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A Study to Evaluate Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Satralizumab in Pediatric Patients With Aquaporin-4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) (SAkuraSun)

28 de setembro de 2026 atualizado por: Hoffmann-La Roche

A Phase III, Multicenter, Open-Label, Uncontrolled Study to Evaluate Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Satralizumab in Pediatric Patients With AQP4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

This study will primarily evaluate the pharmacokinetics of satralizumab in pediatric patients aged 2-11 years with anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody seropositive neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). Efficacy, safety, tolerability, and pharmacodynamics will be evaluated in a descriptive manner, given the small number of patients who will be enrolled in this study.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

8

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Reference Study ID Number: WN41733 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Número de telefone: 888-662-6728 (U.S.)
  • E-mail: global-roche-genentech-trials@gene.com

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1249ABN
        • Recrutamento
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5004FHP
        • Recrutamento
        • Clinica Universitaria Reina Fabiola
  • China
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510120
        • Recrutamento
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218-1007
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado.
  • França
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, França, 94275
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Itália
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Itália, 00165
        • Recrutamento
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Itália, 27100
        • Recrutamento
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • México
    • Mexico CITY (federal District)
      • DF, Mexico CITY (federal District), México
        • Recrutamento
        • Grupo Medico Camino
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), México, 06720
        • Recrutamento
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Polônia
      • Gdansk, Polônia, 80-214
        • Ativo, não recrutando
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polônia, 04-730
        • Recrutamento
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Recrutamento
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Turquia (Türkiye)
      • Kocaeli, Turquia (Türkiye), 6810
        • Recrutamento
        • Kocaeli University Research and Application Hospit

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 11 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Inclusion Criteria:

  • Age at screening 2-11 years, inclusive

  • Body weight at screening >=10 kg

  • For female patients of childbearing potential (postmenarchal): agreement to either remain completely abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or to use a reliable means of contraception

  • Diagnosed as having NMOSD with AQP4 antibody seropositive status as defined by the Wingerchuk 2015 criteria Clinical evidence of at least one documented attack (including first attack) in the last year prior to screening:

    • Documented history of a positive anti-AQP4 antibody test or a positive anti-AQP4 antibody test at screening;

  • Neurological stability for >=30 days prior to baseline

  • Expanded Disability Status Scale (EDSS) 0 to 6.5

  • For participants receiving a baseline immunosuppressant treatment and planning to continue on these therapies, treatment must be at stable dose for 4 weeks prior to baseline

Exclusion Criteria:

  • Pregnancy or lactation
  • Evidence of other demyelinating disease mimicking NMOSD
  • Active or presence of recurrent bacterial, viral, fungal, mycobacterial infection, or other infection at baseline
  • Evidence of chronic active hepatitis B or C
  • Evidence of untreated latent or active tuberculosis (TB)
  • Receipt of a live or live-attenuated vaccine within 6 weeks prior to baseline
  • History of severe allergic reaction to a biologic agent
  • IVIg or subcutaneous Ig (SCIg) within 4 weeks prior to enrollment/Day 1

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Cohort 1: Participants with body weight ≥10kg to <20kg

Satralizumab will be administered SC Q6W in a cohort of at least 2 evaluable patients
Medicamento: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.
Experimental: Cohort 2 Participants with body weight ≥20kg to <40kg

Satralizumab will be administered SC at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.
Medicamento: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.
Experimental: Cohort 3 Participants with body weight ≥40kg

Satralizumab will be administered SC at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.
Medicamento: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Summary of Observed Serum Concentration of Satralizumab
Prazo: Week 48
Week 48
Apparent Clearance [CL/F] of Satralizumab
Prazo: Week 48
Week 48
Apparent Volume of Distribution [V/F] of Satralizumab
Prazo: Week 48
Week 48
Area Under the Concentration-time Curve [AUC] of Satralizumab
Prazo: Week 48
Week 48

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Mudança da linha de base na Escala Expandida de Status de Incapacidade (EDSS) nas semanas 24 e 48
Prazo: Linha de base, Semana 24, Semana 48
Linha de base, Semana 24, Semana 48
Proportion of Relapse-free Participants by Week 48
Prazo: Week 48
Week 48
Annualized Relapse Rate (ARR), defined as the average number of relapses for each year of the study
Prazo: Week 48
Week 48
Time to First Relapse (TFR) after enrollment, defined as the time from enrollment until the first occurrence of relapse, as determined by the investigator
Prazo: Week 48
Week 48
Time to Relapse Requiring Rescue Therapy
Prazo: Week 48
Week 48
Change from Baseline in Visual Acuity at Weeks 24 and 48
Prazo: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Change from Baseline in FACES Pain Rating Scale at Weeks 24 and 48
Prazo: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Change from Baseline in EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) Score and its Proxy at Weeks 24 and 48
Prazo: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Incidence and Severity of Adverse Events
Prazo: Week 48
Week 48

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Hoffmann-La Roche

Investigadores

  • Diretor de estudo: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de maio de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

31 de março de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

12 de setembro de 2029

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de dezembro de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

5 de janeiro de 2022

Primeira postagem (Real)

20 de janeiro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de outubro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (Número EudraCT)
  • 2023-507817-85-00 (Ctis)
  • 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
  • 2019 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

SIM

Descrição do plano IPD

For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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