Un estudio para evaluar la farmacocinética, la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica de satralizumab en pacientes pediátricos con trastorno del espectro de neuromielitis óptica con anticuerpos positivos para acuaporina-4 (NMOSD) (SAkuraSun)
10 de agosto de 2026 actualizado por: Hoffmann-La Roche
Estudio de fase III, multicéntrico, abierto, no controlado para evaluar la farmacocinética, la eficacia, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica de satralizumab en pacientes pediátricos con trastorno del espectro de neuromielitis óptica con anticuerpos positivos contra AQP4 (NMOSD)
Este estudio evaluará principalmente la farmacocinética de satralizumab en pacientes pediátricos de 2 a 11 años con trastorno del espectro de neuromielitis óptica seropositivo (NMOSD, por sus siglas en inglés) anti-acuaporina-4 (AQP4).
La eficacia, la seguridad, la tolerabilidad y la farmacodinámica se evaluarán de manera descriptiva, dado el pequeño número de pacientes que participarán en este estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
8
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Reference Study ID Number: WN41733 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Número de teléfono: 888-662-6728 (U.S.)
- Correo electrónico: global-roche-genentech-trials@gene.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
- Correo electrónico: global.medical_information@roche.com
Ubicaciones de estudio
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Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1249ABN
- Reclutamiento
- Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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Córdoba, Argentina, X5004FHP
- Reclutamiento
- Clínica Universitaria Reina Fabiola
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Colorado
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Denver, Colorado, Estados Unidos, 80218-1007
- Reclutamiento
- Children's Hospital Colorado.
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Val-de-Marne
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Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Francia, 94275
- Reclutamiento
- Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
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Lazio
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Rome, Lazio, Italia, 00165
- Reclutamiento
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
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Lombardy
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Pavia, Lombardy, Italia, 27100
- Reclutamiento
- Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
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Mexico CITY (federal District)
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DF, Mexico CITY (federal District), México, DUMMY_VALUE
- Reclutamiento
- Grupo Medico Camino
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Gda?sk, Polonia, 80-214
- Activo, no reclutando
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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Warsaw, Polonia, 04-730
- Reclutamiento
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510120
- Reclutamiento
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
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Shanghai Municipality
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Shanghai, Shanghai Municipality, Porcelana, 201102
- Reclutamiento
- Children's Hospital of Fudan University
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Reclutamiento
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Kocaeli, Turquía (Türkiye), 6810
- Reclutamiento
- Kocaeli University Research and Application Hospit
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 11 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad en la selección 2-11 años, inclusive
- Peso corporal en la selección >=10 kg
- Para pacientes mujeres en edad fértil (posmenárquicas): acuerdo de permanecer en completa abstinencia (abstenerse de tener relaciones heterosexuales) o usar un método anticonceptivo confiable
- Diagnosticado con NMOSD con estado seropositivo de anticuerpos AQP4 según lo definido por los criterios de Wingerchuk 2015 Evidencia clínica de al menos un ataque documentado (incluido el primer ataque) en el último año antes de la selección
- Estabilidad neurológica durante ≥ 30 días antes de la selección y la línea de base
- Escala ampliada del estado de discapacidad (EDSS) de 0 a 6,5
- Para los pacientes que reciben un tratamiento inmunosupresor inicial y planean continuar con estas terapias, el tratamiento debe ser una dosis estable durante 4 semanas antes de la línea base.
Criterio de exclusión:
- Embarazo o lactancia
- Evidencia de otra enfermedad desmielinizante que simula NMOSD
- Activa o presencia de infección bacteriana, viral, fúngica, micobacteriana recurrente u otra infección al inicio del estudio
- Evidencia de hepatitis crónica activa B o C
- Evidencia de tuberculosis (TB) latente o activa no tratada
- Recepción de una vacuna viva o atenuada dentro de las 6 semanas anteriores a la línea de base
- Antecedentes de reacción alérgica grave a un agente biológico.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Cohorte 1: Participantes con peso corporal ≥10 kg a
Satralizumab se administrará SC Q6W en una cohorte de al menos 2 pacientes evaluables
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Los participantes recibirán tratamiento con satralizumab durante un mínimo de 48 semanas y luego tendrán la oportunidad de ingresar a un período opcional de extensión de satralizumab (OSE).
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Experimental: Cohorte 2 Participantes con peso corporal ≥20 kg a
Satralizumab se administrará SC en las Semanas 0, 2, 4 y Q4W a partir de entonces.
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Los participantes recibirán tratamiento con satralizumab durante un mínimo de 48 semanas y luego tendrán la oportunidad de ingresar a un período opcional de extensión de satralizumab (OSE).
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Experimental: Cohorte 3 Participantes con peso corporal ≥40 kg
Satralizumab se administrará SC en las Semanas 0, 2, 4 y Q4W a partir de entonces.
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Los participantes recibirán tratamiento con satralizumab durante un mínimo de 48 semanas y luego tendrán la oportunidad de ingresar a un período opcional de extensión de satralizumab (OSE).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Resumen de la concentración sérica observada [Cthrough] de satralizumab
Periodo de tiempo: Semana 48
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Semana 48
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Aclaramiento aparente [CL/F] de satralizumab
Periodo de tiempo: Semana 48
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Semana 48
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Volumen aparente de distribución [V/F] de satralizumab
Periodo de tiempo: Semana 48
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Semana 48
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Área bajo la curva de concentración-tiempo [AUC] de satralizumab
Periodo de tiempo: Semana 48
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Semana 48
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes sin recaídas en la semana 48
Periodo de tiempo: Semana 48
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Semana 48
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Tasa de recaída anualizada (ARR), definida como el número promedio de recaídas para cada año del estudio
Periodo de tiempo: Semana 48
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Semana 48
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Tiempo hasta la primera recaída (TFR) después de la aleatorización, definido como el tiempo desde la aleatorización hasta la primera aparición de recaída, según lo determine el investigador
Periodo de tiempo: Semana 48
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Semana 48
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Tiempo hasta la recaída que requiere terapia de rescate
Periodo de tiempo: Semana 48
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Semana 48
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Cambio desde el inicio en la Escala de estado de discapacidad ampliada (EDSS) en las semanas 24 y 48
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 24, Semana 48
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Línea de base, Semana 24, Semana 48
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Cambio desde el inicio en la agudeza visual en las semanas 24 y 48
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 24, Semana 48
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Línea de base, Semana 24, Semana 48
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Cambio desde el inicio en la escala de calificación del dolor FACES en las semanas 24 y 48
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 24, Semana 48
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Línea de base, Semana 24, Semana 48
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Cambio desde el inicio en la puntuación EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) y su proxy en las semanas 24 y 48
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 24, Semana 48
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Línea de base, Semana 24, Semana 48
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Incidencia y gravedad de los eventos adversos
Periodo de tiempo: Semana 48
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Semana 48
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
6 de mayo de 2026
Finalización primaria (Estimado)
31 de marzo de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
12 de septiembre de 2029
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de diciembre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de enero de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
20 de enero de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
11 de agosto de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades autoinmunes
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades de los ojos
- Enfermedades Autoinmunes Desmielinizantes, SNC
- Enfermedades Autoinmunes del Sistema Nervioso
- Enfermedades desmielinizantes
- Mielitis Transversa
- Neuritis óptica
- Enfermedades del nervio óptico
- Enfermedades de los nervios craneales
- Neuromielitis óptica
- satralizumab
Otros números de identificación del estudio
- WN41733
- 2019-004092-39 (Número EudraCT)
- 2023-507817-85-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos de pacientes individuales a través de la plataforma de solicitud de datos de estudios clínicos (www.vivli.org).
Más detalles sobre los criterios de Roche para estudios elegibles están disponibles aquí (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Para obtener más detalles sobre la Política global de Roche sobre el intercambio de información clínica y cómo solicitar acceso a documentos de estudios clínicos relacionados, consulte aquí (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .