site 1308)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +44 141 301 7055
    • London, City of
      • London, London, City of, Regno Unito, W12 OHS
        • Reclutamento
        • Hammersmith Hospital-Medical Oncology ( Site 1304)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 0208 383 3089
  • Russia
    • Baskortostan, Respublika
      • Ufa, Baskortostan, Respublika, Russia, 450054
        • Completato
        • GBUZ Republican Clinical Oncological Dispensary ( Site 0804)
    • Leningradskaya Oblast'
      • Saint Petersburg, Leningradskaya Oblast', Russia, 190020
        • Completato
        • Saint Petersburg State University-Clinic of advanced medical technologies n. a. Nicolay I. Pirogov ( Site 0805)
      • Saint Petersburg, Leningradskaya Oblast', Russia, 198255
        • Reclutamento
        • Saint-Petersburg City Clinical Oncology Dispensary-Department of chemotherapy ( Site 0803)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +79675231218
    • Moscow
      • Moscow, Moscow, Russia, 115522
        • Reclutamento
        • Fed State Budgetary Inst N.N. Blokhin Med Center of Oncology MHRF ( Site 0801)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +74993244383
      • Moscow, Moscow, Russia, 117036
        • Completato
        • Endocrinology Research Center of Rosmedtechnologies-Surgery ( Site 0809)
  • Singapore
    • Central Singapore
      • Singapore, Central Singapore, Singapore, 168583
        • Reclutamento
        • National Cancer Centre Singapore ( Site 1700)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +65 64368000
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Reclutamento
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron ( Site 1100)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 34934894350
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Spagna, 28033
        • Completato
        • MD Anderson Cancer Center-Oncology ( Site 1102)
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Spagna, 28041
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre-Medical Oncology ( Site 1103)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 34913908926
    • Principality of Asturias
      • Oviedo, Principality of Asturias, Spagna, 33011
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario Central de Asturias-Medical Oncology ( Site 1101)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 34646662756
  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
        • Reclutamento
        • Cedars-Sinai Medical Center ( Site 0110)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 310-967-2781
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Reclutamento
        • Northwestern University - Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center ( Site 0130)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 312-695-1310
      • Warrenville, Illinois, Stati Uniti, 60555
        • Reclutamento
        • Northwestern Medicine Cancer Center - Warrenville ( Site 0134)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 312-695-1310
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Reclutamento
        • University of Iowa ( Site 0104)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 319-356-2148
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21287
        • Reclutamento
        • Johns Hopkins Hospital-Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center - Developmental Therapeutics ( Site 0108)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 410-502-5140
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20892
        • Reclutamento
        • National Institutes of Health ( Site 0125)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 240-858-3851
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital ( Site 0111)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 617-724-4000
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan ( Site 0126)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 734-647-8902
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Attivo, non reclutante
        • Washington University-Internal Medicine/Oncology ( Site 0124)
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Attivo, non reclutante
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai ( Site 0123)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Attivo, non reclutante
        • Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System-Heme/Onc ( Site 0127)
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Reclutamento
        • Vanderbilt University Medical Center ( Site 0107)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 800-811-8480
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Reclutamento
        • SCRI Oncology Partners ( Site 7000)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 615-329-7274
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • University of Texas MD Anderson Cancer Center ( Site 0112)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 713-792-2841
  • Svezia
    • Skåne County
      • Lund, Skåne County, Svezia, 221 85
        • Reclutamento
        • Skanes University Hospital Lund ( Site 1200)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +4646171000
    • Stockholm County
      • Stockholm, Stockholm County, Svezia, 171 76
        • Completato
        • Karolinska Universitetssjukhuset Solna ( Site 1202)
    • Uppsala County
      • Uppsala, Uppsala County, Svezia, 751 85
        • Reclutamento
        • Akademiska sjukhuset-Blod- och tumörsjukdomar ( Site 1201)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +46186110000
    • Västra Götaland County
      • Gothenburg, Västra Götaland County, Svezia, 413 45
        • Reclutamento
        • Sahlgrenska Universitetssjukhuset-Department of Oncology CTU Clinical Trial Unit ( Site 1204)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +46313421000
  • Turchia (Türkiye)
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06230
        • Reclutamento
        • Hacettepe Universitesi-oncology hospital ( Site 0901)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 00903123052910
      • Ankara, Turchia (Türkiye), 06800
        • Reclutamento
        • Ankara Bilkent Şehir Hastanesi. ( Site 0904)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 0090312 552 60 00
      • Istanbul, Turchia (Türkiye), 34668
        • Completato
        • Istanbul Universitesi Cerrahpasa-Medical Oncology ( Site 0902)
    • Adana
      • Yüreğir, Adana, Turchia (Türkiye), 01250
        • Reclutamento
        • Baskent University Adana Training Hospital ( Site 0906)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +904449901
    • İzmir
      • Bornova, İzmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Reclutamento
        • Ege University Medicine of Faculty ( Site 0900)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: 00902323903911
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1083
        • Reclutamento
        • Semmelweis University-Belgyógyászati és Onkológiai Klinika Hematológia Osztály ( Site 0600)
        • Contatto:
          • Study Coordinator
          • Numero di telefono: +3614591500

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

Coorte A1: feocromocitoma/paraganglioma (PPGL)

- Ha documentato diagnosi istopatologica (referto locale) di feocromocitoma o paraganglioma.

Nota: i partecipanti possono ricevere la terapia in prima linea laddove non esista un'opzione terapeutica soddisfacente e se i partecipanti non sono candidati alla chemioterapia sistemica o hanno rifiutato tale terapia. Non vi è alcun limite al numero di precedenti terapie sistemiche. Le terapie locoregionali o le terapie adiuvanti/neoadiuvanti non sono considerate una linea di precedente terapia sistemica.

  • Ha una malattia localmente avanzata o metastatica che non è suscettibile di intervento chirurgico o trattamento con intento curativo.
  • Avere una pressione sanguigna adeguatamente controllata definita come pressione sanguigna ≤150/90 mm Hg (≤135/85 mm Hg per gli adolescenti) e senza alcuna modifica dei farmaci antipertensivi (per i partecipanti con ipertensione concomitante) per almeno 2 settimane prima dell'inizio del trattamento in studio .

Coorte A2: tumore neuroendocrino pancreatico (pNET)

  • Ha una diagnosi istopatologica o citopatologica documentata (rapporto locale) di pNET di grado ben differenziato, basso o intermedio (pNET G1 o G2 secondo la classificazione e classificazione dell'Organizzazione mondiale della sanità (OMS) del 2017).

  • Ha una malattia localmente avanzata o una malattia metastatica che è:

    1. Non suscettibile di chirurgia, radioterapia, terapie locoregionali o modalità di combinazione di tali trattamenti con intento curativo.
    2. - Sperimentata progressione della malattia durante o dopo almeno 1 linea di precedente terapia sistemica che include un agente mirato approvato come everolimus o sunitinib. I partecipanti che hanno ricevuto> 3 terapie sistemiche precedenti saranno limitati a ≤ 20% della coorte.

Nota: chemioembolizzazione/ablazione con radiofrequenza/terapie locoregionali, trattamenti neoadiuvanti/adiuvanti o monoterapia con analoghi della somatostatina o monoterapia con interferone non conteranno come 1 linea di precedente terapia sistemica.

Coorti A1 e A2

  • Ha una progressione della malattia negli ultimi 12 mesi dallo screening.

  • - Ha una malattia misurabile secondo RECIST 1.1 mediante tomografia computerizzata (TC) o risonanza magnetica per immagini (MRI) come valutato dal ricercatore locale / valutazione radiologica e verificato dal BICR.

    1. Le lesioni irradiate o le lesioni trattate con terapie locoregionali non devono essere utilizzate come lesioni bersaglio a meno che non dimostrino chiaramente una crescita dopo il completamento della radiazione.
    2. Le lesioni metastatiche situate nel cervello non sono considerate misurabili e dovrebbero essere considerate lesioni non bersaglio.
    3. Solo le lesioni dell'indicazione primaria per la coorte possono essere valutate per la misurabilità; altre lesioni neoplastiche saranno documentate dallo sperimentatore e queste informazioni saranno fornite ai revisori indipendenti per garantire che tali lesioni non siano incluse nella valutazione RECIST.
    4. I partecipanti che sono adolescenti (12-17 anni) devono avere un peso corporeo di 40 chilogrammi (kg) o più.

Coorte B1: tumori associati alla malattia di von Hippel-Lindau (VHL).

  • Avere una diagnosi di malattia VHL determinata da un test della linea germinale (alterazione documentata del gene VHL della linea germinale) localmente e/o diagnosi clinica.
  • Avere almeno 1 PPGL o pNET misurabile per RECIST 1.1 mediante TC o RM come valutato dal ricercatore del sito locale/valutazione radiologica e verificato dal BICR.
  • I partecipanti provenienti dalla Cina o dal Giappone definiti come partecipanti di origine cinese o giapponese che risiedono rispettivamente nella Cina continentale o in Giappone al momento dello screening, devono avere almeno 1 RCC misurabile o PPGL o pNET per RECIST 1.1 come valutato dallo sperimentatore del sito locale/valutazione radiologica e verificato dal BICR.
  • Deve avere ≥18 anni di età.

Per i partecipanti della coorte B1 con PPGL

  • Non deve avere feocromocitoma > 5 cm o paraganglioma > 4 cm che richieda un intervento chirurgico immediato.
  • Avere una pressione sanguigna adeguatamente controllata definita come pressione sanguigna = 150/90 mm Hg e senza modifiche nei farmaci antipertensivi (per i partecipanti con ipertensione concomitante) per almeno 2 settimane prima dell'inizio del trattamento in studio.
  • Non deve avere PPGL metastatico o localmente avanzato, non resecabile.
  • La presenza di tumori concomitanti associati alla malattia VHL è consentita purché non richiedano un intervento chirurgico o un intervento immediato.

Per i partecipanti della coorte B1 con pNET:

  • Non deve avere lesioni localizzate nella testa del pancreas devono essere> 2 cm che richiedono un intervento chirurgico immediato.
  • Non deve avere lesioni localizzate nel corpo o nella coda del pancreas devono essere > 3 cm che richiedono un intervento chirurgico immediato.
  • Non deve avere pNET localmente avanzato, non resecabile o metastatico.
  • La presenza di tumori concomitanti associati alla malattia VHL è consentita purché non richiedano un intervento chirurgico o un intervento immediato.

Per i partecipanti alla coorte B1 con carcinoma a cellule renali (RCC):

  • Non deve avere lesioni > 3 cm che richiedano un intervento chirurgico immediato.
  • Non deve avere RCC metastatico.
  • La presenza di tumori concomitanti associati alla malattia VHL è consentita purché non richiedano un intervento chirurgico o un intervento immediato.

  • I partecipanti di sesso maschile sono idonei a partecipare se accettano quanto segue durante il periodo di intervento e per almeno 7 giorni dopo l'ultima dose dell'intervento dello studio:

    1. Essere astinenti dai rapporti eterosessuali come stile di vita preferito e abituale (astinenza a lungo termine e persistente) e accettare di rimanere astinenti OPPURE
    2. Deve accettare di usare la contraccezione a meno che non sia confermato essere azoospermico (vasectomizzato o secondario a causa medica come descritto di seguito:

    io. Accettare di utilizzare un preservativo maschile più l'uso da parte del partner di un metodo contraccettivo aggiuntivo quando si hanno rapporti penile-vaginali con una donna/donne in età fertile (WOCBP) che non è attualmente incinta. Nota: gli uomini con una partner incinta o che allatta devono accettare di rimanere astinenti dai rapporti pene-vaginali o di usare un preservativo maschile durante ogni episodio di penetrazione pene-vaginale.

  • Una partecipante di sesso femminile è idonea a partecipare se non è incinta o non sta allattando e si applica almeno una delle seguenti condizioni:

    1. non è un WOCBP). O
    2. È un WOCBP e utilizza un metodo contraccettivo altamente efficace (con un tasso di fallimento di
  • Inviare un campione di tessuto tumorale archiviato o una biopsia core o escissionale appena ottenuta di una lesione tumorale (non precedentemente irradiata). I blocchi di tessuto fissati in formalina e inclusi in paraffina (FFPE) sono preferiti ai vetrini. Le biopsie appena ottenute sono preferite al tessuto archiviato se la lesione è accessibile e una biopsia non è clinicamente controindicata.

Nota: se il partecipante ha solo 1 lesione misurabile secondo RECIST 1.1, il campione bioptico deve essere ottenuto da una lesione non target o da tessuto d'archivio. Le biopsie ossee non devono essere presentate.

  • - Ha un performance status ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) di 0 o 1, valutato entro 7 giorni dall'inizio del trattamento.
  • Ha una funzione organica adeguata.

Criteri di esclusione:

  • Non è in grado di deglutire farmaci somministrati per via orale o presenta un disturbo che potrebbe influire sull'assorbimento di belzutifan.
  • Ha una storia di un secondo tumore maligno, a meno che il trattamento potenzialmente curativo non sia stato completato senza evidenza di tumore maligno per 2 anni con le seguenti eccezioni:

Nota: il requisito di tempo non si applica ai partecipanti che hanno subito con successo la resezione definitiva del carcinoma basocellulare della pelle, carcinoma a cellule squamose della pelle, carcinoma superficiale della vescica, carcinoma cervicale in situ o altri tumori in situ.

  • I partecipanti con storia di malattia VHL (mutazione VHL germinale documentata da un rapporto di test locale o con diagnosi clinica) saranno ammessi a condizione che le lesioni concomitanti (diverse da PPGL per la coorte A1 e pNET per la coorte A2) siano localizzate senza necessità immediata di intervento.
  • È consentita una precedente anamnesi di resezione chirurgica per tumori associati a malattia VHL localizzati concomitanti, a condizione che non vi sia una storia di malattia metastatica da tumori concomitanti; la storia della terapia sistemica per i tumori concomitanti sarà esclusiva.
  • I partecipanti con storia di altre sindromi genetiche (come quelli con mutazione germinale dei geni della subunità della succinato deidrogenasi (SDHx) o neoplasia endocrina multipla/MEN) saranno ammessi a condizione che i tumori concomitanti (al di fuori dell'organo interessato rispettivamente nella coorte A1 e nella coorte A2) siano localizzati e non richiedono un intervento immediato; la storia della malattia metastatica nei tumori concomitanti o la storia della terapia sistemica per i tumori concomitanti saranno esclusi.
  • I partecipanti alla coorte B1 con concomitante emangioblastoma del sistema nervoso centrale (SNC) non devono richiedere un intervento chirurgico o un intervento immediato e non devono essere a rischio di complicazioni neurologiche imminenti.
  • I partecipanti alla coorte B1 con concomitanti angiomi retinici/emangioblastomi retinici non devono richiedere un intervento immediato.
  • I partecipanti alla coorte B1 con eventuali tumori concomitanti non devono richiedere un intervento chirurgico o un intervento immediato.
  • Per i partecipanti alla coorte B1, la storia di qualsiasi terapia sistemica antitumorale (compresi gli agenti sperimentali) per qualsiasi tumore associato alla malattia VHL o la storia di malattia metastatica da qualsiasi tumore associato alla malattia VHL o altri tumori non correlati alla malattia VHL saranno esclusi .
  • Ha metastasi note del SNC e/o meningite carcinomatosa.
  • Ha una malattia cardiaca clinicamente significativa, tra cui angina instabile, infarto miocardico acuto o bypass arterioso (CABG) o angioplastica coronarica transluminale percutanea (PTCA) ≤6 mesi dal giorno 1 della somministrazione del farmaco in studio, o cuore congestizio di classe III o IV della New York Heart Association fallimento. Ipertensione incontrollata concomitante definita come pressione arteriosa >150/90 mm di mercurio (Hg) nonostante i farmaci antipertensivi ottimali entro 2 settimane prima della prima dose del trattamento in studio.

Nota: è consentita un'aritmia controllata dal punto di vista medico stabile con i farmaci.

  • Ha uno dei seguenti: Una lettura del pulsossimetro
  • Ha un noto disturbo psichiatrico o da abuso di sostanze che interferirebbe con la cooperazione con i requisiti dello studio.
  • - Ha subito un intervento chirurgico maggiore ≤4 settimane prima della prima dose dell'intervento dello studio.
  • - Ha ricevuto un trattamento precedente (ad eccezione degli analoghi della somatostatina) con chemioterapia, terapia mirata o altra terapia sperimentale nelle ultime 4 settimane dall'ingresso nello studio, o precedenti farmaci biologici o immunoterapia nelle ultime 6 settimane dalla prima dose dell'intervento nello studio.
  • - Ha ricevuto precedenti terapie locoregionali o radiazioni nelle ultime 4 settimane dalla prima dose dell'intervento dello studio.
  • - Ha ricevuto un trattamento precedente con la terapia con radionuclidi del recettore peptidico (PRRT) / terapia con radionuclidi (come 177Lu-Dotatate) o altra terapia radiofarmaceutica nelle ultime 12 settimane dallo screening per i partecipanti con pNET.
  • - Ha ricevuto una terapia con meta-iodobenzilguanidina (MIBG) o altra terapia radiofarmaceutica nelle ultime 12 settimane dallo screening per i partecipanti con PPGL.
  • Ha ricevuto un precedente trattamento con qualsiasi inibitore HIF-2α (incluso belzutifan).
  • - Ha una nota ipersensibilità al trattamento in studio e/o ad uno qualsiasi dei suoi eccipienti.
  • Ha tossicità da precedenti terapie locoregionali o sistemiche o qualsiasi altra terapia che non è stata ripristinata ai Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) ≤ Grado 1 (ad eccezione dell'alopecia).
  • - Ha ricevuto fattori stimolanti le colonie (ad esempio, fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF), fattore stimolante le colonie di granulociti macrofagi (GM-CSF) o eritropoietina ricombinante (EPO) ≤28 giorni prima della prima dose dell'intervento dello studio.
  • Sta attualmente ricevendo forti inibitori del citocromo P450 3A4 (CYP3A4) che non possono essere interrotti per la durata dello studio.
  • Sta attualmente ricevendo induttori forti o moderati del CYP3A4 che non possono essere interrotti per la durata dello studio.
  • È attualmente arruolato e sta ricevendo la terapia dello studio, è stato arruolato in uno studio su un agente sperimentale e ha ricevuto la terapia dello studio o ha utilizzato un dispositivo sperimentale entro 4 settimane (28 giorni) dalla prima dose dell'intervento dello studio.
  • Ha un'infezione attiva che richiede una terapia sistemica.
  • Ha una storia nota di infezione da virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Ha una storia nota di epatite B o infezione attiva nota da epatite C (HCV).

  • Per la coorte A2, ha un'istologia tumorale coerente con pNET scarsamente differenziato, carcinoma neuroendocrino o tumore neuroendocrino (NET) di origine non pancreatica.

    1. pNET pancreatico scarsamente differenziato o di alto grado o carcinoma neuroendocrino pancreatico; non saranno ammessi carcinoma adeno-endocrino misto del pancreas o concomitante adenocarcinoma duttale pancreatico.
    2. Tumore neuroendocrino di origine non pancreatica come organi gastrointestinali, polmonari/toracici, primari sconosciuti o altri organi (inclusi adenocarcinoide/carcinoide a cellule caliciformi/carcinoma a piccole cellule/carcinoma a grandi cellule). Nota: il carcinoma neuroendocrino di qualsiasi origine è escluso.
  • Per la coorte A2, partecipanti che hanno sintomi incontrollati da pNET funzionali all'ingresso nello studio.
  • Ha subito un trapianto di tessuto/organo solido allogenico.
  • Per i partecipanti alla coorte B1, malattia metastatica identificata allo screening.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Belzutifan
Belzutifan, 120 mg, per via orale, una volta al giorno (QD) fino alla progressione della malattia o all'interruzione.
Droga: Belzutifan
Belzutifan, 120 mg, per via orale, una volta al giorno (QD) fino alla progressione della malattia o all'interruzione.
Altri nomi:
  • MK-6482
  • WELIREG™

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di risposta obiettiva (ORR) valutato da Blinded Independent Central Review (BICR)
Lasso di tempo: Fino a circa 5,5 anni
ORR è la percentuale di partecipanti con risposta completa (CR: scomparsa di tutte le lesioni target) o risposta parziale (PR: riduzione di almeno il 30% della somma dei diametri delle lesioni target, prendendo come riferimento la somma basale dei diametri delle lesioni target lesioni) fino alla progressione della malattia (PD, almeno un aumento del 20% della somma dei diametri delle lesioni bersaglio, prendendo come riferimento la somma più piccola in studio. Anche la comparsa di una o più nuove lesioni è considerata progressione) o morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima.
Fino a circa 5,5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Durata della risposta (DOR) valutata dal BICR
Lasso di tempo: Fino a circa 5,5 anni
DOR è il tempo dalla prima evidenza documentata di CR o PR fino alla progressione della malattia o alla morte per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima.
Fino a circa 5,5 anni
Tempo di risposta (TTR) valutato dal BICR
Lasso di tempo: Fino a circa 5,5 anni
Il TTR è definito come il tempo dalla prima dose di belzutifan alla prima evidenza documentata di CR o PR.
Fino a circa 5,5 anni
Tasso di controllo delle malattie (DCR) valutato dal BICR
Lasso di tempo: Fino a circa 5,5 anni
Il controllo della malattia è una CR confermata, PR o malattia stabile (DS, né un restringimento sufficiente per qualificarsi per PR né un aumento sufficiente per qualificarsi per PD, prendendo come riferimento la somma dei diametri più piccola durante lo studio).
Fino a circa 5,5 anni
Sopravvivenza libera progressiva (PFS) valutata dal BICR
Lasso di tempo: Fino a circa 5,5 anni
La PFS è il tempo che intercorre tra la prima dose di belzutifan e la prima malattia di Parkinson documentata o il decesso per qualsiasi causa, a seconda di quale si verifichi per prima.
Fino a circa 5,5 anni
Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Fino a circa 5,5 anni
L'OS è il tempo dalla prima dose di belzutifan fino alla morte per qualsiasi causa.
Fino a circa 5,5 anni
Tempo alla chirurgia (TTS)
Lasso di tempo: Fino a circa 5,5 anni
Il TTS è definito come il tempo intercorso tra la prima dose di belzutifan e il primo intervento chirurgico documentato o procedura di riduzione del tumore.
Fino a circa 5,5 anni
Number of Participants Who Experience an Adverse Event (AE)
Lasso di tempo: Up to approximately 5.5 years
An AE is defined as any unfavorable and unintended sign including an abnormal laboratory finding, symptom or disease associated with the use of a medical treatment or procedure, regardless of whether it is considered related to the medical treatment or procedure, that occurs during the course of the study.
Up to approximately 5.5 years
Number of Participants Who Discontinue Study Treatment Due to an AE
Lasso di tempo: Up to approximately 5.5 years
An adverse event (AE) is defined as any unfavorable and unintended sign including an abnormal laboratory finding, symptom or disease associated with the use of a medical treatment or procedure, regardless of whether it is considered related to the medical treatment or procedure, that occurs during the course of the study. The number of participants who discontinue study treatment due to an AE will be presented.
Up to approximately 5.5 years

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Merck Sharp & Dohme LLC

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 agosto 2021

Completamento primario (Stimato)

27 dicembre 2029

Completamento dello studio (Stimato)

27 dicembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

8 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

11 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 6482-015
  • MK-6482-015 (Altro identificatore: MSD)
  • PT2977 (Altro identificatore: Former name)
  • jRCT2011220024 (Identificatore di registro: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
  • 2020-005028-13 (Numero EudraCT)
  • 2023-504853-11-00 (Identificatore di registro: EU CT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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