Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Optisk-til-lyd-enhed i en pædiatrisk kohorte med CLN3-relaterede tilstande eller dårligt syn

21. oktober 2024 opdateret af: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Pilotundersøgelse af en optisk-til-lyd-enhed i en pædiatrisk kohorte med CLN3-relaterede tilstande eller dårligt syn

Baggrund:

CLN3 involverer synstab observeret omkring førskoleårene, med eventuel progression til blindhed inden for 1-3 år. Forskere ønsker at teste et hjælpemiddel, der kan hjælpe børn med CLN3 eller blindhed.

Objektiv:

For at lære, om det er sikkert, nemt og nyttigt for børn med CLN3 eller blindhed at bruge OrCam.

Berettigelse:

Personer i alderen 6-18 år, som enten har CLN3-relateret sygdom eller blindhed.

Design:

Deltagerne vil blive screenet med følgende:

Medicinsk historie

Fysisk eksamen

Familie historie

Øjenundersøgelse og synsprøver. De vil få øjendråber for at udvide deres øjne.

Psykologiske og neurokognitive tests. De vil blive stillet spørgsmål og observeret for, hvordan de udfører forskellige opgaver, såsom at tale, lege, skrive, tegne og løse problemer.

Høretest. De kan bære hovedtelefoner eller ørepropper. Elektroder kan være tapet til deres hoved.

Blodprøver

Hudbiopsi, hvis nødvendigt

Kindcelle-, spyt- eller urinprøver

OrCam er på størrelse med og vejer cirka halvt så meget som en pakke tyggegummi. Den er fastgjort til brillestel med magneter. Deltagerne skal udføre opgaver før og efter de er blevet trænet på OrCam. De vil udføre disse opgaver uden eller med at bruge OrCam.

Deltagerne får et OrCam til brug i 1 uge eller 1 måned. De vil have check-in sessioner med studieholdet.

Deltagerne og/eller deres pårørende vil blive spurgt om evner, adfærd, sociale færdigheder, læringsmetoder, intelligens og sundhedsrelateret livskvalitet.

Deltagerprøver kan bruges til genetisk testning og/eller til fremstilling af en type stamcelle.

Deltagelsen varer 1-5 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Studiebeskrivelse:

Dette er en pilotundersøgelse af en augmentativ visuel enhed, OrCam MyEye 2 (OrCam), hos pædiatriske personer med CLN3-relaterede tilstande eller nedsat syn. Vi antager, at i betragtning af enhedens relativt enkle design og betjeningsprocedure, vil brugen af ​​OrCam af studiedeltagere være sikker og gennemførlig. Vi antager også, at enheden vil forbedre deres evne til at opnå visuelt baseret information.

Mål:

Primær:

Vurder sikkerheden og gennemførligheden af ​​OrCam-brug af børn med CLN3 eller svagt syn.

Sekundær:

Vurder effektiviteten af ​​OrCam-brug af børn med CLN3 eller nedsat syn.

Udforskende:

Vurder gennemførligheden og effektiviteten af ​​OrCam-brug i CLN3 versus ikke-CLN3-grupper. Optimer metoder til vurdering af effektiviteten af ​​visuel indkvartering/hjælpemidler til CLN3/NCL-populationen

Slutpunkter:

Primær:

1) Uønskede hændelser under brugen af ​​OrCam. 2) Gennemførlighedstest. 3) Gennemførlighedsspørgeskema. 4) Enhedsbrugsdagbog. Evalueringsperioderne vil være 1 uge på studiestedet og 1 måned hjemme.

Sekundær:

1) Funktionstest af brug af OrCam. 2) Evnespørgeskema.

Udforskende:

1) Funktionstest. 2) Spørgeskemaer for gennemførlighed, evner, anvendelighed.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

  • INKLUSIONSKRITERIER:

For at deltage i screeningsdelen af ​​denne undersøgelse skal en person opfylde alle følgende kriterier:

- Har en diagnose eller formodet diagnose af en genetisk baseret tilstand, der forårsager nedsat syn til det niveau, der er specificeret i kriterie 2.

Hvis den genetiske tilstand er CLN3-relateret, skal individet have en af ​​følgende:

  • To CLN3 patogene varianter,

  • Én CLN3 patogen variant OG

    • klinisk præsentation, der tyder på CLN3, OR

    • karakteristiske elektronmikroskopi (EM) fund (såsom krumt legeme, fingeraftryksprofil, granulære osmiofile aflejringer).

      • Har en estimeret synsstyrke i det bedre seende øje < 20/200, uden brug af hjælpe- eller forstærkende anordning.
      • Er mellem 6 og 18 år.
      • For at deltage i interventions-/brugsdelen af ​​denne undersøgelse skal en person opfylde ovenstående screeningskriterier og følgende kriterier:
  • Har en passende kognitiv udviklingsevne til at deltage baseret på Investigators screeningsvurdering.

EXKLUSIONSKRITERIER:

En person, der opfylder et af følgende kriterier, vil blive udelukket fra deltagelse i denne undersøgelse:

  • Har en eller flere af følgende auditive dysfunktioner: ikke-reversibelt eller ikke-korrigerbart høretab, tinnitus, der er kronisk eller forekommende dagligt, auditive hallucinationer, der opstår dagligt.
  • Bruger et optisk-til-lyd hjælpemiddel på det tidspunkt eller inden for 3 måneder efter screening og tilmelding.
  • Er ude af stand til at rejse til NIH på grund af medicinsk tilstand for påkrævede personlige dele af undersøgelsen.
  • Er ude af stand til at overholde eller har medicinske tilstande, der potentielt ville øge risikoen for deltagelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Enhedens gennemførlighed
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Børn med CLN3 sygdom
Børn med CLN3 bruger OrCam MyEye 2, en 22,5 g bærbar, brillemonteret enhed, der konverterer kamerafangede input til auditive output til tekstlæsning, ansigtsgenkendelse og produktidentifikation. Undersøgelsesdeltagerne og forældre/værger blev trænet i, hvordan man bruger enheden.
Enhed: OrCam MyEye 2
OrCam MyEye 2 er en 22,5 g bærbar, brillemonteret enhed, der konverterer kamerafangede input til auditive output. Dens annoncerede funktioner omfatter tekstlæsning, ansigtsgenkendelse og produktidentifikation.
Eksperimentel: Børn med nedsat syn uden CLN3
Børn med dårligt syn, der ikke er relateret til CLN3, bruger OrCam MyEye 2, en 22,5 g bærbar, brillemonteret enhed, der konverterer kamerafangede input til auditive output til tekstlæsning, ansigtsgenkendelse og produktidentifikation. Undersøgelsesdeltagerne og forældre/værger blev trænet i, hvordan man bruger enheden.
Enhed: OrCam MyEye 2
OrCam MyEye 2 er en 22,5 g bærbar, brillemonteret enhed, der konverterer kamerafangede input til auditive output. Dens annoncerede funktioner omfatter tekstlæsning, ansigtsgenkendelse og produktidentifikation.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagere med uønskede hændelser
Tidsramme: 1 uge
Antal deltagere med bivirkninger relateret til brugen af ​​OrCam MyEye 2. Bivirkninger blev indsamlet fra forældrenes rapport.
1 uge

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere effektiviteten af ​​at bruge OrCam til børn med CLN3 eller svagt syn
Tidsramme: 1 uge, 1 måned
1) Funktionstest - Effektscore; 2) Evne spørgeskema
1 uge, 1 måned

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: An N Dang Do, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

7. oktober 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

23. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. oktober 2024

Sidst verificeret

1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 10000414
  • 000414-CH

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

.Av-identificeret IPD, der ligger til grund for resultater i en publikation, vil blive delt.

IPD-delingstidsramme

Der kan anmodes om data 5 år efter færdiggørelsen af ​​det primære endepunkt

IPD-delingsadgangskriterier

Kontakt den primære efterforsker eller National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med CLN3-relaterede lidelser

Kliniske forsøg med OrCam MyEye 2

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner