Dispositif optique-audio dans une cohorte pédiatrique avec des conditions liées au CLN3 ou une basse vision
Étude pilote d'un dispositif optique-audio dans une cohorte pédiatrique avec des conditions liées au CLN3 ou une basse vision
Arrière-plan:
CLN3 implique une perte de vision observée autour des années préscolaires, avec une progression éventuelle vers la cécité en 1 à 3 ans. Les chercheurs veulent tester un dispositif d'assistance qui pourrait aider les enfants atteints de CLN3 ou de cécité.
Objectif:
Pour savoir s'il est sûr, facile et utile pour les enfants atteints de CLN3 ou de cécité d'utiliser OrCam.
Admissibilité:
Personnes âgées de 6 à 18 ans atteintes d'une maladie liée au CLN3 ou de cécité.
Conception:
Les participants seront sélectionnés avec les éléments suivants :
Antécédents médicaux
Examen physique
Histoire de famille
Examen de la vue et tests de vision. Ils recevront des gouttes pour dilater leurs yeux.
Tests psychologiques et neurocognitifs. On leur posera des questions et on les observera pour savoir comment ils accomplissent diverses tâches, telles que parler, jouer, écrire, dessiner et résoudre des problèmes.
Tests auditifs. Ils peuvent porter des écouteurs ou des bouchons d'oreille. Des électrodes peuvent être collées à leur tête.
Échantillons de sang
Biopsie cutanée, si nécessaire
Échantillons de cellules de la joue, de salive ou d'urine
L'OrCam a la taille et pèse environ la moitié d'un paquet de chewing-gum. Il est attaché aux montures de lunettes par des aimants. Les participants effectueront des tâches avant et après avoir été formés sur OrCam. Ils effectueront ces tâches sans ou avec OrCam.
Les participants recevront une OrCam à utiliser pendant 1 semaine ou 1 mois. Ils auront des séances d'enregistrement avec l'équipe d'étude.
Les participants et/ou leurs soignants seront interrogés sur les capacités, les comportements, les compétences sociales, les méthodes d'apprentissage, l'intelligence et la qualité de vie liée à la santé.
Les échantillons des participants peuvent être utilisés pour des tests génétiques et/ou pour fabriquer un type de cellule souche.
La participation durera de 1 à 5 semaines.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Descriptif de l'étude :
Il s'agit d'une étude pilote d'un dispositif visuel d'augmentation, OrCam MyEye 2 (OrCam), chez des personnes pédiatriques atteintes d'affections liées au CLN3 ou de basse vision. Nous émettons l'hypothèse que, compte tenu de la conception relativement simple et de la procédure de fonctionnement de l'appareil, l'utilisation de l'OrCam par les participants à l'étude sera sûre et faisable. Nous émettons également l'hypothèse que l'appareil améliorera leur capacité à obtenir des informations visuelles.
Objectifs:
Primaire:
Évaluer la sécurité et la faisabilité de l'utilisation d'OrCam par les enfants atteints de CLN3 ou de basse vision.
Secondaire:
Évaluer l'efficacité de l'utilisation d'OrCam par les enfants atteints de CLN3 ou de basse vision.
Exploratoire:
Évaluer la faisabilité et l'efficacité de l'utilisation d'OrCam dans les groupes CLN3 par rapport aux groupes non CLN3. Optimiser les méthodes d'évaluation de l'efficacité de l'accommodation visuelle/dispositifs fonctionnels pour la population CLN3/NCL
Points de terminaison :
Primaire:
1) Événements indésirables lors de l'utilisation d'OrCam. 2) Test de faisabilité. 3) Questionnaire de faisabilité. 4) Journal d'utilisation de l'appareil. Les périodes d'évaluation seront d'une semaine sur le site d'étude et d'un mois à domicile.
Secondaire:
1) Test de fonctionnement de l'utilisation d'OrCam. 2) Questionnaire d'aptitude.
Exploratoire:
1) Essai de fonctionnement. 2) Questionnaires de faisabilité, de capacité et d'applicabilité.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
- CRITÈRE D'INTÉGRATION:
Pour participer à la partie sélection de cette étude, une personne doit répondre à tous les critères suivants :
-A un diagnostic ou un diagnostic suspecté de toute condition génétique causant une basse vision au niveau spécifié dans les critères 2.
Si la condition génétique est liée au CLN3, la personne doit avoir l'un des éléments suivants :
- Deux variants pathogènes CLN3,
Une variante pathogène CLN3 ET
- présentation clinique évocatrice de CLN3, OU
résultats caractéristiques de la microscopie électronique (EM) (tels que corps curviligne, profil d'empreintes digitales, dépôts osmiophiles granulaires).
- A une acuité visuelle estimée dans l'œil le mieux voyant < 20/200, sans l'utilisation d'un appareil d'assistance ou d'augmentation.
- Est âgé de 6 à 18 ans.
- Pour participer à la partie intervention/utilisation de l'appareil de cette étude, une personne doit répondre aux critères de sélection ci-dessus et aux critères suivants :
- A une capacité de développement cognitif appropriée pour participer en fonction de l'évaluation de dépistage des enquêteurs.
CRITÈRE D'EXCLUSION:
Une personne qui répond à l'un des critères suivants sera exclue de la participation à cette étude :
- Présente l'un des dysfonctionnements auditifs suivants : perte auditive irréversible ou non corrigible, acouphènes chroniques ou quotidiens, hallucinations auditives quotidiennes.
- Utilise un appareil d'assistance optique-audio au moment ou dans les 3 mois suivant le dépistage et l'inscription.
- Est incapable de se rendre au NIH en raison de son état de santé pour les parties requises de l'étude en personne.
- Est incapable de se conformer ou a des conditions médicales qui pourraient potentiellement augmenter le risque de participation.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Faisabilité de l'appareil
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Enfants atteints de la maladie CLN3
Les enfants atteints de CLN3 utilisent OrCam MyEye 2, un appareil portable de 22,5 g monté sur des lunettes qui convertit les entrées capturées par la caméra en sorties auditives pour la lecture de texte, la reconnaissance faciale et l'identification de produits.
Les participants à l’étude et les parents/tuteurs ont été formés à l’utilisation de l’appareil.
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L'OrCam MyEye 2 est un appareil portable de 22,5 g monté sur des lunettes qui convertit les entrées capturées par la caméra en sorties auditives.
Ses fonctions annoncées incluent la lecture de texte, la reconnaissance faciale et l'identification des produits.
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Expérimental: Enfants malvoyants sans CLN3
Les enfants malvoyants non liés au CLN3 utilisent OrCam MyEye 2, un appareil portable de 22,5 g monté sur des lunettes qui convertit les entrées capturées par la caméra en sorties auditives pour la lecture de texte, la reconnaissance faciale et l'identification de produits.
Les participants à l’étude et les parents/tuteurs ont été formés à l’utilisation de l’appareil.
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L'OrCam MyEye 2 est un appareil portable de 22,5 g monté sur des lunettes qui convertit les entrées capturées par la caméra en sorties auditives.
Ses fonctions annoncées incluent la lecture de texte, la reconnaissance faciale et l'identification des produits.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Participants présentant des événements indésirables
Délai: 1 semaine
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Nombre de participants présentant des événements indésirables liés à l'utilisation d'OrCam MyEye 2. Les événements indésirables ont été collectés à partir du rapport parental.
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1 semaine
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Évaluer l'efficacité de l'utilisation d'OrCam par des enfants atteints de CLN3 ou de basse vision
Délai: 1 semaine, 1 mois
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1) Test de fonction - Scores d'efficacité ; 2) Questionnaire d'aptitude
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1 semaine, 1 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: An N Dang Do, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 10000414
- 000414-CH
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Description du régime IPD
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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