Optisk-til-lyd-enhet i en pediatrisk kohort med CLN3-relaterte tilstander eller dårlig syn
Pilotstudie av en optikk-til-lyd-enhet i en pediatrisk kohort med CLN3-relaterte tilstander eller dårlig syn
Bakgrunn:
CLN3 innebærer synstap observert rundt førskoleårene, med eventuell progresjon til blindhet i løpet av 1-3 år. Forskere ønsker å teste et hjelpemiddel som kan hjelpe barn med CLN3 eller blindhet.
Objektiv:
For å finne ut om det er trygt, enkelt og nyttig for barn med CLN3 eller blindhet å bruke OrCam.
Kvalifisering:
Personer i alderen 6-18 år som har enten CLN3-relatert sykdom eller blindhet.
Design:
Deltakerne vil bli screenet med følgende:
Medisinsk historie
Fysisk eksamen
Familie historie
Synsundersøkelse og synsprøver. De vil få øyedråper for å utvide øynene.
Psykologiske og nevrokognitive tester. De vil bli stilt spørsmål og observert for hvordan de gjør ulike oppgaver, som å snakke, leke, skrive, tegne og løse problemer.
Hørselsprøver. De kan bruke hodetelefoner eller ørepropper. Elektroder kan teipes til hodet.
Blodprøver
Hudbiopsi, om nødvendig
Kinncelle-, spytt- eller urinprøver
OrCam er på størrelse med og veier omtrent halvparten så mye som en tyggegummipakke. Den er festet til brilleinnfatninger med magneter. Deltakerne skal gjøre oppgaver før og etter at de har blitt trent på OrCam. De vil gjøre disse oppgavene uten eller med bruk av OrCam.
Deltakerne vil få et OrCam som de kan bruke i 1 uke eller 1 måned. De vil ha innsjekkingsøkter med studieteamet.
Deltakere og/eller deres omsorgspersoner vil bli spurt om evner, atferd, sosiale ferdigheter, læringsmetoder, intelligens og helserelatert livskvalitet.
Deltakerprøver kan brukes til genetisk testing og/eller til å lage en type stamcelle.
Deltakelsen varer i 1-5 uker.
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Studiebeskrivelse:
Dette er en pilotstudie av en augmentativ visuell enhet, OrCam MyEye 2 (OrCam), hos pediatriske personer med CLN3-relaterte tilstander eller dårlig syn. Vi antar at, gitt den relativt enkle utformingen og operasjonsprosedyren til enheten, vil bruken av OrCam av studiedeltakere være trygg og gjennomførbar. Vi antar også at enheten vil forbedre deres evne til å innhente visuelt basert informasjon.
Mål:
Hoved:
Vurder sikkerheten og gjennomførbarheten av OrCam-bruk av barn med CLN3 eller nedsatt syn.
Sekundær:
Vurder effektiviteten av OrCam-bruk av barn med CLN3 eller nedsatt syn.
Utforskende:
Vurder gjennomførbarheten og effektiviteten av OrCam-bruk i CLN3 kontra ikke-CLN3-grupper. Optimaliser metoder for å vurdere effektiviteten av visuell innkvartering/hjelpemidler for CLN3/NCL-populasjonen
Endepunkter:
Hoved:
1) Uønskede hendelser under bruk av OrCam. 2) Mulighetstest. 3) Gjennomførbarhet spørreskjema. 4) Dagbok for enhetsbruk. Vurderingsperiodene vil være 1 uke på studiestedet og 1 måned hjemme.
Sekundær:
1) Funksjonstest av bruk av OrCam. 2) Evneskjema.
Utforskende:
1) Funksjonstest. 2) Spørreskjemaer for gjennomførbarhet, evne, anvendelighet.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Ikke aktuelt
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
- INKLUSJONSKRITERIER:
For å delta i screeningsdelen av denne studien, må en person oppfylle alle følgende kriterier:
- Har en diagnose eller mistenkt diagnose av en genetisk basert tilstand som forårsaker nedsatt syn til nivået spesifisert i kriterie 2.
Hvis den genetiske tilstanden er CLN3-relatert, må individet ha ett av følgende:
- To CLN3 patogene varianter,
En CLN3 patogen variant OG
- klinisk presentasjon som tyder på CLN3, OR
karakteristiske elektronmikroskopi (EM) funn (som krumlinjet kropp, fingeravtrykkprofil, granulære osmiofile avleiringer).
- Har en estimert synsskarphet på det bedre seende øyet < 20/200, uten bruk av hjelpe- eller forsterkende utstyr.
- Er mellom 6 og 18 år.
- For å delta i intervensjons-/apparatbruksdelen av denne studien, må en person oppfylle screeningskriteriene ovenfor og følgende kriterier:
- Har en passende kognitiv utviklingsevne til å delta basert på etterforskers screeningvurdering.
UTSLUTTELSESKRITERIER:
En person som oppfyller noen av følgende kriterier vil bli ekskludert fra deltakelse i denne studien:
- Har noen av følgende hørselsproblemer: ikke-reversibelt eller ikke-korrigerbart hørselstap, tinnitus som er kronisk eller som forekommer daglig, hørselshallusinasjoner som oppstår daglig.
- Bruker et optikk-til-lyd-hjelpemiddel på det tidspunktet eller innen 3 måneder etter screening og påmelding.
- Kan ikke reise til NIH på grunn av medisinsk tilstand for nødvendige personlige deler av studien.
- Er ikke i stand til å overholde eller har medisinske tilstander som potensielt vil øke risikoen for deltakelse.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Enhetens gjennomførbarhet
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Barn med CLN3 sykdom
Barn med CLN3 bruker OrCam MyEye 2, en 22,5 g bærbar, brillemontert enhet som konverterer kamerafangede innganger til auditive utganger for tekstlesing, ansiktsgjenkjenning og produktidentifikasjon.
Studiedeltakerne og foreldre/foresatte ble opplært i hvordan man bruker enheten.
|
OrCam MyEye 2 er en 22,5 g bærbar, brillemontert enhet som konverterer kamerafangede innganger til auditive utganger.
Dens annonserte funksjoner inkluderer tekstlesing, ansiktsgjenkjenning og produktidentifikasjon.
|
|
Eksperimentell: Barn med nedsatt syn uten CLN3
Barn med dårlig syn som ikke er relatert til CLN3, bruker OrCam MyEye 2, en 22,5-g bærbar, brillemontert enhet som konverterer kamerafangede innganger til auditive utganger for tekstlesing, ansiktsgjenkjenning og produktidentifikasjon.
Studiedeltakerne og foreldre/foresatte ble opplært i hvordan man bruker enheten.
|
OrCam MyEye 2 er en 22,5 g bærbar, brillemontert enhet som konverterer kamerafangede innganger til auditive utganger.
Dens annonserte funksjoner inkluderer tekstlesing, ansiktsgjenkjenning og produktidentifikasjon.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Deltakere med uønskede hendelser
Tidsramme: 1 uke
|
Antall deltakere med uønskede hendelser relatert til bruk av OrCam MyEye 2. Bivirkninger ble samlet inn fra foreldrenes rapport.
|
1 uke
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
For å vurdere effekten av å bruke OrCam av barn med CLN3 eller nedsatt syn
Tidsramme: 1 uke, 1 måned
|
1) Funksjonstest - Effektpoeng; 2) Evneskjema
|
1 uke, 1 måned
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: An N Dang Do, M.D., Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development (NICHD)
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 10000414
- 000414-CH
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
Tilgangskriterier for IPD-deling
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .