Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Opticko-audio zařízení v pediatrické kohortě se stavy souvisejícími s CLN3 nebo slabým zrakem

21. října 2024 aktualizováno: Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Pilotní studie opticko-audio zařízení v pediatrické kohortě se stavy souvisejícími s CLN3 nebo slabým zrakem

Pozadí:

CLN3 zahrnuje ztrátu zraku pozorovanou kolem předškolního věku, s případnou progresí ke slepotě během 1-3 let. Vědci chtějí otestovat asistenční zařízení, které může pomoci dětem s CLN3 nebo slepotou.

Objektivní:

Chcete-li zjistit, zda je bezpečné, snadné a užitečné pro děti s CLN3 nebo slepotou používat OrCam.

Způsobilost:

Lidé ve věku 6-18 let, kteří mají buď onemocnění související s CLN3, nebo slepotu.

Design:

Účastníci budou promítáni s následujícím:

Zdravotní historie

Fyzikální zkouška

Rodinná historie

Oční vyšetření a testy zraku. Dostanou kapky na rozšíření očí.

Psychologické a neurokognitivní testy. Budou se ptát a pozorovat, jak plní různé úkoly, jako je mluvení, hraní, psaní, kreslení a řešení problémů.

Sluchové testy. Mohou nosit sluchátka nebo špunty do uší. Elektrody mohou být nalepeny na jejich hlavě.

Vzorky krve

Biopsie kůže, je-li potřeba

Vzorky lícních buněk, slin nebo moči

OrCam má velikost a váží asi polovinu toho, co balení žvýkaček. Na obroučky brýlí se připevňuje pomocí magnetů. Účastníci budou dělat úkoly před a po proškolení na OrCam. Tyto úkoly budou dělat bez nebo s použitím OrCam.

Účastníci dostanou OrCam k používání po dobu 1 týdne nebo 1 měsíce. Budou mít check-in sezení se studijním týmem.

Účastníci a/nebo jejich pečovatelé budou dotázáni na schopnosti, chování, sociální dovednosti, metody učení, inteligenci a kvalitu života související se zdravím.

Vzorky účastníků mohou být použity pro genetické testování a/nebo pro vytvoření určitého typu kmenových buněk.

Účast potrvá 1-5 týdnů.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Popis studie:

Toto je pilotní studie augmentativního vizuálního zařízení OrCam MyEye 2 (OrCam) u pediatrických jedinců se stavy souvisejícími s CLN3 nebo slabým zrakem. Předpokládáme, že vzhledem k relativně jednoduché konstrukci a provoznímu postupu zařízení bude použití OrCam účastníky studie bezpečné a proveditelné. Také předpokládáme, že zařízení zlepší jejich schopnost získávat vizuálně založené informace.

Cíle:

Hlavní:

Posuďte bezpečnost a proveditelnost používání OrCam dětmi s CLN3 nebo slabozrakým.

Sekundární:

Posuďte účinnost používání OrCam dětmi s CLN3 nebo slabozrakým.

Průzkumný:

Posuďte proveditelnost a efektivitu použití OrCam ve skupinách CLN3 oproti jiným skupinám. Optimalizovat metody pro hodnocení účinnosti zrakových akomodačních/asistenčních zařízení pro populaci CLN3/NCL

Koncové body:

Hlavní:

1) Nežádoucí události během používání OrCam. 2) Test proveditelnosti. 3) Dotazník proveditelnosti. 4) Deník používání zařízení. Hodnotící období bude 1 týden v místě studia a 1 měsíc doma.

Sekundární:

1) Funkční test používání OrCam. 2) Dotazník schopností.

Průzkumný:

1) Funkční test. 2) Dotazníky proveditelnosti, schopnosti, použitelnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

6 let až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

  • KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Aby se jednotlivec mohl zúčastnit screeningové části této studie, musí splňovat všechna následující kritéria:

-Má diagnózu nebo podezření na diagnózu jakéhokoli geneticky podmíněného onemocnění způsobujícího slabé vidění na úroveň specifikovanou v kritériu 2.

Pokud genetický stav souvisí s CLN3, jedinec musí mít jeden z následujících stavů:

  • Dvě patogenní varianty CLN3,

  • Jedna patogenní varianta CLN3 A

    • klinický obraz svědčící pro CLN3, OR

    • charakteristické nálezy elektronové mikroskopie (EM) (jako je křivočaré těleso, profil otisků prstů, granulární osmiofilní depozita).

      • Má odhadovanou zrakovou ostrost v lépe vidícím oku < 20/200, bez použití pomocného nebo augmentativního zařízení.
      • Je ve věku od 6 do 18 let.
      • Aby se jednotlivec mohl zúčastnit části této studie týkající se intervence/používání zařízení, musí splňovat výše uvedená screeningová kritéria a následující kritéria:
  • Má odpovídající kognitivní vývojovou schopnost účastnit se na základě screeningového hodnocení vyšetřovatelů.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Jednotlivec, který splní kterékoli z následujících kritérií, bude z účasti v této studii vyloučen:

  • Má některou z následujících sluchových dysfunkcí: nevratnou nebo neopravitelnou ztrátu sluchu, tinnitus, který je chronický nebo se vyskytuje denně, sluchové halucinace, které se vyskytují denně.
  • Používá opticko-audio asistenční zařízení v době nebo do 3 měsíců od screeningu a registrace.
  • Nemůže cestovat do NIH kvůli zdravotnímu stavu pro požadované osobní části studie.
  • Není schopen dodržovat nebo má zdravotní stavy, které by potenciálně zvýšily riziko účasti.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Proveditelnost zařízení
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Děti s onemocněním CLN3
Děti s CLN3 používají OrCam MyEye 2, 22,5g přenosné zařízení namontované na brýle, které převádí vstupy zachycené kamerou na zvukové výstupy pro čtení textu, rozpoznávání obličeje a identifikaci produktu. Účastníci studie a rodiče/zákonní zástupci byli vyškoleni, jak zařízení používat.
Přístroj: OrCam MyEye 2
OrCam MyEye 2 je 22,5g přenosné zařízení namontované na brýle, které převádí vstupy zachycené kamerou na zvukové výstupy. Mezi jeho inzerované funkce patří čtení textu, rozpoznávání obličeje a identifikace produktu.
Experimentální: Děti se slabým zrakem bez CLN3
Děti se slabým zrakem, které nesouvisí s CLN3, používají OrCam MyEye 2, 22,5g přenosné zařízení namontované na brýle, které převádí vstupy zachycené kamerou na zvukové výstupy pro čtení textu, rozpoznávání obličeje a identifikaci produktu. Účastníci studie a rodiče/zákonní zástupci byli vyškoleni, jak zařízení používat.
Přístroj: OrCam MyEye 2
OrCam MyEye 2 je 22,5g přenosné zařízení namontované na brýle, které převádí vstupy zachycené kamerou na zvukové výstupy. Mezi jeho inzerované funkce patří čtení textu, rozpoznávání obličeje a identifikace produktu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účastníci s nežádoucími událostmi
Časové okno: 1 týden
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s používáním OrCam MyEye 2. Nežádoucí účinky byly shromážděny z rodičovské zprávy.
1 týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posoudit účinnost používání OrCam dětmi s CLN3 nebo slabozrakým
Časové okno: 1 týden, 1 měsíc
1) Funkční test – skóre účinnosti; 2) Dotazník schopností
1 týden, 1 měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: An N Dang Do, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

30. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

6. října 2023

Dokončení studie (Aktuální)

7. října 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

22. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

23. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. října 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. října 2024

Naposledy ověřeno

1. února 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 10000414
  • 000414-CH

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

.De-identifikovaný IPD, který je základem výsledků v publikaci, bude sdílen.

Časový rámec sdílení IPD

Údaje mohou být požadovány 5 let po dokončení primárního cílového bodu

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kontaktujte hlavního výzkumníka nebo Národní institut dětského zdraví a lidského rozvoje (NICHD)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Poruchy související s CLN3

Klinické studie na OrCam MyEye 2

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Ecuador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit