Dispositivo de óptica a audio en una cohorte pediátrica con condiciones relacionadas con CLN3 o baja visión
Estudio piloto de un dispositivo de óptica a audio en una cohorte pediátrica con condiciones relacionadas con CLN3 o baja visión
Fondo:
CLN3 implica la pérdida de la visión observada alrededor de los años preescolares, con una eventual progresión a la ceguera en 1 a 3 años. Los investigadores quieren probar un dispositivo de asistencia que pueda ayudar a los niños con CLN3 o ceguera.
Objetivo:
Para saber si es seguro, fácil y útil para niños con CLN3 o ceguera usar la OrCam.
Elegibilidad:
Personas de 6 a 18 años que tienen una enfermedad relacionada con CLN3 o ceguera.
Diseño:
Los participantes serán evaluados con lo siguiente:
Historial médico
Examen físico
Historia familiar
Examen de la vista y pruebas de la vista. Recibirán colirios para dilatar los ojos.
Pruebas psicológicas y neurocognitivas. Se les harán preguntas y se les observará sobre cómo realizan varias tareas, como hablar, jugar, escribir, dibujar y resolver problemas.
Pruebas de audición. Pueden usar auriculares o tapones para los oídos. Los electrodos pueden estar pegados a su cabeza.
Muestras de sangre
Biopsia de piel, si es necesario
Muestras de células de la mejilla, saliva u orina
La OrCam tiene el tamaño y pesa aproximadamente la mitad de un paquete de chicles. Se fija a las monturas de las gafas mediante imanes. Los participantes realizarán tareas antes y después de haber sido entrenados en OrCam. Harán estas tareas sin o con el uso de la OrCam.
Los participantes recibirán una OrCam para usar durante 1 semana o 1 mes. Tendrán sesiones de verificación con el equipo de estudio.
A los participantes y/o sus cuidadores se les preguntará sobre habilidades, comportamientos, habilidades sociales, métodos de aprendizaje, inteligencia y calidad de vida relacionada con la salud.
Las muestras de los participantes pueden usarse para pruebas genéticas y/o para hacer un tipo de célula madre.
La participación tendrá una duración de 1-5 semanas.
Descripción general del estudio
Estado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Descripción del estudio:
Este es un estudio piloto de un dispositivo visual aumentativo, OrCam MyEye 2 (OrCam), en personas pediátricas con condiciones relacionadas con CLN3 o baja visión. Nuestra hipótesis es que, dado el diseño relativamente simple y el procedimiento operativo del dispositivo, el uso de la OrCam por parte de los participantes del estudio será seguro y factible. También planteamos la hipótesis de que el dispositivo mejorará su capacidad para obtener información visual.
Objetivos:
Primario:
Evaluar la seguridad y viabilidad del uso de OrCam por niños con CLN3 o baja visión.
Secundario:
Evalúe la efectividad del uso de OrCam por niños con CLN3 o baja visión.
Exploratorio:
Evaluar la viabilidad y eficacia del uso de OrCam en grupos CLN3 frente a grupos que no son CLN3. Optimizar los métodos para evaluar la eficacia de la adaptación visual/dispositivos de asistencia para la población CLN3/NCL
Puntos finales:
Primario:
1) Eventos adversos durante el uso de OrCam. 2) Prueba de factibilidad. 3) Cuestionario de viabilidad. 4) Diario de uso del dispositivo. Los periodos de evaluación serán de 1 semana en el sitio de estudio y 1 mes en el domicilio.
Secundario:
1) Prueba de funcionamiento del uso de OrCam. 2) Cuestionario de habilidad.
Exploratorio:
1) Prueba de funcionamiento. 2) Cuestionarios de Factibilidad, Habilidad, Aplicabilidad.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
- CRITERIOS DE INCLUSIÓN:
Para participar en la parte de selección de este estudio, una persona debe cumplir con todos los siguientes criterios:
-Tiene un diagnóstico o sospecha de diagnóstico de cualquier condición genética que cause baja visión al nivel especificado en el criterio 2.
Si la condición genética está relacionada con CLN3, el individuo debe tener uno de los siguientes:
- Dos variantes patogénicas CLN3,
Una variante patógena CLN3 Y
- presentación clínica sugestiva de CLN3, O
hallazgos característicos de microscopía electrónica (EM) (como cuerpo curvilíneo, perfil de huella dactilar, depósitos osmiófilos granulares).
- Tiene una agudeza visual estimada en el ojo con mejor visión < 20/200, sin el uso de un dispositivo de ayuda o aumentativo.
- Tiene entre 6 y 18 años de edad.
- Para participar en la porción de intervención/uso del dispositivo de este estudio, una persona debe cumplir con los criterios de selección anteriores y los siguientes criterios:
- Tiene una capacidad de desarrollo cognitivo adecuada para participar según la evaluación de detección de los investigadores.
CRITERIO DE EXCLUSIÓN:
Una persona que cumpla con cualquiera de los siguientes criterios será excluida de participar en este estudio:
- Tiene alguna de las siguientes disfunciones auditivas: pérdida auditiva irreversible o no corregible, tinnitus crónico o diario, alucinaciones auditivas diarias.
- Utiliza un dispositivo de asistencia de óptica a audio en el momento o dentro de los 3 meses posteriores a la evaluación e inscripción.
- No puede viajar a los NIH debido a una condición médica para las partes requeridas en persona del estudio.
- No puede cumplir o tiene condiciones médicas que podrían aumentar potencialmente el riesgo de participación.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Viabilidad del dispositivo
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Niños con enfermedad CLN3
Los niños con CLN3 utilizan OrCam MyEye 2, un dispositivo portátil de 22,5 g montado en gafas que convierte las entradas capturadas por la cámara en salidas auditivas para lectura de texto, reconocimiento facial e identificación de productos.
Los participantes del estudio y los padres/tutores recibieron capacitación sobre cómo utilizar el dispositivo.
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OrCam MyEye 2 es un dispositivo portátil de 22,5 g montado en gafas que convierte las entradas capturadas por la cámara en salidas auditivas.
Sus funciones anunciadas incluyen lectura de texto, reconocimiento facial e identificación de productos.
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Experimental: Niños con Baja visión sin CLN3
Los niños con baja visión no relacionada con CLN3 usan OrCam MyEye 2, un dispositivo portátil de 22,5 g montado en anteojos que convierte las entradas capturadas por la cámara en salidas auditivas para lectura de texto, reconocimiento facial e identificación de productos.
Los participantes del estudio y los padres/tutores recibieron capacitación sobre cómo utilizar el dispositivo.
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OrCam MyEye 2 es un dispositivo portátil de 22,5 g montado en gafas que convierte las entradas capturadas por la cámara en salidas auditivas.
Sus funciones anunciadas incluyen lectura de texto, reconocimiento facial e identificación de productos.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Participantes con eventos adversos
Periodo de tiempo: 1 semana
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Número de participantes con eventos adversos relacionados con el uso de OrCam MyEye 2. Los eventos adversos se obtuvieron del informe de los padres.
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1 semana
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluar la eficacia del uso de OrCam en niños con CLN3 o baja visión
Periodo de tiempo: 1 semana, 1 mes
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1) Prueba de función - Puntuaciones de eficacia; 2) Cuestionario de habilidad
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1 semana, 1 mes
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: An N Dang Do, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Publicaciones y enlaces útiles
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 10000414
- 000414-CH
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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