Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke stanovení bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky DNL343 u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou

12. září 2024 aktualizováno: Denali Therapeutics Inc.

Fáze 1b, multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie, po níž následuje otevřené rozšíření, ke stanovení bezpečnosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky DNL343 u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou

Toto je multicentrická, randomizovaná, placebem kontrolovaná, dvojitě zaslepená studie fáze 1b trvající 28 dní, po níž následuje 18měsíční otevřená prodloužená studie, navržená tak, aby vyhodnotila bezpečnost, farmakokinetiku (PK) a farmakodynamiku (PD) DNL343 u účastníků s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS)

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tyto informace z klinického hodnocení byly předloženy dobrovolně podle platného zákona, a proto nemusí platit určité lhůty pro předložení. (To znamená, že informace z klinického hodnocení pro toto použitelné klinické hodnocení byly předloženy podle oddílu 402(j)(4)(A) zákona o veřejné zdravotní službě a 42 CFR 11.60 a nevztahují se na ně lhůty stanovené v oddílech 402(j) (2) a (3) zákona o veřejné zdravotní službě nebo 42 CFR 11.24 a 11.44.).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

29

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Holandsko, 2333
        • Centre for Human Drug Research (CHDR)
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • HonorHealth
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92093
        • University of California at San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • PPD Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Emory University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28207
        • Atrium Health Neurosciences Institute

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika sporadické nebo familiární ALS
  • ≤ 4 roky od nástupu příznaků ALS
  • Stabilní dávky schválené léčby ALS (riluzol a/nebo edaravon) po dobu nejméně 2 měsíců před screeningem
  • Účastníci musí být schopni spolknout studijní intervenci
  • Vitální kapacita > 50 % předpokládaná při screeningu
  • Ženy musí být chirurgicky sterilizovány, musí být v postmenopauzálním období nebo pro účastnice ve fertilním věku, nesmí být těhotné a účastnice i partner musí používat vysoce účinnou antikoncepci
  • Muži a sexuální partner, pokud je žena ve fertilním věku, musí používat vysoce účinnou antikoncepci

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Jakákoli anamnéza nestabilního nebo špatně kontrolovaného psychiatrického, endokrinního, plicního, kardiovaskulárního, gastrointestinálního, jaterního, pankreatického, renálního, metabolického, hematologického, imunologického nebo alergického onemocnění nebo jiných závažných poruch
  • Pozitivní těhotenský test v séru nebo v současné době kojíte nebo kojíte
  • Historie malignity do 5 let
  • Anamnéza klinicky významných neurologických poruch jiných než ALS

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Komparátor placeba: Placebo
Lék: Placebo
Perorální opakovaná dávka
Experimentální: DNL343 (vysoká dávka)
Lék: DNL343
Perorální opakovaná dávka
Experimentální: DNL343 (nízká dávka)
Lék: DNL343
Perorální opakovaná dávka

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků souvisejících s léčbou (TEAE) během dvojitě zaslepeného období
Časové okno: 28 dní
28 dní

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
PK parametr: Maximální koncentrace (Cmax) DNL343 v plazmě
Časové okno: 19 měsíců
19 měsíců
PK parametr: Čas do dosažení maximální koncentrace (tmax) DNL343 v plazmě
Časové okno: 19 měsíců
19 měsíců
PK parametr: Minimální koncentrace (Ctrough) DNL343 v plazmě
Časové okno: 19 měsíců
19 měsíců
PK parametr: plocha pod křivkou koncentrace-čas od času nula do 24 hodin (AUC24) DNL343 v plazmě
Časové okno: 19 měsíců
19 měsíců
Poměr koncentrace DNL343 v mozkomíšním moku a plazmě po opakovaných perorálních dávkách
Časové okno: 19 měsíců
19 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Denali Therapeutics Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Linus Sun, MD, PhD, Denali Therapeutics Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

11. srpna 2021

Primární dokončení (Aktuální)

15. prosince 2022

Dokončení studie (Aktuální)

5. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. srpna 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. srpna 2021

První zveřejněno (Aktuální)

16. srpna 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. září 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

12. září 2024

Naposledy ověřeno

1. září 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DNLI-F-0003
  • 2021-001766-37 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na DNL343

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Zimbabwe

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit