Urządzenie optyczno-dźwiękowe w kohorcie pediatrycznej ze schorzeniami związanymi z CLN3 lub słabowidzącymi
Badanie pilotażowe urządzenia optyczno-dźwiękowego w kohorcie pediatrycznej ze schorzeniami związanymi z CLN3 lub słabowidzącymi
Tło:
CLN3 obejmuje utratę wzroku obserwowaną w wieku przedszkolnym, z ostateczną progresją do ślepoty w ciągu 1-3 lat. Naukowcy chcą przetestować urządzenie wspomagające, które może pomóc dzieciom z CLN3 lub niewidomym.
Cel:
Aby dowiedzieć się, czy korzystanie z OrCam jest bezpieczne, łatwe i przydatne dla dzieci z CLN3 lub niewidomych.
Uprawnienia:
Osoby w wieku 6-18 lat, które mają chorobę związaną z CLN3 lub ślepotę.
Projekt:
Uczestnicy zostaną przebadani m.in.
Historia medyczna
Fizyczny egzamin
Historia rodzinna
Badanie wzroku i testy wzroku. Dostaną krople do oczu, aby rozszerzyć oczy.
Testy psychologiczne i neurokognitywne. Będą zadawane pytania i obserwowane, jak wykonują różne zadania, takie jak mówienie, granie, pisanie, rysowanie i rozwiązywanie problemów.
Badania słuchu. Mogą nosić słuchawki lub zatyczki do uszu. Elektrody mogą być przyklejone do głowy.
Próbki krwi
Biopsja skóry, jeśli to konieczne
Próbki komórek policzkowych, śliny lub moczu
OrCam jest wielkości i waży mniej więcej połowę tego, co paczka gumy do żucia. Mocowana jest do oprawek okularów za pomocą magnesów. Uczestnicy będą wykonywać zadania przed i po przeszkoleniu na OrCam. Będą wykonywać te zadania bez lub z użyciem OrCam.
Uczestnicy otrzymają kamerę OrCam do użytku przez 1 tydzień lub 1 miesiąc. Będą mieli sesje kontrolne z zespołem badawczym.
Uczestnicy i/lub ich opiekunowie zostaną zapytani o zdolności, zachowania, umiejętności społeczne, metody uczenia się, inteligencję i jakość życia związaną ze zdrowiem.
Próbki uczestników mogą zostać użyte do badań genetycznych i/lub do wytworzenia komórki macierzystej.
Udział potrwa od 1 do 5 tygodni.
Przegląd badań
Status
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Opis badania:
Jest to badanie pilotażowe urządzenia wspomagającego wzrok, OrCam MyEye 2 (OrCam), u dzieci z chorobami związanymi z CLN3 lub niedowidzącymi. Stawiamy hipotezę, że biorąc pod uwagę stosunkowo prostą konstrukcję i procedurę obsługi urządzenia, korzystanie z OrCam przez uczestników badania będzie bezpieczne i wykonalne. Stawiamy również hipotezę, że urządzenie zwiększy ich zdolność do uzyskiwania informacji wizualnych.
Cele:
Podstawowy:
Oceń bezpieczeństwo i wykonalność użycia OrCam przez dzieci z CLN3 lub niedowidzącymi.
Wtórny:
Oceń skuteczność stosowania OrCam przez dzieci z CLN3 lub niedowidzącymi.
Badawczy:
Oceń wykonalność i skuteczność zastosowania OrCam w grupach CLN3 i innych niż CLN3. Zoptymalizować metody oceny skuteczności akomodacji wzrokowej/urządzeń wspomagających dla populacji CLN3/NCL
Punkty końcowe:
Podstawowy:
1) Zdarzenia niepożądane podczas stosowania OrCam. 2) Test wykonalności. 3) Kwestionariusz wykonalności. 4) Dziennik użytkowania urządzenia. Okresy oceny będą wynosić 1 tydzień w miejscu badania i 1 miesiąc w domu.
Wtórny:
1) Test działania przy użyciu OrCam. 2) Kwestionariusz umiejętności.
Badawczy:
1) Test działania. 2) Kwestionariusze wykonalności, zdolności, stosowalności.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
- KRYTERIA PRZYJĘCIA:
Aby wziąć udział w części przesiewowej tego badania, osoba musi spełniać wszystkie następujące kryteria:
- Ma diagnozę lub podejrzenie diagnozy jakiejkolwiek choroby genetycznej powodującej pogorszenie wzroku do poziomu określonego w kryterium 2.
Jeśli choroba genetyczna jest związana z CLN3, osoba musi mieć jedno z poniższych:
- Dwa patogenne warianty CLN3,
Jeden patogenny wariant CLN3 ORAZ
- obraz kliniczny sugerujący CLN3, OR
charakterystyczne wyniki mikroskopii elektronowej (EM) (takie jak ciało krzywoliniowe, profil linii papilarnych, ziarniste złogi osmofilne).
- Ma szacunkową ostrość wzroku w oku lepiej widzącym < 20/200, bez użycia urządzenia wspomagającego lub powiększającego.
- Ma od 6 do 18 lat.
- Aby wziąć udział w części tego badania dotyczącej interwencji/użycia urządzenia, dana osoba musi spełniać powyższe kryteria przesiewowe oraz następujące kryteria:
- Ma odpowiednią zdolność rozwoju poznawczego do udziału w badaniu na podstawie oceny przesiewowej przeprowadzonej przez badaczy.
KRYTERIA WYŁĄCZENIA:
Osoba, która spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów, zostanie wykluczona z udziału w tym badaniu:
- Ma jedną z następujących dysfunkcji słuchu: nieodwracalny lub niemożliwy do skorygowania ubytek słuchu, szum w uszach, który jest przewlekły lub występujący codziennie, halucynacje słuchowe, które występują codziennie.
- Używa urządzenia wspomagającego optyczno-dźwiękowe w czasie lub w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego i rejestracji.
- Nie jest w stanie podróżować do NIH ze względu na stan zdrowia na wymagane osobiste części badania.
- Nie jest w stanie spełnić warunków lub ma warunki medyczne, które potencjalnie zwiększają ryzyko uczestnictwa.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Wykonalność urządzenia
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Dzieci z chorobą CLN3
Dzieci z CLN3 korzystają z OrCam MyEye 2, przenośnego urządzenia o masie 22,5 g, montowanego na okularach, które przekształca dane wejściowe zarejestrowane przez kamerę na sygnały dźwiękowe w celu czytania tekstu, rozpoznawania twarzy i identyfikacji produktu.
Uczestnicy badania oraz rodzice/opiekunowie zostali przeszkoleni w zakresie obsługi urządzenia.
|
OrCam MyEye 2 to przenośne urządzenie o masie 22,5 g, montowane na okularach, które konwertuje sygnał wejściowy zarejestrowany przez kamerę na sygnał dźwiękowy.
Jego reklamowane funkcje obejmują czytanie tekstu, rozpoznawanie twarzy i identyfikację produktu.
|
|
Eksperymentalny: Dzieci słabowidzące bez CLN3
Dzieci słabowidzące niezwiązane z CLN3 korzystają z OrCam MyEye 2, przenośnego urządzenia o masie 22,5 g, montowanego na okularach, które przekształca dane wejściowe zarejestrowane przez kamerę na sygnały dźwiękowe w celu czytania tekstu, rozpoznawania twarzy i identyfikacji produktu.
Uczestnicy badania oraz rodzice/opiekunowie zostali przeszkoleni w zakresie obsługi urządzenia.
|
OrCam MyEye 2 to przenośne urządzenie o masie 22,5 g, montowane na okularach, które konwertuje sygnał wejściowy zarejestrowany przez kamerę na sygnał dźwiękowy.
Jego reklamowane funkcje obejmują czytanie tekstu, rozpoznawanie twarzy i identyfikację produktu.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Uczestnicy ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: 1 tydzień
|
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane ze stosowaniem OrCam MyEye 2. Zdarzenia niepożądane zebrano z raportów rodziców.
|
1 tydzień
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena skuteczności stosowania OrCam przez dzieci z CLN3 lub niedowidzącymi
Ramy czasowe: 1 tydzień, 1 miesiąc
|
1) Test działania — wyniki skuteczności; 2) Kwestionariusz umiejętności
|
1 tydzień, 1 miesiąc
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: An N Dang Do, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 10000414
- 000414-CH
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .