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Uno studio per valutare la farmacocinetica, l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di Satralizumab in pazienti pediatrici con disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) positivo per l'anticorpo Aquaporin-4 (SAkuraSun)

5 giugno 2026 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

Uno studio di fase III, multicentrico, in aperto, non controllato per valutare la farmacocinetica, l'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica di Satralizumab in pazienti pediatrici con disturbo dello spettro della neuromielite ottica positivo per l'anticorpo AQP4 (NMOSD)

Questo studio valuterà principalmente la farmacocinetica di satralizumab in pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e 11 anni con disturbo dello spettro della neuromielite ottica sieropositivo per anticorpi anti-acquaporina-4 (AQP4). L'efficacia, la sicurezza, la tollerabilità e la farmacodinamica saranno valutate in modo descrittivo, dato il piccolo numero di pazienti che saranno arruolati in questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

8

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1249ABN
        • Reclutamento
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5004FHP
        • Reclutamento
        • Clinica Universitaria Reina Fabiola
  • Cina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510120
        • Reclutamento
        • Guangzhou Women And Children's Medical Center
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 201102
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Francia
      • Le Kremlin-Bicêtre, Francia, 94275
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00165
        • Reclutamento
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italia, 27100
        • Reclutamento
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Messico
    • Mexico CITY (federal District)
      • DF, Mexico CITY (federal District), Messico, DUMMY_VALUE
        • Reclutamento
        • Grupo Medico Camino
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-214
        • Attivo, non reclutante
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Reclutamento
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218-1007
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado.
  • Turchia (Türkiye)
      • Kocaeli, Turchia (Türkiye), 6810
        • Reclutamento
        • Kocaeli University Research and Application Hospit

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Età allo screening 2-11 anni inclusi
  • Peso corporeo allo screening >=10 kg
  • Per le pazienti di sesso femminile in età fertile (postmenarca): accordo a rimanere completamente astinenti (astenersi da rapporti eterosessuali) o a utilizzare un metodo contraccettivo affidabile
  • Diagnosi di avere NMOSD con stato sieropositivo per anticorpi AQP4 come definito dai criteri Wingerchuk 2015 Evidenza clinica di almeno un attacco documentato (incluso il primo attacco) nell'ultimo anno prima dello screening
  • Stabilità neurologica per >=30 giorni prima sia dello screening che del basale
  • Scala estesa dello stato di disabilità (EDSS) da 0 a 6,5
  • Per i pazienti che ricevono un trattamento immunosoppressore al basale e pianificano di continuare con queste terapie, il trattamento deve essere a dose stabile per 4 settimane prima del basale

Criteri di esclusione:

  • Gravidanza o allattamento
  • Prove di altre malattie demielinizzanti che imitano NMOSD
  • Attivo o presenza di infezione batterica, virale, fungina, micobatterica ricorrente o altra infezione al basale
  • Evidenza di epatite cronica attiva B o C
  • Evidenza di tubercolosi (TBC) latente o attiva non trattata
  • Ricezione di un vaccino vivo o vivo attenuato entro 6 settimane prima del basale
  • Storia di grave reazione allergica ad un agente biologico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte 1: partecipanti con peso corporeo ≥10 kg a
Satralizumab verrà somministrato SC Q6W in una coorte di almeno 2 pazienti valutabili
Droga: Satralizumab
I partecipanti riceveranno un trattamento con satralizumab per un minimo di 48 settimane e quindi avranno l'opportunità di entrare in un periodo di estensione opzionale di satralizumab (OSE).
Sperimentale: Coorte 2 Partecipanti con peso corporeo ≥20 kg a
Satralizumab verrà somministrato SC alle settimane 0, 2, 4 e successivamente Q4W.
Droga: Satralizumab
I partecipanti riceveranno un trattamento con satralizumab per un minimo di 48 settimane e quindi avranno l'opportunità di entrare in un periodo di estensione opzionale di satralizumab (OSE).
Sperimentale: Coorte 3 Partecipanti con peso corporeo ≥40 kg
Satralizumab verrà somministrato SC alle settimane 0, 2, 4 e successivamente Q4W.
Droga: Satralizumab
I partecipanti riceveranno un trattamento con satralizumab per un minimo di 48 settimane e quindi avranno l'opportunità di entrare in un periodo di estensione opzionale di satralizumab (OSE).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Riepilogo della concentrazione sierica osservata [Cthrough] di satralizumab
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Clearance apparente [CL/F] di satralizumab
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Volume apparente di distribuzione [V/F] di satralizumab
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Area sotto la curva concentrazione-tempo [AUC] di satralizumab
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Percentuale di pazienti senza ricadute entro la settimana 48
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Tasso di recidiva annualizzato (ARR), definito come il numero medio di recidive per ogni anno dello studio
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Tempo alla prima ricaduta (TFR) dopo la randomizzazione, definito come il tempo dalla randomizzazione fino alla prima occorrenza di recidiva, come determinato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Tempo di ricaduta che richiede una terapia di salvataggio
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48
Variazione rispetto al basale nella Expanded Disability Status Scale (EDSS) alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 24, settimana 48
Basale, settimana 24, settimana 48
Variazione rispetto al basale dell'acuità visiva alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 24, settimana 48
Basale, settimana 24, settimana 48
Variazione rispetto al basale nella FACES Pain Rating Scale alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 24, settimana 48
Basale, settimana 24, settimana 48
Variazione rispetto al basale nel punteggio EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) e relativo proxy alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 24, settimana 48
Basale, settimana 24, settimana 48
Incidenza e gravità degli eventi avversi
Lasso di tempo: Settimana 48
Settimana 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

12 settembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

20 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

5 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (Numero EudraCT)
  • 2023-507817-85-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso ai dati dei singoli pazienti attraverso la piattaforma di richiesta dei dati degli studi clinici (www.vivli.org). Ulteriori dettagli sui criteri di Roche per gli studi ammissibili sono disponibili qui (https://vivli.org/ourmember/roche/). Per ulteriori dettagli sulla politica globale di Roche sulla condivisione delle informazioni cliniche e su come richiedere l'accesso ai documenti relativi agli studi clinici, vedere qui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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