Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van DNL343 te bepalen bij deelnemers met amyotrofische laterale sclerose

12 september 2024 bijgewerkt door: Denali Therapeutics Inc.

Een fase 1b, multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie, gevolgd door een open-label extensie, om de veiligheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van DNL343 te bepalen bij deelnemers met amyotrofische laterale sclerose

Dit is een fase 1b, multicenter, gerandomiseerde, placebogecontroleerde, dubbelblinde studie van 28 dagen, gevolgd door een open-label verlenging van 18 maanden, ontworpen om de veiligheid, farmacokinetiek (PK) en farmacodynamiek (PD) van DNL343 bij deelnemers met amyotrofische laterale sclerose (ALS)

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze informatie over de klinische proef is vrijwillig ingediend onder de toepasselijke wetgeving en daarom zijn bepaalde indieningstermijnen mogelijk niet van toepassing. (Dat wil zeggen dat informatie over de klinische proef voor deze toepasselijke klinische proef is ingediend onder sectie 402(j)(4)(A) van de Public Health Service Act en 42 CFR 11.60 en niet onderhevig is aan de deadlines die zijn vastgelegd in sectie 402(j) (2) en (3) van de Public Health Service Act of 42 CFR 11.24 en 11.44.).

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

29

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Nederland, 2333
        • Centre for Human Drug Research (CHDR)
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Verenigde Staten, 85251
        • HonorHealth
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92093
        • University of California at San Diego
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • PPD Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28207
        • Atrium Health Neurosciences Institute

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 80 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Diagnose van sporadische of familiale ALS
  • ≤ 4 jaar sinds het begin van de ALS-symptomen
  • Stabiele doses van goedgekeurde ALS-behandelingen (riluzol en/of edaravone) gedurende minstens 2 maanden voorafgaand aan de screening
  • Deelnemers moeten de studie-interventie kunnen slikken
  • Vitale capaciteit >50% voorspeld bij screening
  • Vrouwen moeten chirurgisch zijn gesteriliseerd, postmenopauzaal zijn, of voor deelnemers in de vruchtbare leeftijd, mogen niet zwanger zijn, en zowel de deelnemer als de mannelijke partner moeten zeer effectieve anticonceptie gebruiken
  • Mannen, en sekspartner als een vrouw in de vruchtbare leeftijd, moeten zeer effectieve anticonceptie gebruiken

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Elke voorgeschiedenis van onstabiele of slecht gecontroleerde psychiatrische, endocriene, pulmonale, cardiovasculaire, gastro-intestinale, hepatische, pancreas-, nier-, metabolische, hematologische, immunologische of allergische aandoeningen of andere ernstige aandoeningen
  • Positieve serumzwangerschapstest of momenteel borstvoeding of borstvoeding
  • Geschiedenis van maligniteit binnen 5 jaar
  • Geschiedenis van andere klinisch significante neurologische aandoeningen dan ALS

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Orale herhalende dosis
Experimenteel: DNL343 (hoge dosis)
Geneesmiddel: DNL343
Orale herhalende dosis
Experimenteel: DNL343 (lage dosis)
Geneesmiddel: DNL343
Orale herhalende dosis

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's) gedurende de dubbelblinde periode
Tijdsspanne: 28 dagen
28 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
PK-parameter: maximale concentratie (Cmax) van DNL343 in plasma
Tijdsspanne: 19 maanden
19 maanden
PK-parameter: tijd om de maximale concentratie (tmax) van DNL343 in plasma te bereiken
Tijdsspanne: 19 maanden
19 maanden
PK-parameter: dalconcentratie (Ctrough) van DNL343 in plasma
Tijdsspanne: 19 maanden
19 maanden
PK-parameter: gebied onder de concentratie-tijdcurve van tijd nul tot 24 uur (AUC24) van DNL343 in plasma
Tijdsspanne: 19 maanden
19 maanden
Concentratieverhouding cerebrospinale vloeistof tot plasma van DNL343 na meerdere orale doses
Tijdsspanne: 19 maanden
19 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Denali Therapeutics Inc.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Linus Sun, MD, PhD, Denali Therapeutics Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

11 augustus 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

15 december 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

5 juni 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 augustus 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 augustus 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

16 augustus 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

19 september 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

12 september 2024

Laatst geverifieerd

1 september 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DNLI-F-0003
  • 2021-001766-37 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren