Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att fastställa säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos DNL343 hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros

13 januari 2023 uppdaterad av: Denali Therapeutics Inc.

En fas 1b, multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind studie, följt av en öppen förlängning, för att bestämma säkerheten, farmakokinetiken och farmakodynamiken för DNL343 hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros

Detta är en fas 1b, multicenter, randomiserad, placebokontrollerad, dubbelblind studie på 28 dagar, följt av en 18-månaders öppen förlängning, utformad för att utvärdera säkerhet, farmakokinetik (PK) och farmakodynamik (PD) för DNL343 hos deltagare med amyotrofisk lateralskleros (ALS)

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna information om kliniska prövningar har lämnats in frivilligt enligt tillämplig lag och därför kanske vissa tidsfrister för inlämning inte gäller. (Det vill säga, information om kliniska prövningar för denna tillämpliga kliniska prövning lämnades enligt avsnitt 402(j)(4)(A) i Public Health Service Act och 42 CFR 11.60 och är inte föremål för de tidsfrister som fastställs i avsnitt 402(j) (2) och (3) i Public Health Service Act eller 42 CFR 11.24 och 11.44.).

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

30

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85251
        • HonorHealth
    • California
      • San Diego, California, Förenta staterna, 92093
        • University of California at San Diego
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Förenta staterna, 32806
        • PPD Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28207
        • Atrium Health Neurosciences Institute
  • Nederländerna
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Nederländerna, 2333
        • Centre for Human Drug Research (CHDR)

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 80 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Diagnos av sporadisk eller familjär ALS
  • ≤ 4 år sedan ALS-symtom debuterade
  • Stabila doser av godkända ALS-behandlingar (riluzol och/eller edaravon) i minst 2 månader före screening
  • Deltagarna måste kunna svälja studieinterventionen
  • Vitalkapacitet >50 % förutspått vid screening
  • Kvinnor måste ha steriliserats kirurgiskt, vara postmenopausala, eller för deltagare i fertil ålder, får inte vara gravida, och både deltagaren och den manliga partnern måste använda mycket effektiv preventivmedel
  • Män och sexpartner om en kvinna i fertil ålder måste använda mycket effektiv preventivmedel

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Varje historia av instabil eller dåligt kontrollerad psykiatrisk, endokrin, pulmonell, kardiovaskulär, gastrointestinal, lever, pankreas, njursjukdom, metabolisk, hematologisk, immunologisk eller allergisk sjukdom eller andra större störningar
  • Positivt serumgraviditetstest eller ammar eller ammar för närvarande
  • Historik av malignitet inom 5 år
  • Historik med kliniskt signifikanta neurologiska störningar andra än ALS

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Oral upprepad dos
Experimentell: DNL343 (hög dos)
Läkemedel: DNL343
Oral upprepad dos
Experimentell: DNL343 (låg dos)
Läkemedel: DNL343
Oral upprepad dos

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE) under den dubbelblinda perioden
Tidsram: 28 dagar
28 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
PK-parameter: Maximal koncentration (Cmax) av DNL343 i plasma
Tidsram: 19 månader
19 månader
PK-parameter: Tid för att nå maximal koncentration (tmax) av DNL343 i plasma
Tidsram: 19 månader
19 månader
PK-parameter: Dalkoncentration (Ctrough) av DNL343 i plasma
Tidsram: 19 månader
19 månader
PK-parameter: Area under koncentration-tid-kurvan från tid noll till 24 timmar (AUC24) av DNL343 i plasma
Tidsram: 19 månader
19 månader
Cerebrospinalvätska-till-plasma koncentrationsförhållande för DNL343 efter flera orala doser
Tidsram: 19 månader
19 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Utredare

  • Studierektor: Linus Sun, MD, PhD, Denali Therapeutics Inc.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

11 augusti 2021

Primärt slutförande (Faktisk)

15 december 2022

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2023

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 augusti 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 augusti 2021

Första postat (Faktisk)

16 augusti 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

16 januari 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

13 januari 2023

Senast verifierad

1 januari 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DNLI-F-0003
  • 2021-001766-37 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Ja

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Amyotrofisk lateral skleros

Kliniska prövningar på DNL343

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burundi

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera