Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af farmakokinetik, effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakodynamik af Satralizumab hos pædiatriske patienter med Aquaporin-4-antistof positiv neuromyelitis optica-spektrumforstyrrelse (NMOSD) (SAkuraSun)

5. juni 2026 opdateret af: Hoffmann-La Roche

En fase III, multicenter, open-label, ukontrolleret undersøgelse til evaluering af farmakokinetik, effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakodynamik af Satralizumab hos pædiatriske patienter med AQP4-antistofpositiv neuromyelitis opticaspektrumforstyrrelse (NMOSD)

Denne undersøgelse vil primært evaluere farmakokinetikken af ​​satralizumab hos pædiatriske patienter i alderen 2-11 år med anti-aquaporin-4 (AQP4) antistof seropositive neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). Effektivitet, sikkerhed, tolerabilitet og farmakodynamik vil blive evalueret på en beskrivende måde i betragtning af det lille antal patienter, der vil blive indskrevet i denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

8

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1249ABN
        • Rekruttering
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentina, X5004FHP
        • Rekruttering
        • Clinica Universitaria Reina Fabiola
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Rekruttering
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218-1007
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado.
  • Frankrig
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig, 94275
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Italien
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 00165
        • Rekruttering
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italien, 27100
        • Rekruttering
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Kina
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510120
        • Rekruttering
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201102
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Mexico
    • Mexico CITY (federal District)
      • DF, Mexico CITY (federal District), Mexico, DUMMY_VALUE
        • Rekruttering
        • Grupo Medico Camino
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-214
        • Aktiv, ikke rekrutterende
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polen, 04-730
        • Rekruttering
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Kocaeli, Tyrkiet (Türkiye), 6810
        • Rekruttering
        • Kocaeli University Research and Application Hospit

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder ved screening 2-11 år inklusive
  • Kropsvægt ved screening >=10 kg
  • For kvindelige patienter i den fødedygtige alder (postmenarkal): enighed om enten at forblive fuldstændig afholdende (afstå fra heteroseksuelt samleje) eller at bruge en pålidelig præventionsmetode
  • Diagnosticeret som havende NMOSD med AQP4-antistof seropositiv status som defineret af Wingerchuk 2015-kriterierne. Klinisk bevis for mindst ét ​​dokumenteret angreb (inklusive første angreb) i det sidste år før screening
  • Neurologisk stabilitet i >=30 dage før både screening og baseline
  • Udvidet handicapstatusskala (EDSS) 0 til 6,5
  • For patienter, der modtager en baseline immunsuppressiv behandling og planlægger at fortsætte med disse behandlinger, skal behandlingen være ved stabil dosis i 4 uger før baseline

Ekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller amning
  • Beviser for anden demyeliniserende sygdom, der efterligner NMOSD
  • Aktiv eller tilstedeværelse af tilbagevendende bakteriel, viral, svampe-, mykobakteriel infektion eller anden infektion ved baseline
  • Bevis på kronisk aktiv hepatitis B eller C
  • Tegn på ubehandlet latent eller aktiv tuberkulose (TB)
  • Modtagelse af en levende eller levende svækket vaccine inden for 6 uger før baseline
  • Anamnese med alvorlig allergisk reaktion på et biologisk middel

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohorte 1: Deltagere med kropsvægt ≥10 kg til
Satralizumab vil blive administreret SC Q6W i en kohorte på mindst 2 evaluerbare patienter
Medicin: Satralizumab
Deltagerne vil modtage satralizumab-behandling i minimum 48 uger og vil derefter have mulighed for at gå ind i en valgfri satralizumab-forlængelse (OSE) periode.
Eksperimentel: Kohorte 2 Deltagere med kropsvægt ≥20 kg til
Satralizumab vil blive administreret subkutant i uge 0, 2, 4 og Q4W derefter.
Medicin: Satralizumab
Deltagerne vil modtage satralizumab-behandling i minimum 48 uger og vil derefter have mulighed for at gå ind i en valgfri satralizumab-forlængelse (OSE) periode.
Eksperimentel: Kohorte 3 Deltagere med kropsvægt ≥40 kg
Satralizumab vil blive administreret subkutant i uge 0, 2, 4 og Q4W derefter.
Medicin: Satralizumab
Deltagerne vil modtage satralizumab-behandling i minimum 48 uger og vil derefter have mulighed for at gå ind i en valgfri satralizumab-forlængelse (OSE) periode.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Sammenfatning af observeret serumkoncentration [Cthrough] af satralizumab
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Tilsyneladende clearance [CL/F] af satralizumab
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Tilsyneladende distributionsvolumen [V/F] af satralizumab
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Areal under koncentration-tid-kurven [AUC] for satralizumab
Tidsramme: Uge 48
Uge 48

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af tilbagefaldsfrie patienter i uge 48
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Annualiseret tilbagefaldsrate (ARR), defineret som det gennemsnitlige antal tilbagefald for hvert år af undersøgelsen
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Tid til første tilbagefald (TFR) efter randomisering, defineret som tiden fra randomisering til den første forekomst af tilbagefald, som bestemt af investigator
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Tid til tilbagefald, der kræver redningsterapi
Tidsramme: Uge 48
Uge 48
Ændring fra baseline i Expanded Disability Status Scale (EDSS) i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Ændring fra baseline i synsstyrke i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Ændring fra baseline i FACES Pain Rating Scale i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Ændring fra baseline i EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) score og dens proxy i uge 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Baseline, uge ​​24, uge ​​48
Forekomst og sværhedsgrad af uønskede hændelser
Tidsramme: Uge 48
Uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. maj 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

12. september 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. december 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. januar 2022

Først opslået (Faktiske)

20. januar 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

5. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (EudraCT nummer)
  • 2023-507817-85-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på individuelt patientniveau via platformen for anmodninger om kliniske undersøgelsesdata (www.vivli.org). Yderligere detaljer om Roches kriterier for kvalificerede undersøgelser er tilgængelige her (https://vivli.org/ourmember/roche/). For yderligere detaljer om Roches globale politik om deling af klinisk information og hvordan man anmoder om adgang til relaterede kliniske undersøgelsesdokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder

Kliniske forsøg med Satralizumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uruguay

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner