Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus satralitsumabin farmakokinetiikkaa, tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on akvaporiini-4-vasta-ainepositiivinen neuromyeliitti-optica-spektrihäiriö (NMOSD) (SAkuraSun)

torstai 9. toukokuuta 2024 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Vaihe III, monikeskus, avoin, kontrolloimaton tutkimus satralitsumabin farmakokinetiikkaa, tehokkuutta, turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynamiikkaa arvioimiseksi lapsipotilailla, joilla on AQP4-vasta-ainepositiivinen neuromyeliitti-optica-spektrihäiriö (NMOSD)

Tässä tutkimuksessa arvioidaan ensisijaisesti satralitsumabin farmakokinetiikkaa 2–11-vuotiailla lapsipotilailla, joilla on anti-akvaporiini-4 (AQP4) -vasta-aine seropositiivinen neuromyelitis optica spektrihäiriö (NMOSD). Tehoa, turvallisuutta, siedettävyyttä ja farmakodynamiikkaa arvioidaan kuvaavalla tavalla, kun otetaan huomioon tähän tutkimukseen osallistuvien potilaiden pieni määrä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

8

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Argentiina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentiina, C1249ABN
        • Rekrytointi
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Cordoba, Argentiina, X5004FHP
        • Rekrytointi
        • Clinica Universitaria Reina Fabiola
  • Italia
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italia, 00165
        • Rekrytointi
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Italia, 27100
        • Rekrytointi
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Puola
      • Gdansk, Puola
        • Rekrytointi
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Ranska
      • Le Kremlin-bicêtre, Ranska, 94275
        • Rekrytointi
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80218-1007
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

2 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä seulonnassa 2-11 vuotta, mukaan lukien
  • Ruumiinpaino seulonnassa >=10 kg
  • Hedelmällisessä iässä olevat (postmenarkaaliset) naispotilaat: suostumus joko pysymään täysin pidättäytymisestä (pitäytymään heteroseksuaalisesta yhdynnästä) tai käyttämään luotettavaa ehkäisymenetelmää
  • Diagnoosin NMOSD:llä ja AQP4-vasta-aineseropositiivisen aseman Wingerchuk 2015 -kriteerien mukaisesti Kliiniset todisteet vähintään yhdestä dokumentoidusta kohtauksesta (mukaan lukien ensimmäinen kohtaus) seulontaa edeltävän vuoden aikana
  • Neurologinen stabiilisuus >=30 päivää ennen sekä seulontaa että lähtötasoa
  • Laajennettu vammaisuusasteikko (EDSS) 0–6,5
  • Potilaiden, jotka saavat lähtötilanteessa immunosuppressanttihoitoa ja jotka suunnittelevat jatkavansa näitä hoitoja, hoidon on oltava vakaa 4 viikkoa ennen lähtötasoa

Poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus tai imetys
  • Todisteita muista demyelinisoivista taudeista, jotka jäljittelevät NMOSD:tä
  • Aktiivinen tai toistuva bakteeri-, virus-, sieni-, mykobakteeri-infektio tai muu infektio lähtötilanteessa
  • Todisteet kroonisesta aktiivisesta B- tai C-hepatiitista
  • Todisteet hoitamattomasta latentista tai aktiivisesta tuberkuloosista (TB)
  • Elävän tai heikennetyn rokotteen vastaanotto 6 viikon sisällä ennen lähtötasoa
  • Aiempi vakava allerginen reaktio biologiselle aineelle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Kohortti 1: Osallistujat, joiden paino on ≥10 kg
Satralitsumabia annetaan SC Q6W vähintään 2 arvioitavan potilaan kohortille
Lääke: Satralitsumabi
Osallistujat saavat satralitsumabihoitoa vähintään 48 viikon ajan, minkä jälkeen heillä on mahdollisuus siirtyä valinnaiseen satralitsumabipidennysjaksoon (OSE).
Kokeellinen: Kohortti 2 Osallistujat, joiden paino on ≥ 20 kg
Satralitsumabi annetaan ihonalaisesti viikoilla 0, 2, 4 ja Q4W sen jälkeen.
Lääke: Satralitsumabi
Osallistujat saavat satralitsumabihoitoa vähintään 48 viikon ajan, minkä jälkeen heillä on mahdollisuus siirtyä valinnaiseen satralitsumabipidennysjaksoon (OSE).
Kokeellinen: Kohortti 3 Osallistujat, joiden paino on ≥40 kg
Satralitsumabi annetaan ihonalaisesti viikoilla 0, 2, 4 ja Q4W sen jälkeen.
Lääke: Satralitsumabi
Osallistujat saavat satralitsumabihoitoa vähintään 48 viikon ajan, minkä jälkeen heillä on mahdollisuus siirtyä valinnaiseen satralitsumabipidennysjaksoon (OSE).

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Yhteenveto satralitsumabin havaitusta seerumipitoisuudesta [Cthrough]
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48
Satralitsumabin näennäinen puhdistuma [CL/F]
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48
Satralitsumabin näennäinen jakautumistilavuus [V/F]
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48
Satralitsumabin pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala [AUC]
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Uusiutumattomien potilaiden osuus viikolle 48 mennessä
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48
Annualized relapse rate (ARR), joka määritellään relapsien keskimääräiseksi lukumääräksi kunkin tutkimusvuoden aikana
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48
Aika ensimmäiseen relapsiin (TFR) satunnaistamisen jälkeen, joka määritellään ajaksi satunnaistamisesta ensimmäiseen uusiutumisen esiintymiseen tutkijan määrittämänä
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48
Aika uusiutua, mikä vaatii pelastushoitoa
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48
Muutos perustasosta laajennetussa vammaisuusasteikossa (EDSS) viikoilla 24 ja 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24, viikko 48
Lähtötilanne, viikko 24, viikko 48
Näöntarkkuuden muutos lähtötasosta viikoilla 24 ja 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24, viikko 48
Lähtötilanne, viikko 24, viikko 48
Muutos lähtötilanteesta FACES-kipuarvioinnissa viikoilla 24 ja 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24, viikko 48
Lähtötilanne, viikko 24, viikko 48
Muutos lähtötasosta EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) -pisteissä ja sen sijaisarvossa viikoilla 24 ja 48
Aikaikkuna: Lähtötilanne, viikko 24, viikko 48
Lähtötilanne, viikko 24, viikko 48
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Viikko 48
Viikko 48

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Arvioitu)

Perjantai 28. kesäkuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 31. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 12. syyskuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 3. joulukuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 5. tammikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 20. tammikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 10. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 9. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä yksittäisen potilastason tietoihin kliinisen tutkimuksen tietojen pyyntöalustan (www.vivli.org) kautta. Lisätietoja Rochen tukikelpoisten opintojen kriteereistä on saatavilla täältä (https://vivli.org/ourmember/roche/). Lisätietoja Rochen globaalista kliinisten tietojen jakamista koskevasta käytännöstä ja siitä, miten voit pyytää pääsyä asiaan liittyviin kliinisen tutkimuksen asiakirjoihin, on täällä (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Neuromyelitis Optica -spektrihäiriö

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Benin

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa