确定 DNL343 在肌萎缩侧索硬化症参与者中的安全性、药代动力学和药效学的研究
2023年1月13日 更新者：Denali Therapeutics Inc.
一项 1b 期、多中心、随机、安慰剂对照、双盲研究，随后进行开放标签扩展，以确定 DNL343 在肌萎缩性侧索硬化症参与者中的安全性、药代动力学和药效学
这是一项为期 28 天的 1b 期、多中心、随机、安慰剂对照、双盲研究，随后是为期 18 个月的开放标签延长期，旨在评估肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 参与者的 DNL343
研究概览
详细说明
此临床试验信息是根据适用法律自愿提交的，因此某些提交截止日期可能不适用。
（也就是说，此适用临床试验的临床试验信息是根据《公共卫生服务法》第 402(j)(4)(A) 节和 42 CFR 11.60 提交的，不受第 402(j) 节规定的截止日期的约束(2) 和 (3) 公共卫生服务法或 42 CFR 11.24 和 11.44.)。
研究类型
介入性
注册 (预期的)
30
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、美国、85251
- HonorHealth
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California
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San Diego、California、美国、92093
- University of California at San Diego
-
San Francisco、California、美国、94115
- California Pacific Medical Center
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Florida
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Orlando、Florida、美国、32806
- PPD Orlando
-
-
Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30322
- Emory University
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North Carolina
-
Charlotte、North Carolina、美国、28207
- Atrium Health Neurosciences Institute
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-
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South Holland
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Leiden、South Holland、荷兰、2333
- Centre for Human Drug Research (CHDR)
-
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- 散发性或家族性 ALS 的诊断
- 自 ALS 症状出现后≤ 4 年
- 筛选前至少 2 个月稳定剂量的经批准的 ALS 治疗（利鲁唑和/或依达拉奉）
- 参与者必须能够吞下研究干预
- 筛查时肺活量 > 50% 预测值
- 女性必须经过手术绝育，绝经后，或对于有生育能力的参与者，不得怀孕，并且参与者和男性伴侣都必须使用高效避孕措施
- 男性和性伴侣如果是有生育能力的女性，必须使用高效避孕措施
关键排除标准：
- 任何不稳定或控制不佳的精神病、内分泌、肺、心血管、胃肠道、肝脏、胰腺、肾脏、代谢、血液、免疫或过敏性疾病或其他主要疾病的病史
- 血清妊娠试验阳性或目前正在哺乳或母乳喂养
- 5年内有恶性肿瘤史
- 除肌萎缩侧索硬化外有临床意义的神经系统疾病史
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：双倍的
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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安慰剂比较：安慰剂
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口服重复剂量
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实验性的：DNL343（高剂量）
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口服重复剂量
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实验性的：DNL343（低剂量）
|
口服重复剂量
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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整个双盲期间治疗中出现的不良事件 (TEAE) 的发生率
大体时间：28天
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28天
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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PK 参数：血浆中 DNL343 的最大浓度 (Cmax)
大体时间：19个月
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19个月
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PK 参数：达到血浆中 DNL343 最大浓度 (tmax) 的时间
大体时间：19个月
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19个月
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PK参数：DNL343在血浆中的谷浓度（Ctrough）
大体时间：19个月
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19个月
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PK 参数：血浆中 DNL343 从时间零到 24 小时 (AUC24) 的浓度-时间曲线下面积
大体时间：19个月
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19个月
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多次口服给药后 DNL343 的脑脊液血浆浓度比
大体时间：19个月
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19个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Linus Sun, MD, PhD、Denali Therapeutics Inc.
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年8月11日
初级完成 (实际的)
2022年12月15日
研究完成 (预期的)
2023年12月1日
研究注册日期
首次提交
2021年8月7日
首先提交符合 QC 标准的
2021年8月13日
首次发布 (实际的)
2021年8月16日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2023年1月16日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年1月13日
最后验证
2023年1月1日
更多信息
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