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A Study to Evaluate Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Satralizumab in Pediatric Patients With Aquaporin-4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) (SAkuraSun)

28 settembre 2026 aggiornato da: Hoffmann-La Roche

A Phase III, Multicenter, Open-Label, Uncontrolled Study to Evaluate Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Satralizumab in Pediatric Patients With AQP4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

This study will primarily evaluate the pharmacokinetics of satralizumab in pediatric patients aged 2-11 years with anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody seropositive neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). Efficacy, safety, tolerability, and pharmacodynamics will be evaluated in a descriptive manner, given the small number of patients who will be enrolled in this study.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

8

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Reference Study ID Number: WN41733 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Numero di telefono: 888-662-6728 (U.S.)
  • Email: global-roche-genentech-trials@gene.com

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1249ABN
        • Reclutamento
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5004FHP
        • Reclutamento
        • Clinica Universitaria Reina Fabiola
  • Cina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510120
        • Reclutamento
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 201102
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Francia
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Francia, 94275
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Italia
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 00165
        • Reclutamento
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italia, 27100
        • Reclutamento
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Messico
    • Mexico CITY (federal District)
      • DF, Mexico CITY (federal District), Messico
        • Reclutamento
        • Grupo Medico Camino
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), Messico, 06720
        • Reclutamento
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-214
        • Attivo, non reclutante
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polonia, 04-730
        • Reclutamento
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Reclutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Stati Uniti
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218-1007
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado.
  • Turchia (Türkiye)
      • Kocaeli, Turchia (Türkiye), 6810
        • Reclutamento
        • Kocaeli University Research and Application Hospit

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 11 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Inclusion Criteria:

  • Age at screening 2-11 years, inclusive

  • Body weight at screening >=10 kg

  • For female patients of childbearing potential (postmenarchal): agreement to either remain completely abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or to use a reliable means of contraception

  • Diagnosed as having NMOSD with AQP4 antibody seropositive status as defined by the Wingerchuk 2015 criteria Clinical evidence of at least one documented attack (including first attack) in the last year prior to screening:

    • Documented history of a positive anti-AQP4 antibody test or a positive anti-AQP4 antibody test at screening;

  • Neurological stability for >=30 days prior to baseline

  • Expanded Disability Status Scale (EDSS) 0 to 6.5

  • For participants receiving a baseline immunosuppressant treatment and planning to continue on these therapies, treatment must be at stable dose for 4 weeks prior to baseline

Exclusion Criteria:

  • Pregnancy or lactation
  • Evidence of other demyelinating disease mimicking NMOSD
  • Active or presence of recurrent bacterial, viral, fungal, mycobacterial infection, or other infection at baseline
  • Evidence of chronic active hepatitis B or C
  • Evidence of untreated latent or active tuberculosis (TB)
  • Receipt of a live or live-attenuated vaccine within 6 weeks prior to baseline
  • History of severe allergic reaction to a biologic agent
  • IVIg or subcutaneous Ig (SCIg) within 4 weeks prior to enrollment/Day 1

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Cohort 1: Participants with body weight ≥10kg to <20kg

Satralizumab will be administered SC Q6W in a cohort of at least 2 evaluable patients
Droga: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.
Sperimentale: Cohort 2 Participants with body weight ≥20kg to <40kg

Satralizumab will be administered SC at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.
Droga: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.
Sperimentale: Cohort 3 Participants with body weight ≥40kg

Satralizumab will be administered SC at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.
Droga: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Summary of Observed Serum Concentration of Satralizumab
Lasso di tempo: Week 48
Week 48
Apparent Clearance [CL/F] of Satralizumab
Lasso di tempo: Week 48
Week 48
Apparent Volume of Distribution [V/F] of Satralizumab
Lasso di tempo: Week 48
Week 48
Area Under the Concentration-time Curve [AUC] of Satralizumab
Lasso di tempo: Week 48
Week 48

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale nella Expanded Disability Status Scale (EDSS) alle settimane 24 e 48
Lasso di tempo: Basale, settimana 24, settimana 48
Basale, settimana 24, settimana 48
Proportion of Relapse-free Participants by Week 48
Lasso di tempo: Week 48
Week 48
Annualized Relapse Rate (ARR), defined as the average number of relapses for each year of the study
Lasso di tempo: Week 48
Week 48
Time to First Relapse (TFR) after enrollment, defined as the time from enrollment until the first occurrence of relapse, as determined by the investigator
Lasso di tempo: Week 48
Week 48
Time to Relapse Requiring Rescue Therapy
Lasso di tempo: Week 48
Week 48
Change from Baseline in Visual Acuity at Weeks 24 and 48
Lasso di tempo: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Change from Baseline in FACES Pain Rating Scale at Weeks 24 and 48
Lasso di tempo: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Change from Baseline in EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) Score and its Proxy at Weeks 24 and 48
Lasso di tempo: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Incidence and Severity of Adverse Events
Lasso di tempo: Week 48
Week 48

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 maggio 2026

Completamento primario (Stimato)

31 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

12 settembre 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 dicembre 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

5 gennaio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

20 gennaio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

1 ottobre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (Numero EudraCT)
  • 2023-507817-85-00 (Ctis)
  • 2023 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
  • 2019 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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