Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie ter evaluatie van de farmacokinetiek, werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamiek van satralizumab bij pediatrische patiënten met aquaporine-4-antilichaampositieve neuromyelitis opticaspectrumstoornis (NMOSD) (SAkuraSun)

10 augustus 2026 bijgewerkt door: Hoffmann-La Roche

Een fase III, multicenter, open-label, ongecontroleerd onderzoek om de farmacokinetiek, werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamiek van satralizumab bij pediatrische patiënten met AQP4-antilichaampositieve neuromyelitis opticaspectrumstoornis (NMOSD) te evalueren

Deze studie zal voornamelijk de farmacokinetiek van satralizumab evalueren bij pediatrische patiënten van 2-11 jaar met anti-aquaporine-4 (AQP4) antilichaam seropositieve neuromyelitis optica spectrum stoornis (NMOSD). Werkzaamheid, veiligheid, verdraagbaarheid en farmacodynamiek zullen op een beschrijvende manier worden geëvalueerd, gezien het kleine aantal patiënten dat aan deze studie zal deelnemen.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

8

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentinië, C1249ABN
        • Werving
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentinië, X5004FHP
        • Werving
        • Clínica Universitaria Reina Fabiola
  • China
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510120
        • Werving
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Werving
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Frankrijk
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrijk, 94275
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Italië
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italië, 00165
        • Werving
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italië, 27100
        • Werving
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Mexico
    • Mexico CITY (federal District)
      • DF, Mexico CITY (federal District), Mexico, DUMMY_VALUE
        • Werving
        • Grupo Medico Camino
  • Polen
      • Gda?sk, Polen, 80-214
        • Actief, niet wervend
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Werving
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Turkije (Türkiye)
      • Kocaeli, Turkije (Türkiye), 6810
        • Werving
        • Kocaeli University Research and Application Hospit
  • Verenigd Koninkrijk
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Werving
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Verenigde Staten, 80218-1007
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado.

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 11 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd bij screening 2 t/m 11 jaar
  • Lichaamsgewicht bij screening >=10 kg
  • Voor vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd (postmenarchaal): akkoord om ofwel volledig onthouding te blijven (afzien van heteroseksuele gemeenschap) of om een ​​betrouwbaar anticonceptiemiddel te gebruiken
  • Gediagnosticeerd met NMOSD met seropositieve status voor AQP4-antilichamen zoals gedefinieerd door de Wingerchuk 2015-criteria Klinisch bewijs van ten minste één gedocumenteerde aanval (inclusief eerste aanval) in het laatste jaar voorafgaand aan de screening
  • Neurologische stabiliteit gedurende >=30 dagen voorafgaand aan zowel screening als baseline
  • Uitgebreide Disability Status Scale (EDSS) 0 tot 6,5
  • Voor patiënten die een basisbehandeling met immunosuppressiva krijgen en van plan zijn deze therapieën voort te zetten, moet de behandeling gedurende 4 weken voorafgaand aan de basislijn in een stabiele dosis zijn

Uitsluitingscriteria:

  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Bewijs van andere demyeliniserende ziekten die NMOSD nabootsen
  • Actieve of aanwezigheid van terugkerende bacteriële, virale, schimmel-, mycobacteriële infectie of andere infectie bij baseline
  • Bewijs van chronisch actieve hepatitis B of C
  • Bewijs van onbehandelde latente of actieve tuberculose (tbc)
  • Ontvangst van een levend of levend verzwakt vaccin binnen 6 weken voorafgaand aan de baseline
  • Geschiedenis van ernstige allergische reactie op een biologisch agens

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort 1: deelnemers met een lichaamsgewicht ≥10kg tot
Satralizumab wordt SC Q6W toegediend in een cohort van minimaal 2 evalueerbare patiënten
Geneesmiddel: Satralizumab
Deelnemers krijgen een satralizumab-behandeling gedurende minimaal 48 weken en krijgen daarna de mogelijkheid om een ​​optionele satralizumab-verlengingsperiode (OSE) in te gaan.
Experimenteel: Cohort 2 Deelnemers met een lichaamsgewicht ≥20kg tot
Satralizumab wordt subcutaan toegediend in week 0, 2, 4 en Q4W daarna.
Geneesmiddel: Satralizumab
Deelnemers krijgen een satralizumab-behandeling gedurende minimaal 48 weken en krijgen daarna de mogelijkheid om een ​​optionele satralizumab-verlengingsperiode (OSE) in te gaan.
Experimenteel: Cohort 3 deelnemers met een lichaamsgewicht ≥40kg
Satralizumab wordt subcutaan toegediend in week 0, 2, 4 en Q4W daarna.
Geneesmiddel: Satralizumab
Deelnemers krijgen een satralizumab-behandeling gedurende minimaal 48 weken en krijgen daarna de mogelijkheid om een ​​optionele satralizumab-verlengingsperiode (OSE) in te gaan.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Samenvatting van waargenomen serumconcentratie [Cthrough] van satralizumab
Tijdsspanne: Week 48
Week 48
Schijnbare klaring [CL/F] van satralizumab
Tijdsspanne: Week 48
Week 48
Schijnbaar distributievolume [V/F] van satralizumab
Tijdsspanne: Week 48
Week 48
Gebied onder de concentratie-tijdcurve [AUC] van satralizumab
Tijdsspanne: Week 48
Week 48

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Percentage terugvalvrije patiënten in week 48
Tijdsspanne: Week 48
Week 48
Geannualiseerd terugvalpercentage (ARR), gedefinieerd als het gemiddelde aantal terugvallen voor elk studiejaar
Tijdsspanne: Week 48
Week 48
Tijd tot eerste terugval (TFR) na randomisatie, gedefinieerd als de tijd vanaf randomisatie tot het eerste optreden van terugval, zoals bepaald door de onderzoeker
Tijdsspanne: Week 48
Week 48
Tijd om terug te vallen waarvoor reddingstherapie nodig is
Tijdsspanne: Week 48
Week 48
Verandering ten opzichte van baseline in Expanded Disability Status Scale (EDSS) in week 24 en 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 24, week 48
Basislijn, week 24, week 48
Verandering ten opzichte van baseline in gezichtsscherpte in week 24 en 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 24, week 48
Basislijn, week 24, week 48
Verandering ten opzichte van baseline in FACES Pain Rating Scale in week 24 en 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 24, week 48
Basislijn, week 24, week 48
Verandering ten opzichte van baseline in EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) score en zijn proxy in week 24 en 48
Tijdsspanne: Basislijn, week 24, week 48
Basislijn, week 24, week 48
Incidentie en ernst van bijwerkingen
Tijdsspanne: Week 48
Week 48

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

6 mei 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

31 maart 2027

Studie voltooiing (Geschat)

12 september 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 december 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

5 januari 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

20 januari 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

11 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (EudraCT-nummer)
  • 2023-507817-85-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op individueel patiëntniveau via het platform voor het aanvragen van klinische onderzoeksgegevens (www.vivli.org). Meer details over de criteria van Roche voor in aanmerking komende studies zijn hier beschikbaar (https://vivli.org/ourmember/roche/). Zie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) voor meer informatie over het wereldwijde beleid van Roche inzake het delen van klinische informatie en hoe u toegang kunt vragen tot verwante klinische onderzoeksdocumenten.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren