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Un estudio para determinar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de DNL343 en participantes con esclerosis lateral amiotrófica

13 de enero de 2023 actualizado por: Denali Therapeutics Inc.

Estudio de fase 1b, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego, seguido de una extensión abierta, para determinar la seguridad, la farmacocinética y la farmacodinámica de DNL343 en participantes con esclerosis lateral amiotrófica

Este es un estudio de Fase 1b, multicéntrico, aleatorizado, controlado con placebo, doble ciego de 28 días, seguido de una extensión abierta de 18 meses, diseñado para evaluar la seguridad, la farmacocinética (PK) y la farmacodinámica (PD) de DNL343 en participantes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA)

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La información de este ensayo clínico se presentó voluntariamente de conformidad con la ley aplicable y, por lo tanto, es posible que no se apliquen ciertos plazos de presentación. (Es decir, la información del ensayo clínico para este ensayo clínico aplicable se presentó conforme a la sección 402(j)(4)(A) de la Ley de Servicios de Salud Pública y 42 CFR 11.60 y no está sujeta a los plazos establecidos por las secciones 402(j) (2) y (3) de la Ley del Servicio de Salud Pública o 42 CFR 11.24 y 11.44.).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

30

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
        • HonorHealth
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92093
        • University of California at San Diego
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • PPD Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Emory University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28207
        • Atrium Health Neurosciences Institute
  • Países Bajos
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Países Bajos, 2333
        • Centre for Human Drug Research (CHDR)

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Diagnóstico de ELA esporádica o familiar
  • ≤ 4 años desde el inicio de los síntomas de ELA
  • Dosis estables de tratamientos ALS aprobados (riluzol y/o edaravone) durante al menos 2 meses antes de la selección
  • Los participantes deben poder tragar la intervención del estudio.
  • Capacidad vital >50% prevista en la selección
  • Las mujeres deben haber sido esterilizadas quirúrgicamente, ser posmenopáusicas o, en el caso de las participantes en edad fértil, no deben estar embarazadas, y tanto la participante como su pareja masculina deben usar métodos anticonceptivos altamente efectivos.
  • Los hombres, y su pareja sexual si es una mujer en edad fértil, deben usar métodos anticonceptivos altamente efectivos.

Criterios clave de exclusión:

  • Cualquier historial de enfermedad psiquiátrica, endocrina, pulmonar, cardiovascular, gastrointestinal, hepática, pancreática, renal, metabólica, hematológica, inmunológica o alérgica inestable o mal controlada, u otros trastornos importantes
  • Prueba de embarazo en suero positiva o actualmente lactando o amamantando
  • Antecedentes de malignidad dentro de los 5 años.
  • Antecedentes de trastornos neurológicos clínicamente significativos distintos de la ELA

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Dosis repetida oral
Experimental: DNL343 (dosis alta)
Droga: DNL343
Dosis repetida oral
Experimental: DNL343 (Dosis baja)
Droga: DNL343
Dosis repetida oral

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) durante el período doble ciego
Periodo de tiempo: 28 días
28 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Parámetro PK: Concentración máxima (Cmax) de DNL343 en plasma
Periodo de tiempo: 19 meses
19 meses
Parámetro PK: tiempo para alcanzar la concentración máxima (tmax) de DNL343 en plasma
Periodo de tiempo: 19 meses
19 meses
Parámetro PK: Concentración valle (Ctrough) de DNL343 en plasma
Periodo de tiempo: 19 meses
19 meses
Parámetro PK: Área bajo la curva de concentración-tiempo desde el tiempo cero hasta las 24 horas (AUC24) de DNL343 en plasma
Periodo de tiempo: 19 meses
19 meses
Relación de concentración de líquido cefalorraquídeo a plasma de DNL343 después de múltiples dosis orales
Periodo de tiempo: 19 meses
19 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Denali Therapeutics Inc.

Investigadores

  • Director de estudio: Linus Sun, MD, PhD, Denali Therapeutics Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

11 de agosto de 2021

Finalización primaria (Actual)

15 de diciembre de 2022

Finalización del estudio (Anticipado)

1 de diciembre de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

7 de agosto de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de agosto de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

16 de agosto de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimar)

16 de enero de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de enero de 2023

Última verificación

1 de enero de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DNLI-F-0003
  • 2021-001766-37 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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