- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT04980404
Thérapie d'entretien Inqovi dans les néoplasmes myéloïdes
Une étude de phase Ib sur la décitabine/cédazuridine orale comme traitement d'entretien après une greffe allogénique de cellules hématopoïétiques chez des patients atteints de néoplasmes myéloïdes
Cette recherche est en cours pour voir si le médicament Inqov est efficace pour réduire le risque de rechute du syndrome myélodysplasique (SMD) ou de leucémie myélomonocytaire chronique (LMMC) après une greffe de cellules souches standard.
- Cette étude de recherche implique le médicament à l'étude Inqovi, qui est une combinaison de médicaments décitabine et cédazuridine.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude prospective, non randomisée et ouverte de phase Ib sur l'Inqov-décitabine/cédazuridine par voie orale, administrée comme traitement d'entretien après une greffe allogénique de cellules hématopoïétiques chez des patients atteints de néoplasmes myéloïdes.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé Inqovi pour le traitement du syndrome myélodysplasique (SMD) ou de la rechute de la leucémie myélomonocytaire chronique (CMML), mais il n'a pas été étudié dans le contexte post-transplantation.
Inqovi est composé des deux médicaments à l'étude, la décitabine et la cédazuridine. On pense que la décitabine agit en empêchant les cellules cancéreuses de se développer et de se propager. On pense que la cédazuridine agit en ralentissant la rapidité avec laquelle l'organisme décompose la décitabine, qui se décompose normalement trop rapidement pour être efficace.
Les procédures de l'étude de recherche comprennent la sélection de l'éligibilité et le traitement de l'étude, y compris les évaluations et les visites de suivi.
Comme l'étude recherche la dose la plus élevée d'Inqovi pouvant être administrée en toute sécurité sans effets secondaires graves ou ingérables, tout le monde ne recevra pas la même dose du médicament à l'étude. La posologie dépendra du nombre de participants qui ont déjà participé à l'étude et de la façon dont ils ont toléré leurs doses.
Les participants recevront le traitement à l'étude pendant 12 mois maximum et seront suivis jusqu'à 24 mois après le début du médicament à l'étude.
On s'attend à ce qu'environ 22 personnes participent à cette étude de recherche.
Taiho Oncology, Inc., une société pharmaceutique, soutient cette étude de recherche en finançant l'étude, y compris le médicament à l'étude.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- La phase 1
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
Diagnostic pathologiquement confirmé de syndrome myélodysplasique (SMD) ou de leucémie myélomonocytaire chronique (CMML).
- Les sujets doivent avoir moins de 5 % de myéloblastes sur une biopsie de moelle osseuse dans les 42 jours précédant le début du conditionnement.
- Âge ≥ 18 ans
- Subira une première greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (HSCT) pour leur malignité.
- La transplantation sera réalisée avec l'utilisation d'un conditionnement à intensité réduite (RIC).
Le donneur HSCT sera l’un des suivants :
- Donneur apparenté compatible 5/6 ou 6/6 (HLA-A, B, DR)
- 7/8 ou 8/8 (HLA-A, B, DR, C) correspondaient à un donneur non apparenté. La correspondance dans un contexte non lié doit se faire au niveau de l'allèle.
- Donneur apparenté haplo-identique, défini comme ≥ 3/6 (HLA-A, B, DR) compatible
- ≥ 4/6 (HLA-A, B, DR) sang de cordon ombilical (UCB). La correspondance dans le paramètre UCB se situe au niveau de l’antigène. Les bénéficiaires peuvent recevoir une ou deux parts UCB. Dans le cas de 2 unités UCB, les deux unités doivent correspondre au moins à 4/6 au bénéficiaire.
- Statut de performance ECOG 0-2.
Les participants doivent avoir un organe et une fonction normaux tels que définis ci-dessous :
- AST (SGOT), ALT (SGPT) et phosphatase alcaline < 3 x la limite supérieure institutionnelle de la normale (LSN)
- Bilirubine totale < 1,5 x LSN (à l'exception des sujets ayant des antécédents de syndrome de Gilbert)
- Clairance de la créatinine calculée ≥ 30 mL/min (formule Cockcroft-Gault)
- La FEVG doit être égale ou supérieure à 50 %, telle que mesurée par scan MUGA ou échocardiogramme.
- Les patientes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif, mesuré par des analyses de sérum ou d'urine.
- Les effets de la décitabine/cédazuridine sur le fœtus humain en développement sont inconnus. Pour cette raison, les femmes en âge de procréer et les hommes doivent accepter d'utiliser une contraception adéquate (méthode contraceptive hormonale ou barrière ; abstinence) pendant toute la période de traitement de l'étude et jusqu'à 6 mois après la dernière dose de traitement.
- Capacité à comprendre et volonté de signer un document de consentement éclairé écrit.
Critères d'éligibilité avant le traitement (post HCT)
Le traitement d'entretien peut commencer à tout moment entre le jour 30 et le jour 120 après la transplantation de cellules hématopoïétiques. Les participants doivent répondre aux critères suivants pour être éligibles au traitement dans le cadre de cette étude :
- Les études sur le chimérisme révèlent que ≥ 70 % des cellules du sang ou de la moelle osseuse, ou de la fraction exprimant CD33, proviennent d'un donneur.
- Il n'y a pas de maladie aiguë du greffon contre l'hôte (GVHD), nécessitant une augmentation de la dose de corticostéroïdes ou l'ajout d'un autre agent dans les 4 semaines précédant le cycle 1, jour 1.
- Il n'y a aucune preuve morphologique de maladie récidivante/récidivante/résiduelle (telle qu'évaluée par biopsie et aspiration de la moelle osseuse post-HCT).
- Il n'y a pas d'infection systémique nécessitant un traitement antibiotique, antifongique ou antiviral IV dans les 7 jours suivant le début de la décitabine/cédazuridine.
- NAN ≥ 1000/µL
- Plaquettes ≥ 50 000/µL
- AST (SGOT), ALT (SGPT) et phosphatase alcaline < 3 x la limite supérieure institutionnelle de la normale (LSN)
- Bilirubine totale < 1,5 x LSN (à l'exception des sujets ayant des antécédents de syndrome de Gilbert)
- Clairance de la créatinine calculée ≥ 30 mL/min (formule Cockcroft-Gault)
Critère d'exclusion:
- Greffes allogéniques antérieures de cellules souches hématopoïétiques.
Antécédents d'autres tumeurs malignes, sauf si
- le participant est indemne de maladie depuis au moins 12 mois et est considéré par l'investigateur comme présentant un faible risque de récidive de cette tumeur maligne, ou
- la seule tumeur maligne antérieure était un cancer du col de l'utérus in situ et/ou un carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau
- Diagnostic connu d'hépatite B active ou d'hépatite C
- Actuel ou antécédents d'insuffisance cardiaque congestive de classe 3 ou 4 de la New York Heart Association (NHYA), ou tout antécédent de dysfonctionnement diastolique ou systolique documenté (FEVG < 50 %, tel que mesuré par scan MUGA ou échocardiogramme)
- Arythmies ventriculaires actuelles ou potentiellement mortelles ou diagnostic de syndrome du QT long
- Infection systémique incontrôlée
- Dysphagie connue, syndrome de l'intestin court, gastroparésie ou autre(s) affection(s) limitant l'ingestion ou l'absorption gastro-intestinale de médicaments administrés par voie orale
- Hypertension artérielle non contrôlée (tension artérielle systolique [TA] > 180 mmHg ou TA diastolique > 100 mmHg)
- Intervalle QTc (c.-à-d. correction de Friderica [QTcF]) ≥ 450 ms ou autres facteurs qui augmentent le risque d'allongement de l'intervalle QT ou d'événements arythmiques (par ex. insuffisance cardiaque, hypokaliémie, antécédents familiaux de syndrome de l'intervalle QT long) lors du dépistage
- Maladie intercurrente incontrôlée qui limiterait le respect des exigences de l'étude.
- Femmes qui allaitent
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation séquentielle
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Augmentation de la dose
L'étude suivra une conception standard d'augmentation de dose « 3 + 3 » :
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Combinaison de comprimés de décitabine et de cédazuridine, administrée par voie orale.
Autres noms:
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Expérimental: Expansion de dose recommandée de phase 2 (RP2S) Inqovi
Une fois l'extension de dose recommandée de phase 2 (RP2S) établie, 10 participants supplémentaires seront inscrits et recevront Inqovi (décitabine/cédazuridine) les jours 1 à 3 d'un cycle d'étude de 28 jours.
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Combinaison de comprimés de décitabine et de cédazuridine, administrée par voie orale.
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Dose recommandée du programme de phase 2
Délai: 42 jours
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Identifiez le calendrier de phase II recommandé de décitabine/cédazuridine orale grâce au modèle standard d'augmentation de dose 3+3.
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42 jours
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Nombre médian de jours d'Inqovi tolérés
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Nombre médian de jours d'Inqovi toléré, tabulé et rapporté de manière descriptive.
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Jusqu'à 2 ans
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Incidence cumulative de la GVHD aiguë
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Incidence cumulative de la GVHD aiguë tabulée et rapportée de manière descriptive.
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Jusqu'à 2 ans
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Incidence cumulative de GVHD chronique significative
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Incidence cumulative de GVHD chronique significative tabulée et rapportée de manière descriptive.
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Jusqu'à 2 ans
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Taux de survie globale
Délai: Le délai entre la première dose du médicament à l'étude et la date du décès, quelle qu'en soit la cause, peut aller jusqu'à 2 ans.
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Évalué selon Kaplan-Meier
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Le délai entre la première dose du médicament à l'étude et la date du décès, quelle qu'en soit la cause, peut aller jusqu'à 2 ans.
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Taux de survie sans rechute
Délai: Le temps écoulé entre la première dose du médicament à l'étude et la rechute ou le décès, quelle qu'en soit la cause, jusqu'à 2 ans, selon la première éventualité.
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Évalué selon Kaplan-Meier
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Le temps écoulé entre la première dose du médicament à l'étude et la rechute ou le décès, quelle qu'en soit la cause, jusqu'à 2 ans, selon la première éventualité.
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Proportion de sujets qui réussissent à dépister une étude avant la transplantation mais qui n'atteignent pas la phase d'entretien en raison de la morbidité ou de la mortalité liée à la transplantation.
Délai: Jusqu'à 2 ans
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Proportion de sujets qui réussissent à dépister une étude avant la transplantation mais qui n'atteignent pas la phase d'entretien en raison de la morbidité ou de la mortalité liée à la transplantation, tabulée et rapportée de manière descriptive.
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Jusqu'à 2 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Zachariah DeFilipp, MD, Massachusetts General Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Processus pathologiques
- Tumeurs
- Maladie chronique
- Attributs de la maladie
- Maladies du système immunitaire
- Tumeurs par type histologique
- Maladies hématologiques
- Maladies lymphatiques
- Troubles lymphoprolifératifs
- Troubles immunoprolifératifs
- Leucémie myéloïde
- Maladies myélodysplasiques-myéloprolifératives
- Maladies de la moelle osseuse
- Leucémie, Lymphoïde
- Leucémie
- Conditions pathologiques, signes et symptômes
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Leucémie myélomonocytaire chronique
- Syndromes myélodysplasiques
- Leucémie, biphénotypique, aiguë
- Produits chimiques organiques
- Composés hétérocycliques, 1 anneau
- Composés hétérocycliques
- Acides nucléiques, nucléotides et nucléosides
- Cytidine
- Nucléosides pyrimidine
- Pyrimidines
- Composés Aza
- Nucléosides
- Ribonucléosides
- Azacitidine
- Décitabine
- combinaison de médicaments à la décitabine et à la cédazuridine
- cédazuridine
Autres numéros d'identification d'étude
- 21-214
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Description du régime IPD
Délai de partage IPD
Critères d'accès au partage IPD
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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