Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

A Study to Evaluate Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Satralizumab in Pediatric Patients With Aquaporin-4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) (SAkuraSun)

28 septembre 2026 mis à jour par: Hoffmann-La Roche

A Phase III, Multicenter, Open-Label, Uncontrolled Study to Evaluate Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Satralizumab in Pediatric Patients With AQP4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

This study will primarily evaluate the pharmacokinetics of satralizumab in pediatric patients aged 2-11 years with anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody seropositive neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). Efficacy, safety, tolerability, and pharmacodynamics will be evaluated in a descriptive manner, given the small number of patients who will be enrolled in this study.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

8

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

  • Nom: Reference Study ID Number: WN41733 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Numéro de téléphone: 888-662-6728 (U.S.)
  • E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com

Sauvegarde des contacts de l'étude

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentine, C1249ABN
        • Recrutement
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentine, X5004FHP
        • Recrutement
        • Clinica Universitaria Reina Fabiola
  • Chine
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chine, 510120
        • Recrutement
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chine, 201102
        • Recrutement
        • Children's Hospital of Fudan University
  • France
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, France, 94275
        • Recrutement
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Italie
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italie, 00165
        • Recrutement
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italie, 27100
        • Recrutement
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Mexique
    • Mexico CITY (federal District)
      • DF, Mexico CITY (federal District), Mexique
        • Recrutement
        • Grupo Medico Camino
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), Mexique, 06720
        • Recrutement
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Pologne
      • Gdansk, Pologne, 80-214
        • Actif, ne recrute pas
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Pologne, 04-730
        • Recrutement
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3JH
        • Recrutement
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Turquie (Türkiye)
      • Kocaeli, Turquie (Türkiye), 6810
        • Recrutement
        • Kocaeli University Research and Application Hospit
  • États-Unis
    • Colorado
      • Denver, Colorado, États-Unis, 80218-1007
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado.

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 11 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Inclusion Criteria:

  • Age at screening 2-11 years, inclusive

  • Body weight at screening >=10 kg

  • For female patients of childbearing potential (postmenarchal): agreement to either remain completely abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or to use a reliable means of contraception

  • Diagnosed as having NMOSD with AQP4 antibody seropositive status as defined by the Wingerchuk 2015 criteria Clinical evidence of at least one documented attack (including first attack) in the last year prior to screening:

    • Documented history of a positive anti-AQP4 antibody test or a positive anti-AQP4 antibody test at screening;

  • Neurological stability for >=30 days prior to baseline

  • Expanded Disability Status Scale (EDSS) 0 to 6.5

  • For participants receiving a baseline immunosuppressant treatment and planning to continue on these therapies, treatment must be at stable dose for 4 weeks prior to baseline

Exclusion Criteria:

  • Pregnancy or lactation
  • Evidence of other demyelinating disease mimicking NMOSD
  • Active or presence of recurrent bacterial, viral, fungal, mycobacterial infection, or other infection at baseline
  • Evidence of chronic active hepatitis B or C
  • Evidence of untreated latent or active tuberculosis (TB)
  • Receipt of a live or live-attenuated vaccine within 6 weeks prior to baseline
  • History of severe allergic reaction to a biologic agent
  • IVIg or subcutaneous Ig (SCIg) within 4 weeks prior to enrollment/Day 1

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Cohort 1: Participants with body weight ≥10kg to <20kg

Satralizumab will be administered SC Q6W in a cohort of at least 2 evaluable patients
Médicament: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.
Expérimental: Cohort 2 Participants with body weight ≥20kg to <40kg

Satralizumab will be administered SC at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.
Médicament: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.
Expérimental: Cohort 3 Participants with body weight ≥40kg

Satralizumab will be administered SC at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.
Médicament: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Summary of Observed Serum Concentration of Satralizumab
Délai: Week 48
Week 48
Apparent Clearance [CL/F] of Satralizumab
Délai: Week 48
Week 48
Apparent Volume of Distribution [V/F] of Satralizumab
Délai: Week 48
Week 48
Area Under the Concentration-time Curve [AUC] of Satralizumab
Délai: Week 48
Week 48

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport au départ dans l'échelle EDSS (Expanded Disability Status Scale) aux semaines 24 et 48
Délai: Ligne de base, Semaine 24, Semaine 48
Ligne de base, Semaine 24, Semaine 48
Proportion of Relapse-free Participants by Week 48
Délai: Week 48
Week 48
Annualized Relapse Rate (ARR), defined as the average number of relapses for each year of the study
Délai: Week 48
Week 48
Time to First Relapse (TFR) after enrollment, defined as the time from enrollment until the first occurrence of relapse, as determined by the investigator
Délai: Week 48
Week 48
Time to Relapse Requiring Rescue Therapy
Délai: Week 48
Week 48
Change from Baseline in Visual Acuity at Weeks 24 and 48
Délai: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Change from Baseline in FACES Pain Rating Scale at Weeks 24 and 48
Délai: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Change from Baseline in EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) Score and its Proxy at Weeks 24 and 48
Délai: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Incidence and Severity of Adverse Events
Délai: Week 48
Week 48

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Hoffmann-La Roche

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 mai 2026

Achèvement primaire (Estimé)

31 mars 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

12 septembre 2029

Dates d'inscription aux études

Première soumission

3 décembre 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

5 janvier 2022

Première publication (Réel)

20 janvier 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 octobre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 septembre 2026

Dernière vérification

1 septembre 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (Numéro EudraCT)
  • 2023-507817-85-00 (Ctis)
  • 2023 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • 2019 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner