Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å bestemme sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til DNL343 hos deltakere med amyotrofisk lateral sklerose

12. september 2024 oppdatert av: Denali Therapeutics Inc.

En fase 1b, multisenter, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind studie, etterfulgt av en åpen utvidelse, for å bestemme sikkerheten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til DNL343 hos deltakere med amyotrofisk lateral sklerose

Dette er en fase 1b, multisenter, randomisert, placebokontrollert, dobbeltblind studie på 28 dager, etterfulgt av en 18-måneders åpen utvidelse, designet for å evaluere sikkerheten, farmakokinetikken (PK) og farmakodynamikken (PD) til DNL343 hos deltakere med amyotrofisk lateral sklerose (ALS)

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne informasjonen om kliniske utprøvinger ble sendt inn frivillig i henhold til gjeldende lov, og det kan derfor hende at visse innleveringsfrister ikke gjelder. (Det vil si at informasjon om kliniske utprøvinger for denne aktuelle kliniske utprøvingen ble sendt inn under seksjon 402(j)(4)(A) i Public Health Service Act og 42 CFR 11.60 og er ikke underlagt fristene fastsatt i seksjoner 402(j) (2) og (3) i Public Health Service Act eller 42 CFR 11.24 og 11.44.).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forente stater, 85251
        • HonorHealth
    • California
      • San Diego, California, Forente stater, 92093
        • University of California at San Diego
      • San Francisco, California, Forente stater, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forente stater, 32806
        • PPD Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Emory University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28207
        • Atrium Health Neurosciences Institute
  • Nederland
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Nederland, 2333
        • Centre for Human Drug Research (CHDR)

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Diagnose av sporadisk eller familiær ALS
  • ≤ 4 år siden ALS symptomdebut
  • Stabile doser av godkjente ALS-behandlinger (riluzol og/eller edaravon) i minst 2 måneder før screening
  • Deltakerne må kunne svelge studieintervensjonen
  • Vitalkapasitet >50 % spådd ved screening
  • Kvinner må ha blitt kirurgisk sterilisert, være postmenopausale, eller for deltakere i fertil alder, må ikke være gravide, og både deltakeren og den mannlige partneren må bruke svært effektiv prevensjon
  • Menn, og sexpartner hvis en kvinne i fertil alder, må bruke svært effektiv prevensjon

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Enhver historie med ustabil eller dårlig kontrollert psykiatrisk, endokrin, lunge-, kardiovaskulær, gastrointestinal, hepatisk, bukspyttkjertel-, nyre-, metabolsk, hematologisk, immunologisk eller allergisk sykdom eller andre alvorlige lidelser
  • Positiv serumgraviditetstest eller ammer eller ammer
  • Anamnese med malignitet innen 5 år
  • Anamnese med andre klinisk signifikante nevrologiske lidelser enn ALS

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Peroral gjentatt dose
Eksperimentell: DNL343 (høy dose)
Legemiddel: DNL343
Peroral gjentatt dose
Eksperimentell: DNL343 (lav dose)
Legemiddel: DNL343
Peroral gjentatt dose

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst av behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE) gjennom den dobbeltblinde perioden
Tidsramme: 28 dager
28 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
PK-parameter: Maksimal konsentrasjon (Cmax) av DNL343 i plasma
Tidsramme: 19 måneder
19 måneder
PK-parameter: Tid for å nå maksimal konsentrasjon (tmax) av DNL343 i plasma
Tidsramme: 19 måneder
19 måneder
PK-parameter: Bunnkonsentrasjon (Ctrough) av DNL343 i plasma
Tidsramme: 19 måneder
19 måneder
PK-parameter: Areal under konsentrasjon-tid-kurven fra tid null til 24 timer (AUC24) av DNL343 i plasma
Tidsramme: 19 måneder
19 måneder
Cerebrospinalvæske-til-plasma konsentrasjonsforhold for DNL343 etter flere orale doser
Tidsramme: 19 måneder
19 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Etterforskere

  • Studieleder: Linus Sun, MD, PhD, Denali Therapeutics Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

11. august 2021

Primær fullføring (Faktiske)

15. desember 2022

Studiet fullført (Faktiske)

5. juni 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. august 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. august 2021

Først lagt ut (Faktiske)

16. august 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

19. september 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. september 2024

Sist bekreftet

1. september 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DNLI-F-0003
  • 2021-001766-37 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere