Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus DNL343:n turvallisuuden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan määrittämiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

torstai 12. syyskuuta 2024 päivittänyt: Denali Therapeutics Inc.

Vaihe 1b, monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu, kaksoissokkotutkimus, jota seurasi avoin laajennus DNL343:n turvallisuuden, farmakokinetiikan ja farmakodynamiikan määrittämiseksi potilailla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi

Tämä on vaiheen 1b, monikeskus, satunnaistettu, lumekontrolloitu, 28 päivän kaksoissokkotutkimus, jota seuraa 18 kuukauden avoin jatkotutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida lääkeaineen turvallisuutta, farmakokinetiikkaa (PK) ja farmakodynamiikkaa (PD). DNL343 osallistujilla, joilla on amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS)

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Nämä kliinisen tutkimuksen tiedot toimitettiin vapaaehtoisesti sovellettavan lain mukaisesti, ja siksi tiettyjä toimitusaikoja ei välttämättä sovelleta. (Tätä soveltuvaa kliinistä tutkimusta koskevat kliiniset kokeet on siis toimitettu Public Health Service Actin pykälän 402(j)(4)(A) ja 42 CFR 11.60:n mukaisesti, eikä niihin sovelleta pykälässä 402(j) asetettuja määräaikoja. (2) ja (3) kansanterveyspalvelulain tai 42 CFR 11.24 ja 11.44.).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

29

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • South Holland
      • Leiden, South Holland, Alankomaat, 2333
        • Centre for Human Drug Research (CHDR)
  • Yhdysvallat
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
        • HonorHealth
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92093
        • University of California at San Diego
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94115
        • California Pacific Medical Center
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • PPD Orlando
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Yhdysvallat, 30322
        • Emory University
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28207
        • Atrium Health Neurosciences Institute

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Satunnaisen tai familiaalisen ALS:n diagnoosi
  • ≤ 4 vuotta ALS-oireiden alkamisesta
  • Vakaat annokset hyväksyttyjä ALS-hoitoja (rilutsoli ja/tai edaravoni) vähintään 2 kuukauden ajan ennen seulontaa
  • Osallistujien on kyettävä nielemään tutkimusinterventio
  • Vitaalikapasiteetti > 50 % ennustettu seulonnassa
  • Naisten on oltava kirurgisesti steriloituja, vaihdevuodet ohittaneita tai hedelmällisessä iässä olevat naiset eivät saa olla raskaana ja sekä osallistujan että miespuolisen kumppanin on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä
  • Miesten ja seksikumppanin, jos nainen voi tulla raskaaksi, on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisyä

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Epävakaa tai huonosti hallinnassa oleva psykiatrinen, endokriininen, keuhko-, sydän-, verisuoni-, maha-suolikanavan, maksan, haiman, munuaisten, aineenvaihdunta-, hematologinen, immunologinen tai allerginen sairaus tai muut vakavat sairaudet
  • Positiivinen seerumin raskaustesti tai tällä hetkellä imetys tai imetys
  • Pahanlaatuisuushistoria 5 vuoden sisällä
  • Aiemmin kliinisesti merkittäviä neurologisia häiriöitä kuin ALS

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Toistuva annos suun kautta
Kokeellinen: DNL343 (suuri annos)
Lääke: DNL343
Suun kautta otettava toistuva annos
Kokeellinen: DNL343 (pieni annos)
Lääke: DNL343
Suun kautta otettava toistuva annos

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) ilmaantuvuus kaksoissokkojakson aikana
Aikaikkuna: 28 päivää
28 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
PK-parametri: DNL343:n maksimipitoisuus (Cmax) plasmassa
Aikaikkuna: 19 kuukautta
19 kuukautta
PK-parametri: Aika DNL343:n maksimipitoisuuden (tmax) saavuttamiseen plasmassa
Aikaikkuna: 19 kuukautta
19 kuukautta
PK-parametri: DNL343:n minimipitoisuus (Ctrough) plasmassa
Aikaikkuna: 19 kuukautta
19 kuukautta
PK-parametri: DNL343:n pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala ajankohdasta nollasta 24 tuntiin (AUC24) plasmassa
Aikaikkuna: 19 kuukautta
19 kuukautta
DNL343:n aivo-selkäydinnesteen ja plasman pitoisuussuhde useiden oraalisten annosten jälkeen
Aikaikkuna: 19 kuukautta
19 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Denali Therapeutics Inc.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Linus Sun, MD, PhD, Denali Therapeutics Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 11. elokuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 15. joulukuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 5. kesäkuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Lauantai 7. elokuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 13. elokuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 16. elokuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 19. syyskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 12. syyskuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. syyskuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DNLI-F-0003
  • 2021-001766-37 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset DNL343

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Latvia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa