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Une étude pour déterminer l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du DNL343 chez les participants atteints de sclérose latérale amyotrophique

12 septembre 2024 mis à jour par: Denali Therapeutics Inc.

Une étude de phase 1b, multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle, suivie d'une extension en ouvert, pour déterminer l'innocuité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique de DNL343 chez des participants atteints de sclérose latérale amyotrophique

Il s'agit d'une étude de phase 1b, multicentrique, randomisée, contrôlée par placebo, en double aveugle de 28 jours, suivie d'une extension en ouvert de 18 mois, conçue pour évaluer l'innocuité, la pharmacocinétique (PK) et la pharmacodynamique (PD) de DNL343 chez les participants atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA)

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Ces informations sur les essais cliniques ont été soumises volontairement en vertu de la loi applicable et, par conséquent, certains délais de soumission peuvent ne pas s'appliquer. (C'est-à-dire que les informations sur les essais cliniques pour cet essai clinique applicable ont été soumises en vertu de l'article 402(j)(4)(A) de la loi sur les services de santé publique et 42 CFR 11.60 et ne sont pas soumises aux délais établis par les articles 402(j) (2) et (3) de la loi sur les services de santé publique ou 42 CFR 11.24 et 11.44.).

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

29

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Pays-Bas, 2333
        • Centre for Human Drug Research (CHDR)
  • États-Unis
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, États-Unis, 85251
        • HonorHealth
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92093
        • University of California at San Diego
      • San Francisco, California, États-Unis, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • PPD Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
        • Emory University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28207
        • Atrium Health Neurosciences Institute

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Diagnostic de SLA sporadique ou familiale
  • ≤ 4 ans depuis l'apparition des symptômes de la SLA
  • Doses stables de traitements SLA approuvés (riluzole et/ou édaravone) pendant au moins 2 mois avant le dépistage
  • Les participants doivent être capables d'avaler l'intervention de l'étude
  • Capacité vitale > 50 % prédite au dépistage
  • Les femmes doivent avoir été stérilisées chirurgicalement, être ménopausées ou, pour les participantes en âge de procréer, ne doivent pas être enceintes, et la participante et le partenaire masculin doivent utiliser une contraception très efficace
  • Les hommes, et le partenaire sexuel s'il s'agit d'une femme en âge de procréer, doivent utiliser une contraception hautement efficace

Critères d'exclusion clés :

  • Tout antécédent de maladie psychiatrique, endocrinienne, pulmonaire, cardiovasculaire, gastro-intestinale, hépatique, pancréatique, rénale, métabolique, hématologique, immunologique ou allergique instable ou mal contrôlée, ou d'autres troubles majeurs
  • Test de grossesse sérique positif ou actuellement en lactation ou en allaitement
  • Antécédents de malignité dans les 5 ans
  • Antécédents de troubles neurologiques cliniquement significatifs autres que la SLA

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Doses répétées orales
Expérimental: DNL343 (forte dose)
Médicament: DNL343
Doses répétées orales
Expérimental: DNL343 (faible dose)
Médicament: DNL343
Doses répétées orales

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Incidence des événements indésirables liés au traitement (TEAE) tout au long de la période en double aveugle
Délai: 28 jours
28 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Paramètre PK : concentration maximale (Cmax) de DNL343 dans le plasma
Délai: 19 mois
19 mois
Paramètre PK : temps nécessaire pour atteindre la concentration maximale (tmax) de DNL343 dans le plasma
Délai: 19 mois
19 mois
Paramètre PK : concentration minimale (Ctrough) de DNL343 dans le plasma
Délai: 19 mois
19 mois
Paramètre PK : Aire sous la courbe concentration-temps du temps zéro à 24 heures (AUC24) de DNL343 dans le plasma
Délai: 19 mois
19 mois
Rapport de concentration du liquide céphalo-rachidien au plasma de DNL343 après plusieurs doses orales
Délai: 19 mois
19 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Denali Therapeutics Inc.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Linus Sun, MD, PhD, Denali Therapeutics Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

11 août 2021

Achèvement primaire (Réel)

15 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

5 juin 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 août 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 août 2021

Première publication (Réel)

16 août 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

19 septembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 septembre 2024

Dernière vérification

1 septembre 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DNLI-F-0003
  • 2021-001766-37 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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