Belzutifan/MK-6482 para el tratamiento de feocromocitoma/paraganglioma avanzado (PPGL), tumor neuroendocrino pancreático (pNET) o tumores asociados a la enfermedad de Von Hippel-Lindau (VHL) (MK-6482-015)
1 de septiembre de 2026 actualizado por: Merck Sharp & Dohme LLC
Un estudio de fase 2 para evaluar la eficacia y la seguridad de la monoterapia con belzutifan (MK-6482, anteriormente PT2977) en participantes con feocromocitoma/paraganglioma avanzado (PPGL), tumor neuroendocrino pancreático (pNET) o enfermedad asociada a Von Hippel-Lindau (VHL) tumores
Este es un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de la monoterapia con Belzutifan en participantes con feocromocitoma/paraganglioma avanzado (PPGL), tumor neuroendocrino pancreático (pNET) o tumores asociados a la enfermedad de von Hippel-Lindau (VHL).
El objetivo principal del estudio es evaluar la tasa de respuesta objetiva (ORR) de belzutifan según los Criterios de Evaluación de Respuesta en Tumores Sólidos Versión 1.1 (RECIST 1.1) mediante una revisión central independiente ciega (BICR).
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
355
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Toll Free Number
- Número de teléfono: 1-888-577-8839
- Correo electrónico: Trialsites@msd.com
Ubicaciones de estudio
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-
-
Berlin, Alemania, 10117
- Reclutamiento
- Charité Universitaetsmedizin Berlin - Campus Mitte-Department of Endocrinology and Metabolism ( Site 0503)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +4930450614303
-
-
Baden-Wurttemberg
-
Freiburg im Breisgau, Baden-Wurttemberg, Alemania, 79106
- Reclutamiento
- Universitaetsklinikum Freiburg ( Site 0504)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +49761270-32613
-
-
Bavaria
-
München, Bavaria, Alemania, 80336
- Terminado
- Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universitaet Muenchen-Department of Internal Medicine IV, Division ( Site 0501)
-
Würzburg, Bavaria, Alemania, 97080
- Reclutamiento
- Comprehensive Cancer Center Mainfranken-Div. of Endocrinology and Diabetes ( Site 0500)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 49-0931-20 13 90 21
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Düsseldorf, North Rhine-Westphalia, Alemania, 40225
- Reclutamiento
- Universitaetsklinikum Duesseldorf-Gastroenterology, Hepatology and Infectiology ( Site 0505)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +49 211 81 08030
-
-
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Reclutamiento
- Prince of Wales Hospital-Medical Oncology ( Site 1601)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +61402035933
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Reclutamiento
- The Royal Melbourne Hospital ( Site 1602)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +61 3 9342 7143
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá, T2N 5G2
- Reclutamiento
- Arthur J.E. Child Comprehensive Cancer Centre ( Site 0203)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 403-521-3165
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2M9
- Reclutamiento
- Princess Margaret Cancer Centre ( Site 0202)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 416-946-4501 x6508
-
-
-
-
Region M. de Santiago
-
Santiago, Region M. de Santiago, Chile, 7500921
- Reclutamiento
- FALP ( Site 2200)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 56224205098
-
Santiago, Region M. de Santiago, Chile, 7560908
- Reclutamiento
- Centro de Oncología de Precisión ( Site 2203)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +56225189885
-
-
-
-
Seoul
-
Jongno-gu, Seoul, Corea del Sur, 03080
- Reclutamiento
- Seoul National University Hospital ( Site 2001)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 82-2-2072-3618
-
Songpa-gu, Seoul, Corea del Sur, 05505
- Reclutamiento
- Asan Medical Center ( Site 2000)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 82-2-3010-3266
-
-
-
-
Capital Region
-
Copenhagen, Capital Region, Dinamarca, 2100
- Reclutamiento
- Rigshospitalet ( Site 0304)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +45 35453545
-
Copenhagen, Capital Region, Dinamarca, 2100
- Reclutamiento
- Rigshospitalet-Department of Endocrinology ( Site 0303)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 35457562
-
-
Region Syddanmark
-
Odense, Region Syddanmark, Dinamarca, 5000
- Reclutamiento
- Odense Universitetshospital ( Site 0302)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +45 66 11 33 33
-
-
-
-
-
Barcelona, España, 08035
- Reclutamiento
- Hospital Universitari Vall d'Hebron ( Site 1100)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 34934894350
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, España, 28033
- Terminado
- MD Anderson Cancer Center-Oncology ( Site 1102)
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, España, 28041
- Reclutamiento
- Hospital Universitario 12 de Octubre-Medical Oncology ( Site 1103)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 34913908926
-
-
Principality of Asturias
-
Oviedo, Principality of Asturias, España, 33011
- Reclutamiento
- Hospital Universitario Central de Asturias-Medical Oncology ( Site 1101)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 34646662756
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90048
- Reclutamiento
- Cedars-Sinai Medical Center ( Site 0110)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 310-967-2781
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Reclutamiento
- Northwestern University - Robert H. Lurie Comprehensive Cancer Center ( Site 0130)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 312-695-1310
-
Warrenville, Illinois, Estados Unidos, 60555
- Reclutamiento
- Northwestern Medicine Cancer Center - Warrenville ( Site 0134)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 312-695-1310
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
- Reclutamiento
- University of Iowa ( Site 0104)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 319-356-2148
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Reclutamiento
- Johns Hopkins Hospital-Sidney Kimmel Comprehensive Cancer Center - Developmental Therapeutics ( Site 0108)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 410-502-5140
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- Reclutamiento
- National Institutes of Health ( Site 0125)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 240-858-3851
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Reclutamiento
- Massachusetts General Hospital ( Site 0111)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 617-724-4000
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
- Reclutamiento
- University of Michigan ( Site 0126)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 734-647-8902
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Activo, no reclutando
- Washington University-Internal Medicine/Oncology ( Site 0124)
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Activo, no reclutando
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai ( Site 0123)
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Activo, no reclutando
- Penn Medicine: University of Pennsylvania Health System-Heme/Onc ( Site 0127)
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Reclutamiento
- Vanderbilt University Medical Center ( Site 0107)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 800-811-8480
-
Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
- Reclutamiento
- SCRI Oncology Partners ( Site 7000)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 615-329-7274
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Reclutamiento
- University of Texas MD Anderson Cancer Center ( Site 0112)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 713-792-2841
-
-
-
-
-
Paris, Francia, 75014
- Reclutamiento
- Hopitaux Universitaires Paris Centre-Hopital Cochin ( Site 0404)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +33158411439
-
-
Alsace
-
Strasbourg, Alsace, Francia, 67098
- Reclutamiento
- CHU Strasbourg-Hautepierre-Medecine Interne, Endocrinologie et Nutrition ( Site 0402)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +(0)3 88 12 75 93
-
-
Auvergne-Rhône-Alpes
-
Lyon, Auvergne-Rhône-Alpes, Francia, 69003
- Reclutamiento
- Hôpital Edouard Herriot-oncologie ( Site 0405)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +33472119692
-
-
Bouches-du-Rhone
-
Marseille, Bouches-du-Rhone, Francia, 13009
- Activo, no reclutando
- Institut Paoli-Calmettes-Oncology ( Site 0406)
-
-
Paris
-
Le Kremlin-Bicêtre, Paris, Francia, 94270
- Reclutamiento
- Hôpitaux Universitaires Paris Sud - Hôpital Bicêtre ( Site 0407)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 0145217453
-
-
Île-de-France Region
-
Villejuif, Île-de-France Region, Francia, 94805
- Activo, no reclutando
- Gustave Roussy ( Site 0403)
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-
-
-
-
Budapest, Hungría, 1083
- Reclutamiento
- Semmelweis University-Belgyógyászati és Onkológiai Klinika Hematológia Osztály ( Site 0600)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +3614591500
-
-
-
-
-
Ramat Gan, Israel, 5262100
- Reclutamiento
- Sheba Medical Center-Institute of Endocrinology, Diabetes and Metabolism ( Site 1400)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +97235303030
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Reclutamiento
- Sourasky Medical Center ( Site 1401)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +97236972062
-
-
-
-
-
Bologna, Italia, 40138
- Reclutamiento
- IRCCS Azienda Ospedaliero-Universitaria di Bologna, Policlinico di Sant'Orsola ( Site 0708)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: + 39 051 2142708
-
Brescia, Italia, 25123
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliera Spedali Civili di Brescia-Oncology ( Site 0701)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +390303995410
-
Milan, Italia, 20132
- Terminado
- Ospedale San Raffaele-Oncologia Medica ( Site 0705)
-
Milan, Italia, 20141
- Reclutamiento
- Istituto Europeo di Oncologia IRCCS-Divisione di Oncologia Medica Gastrointestinale e Tumori Neuroe ( Site 0700)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +390257489258
-
Verona, Italia, 37134
- Reclutamiento
- Centro Ricerche Cliniche di Verona ( Site 0703)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +390458128131
-
-
Campania
-
Naples, Campania, Italia, 80100
- Terminado
- University of Naples Federico II-Dipartimento di Medicina Clinica e Chirurgia ( Site 0704)
-
-
Lombardy
-
Milan, Lombardy, Italia, 20133
- Reclutamiento
- Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori-S.C. Oncologia Medica 2- Sarcomi ( Site 0709)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 0223902182
-
-
Tuscany
-
Siena, Tuscany, Italia, 53100
- Reclutamiento
- Azienda Ospedaliero Universitaria Senese-U.O.C. Immunoterapia Oncologica ( Site 0706)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +39057758636
-
-
-
-
-
Kyoto, Japón, 606-8507
- Activo, no reclutando
- Kyoto University Hospital ( Site 1806)
-
Tokyo, Japón, 123-8558
- Activo, no reclutando
- Tokyo Women's Medical University Adachi Medical Center ( Site 1803)
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japón, 060-8648
- Activo, no reclutando
- Hokkaido University Hospital ( Site 1800)
-
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Kanagawa
-
Yokohama, Kanagawa, Japón, 236-0004
- Activo, no reclutando
- Yokohama City University Hospital ( Site 1804)
-
-
Kochi
-
Nankoku, Kochi, Japón, 783-8505
- Activo, no reclutando
- Kochi Medical School Hospital ( Site 1807)
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-
Tokyo
-
Chuo-ku, Tokyo, Japón, 104-0045
- Activo, no reclutando
- National Cancer Center Hospital ( Site 1802)
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-
-
-
-
Oslo, Noruega, 0424
- Activo, no reclutando
- Oslo Universitetssykehus Radiumhospitalet ( Site 2400)
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-
-
-
-
Utrecht, Países Bajos, 3584 CX
- Reclutamiento
- Universitair Medisch Centrum Utrecht ( Site 1530)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 31887556308
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100034
- Activo, no reclutando
- Peking University First Hospital-Urology ( Site 1900)
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510060
- Activo, no reclutando
- Sun Yat-sen University Cancer Center ( Site 1905)
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 200001
- Activo, no reclutando
- Renji Hospital Shanghai Jiao Tong University School of Medicine ( Site 1904)
-
-
Sichuan
-
Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
- Terminado
- West China Hospital of Sichuan University ( Site 1906)
-
-
-
-
-
Porto, Portugal, 4200-072
- Reclutamiento
- Instituto Portugues de Oncologia Do Porto Francisco Gentil E.P.E. ( Site 2600)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: (351) 225 084 000
-
-
Lisbon District
-
Lisbon, Lisbon District, Portugal, 1649-035
- Reclutamiento
- START Lisbon - Hospital de Santa Maria ( Site 2601)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +351 21 780 5000
-
-
-
-
Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Reino Unido, CB2 2QQ
- Reclutamiento
- Addenbrooke's Hospital ( Site 1309)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +441223245151
-
-
England
-
London, England, Reino Unido, NW3 2QG
- Activo, no reclutando
- Royal Free Hospital ( Site 1302)
-
-
Glasgow City
-
Glasgow, Glasgow City, Reino Unido, G12 0YN
- Reclutamiento
- The Beatson West of Scotland Cancer Centre ( Site 1308)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +44 141 301 7055
-
-
London, City of
-
London, London, City of, Reino Unido, W12 OHS
- Reclutamiento
- Hammersmith Hospital-Medical Oncology ( Site 1304)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 0208 383 3089
-
-
-
-
Baskortostan, Respublika
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Ufa, Baskortostan, Respublika, Rusia, 450054
- Terminado
- GBUZ Republican Clinical Oncological Dispensary ( Site 0804)
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Leningradskaya Oblast'
-
Saint Petersburg, Leningradskaya Oblast', Rusia, 190020
- Terminado
- Saint Petersburg State University-Clinic of advanced medical technologies n. a. Nicolay I. Pirogov ( Site 0805)
-
Saint Petersburg, Leningradskaya Oblast', Rusia, 198255
- Activo, no reclutando
- Saint-Petersburg City Clinical Oncology Dispensary-Department of chemotherapy ( Site 0803)
-
-
Moscow
-
Moscow, Moscow, Rusia, 117036
- Terminado
- Endocrinology Research Center of Rosmedtechnologies-Surgery ( Site 0809)
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Moscow, Moscow, Rusia, 115522
- Activo, no reclutando
- Fed State Budgetary Inst N.N. Blokhin Med Center of Oncology MHRF ( Site 0801)
-
-
-
-
Central Singapore
-
Singapore, Central Singapore, Singapur, 168583
- Reclutamiento
- National Cancer Centre Singapore ( Site 1700)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +65 64368000
-
-
-
-
Skåne County
-
Lund, Skåne County, Suecia, 221 85
- Reclutamiento
- Skanes University Hospital Lund ( Site 1200)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +4646171000
-
-
Stockholm County
-
Stockholm, Stockholm County, Suecia, 171 76
- Terminado
- Karolinska Universitetssjukhuset Solna ( Site 1202)
-
-
Uppsala County
-
Uppsala, Uppsala County, Suecia, 751 85
- Reclutamiento
- Akademiska sjukhuset-Blod- och tumörsjukdomar ( Site 1201)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +46186110000
-
-
Västra Götaland County
-
Gothenburg, Västra Götaland County, Suecia, 413 45
- Reclutamiento
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset-Department of Oncology CTU Clinical Trial Unit ( Site 1204)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +46313421000
-
-
-
-
-
Ankara, Turquía (Türkiye), 06230
- Reclutamiento
- Hacettepe Universitesi-oncology hospital ( Site 0901)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 00903123052910
-
Ankara, Turquía (Türkiye), 06800
- Reclutamiento
- Ankara Bilkent Şehir Hastanesi. ( Site 0904)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 0090312 552 60 00
-
Istanbul, Turquía (Türkiye), 34668
- Terminado
- Istanbul Universitesi Cerrahpasa-Medical Oncology ( Site 0902)
-
-
Adana
-
Yüreğir, Adana, Turquía (Türkiye), 01250
- Reclutamiento
- Baskent University Adana Training Hospital ( Site 0906)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: +904449901
-
-
İzmir
-
Bornova, İzmir, Turquía (Türkiye), 35100
- Reclutamiento
- Ege University Medicine of Faculty ( Site 0900)
-
Contacto:
- Study Coordinator
- Número de teléfono: 00902323903911
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
Cohorte A1: feocromocitoma/paraganglioma (PPGL)
- Tiene diagnóstico histopatológico documentado (informe local) de feocromocitoma o paraganglioma.
Nota: Los participantes pueden recibir terapia de primera línea cuando no existe una opción de tratamiento satisfactoria y si los participantes no son candidatos para la quimioterapia sistémica o han rechazado dicha terapia. No hay límite en el número de terapias sistémicas previas. Las terapias locorregionales o las terapias adyuvantes/neoadyuvantes no se consideran una línea de terapia sistémica previa.
- Tiene enfermedad localmente avanzada o metastásica que no es susceptible de cirugía o tratamiento con intención curativa.
- Tiene una presión arterial adecuadamente controlada definida como presión arterial ≤150/90 mm Hg (≤135/85 mm Hg para adolescentes) y sin cambios en los medicamentos antihipertensivos (para participantes con hipertensión concomitante) durante al menos 2 semanas antes del inicio del tratamiento del estudio .
Cohorte A2: Tumor neuroendocrino pancreático (pNET)
- Tiene un diagnóstico histopatológico o citopatológico documentado (informe local) de grado bien diferenciado, bajo o intermedio (pNET G1 o G2 según la clasificación y clasificación de la Organización Mundial de la Salud (OMS) de 2017).
Tiene enfermedad localmente avanzada o enfermedad metastásica que es:
- No susceptible de cirugía, radiación, terapias locorregionales o modalidad de combinación de dichos tratamientos con intención curativa.
- Experimentó progresión de la enfermedad en o después de al menos 1 línea de terapia sistémica previa que incluye un agente dirigido aprobado como everolimus o sunitinib. Los participantes que hayan recibido >3 terapias sistémicas previas tendrán un límite de ≤20 % de la cohorte.
Nota: La quimioembolización/ablación por radiofrecuencia/terapias locorregionales, tratamientos neoadyuvantes/adyuvantes o monoterapia con análogos de somatostatina o monoterapia con interferón no contarán como 1 línea de terapia sistémica previa.
Cohortes A1 y A2
- Tiene progresión de la enfermedad en los últimos 12 meses desde la selección.
Tiene una enfermedad medible según RECIST 1.1 por tomografía computarizada (TC) o resonancia magnética nuclear (RMN) según lo evaluado por el investigador del sitio local/evaluación de radiología y verificado por BICR.
- Las lesiones irradiadas o las lesiones tratadas con terapias locorregionales no deben usarse como lesiones diana a menos que demuestren claramente un crecimiento desde la finalización de la radiación.
- Las lesiones metastásicas situadas en el cerebro no se consideran medibles y deben considerarse lesiones no diana.
- Solo las lesiones de la indicación principal para la cohorte pueden evaluarse para determinar la mensurabilidad; el investigador documentará otras lesiones neoplásicas y esta información se proporcionará a los revisores independientes para garantizar que dichas lesiones no se incluyan en la evaluación RECIST.
- Los participantes que son adolescentes (12-17 años de edad) deben tener un peso corporal de 40 kilogramos (kg) o más.
Cohorte B1: Tumores asociados a la enfermedad de von Hippel-Lindau (VHL)
- Tener un diagnóstico de enfermedad de VHL según lo determinado por una prueba de línea germinal (alteración del gen VHL de línea germinal documentada) localmente y/o diagnóstico clínico.
- Tener al menos 1 PPGL o pNET medible según RECIST 1.1 por CT o MRI según lo evaluado por el investigador del sitio local/evaluación de radiología y verificado por BICR.
- Los participantes de China o Japón definidos como participantes de origen chino o japonés que residen en China continental o Japón respectivamente en el momento de la selección, deben tener al menos 1 RCC o PPGL o pNET medibles según RECIST 1.1 según lo evaluado por el investigador del sitio local/evaluación radiológica y verificado por BICR.
- Debe tener ≥18 años de edad.
Para participantes de la cohorte B1 con PPGL
- No debe tener feocromocitoma > 5 cm o paraganglioma > 4 cm que requiera cirugía inmediata.
- Tener la presión arterial adecuadamente controlada definida como presión arterial = 150/90 mm Hg y sin cambios en los medicamentos antihipertensivos (para participantes con hipertensión concomitante) durante al menos 2 semanas antes del inicio del tratamiento del estudio.
- No debe tener PPGL metastásico o localmente avanzado, no resecable.
- Se permite la presencia de tumores concomitantes asociados a la enfermedad de VHL siempre que no requieran cirugía o intervención inmediata.
Para participantes de la cohorte B1 con pNET:
- No debe tener lesión(es) ubicada(s) en la cabeza del páncreas debe ser >2 cm que requiera cirugía inmediata.
- No debe tener lesión(es) localizada(s) en el cuerpo o cola del páncreas debe ser >3 cm que requiera cirugía inmediata.
- No debe tener pNET localmente avanzado, irresecable o metastásico.
- Se permite la presencia de tumores concomitantes asociados a la enfermedad de VHL siempre que no requieran cirugía o intervención inmediata.
Para los participantes de la cohorte B1 con carcinoma de células renales (RCC):
- No debe tener lesiones > 3 cm que requieran cirugía inmediata.
- No debe tener RCC metastásico.
- Se permite la presencia de tumores concomitantes asociados a la enfermedad de VHL siempre que no requieran cirugía o intervención inmediata.
Los participantes masculinos son elegibles para participar si aceptan lo siguiente durante el período de intervención y durante al menos 7 días después de la última dosis de la intervención del estudio:
- Ser abstinente de las relaciones heterosexuales como su estilo de vida preferido y habitual (abstinencia a largo plazo y persistente) y aceptar permanecer abstinente O
- Debe aceptar usar anticonceptivos a menos que se confirme que es azoospérmico (vasectomizado o secundario a una causa médica, como se detalla a continuación:
i. Estar de acuerdo en usar un condón masculino más el uso de un método anticonceptivo adicional por parte de la pareja cuando tenga relaciones sexuales peneanas-vaginales con una mujer o mujeres en edad fértil (WOCBP, por sus siglas en inglés) que no esté actualmente embarazada. Nota: Los hombres con una pareja embarazada o que amamanta deben aceptar abstenerse de tener relaciones sexuales entre el pene y la vagina o usar un condón masculino durante cada episodio de penetración entre el pene y la vagina.
Una participante femenina es elegible para participar si no está embarazada o amamantando, y se aplica al menos una de las siguientes condiciones:
- no es un WOCBP). O
- Es un WOCBP y usa un método anticonceptivo que es altamente efectivo (con una tasa de falla de
- Envíe una muestra de tejido tumoral de archivo o una biopsia central o por escisión recién obtenida de una lesión tumoral (no irradiada previamente). Se prefieren los bloques de tejido embebidos en parafina y fijados en formalina (FFPE) a los portaobjetos. Se prefieren las biopsias recién obtenidas al tejido archivado si la lesión es accesible y la biopsia no está clínicamente contraindicada.
Nota: Si el participante tiene solo 1 lesión medible según RECIST 1.1, la muestra de biopsia debe obtenerse de una lesión no objetivo o tejido de archivo. No se deben enviar biopsias óseas.
- Tiene un estado funcional del Grupo Oncológico Cooperativo del Este (ECOG) de 0 o 1, según lo evaluado dentro de los 7 días posteriores al inicio del tratamiento.
- Tiene función orgánica adecuada.
Criterio de exclusión:
- No puede tragar la medicación administrada por vía oral o tiene un trastorno que podría afectar la absorción de belzutifan.
- Tiene antecedentes de una segunda neoplasia maligna, a menos que se haya completado un tratamiento potencialmente curativo sin evidencia de malignidad durante 2 años, con las siguientes excepciones:
Nota: El requisito de tiempo no se aplica a los participantes que se sometieron a una resección definitiva exitosa de carcinoma de células basales de la piel, carcinoma de células escamosas de la piel, cáncer de vejiga superficial, cáncer de cuello uterino in situ u otros cánceres in situ.
- Se permitirán participantes con antecedentes de enfermedad de VHL (mutación de VHL de la línea germinal documentada por un informe de prueba local o con diagnóstico clínico) siempre que las lesiones concurrentes (que no sean PPGL para la Cohorte A1 y pNET para la Cohorte A2) estén localizadas sin necesidad inmediata de intervención.
- Se permiten antecedentes de resección(es) quirúrgica(s) por tumores asociados a la enfermedad de VHL localizada concurrente siempre que no haya antecedentes de enfermedad metastásica de tumores concurrentes; el historial de terapia sistémica para tumores concurrentes será excluyente.
- Los participantes con antecedentes de otros síndromes genéticos (como aquellos con mutación de la línea germinal de los genes de la subunidad de succinato deshidrogenasa (SDHx) o neoplasia endocrina múltiple/NEM) podrán tener tumores concurrentes (fuera del órgano afectado en la Cohorte A1 y la Cohorte A2, respectivamente). localizado y no requiere intervención inmediata; el historial de enfermedad metastásica en tumores concurrentes o el historial de terapia sistémica para tumores concurrentes serán excluyentes.
- Los participantes de la cohorte B1 con hemangioblastoma del sistema nervioso central (SNC) concomitante no deben requerir cirugía o intervención inmediata y no deben estar en riesgo de complicaciones neurológicas inminentes.
- Los participantes de la cohorte B1 con angiomas retinales/hemangioblastomas retinales concomitantes no deben requerir una intervención inmediata.
- Los participantes de la cohorte B1 con cualquier tumor concomitante no deben requerir cirugía o intervención inmediata.
- Para los participantes de la cohorte B1, el historial de cualquier terapia sistémica contra el cáncer (incluidos los agentes en investigación) para cualquier tumor asociado con la enfermedad de VHL o el historial de enfermedad metastásica de cualquier tumor asociado con la enfermedad de VHL u otro tumor relacionado con la enfermedad de VHL no será excluyente. .
- Tiene metástasis conocidas en el SNC y/o meningitis carcinomatosa.
- Tiene una enfermedad cardíaca clínicamente significativa, que incluye angina inestable, infarto agudo de miocardio o derivación arterial (CABG) o angioplastia coronaria transluminal percutánea (PTCA) ≤6 meses desde el día 1 de la administración del fármaco del estudio, o corazón congestivo de clase III o IV de la New York Heart Association falla. Hipertensión no controlada concurrente definida como presión arterial >150/90 mm mercurio (Hg) a pesar de los medicamentos antihipertensivos óptimos dentro de las 2 semanas previas a la primera dosis del tratamiento del estudio.
Nota: Se permite la arritmia controlada médicamente estable con medicación.
- Tiene alguno de los siguientes: Una lectura de oxímetro de pulso
- Tiene un trastorno psiquiátrico o de abuso de sustancias conocido que podría interferir con la cooperación con los requisitos del estudio.
- Se ha sometido a una cirugía mayor ≤4 semanas antes de la primera dosis de la intervención del estudio.
- Ha recibido tratamiento previo (excepto análogos de somatostatina) con quimioterapia, terapia dirigida u otra terapia en investigación dentro de las últimas 4 semanas antes del ingreso al estudio, o productos biológicos o inmunoterapia previos dentro de las últimas 6 semanas de la primera dosis de la intervención del estudio.
- Ha recibido terapias locorregionales previas o radiación dentro de las últimas 4 semanas de la primera dosis de la intervención del estudio.
- Ha recibido tratamiento previo con terapia con radionúclidos para receptores de péptidos (PRRT)/terapia con radionúclidos (como 177Lu-dotatato) u otra terapia con radiofármacos en las últimas 12 semanas desde la selección para participantes con pNET.
- Ha recibido terapia con metayodobencilguanidina (MIBG) u otra terapia radiofarmacéutica en las últimas 12 semanas desde la selección para participantes con PPGL.
- Ha recibido tratamiento previo con algún inhibidor de HIF-2α (incluido belzutifán).
- Tiene hipersensibilidad conocida al tratamiento del estudio y/o a alguno de sus excipientes.
- Tiene toxicidades de terapias locorregionales o sistémicas previas o cualquier otra terapia que no se recupere a los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) ≤ Grado 1 (con la excepción de la alopecia).
- Ha recibido factores estimulantes de colonias (p. ej., factor estimulante de colonias de granulocitos (G-CSF), factor estimulante de colonias de granulocitos y macrófagos (GM-CSF) o eritropoyetina recombinante (EPO) ≤ 28 días antes de la primera dosis de la intervención del estudio.
- Actualmente está recibiendo inhibidores fuertes del citocromo P450 3A4 (CYP3A4) que no se pueden suspender durante la duración del estudio.
- Actualmente recibe inductores fuertes o moderados de CYP3A4 que no se pueden suspender durante la duración del estudio.
- Actualmente está inscrito y recibe terapia de estudio, estuvo inscrito en un estudio de un agente en investigación y recibió terapia de estudio o usó un dispositivo de investigación dentro de las 4 semanas (28 días) de la primera dosis de la intervención del estudio.
- Tiene una infección activa que requiere terapia sistémica.
- Tiene antecedentes conocidos de infección por el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH).
- Tiene antecedentes conocidos de hepatitis B o infección activa conocida de hepatitis C (VHC).
Para la cohorte A2, tiene una histología tumoral compatible con pNET pobremente diferenciado, carcinoma neuroendocrino o tumor neuroendocrino (NET) de origen no pancreático.
- pNET pancreático pobremente diferenciado o de alto grado o carcinoma neuroendocrino pancreático; No se permitirá el carcinoma adenoneuroendocrino mixto del páncreas o el adenocarcinoma ductal pancreático concurrente.
- Tumor neuroendocrino de origen no pancreático, como gastrointestinal, pulmonar/torácico, tumor primario desconocido u otros órganos (incluido el adenocarcinoide/carcinoide de células caliciformes/carcinoma de células pequeñas/carcinoma de células grandes). Nota: El carcinoma neuroendocrino de cualquier origen es excluyente.
- Para la cohorte A2, participantes que tienen síntomas no controlados de pNET funcionales al ingreso al estudio.
- Ha tenido un trasplante alogénico de tejido/órgano sólido.
- Para los participantes de la cohorte B1, enfermedad metastásica identificada en la selección.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Belzutifan
Belzutifan, 120 mg, oral, una vez al día (QD) hasta progresión de la enfermedad o suspensión.
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Belzutifan, 120 mg, oral, una vez al día (QD) hasta progresión de la enfermedad o suspensión.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de respuesta objetiva (ORR) evaluada por revisión central independiente cegada (BICR)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5,5 años
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ORR es el porcentaje de participantes con respuesta completa (CR: desaparición de todas las lesiones diana) o respuesta parcial (RP: al menos una disminución del 30 % en la suma de los diámetros de las lesiones diana, tomando como referencia la suma basal de los diámetros de las lesiones diana lesiones) hasta enfermedad progresiva (EP, al menos un 20% de aumento en la suma de los diámetros de las lesiones diana, tomando como referencia la menor suma en estudio.
También se considera progresión la aparición de una o más lesiones nuevas o la muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero.
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Hasta aproximadamente 5,5 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Duración de la respuesta (DOR) evaluada por BICR
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5,5 años
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DOR es el tiempo desde la primera evidencia documentada de RC o PR hasta la progresión de la enfermedad o la muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero.
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Hasta aproximadamente 5,5 años
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Tiempo de respuesta (TTR) evaluado por BICR
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5,5 años
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TTR se define como el tiempo desde la primera dosis de belzutifan hasta la primera evidencia documentada de RC o PR.
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Hasta aproximadamente 5,5 años
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Tasa de control de enfermedades (DCR) evaluada por BICR
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5,5 años
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El control de la enfermedad es una RC, PR o enfermedad estable confirmada (SD, sin reducción suficiente para calificar para PR ni aumento suficiente para calificar para PD, tomando como referencia la suma más pequeña de diámetros durante el estudio).
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Hasta aproximadamente 5,5 años
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Supervivencia libre progresiva (PFS) evaluada por BICR
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5,5 años
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La SLP es el tiempo desde la primera dosis de belzutifán hasta la primera EP documentada o la muerte por cualquier causa, lo que ocurra primero.
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Hasta aproximadamente 5,5 años
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Supervivencia general (SG)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5,5 años
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OS es el tiempo desde la primera dosis de belzutifan hasta la muerte por cualquier causa.
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Hasta aproximadamente 5,5 años
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Tiempo hasta la cirugía (TTS)
Periodo de tiempo: Hasta aproximadamente 5,5 años
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TTS se define como el tiempo desde la primera dosis de belzutifan hasta la primera intervención quirúrgica documentada o procedimiento de reducción del tumor.
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Hasta aproximadamente 5,5 años
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Number of Participants Who Experience an Adverse Event (AE)
Periodo de tiempo: Up to approximately 5.5 years
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An AE is defined as any unfavorable and unintended sign including an abnormal laboratory finding, symptom or disease associated with the use of a medical treatment or procedure, regardless of whether it is considered related to the medical treatment or procedure, that occurs during the course of the study.
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Up to approximately 5.5 years
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Number of Participants Who Discontinue Study Treatment Due to an AE
Periodo de tiempo: Up to approximately 5.5 years
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An adverse event (AE) is defined as any unfavorable and unintended sign including an abnormal laboratory finding, symptom or disease associated with the use of a medical treatment or procedure, regardless of whether it is considered related to the medical treatment or procedure, that occurs during the course of the study.
The number of participants who discontinue study treatment due to an AE will be presented.
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Up to approximately 5.5 years
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, Merck Sharp & Dohme LLC
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
12 de agosto de 2021
Finalización primaria (Estimado)
27 de diciembre de 2029
Finalización del estudio (Estimado)
27 de diciembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
8 de junio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de junio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
11 de junio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Ciliopatías
- Enfermedades del sistema endocrino
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Neoplasias por sitio
- Neoplasias
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Neoplasias por tipo histológico
- Neoplasias del Sistema Digestivo
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Neoplasias de glándulas endocrinas
- Enfermedades pancreáticas
- Neoplasias Glandulares y Epiteliales
- Adenoma
- Anomalías congénitas
- Tumores neuroectodérmicos
- Neoplasias De Células Germinales Y Embrionarias
- Neoplasias De Tejido Nervioso
- Anomalías Múltiples
- Síndromes neurocutáneos
- Tumores neuroendocrinos
- Neoplasias pancreáticas
- Angiomatosis
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Feocromocitoma
- Paraganglioma
- Adenoma, Célula De Los Islotes
- Enfermedad de von Hippel-Lindau
- Agentes antineoplásicos
- belzutifan
Otros números de identificación del estudio
- 6482-015
- 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
- MK-6482-015 (Otro identificador: MSD)
- PT2977 (Otro identificador: Former name)
- jRCT2011220024 (Identificador de registro: Japan Registry of Clinical Trials (jRCT))
- 2020-005028-13 (Número EudraCT)
- 2023-504853-11-00 (Identificador de registro: EU CT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
http://engagezone.msd.com/doc/ProcedureAccessClinicalTrialData.pdf
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .