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Une étude pour évaluer la pharmacocinétique, l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacodynamique du satralizumab chez les patients pédiatriques atteints d'un trouble du spectre de la neuromyélite optique à anticorps positifs pour l'aquaporine-4 (NMOSD) (SAkuraSun)

10 août 2026 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

Une étude de phase III, multicentrique, ouverte et non contrôlée pour évaluer la pharmacocinétique, l'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacodynamique du satralizumab chez les patients pédiatriques atteints d'un trouble du spectre de la neuromyélite optique à anticorps AQP4 (NMOSD)

Cette étude évaluera principalement la pharmacocinétique du satralizumab chez des patients pédiatriques âgés de 2 à 11 ans atteints d'un trouble du spectre de la neuromyélite optique séropositif (NMOSD) anti-aquaporine-4 (AQP4). L'efficacité, l'innocuité, la tolérabilité et la pharmacodynamie seront évaluées de manière descriptive, compte tenu du petit nombre de patients qui seront enrôlés dans cette étude.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

8

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Reference Study ID Number: WN41733 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Numéro de téléphone: 888-662-6728 (U.S.)
  • E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentine, C1249ABN
        • Recrutement
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentine, X5004FHP
        • Recrutement
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • Chine
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510120
        • Recrutement
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 201102
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Fudan University
  • France
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, France, 94275
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Italie
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italie, 00165
        • Recrutement
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italie, 27100
        • Recrutement
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Mexique
    • Mexico CITY (federal District)
      • DF, Mexico CITY (federal District), Mexique, DUMMY_VALUE
        • Recrutement
        • Grupo Medico Camino
  • Pologne
      • Gda?sk, Pologne, 80-214
        • Actif, ne recrute pas
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Pologne, 04-730
        • Recrutement
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Recrutement
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Turquie (Türkiye)
      • Kocaeli, Turquie (Türkiye), 6810
        • Recrutement
        • Kocaeli University Research and Application Hospit
  • États-Unis
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80218-1007
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge au dépistage 2-11 ans, inclus
  • Poids corporel au dépistage> = 10 kg
  • Pour les patientes en âge de procréer (postménarchées) : accord soit pour rester complètement abstinent (s'abstenir de rapports hétérosexuels) soit pour utiliser un moyen de contraception fiable
  • Diagnostiqué comme ayant un NMOSD avec un statut séropositif pour l'anticorps AQP4 tel que défini par les critères de Wingerchuk 2015 Preuve clinique d'au moins une attaque documentée (y compris la première attaque) au cours de la dernière année précédant le dépistage
  • Stabilité neurologique pendant> = 30 jours avant le dépistage et la ligne de base
  • Échelle élargie de l'état d'invalidité (EDSS) 0 à 6,5
  • Pour les patients recevant un traitement immunosuppresseur de base et prévoyant de poursuivre ces thérapies, le traitement doit être à dose stable pendant 4 semaines avant le traitement de base

Critère d'exclusion:

  • Grossesse ou allaitement
  • Preuve d'une autre maladie démyélinisante imitant la NMOSD
  • Actif ou présence d'une infection bactérienne, virale, fongique, mycobactérienne récurrente ou d'une autre infection au départ
  • Preuve d'hépatite chronique active B ou C
  • Preuve de tuberculose (TB) latente ou active non traitée
  • Réception d'un vaccin vivant ou vivant atténué dans les 6 semaines précédant le départ
  • Antécédents de réaction allergique sévère à un agent biologique

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohorte 1 : Participants ayant un poids corporel ≥ 10 kg à
Le satralizumab sera administré SC Q6W dans une cohorte d'au moins 2 patients évaluables
Médicament: Satralizumab
Les participants recevront un traitement au satralizumab pendant au moins 48 semaines, puis auront la possibilité d'entrer dans une période d'extension facultative du satralizumab (OSE).
Expérimental: Cohorte 2 Participants avec un poids corporel ≥ 20 kg à
Le satralizumab sera administré SC aux semaines 0, 2, 4 et Q4W par la suite.
Médicament: Satralizumab
Les participants recevront un traitement au satralizumab pendant au moins 48 semaines, puis auront la possibilité d'entrer dans une période d'extension facultative du satralizumab (OSE).
Expérimental: Cohorte 3 Participants avec un poids corporel ≥ 40 kg
Le satralizumab sera administré SC aux semaines 0, 2, 4 et Q4W par la suite.
Médicament: Satralizumab
Les participants recevront un traitement au satralizumab pendant au moins 48 semaines, puis auront la possibilité d'entrer dans une période d'extension facultative du satralizumab (OSE).

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Résumé des concentrations sériques observées [Cthrough] de satralizumab
Délai: Semaine 48
Semaine 48
Clairance apparente [CL/F] du satralizumab
Délai: Semaine 48
Semaine 48
Volume de distribution apparent [V/F] du satralizumab
Délai: Semaine 48
Semaine 48
Aire sous la courbe concentration-temps [ASC] du satralizumab
Délai: Semaine 48
Semaine 48

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Proportion de patients sans rechute à la semaine 48
Délai: Semaine 48
Semaine 48
Taux de rechute annualisé (ARR), défini comme le nombre moyen de rechutes pour chaque année de l'étude
Délai: Semaine 48
Semaine 48
Délai jusqu'à la première rechute (TFR) après la randomisation, défini comme le temps écoulé entre la randomisation et la première occurrence de rechute, tel que déterminé par l'investigateur
Délai: Semaine 48
Semaine 48
Délai de rechute nécessitant une thérapie de sauvetage
Délai: Semaine 48
Semaine 48
Changement par rapport au départ dans l'échelle EDSS (Expanded Disability Status Scale) aux semaines 24 et 48
Délai: Ligne de base, Semaine 24, Semaine 48
Ligne de base, Semaine 24, Semaine 48
Changement par rapport au départ de l'acuité visuelle aux semaines 24 et 48
Délai: Ligne de base, Semaine 24, Semaine 48
Ligne de base, Semaine 24, Semaine 48
Changement par rapport au départ dans l'échelle d'évaluation de la douleur FACES aux semaines 24 et 48
Délai: Ligne de base, Semaine 24, Semaine 48
Ligne de base, Semaine 24, Semaine 48
Changement par rapport au départ du score EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) et de son proxy aux semaines 24 et 48
Délai: Ligne de base, Semaine 24, Semaine 48
Ligne de base, Semaine 24, Semaine 48
Incidence et gravité des événements indésirables
Délai: Semaine 48
Semaine 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 mai 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

12 septembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 décembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 janvier 2022

Première publication (Réel)

20 janvier 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

11 août 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (Numéro EudraCT)
  • 2023-507817-85-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données individuelles des patients via la plateforme de demande de données d'études cliniques (www.vivli.org). De plus amples détails sur les critères de Roche pour les études éligibles sont disponibles ici (https://vivli.org/ourmember/roche/). Pour plus de détails sur la politique mondiale de Roche sur le partage des informations cliniques et sur la façon de demander l'accès aux documents d'études cliniques connexes, voir ici (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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