Um estudo para avaliar a farmacocinética, eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica do satralizumabe em pacientes pediátricos com distúrbio do espectro óptico da neuromielite positiva do anticorpo aquaporina-4 (NMOSD) (SAkuraSun)
10 de agosto de 2026 atualizado por: Hoffmann-La Roche
Um estudo de fase III, multicêntrico, aberto e não controlado para avaliar a farmacocinética, eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica do satralizumabe em pacientes pediátricos com distúrbio do espectro da neuromielite óptica positiva para anticorpos AQP4 (NMOSD)
Este estudo avaliará principalmente a farmacocinética do satralizumabe em pacientes pediátricos de 2 a 11 anos de idade com transtorno do espectro da neuromielite óptica soropositivo (NMOSD) anticorpo anti-aquaporina-4 (AQP4).
Eficácia, segurança, tolerabilidade e farmacodinâmica serão avaliadas de forma descritiva, dado o pequeno número de pacientes que serão incluídos neste estudo.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
8
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Reference Study ID Number: WN41733 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Número de telefone: 888-662-6728 (U.S.)
- E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com
Estude backup de contato
- Nome: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
- E-mail: global.medical_information@roche.com
Locais de estudo
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1249ABN
- Recrutamento
- Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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Córdoba, Argentina, X5004FHP
- Recrutamento
- Clínica Universitaria Reina Fabiola
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, China, 510120
- Recrutamento
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
- Recrutamento
- Children's Hospital of Fudan University
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218-1007
- Recrutamento
- Children's Hospital Colorado.
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Val-de-Marne
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Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, França, 94275
- Recrutamento
- Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
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Lazio
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Rome, Lazio, Itália, 00165
- Recrutamento
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
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Lombardy
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Pavia, Lombardy, Itália, 27100
- Recrutamento
- Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
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Mexico CITY (federal District)
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DF, Mexico CITY (federal District), México, DUMMY_VALUE
- Recrutamento
- Grupo Medico Camino
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Gda?sk, Polônia, 80-214
- Ativo, não recrutando
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Warsaw, Polônia, 04-730
- Recrutamento
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Recrutamento
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Kocaeli, Turquia (Türkiye), 6810
- Recrutamento
- Kocaeli University Research and Application Hospit
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
2 anos a 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Idade na triagem 2-11 anos, inclusive
- Peso corporal na triagem >=10 kg
- Para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar (pós-menarca): concordância em permanecer completamente abstinente (abster-se de relações sexuais heterossexuais) ou usar um meio confiável de contracepção
- Diagnosticado como tendo NMOSD com status soropositivo de anticorpo AQP4, conforme definido pelos critérios de Wingerchuk 2015 Evidência clínica de pelo menos um ataque documentado (incluindo o primeiro ataque) no último ano antes da triagem
- Estabilidade neurológica por >=30 dias antes da triagem e da linha de base
- Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS) 0 a 6,5
- Para pacientes recebendo um tratamento imunossupressor de base e planejando continuar com essas terapias, o tratamento deve ser em dose estável por 4 semanas antes da linha de base
Critério de exclusão:
- Gravidez ou lactação
- Evidência de outra doença desmielinizante simulando NMOSD
- Ativa ou presença de infecção recorrente bacteriana, viral, fúngica, micobacteriana ou outra infecção no início do estudo
- Evidência de hepatite crônica ativa B ou C
- Evidência de tuberculose latente ou ativa não tratada (TB)
- Recebimento de uma vacina viva ou viva atenuada dentro de 6 semanas antes da linha de base
- História de reação alérgica grave a um agente biológico
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Coorte 1: Participantes com peso corporal ≥10kg a
Satralizumabe será administrado SC Q6W em uma coorte de pelo menos 2 pacientes avaliáveis
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Os participantes receberão tratamento com satralizumabe por um período mínimo de 48 semanas e, em seguida, terão a oportunidade de entrar em um período opcional de extensão de satralizumabe (OSE).
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Experimental: Coorte 2 Participantes com peso corporal ≥20kg a
Satralizumabe será administrado SC nas semanas 0, 2, 4 e Q4W subsequentes.
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Os participantes receberão tratamento com satralizumabe por um período mínimo de 48 semanas e, em seguida, terão a oportunidade de entrar em um período opcional de extensão de satralizumabe (OSE).
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Experimental: Coorte 3 Participantes com peso corporal ≥40kg
Satralizumabe será administrado SC nas semanas 0, 2, 4 e Q4W subsequentes.
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Os participantes receberão tratamento com satralizumabe por um período mínimo de 48 semanas e, em seguida, terão a oportunidade de entrar em um período opcional de extensão de satralizumabe (OSE).
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Resumo da concentração sérica observada [Cthrough] de satralizumabe
Prazo: Semana 48
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Semana 48
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Depuração aparente [CL/F] de satralizumabe
Prazo: Semana 48
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Semana 48
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Volume aparente de distribuição [V/F] de satralizumabe
Prazo: Semana 48
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Semana 48
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Área sob a curva concentração-tempo [AUC] de satralizumabe
Prazo: Semana 48
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Semana 48
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de pacientes sem recaída na semana 48
Prazo: Semana 48
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Semana 48
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Taxa de recaída anualizada (ARR), definida como o número médio de recaídas para cada ano do estudo
Prazo: Semana 48
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Semana 48
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Tempo até a primeira recaída (TFR) após a randomização, definido como o tempo desde a randomização até a primeira ocorrência de recaída, conforme determinado pelo investigador
Prazo: Semana 48
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Semana 48
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Tempo de recaída que requer terapia de resgate
Prazo: Semana 48
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Semana 48
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Mudança da linha de base na Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS) nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, Semana 24, Semana 48
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Linha de base, Semana 24, Semana 48
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Mudança da linha de base na acuidade visual nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, Semana 24, Semana 48
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Linha de base, Semana 24, Semana 48
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Mudança da linha de base na escala de classificação de dor FACES nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, Semana 24, Semana 48
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Linha de base, Semana 24, Semana 48
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Mudança da linha de base na pontuação EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) e seu proxy nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, Semana 24, Semana 48
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Linha de base, Semana 24, Semana 48
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Incidência e gravidade de eventos adversos
Prazo: Semana 48
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Semana 48
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
6 de maio de 2026
Conclusão Primária (Estimado)
31 de março de 2027
Conclusão do estudo (Estimado)
12 de setembro de 2029
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
3 de dezembro de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de janeiro de 2022
Primeira postagem (Real)
20 de janeiro de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de agosto de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças autoimunes
- Doenças do sistema imunológico
- Doenças oculares
- Doenças Autoimunes Desmielinizantes, SNC
- Doenças Autoimunes do Sistema Nervoso
- Doenças Desmielinizantes
- Mielite Transversa
- Neurite óptica
- Doenças do Nervo Óptico
- Doenças do Nervo Craniano
- Neuromielite óptica
- satralizumab
Outros números de identificação do estudo
- WN41733
- 2019-004092-39 (Número EudraCT)
- 2023-507817-85-00 (Ctis)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso aos dados individuais do paciente por meio da plataforma de solicitação de dados de estudos clínicos (www.vivli.org).
Mais detalhes sobre os critérios da Roche para estudos elegíveis estão disponíveis aqui (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Para obter mais detalhes sobre a Política Global da Roche sobre o Compartilhamento de Informações Clínicas e como solicitar acesso a documentos de estudos clínicos relacionados, consulte aqui (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .