Dispositivo óptico para áudio em uma coorte pediátrica com condições relacionadas a CLN3 ou baixa visão
Estudo piloto de um dispositivo óptico para áudio em uma coorte pediátrica com condições relacionadas a CLN3 ou baixa visão
Fundo:
CLN3 envolve perda de visão observada em torno dos anos pré-escolares, com eventual progressão para cegueira dentro de 1-3 anos. Os pesquisadores querem testar um dispositivo auxiliar que pode ajudar crianças com CLN3 ou cegueira.
Objetivo:
Para saber se é seguro, fácil e útil para crianças com CLN3 ou cegueira usar o OrCam.
Elegibilidade:
Pessoas de 6 a 18 anos que têm doença relacionada a CLN3 ou cegueira.
Projeto:
Os participantes serão selecionados com o seguinte:
Histórico médico
Exame físico
História de família
Exame oftalmológico e testes de visão. Eles receberão colírios para dilatar os olhos.
Testes psicológicos e neurocognitivos. Eles serão questionados e observados sobre como realizam várias tarefas, como falar, brincar, escrever, desenhar e resolver problemas.
Testes de audição. Eles podem usar fones de ouvido ou protetores auriculares. Eletrodos podem ser colados em suas cabeças.
Amostras de sangue
Biópsia de pele, se necessário
Amostras de células da bochecha, saliva ou urina
A OrCam tem o tamanho e pesa cerca da metade de um pacote de chicletes. Ele é preso a armações de óculos por ímãs. Os participantes realizarão tarefas antes e depois de terem sido treinados na OrCam. Eles farão essas tarefas sem ou com o uso da OrCam.
Os participantes receberão uma OrCam para usar por 1 semana ou 1 mês. Eles terão sessões de check-in com a equipe de estudo.
Os participantes e/ou seus cuidadores serão questionados sobre habilidades, comportamentos, habilidades sociais, métodos de aprendizagem, inteligência e qualidade de vida relacionada à saúde.
As amostras dos participantes podem ser usadas para testes genéticos e/ou para fazer um tipo de célula-tronco.
A participação durará de 1 a 5 semanas.
Visão geral do estudo
Status
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Descrição do estudo:
Este é um estudo piloto de um dispositivo visual aumentativo, OrCam MyEye 2 (OrCam), em indivíduos pediátricos com condições relacionadas a CLN3 ou baixa visão. Nossa hipótese é que, dado o design relativamente simples e o procedimento operacional do dispositivo, o uso do OrCam pelos participantes do estudo será seguro e viável. Também levantamos a hipótese de que o dispositivo aumentará sua capacidade de obter informações visualmente baseadas.
Objetivos.
Primário:
Avalie a segurança e a viabilidade do uso da OrCam por crianças com CLN3 ou baixa visão.
Secundário:
Avalie a eficácia do uso da OrCam por crianças com CLN3 ou baixa visão.
Exploratório:
Avalie a viabilidade e eficácia do uso do OrCam em grupos CLN3 versus não CLN3. Otimize métodos para avaliar a eficácia de acomodação visual/dispositivos auxiliares para a população CLN3/NCL
Pontos finais:
Primário:
1) Eventos adversos durante o uso da OrCam. 2) Teste de viabilidade. 3) Questionário de viabilidade. 4) Diário de uso do dispositivo. Os períodos de avaliação serão de 1 semana no local de estudo e 1 mês em casa.
Secundário:
1) Teste de funcionamento do OrCam. 2) Questionário de habilidade.
Exploratório:
1) Teste de funcionamento. 2) Questionários de Viabilidade, Habilidade, Aplicabilidade.
Tipo de estudo
Inscrição (Real)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
- CRITÉRIO DE INCLUSÃO:
Para participar da parte de triagem deste estudo, um indivíduo deve atender a todos os seguintes critérios:
-Tem um diagnóstico ou suspeita de diagnóstico de qualquer condição de base genética que cause baixa visão no nível especificado no critério 2.
Se a condição genética estiver relacionada ao CLN3, o indivíduo deve ter um dos seguintes:
- Duas variantes patogênicas de CLN3,
Uma variante patogênica de CLN3 E
- apresentação clínica sugestiva de CLN3, OU
achados característicos de microscopia eletrônica (EM) (como corpo curvilíneo, perfil de impressão digital, depósitos osmiófilos granulares).
- Tem uma acuidade visual estimada no olho com melhor visão < 20/200, sem o uso de um dispositivo auxiliar ou aumentativo.
- Está entre 6 a 18 anos de idade.
- Para participar da parte de intervenção/uso do dispositivo deste estudo, um indivíduo deve atender aos critérios de triagem acima e aos seguintes critérios:
- Tem uma capacidade de desenvolvimento cognitivo apropriada para participar com base na avaliação de triagem dos Investigadores.
CRITÉRIO DE EXCLUSÃO:
Um indivíduo que atender a qualquer um dos seguintes critérios será excluído da participação neste estudo:
- Tem alguma das seguintes disfunções auditivas: perda auditiva irreversível ou não corrigível, zumbido crônico ou diário, alucinações auditivas diárias.
- Usa um dispositivo de assistência óptica para áudio no momento ou dentro de 3 meses após a triagem e inscrição.
- É incapaz de viajar para o NIH devido à condição médica para as partes presenciais exigidas do estudo.
- É incapaz de cumprir ou tem condições médicas que poderiam aumentar o risco de participação.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Viabilidade do dispositivo
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Crianças com doença CLN3
Crianças com CLN3 usam o OrCam MyEye 2, um dispositivo portátil de 22,5 g montado em óculos que converte entradas capturadas pela câmera em saídas auditivas para leitura de texto, reconhecimento facial e identificação de produtos.
Os participantes do estudo e pais/responsáveis foram treinados sobre o uso do dispositivo.
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O OrCam MyEye 2 é um dispositivo portátil de 22,5 g montado em óculos que converte entradas capturadas pela câmera em saídas auditivas.
Suas funções anunciadas incluem leitura de texto, reconhecimento facial e identificação de produtos.
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Experimental: Crianças com Baixa Visão sem CLN3
Crianças com baixa visão não relacionada ao CLN3 usam o OrCam MyEye 2, um dispositivo portátil montado em óculos de 22,5 g que converte entradas capturadas pela câmera em saídas auditivas para leitura de texto, reconhecimento facial e identificação de produtos.
Os participantes do estudo e pais/responsáveis foram treinados sobre o uso do dispositivo.
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O OrCam MyEye 2 é um dispositivo portátil de 22,5 g montado em óculos que converte entradas capturadas pela câmera em saídas auditivas.
Suas funções anunciadas incluem leitura de texto, reconhecimento facial e identificação de produtos.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Participantes com eventos adversos
Prazo: 1 semana
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Número de participantes com eventos adversos relacionados ao uso do OrCam MyEye 2. Os eventos adversos foram coletados do relato dos pais.
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1 semana
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Avaliar a eficácia do uso do OrCam por crianças com CLN3 ou baixa visão
Prazo: 1 semana, 1 mês
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1) Teste de Função - Escores de Eficácia; 2) Questionário de habilidade
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1 semana, 1 mês
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: An N Dang Do, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Publicações e links úteis
Links úteis
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Real)
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 10000414
- 000414-CH
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Descrição do plano IPD
Prazo de Compartilhamento de IPD
Critérios de acesso de compartilhamento IPD
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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