Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera farmakokinetik, effektivitet, säkerhet, tolerabilitet och farmakodynamik hos Satralizumab hos pediatriska patienter med Aquaporin-4 Antibody Positive Neuromyelit Optica Spectrum Disorder (NMOSD) (SAkuraSun)

11 april 2024 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche

En fas III, multicenter, öppen, okontrollerad studie för att utvärdera farmakokinetik, effektivitet, säkerhet, tolerabilitet och farmakodynamik hos Satralizumab hos pediatriska patienter med AQP4-antikroppspositiv neuromyelit Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

Denna studie kommer i första hand att utvärdera farmakokinetiken för satralizumab hos pediatriska patienter i åldern 2-11 år med anti-aquaporin-4 (AQP4) antikroppsseropositiv neuromyelit optica spectrum disorder (NMOSD). Effekt, säkerhet, tolerabilitet och farmakodynamik kommer att utvärderas på ett beskrivande sätt, med tanke på det lilla antalet patienter som kommer att inkluderas i denna studie.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

8

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Argentina
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1249ABN
        • Rekrytering
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Cordoba, Argentina, X5004FHP
        • Rekrytering
        • Clinica Universitaria Reina Fabiola
  • Frankrike
      • Le Kremlin-bicêtre, Frankrike, 94275
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Förenta staterna, 80218-1007
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Colorado.
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • Rekrytering
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Italien, 27100
        • Rekrytering
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Rekrytering
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien, WC1N 3JH
        • Rekrytering
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

2 år till 11 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Ålder vid screening 2-11 år, inklusive
  • Kroppsvikt vid screening >=10 kg
  • För kvinnliga fertila patienter (postmenarkalt): enighet om att antingen förbli helt abstinenta (avstå från heterosexuellt samlag) eller att använda ett pålitligt preventivmedel
  • Diagnostiserats ha NMOSD med AQP4-antikroppsseropositiv status enligt definitionen av Wingerchuk 2015-kriterierna. Kliniska bevis på minst en dokumenterad attack (inklusive första attacken) under det senaste året före screening
  • Neurologisk stabilitet i >=30 dagar före både screening och baslinje
  • Expanded Disability Status Scale (EDSS) 0 till 6,5
  • För patienter som får en immunsuppressiv behandling vid utgångsläget och planerar att fortsätta med dessa terapier, måste behandlingen vara stabil i 4 veckor före utgångsläget

Exklusions kriterier:

  • Graviditet eller amning
  • Bevis på annan demyeliniserande sjukdom som härmar NMOSD
  • Aktiv eller förekomst av återkommande bakteriell, virus-, svamp-, mykobakteriell infektion eller annan infektion vid baslinjen
  • Bevis på kronisk aktiv hepatit B eller C
  • Bevis på obehandlad latent eller aktiv tuberkulos (TB)
  • Mottagande av ett levande eller levande försvagat vaccin inom 6 veckor före baslinjen
  • Historik med allvarlig allergisk reaktion mot ett biologiskt medel

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort 1: Deltagare med kroppsvikt ≥10 kg till
Satralizumab kommer att administreras SC Q6W i en kohort av minst 2 utvärderbara patienter
Läkemedel: Satralizumab
Deltagarna kommer att få satralizumabbehandling i minst 48 veckor och kommer sedan att ha möjlighet att gå in i en valfri satralizumab-förlängningsperiod (OSE).
Experimentell: Kohort 2 Deltagare med kroppsvikt ≥20kg till
Satralizumab kommer att administreras subkutant vid vecka 0, 2, 4 och Q4W därefter.
Läkemedel: Satralizumab
Deltagarna kommer att få satralizumabbehandling i minst 48 veckor och kommer sedan att ha möjlighet att gå in i en valfri satralizumab-förlängningsperiod (OSE).
Experimentell: Kohort 3 Deltagare med kroppsvikt ≥40 kg
Satralizumab kommer att administreras subkutant vid vecka 0, 2, 4 och Q4W därefter.
Läkemedel: Satralizumab
Deltagarna kommer att få satralizumabbehandling i minst 48 veckor och kommer sedan att ha möjlighet att gå in i en valfri satralizumab-förlängningsperiod (OSE).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Sammanfattning av observerad serumkoncentration [Cthrough] av satralizumab
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48
Synbar clearance [CL/F] av satralizumab
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48
Skenbar distributionsvolym [V/F] för satralizumab
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48
Area under koncentration-tidkurvan [AUC] för satralizumab
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Andel återfallsfria patienter senast vecka 48
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48
Årlig återfallsfrekvens (ARR), definierad som det genomsnittliga antalet skov för varje år av studien
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48
Tid till första återfall (TFR) efter randomisering, definierad som tiden från randomisering till den första förekomsten av återfall, enligt bestämt av utredaren
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48
Dags för återfall som kräver räddningsterapi
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48
Förändring från baslinjen i Expanded Disability Status Scale (EDSS) vid vecka 24 och 48
Tidsram: Baslinje, vecka 24, vecka 48
Baslinje, vecka 24, vecka 48
Förändring från baslinjen i synskärpa vid vecka 24 och 48
Tidsram: Baslinje, vecka 24, vecka 48
Baslinje, vecka 24, vecka 48
Ändring från baslinjen i FACES Pain Rating Scale vid vecka 24 och 48
Tidsram: Baslinje, vecka 24, vecka 48
Baslinje, vecka 24, vecka 48
Förändring från baslinjen i EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) poäng och dess proxy vid veckorna 24 och 48
Tidsram: Baslinje, vecka 24, vecka 48
Baslinje, vecka 24, vecka 48
Incidens och svårighetsgrad av biverkningar
Tidsram: Vecka 48
Vecka 48

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Utredare

  • Studierektor: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Beräknad)

28 juni 2024

Primärt slutförande (Beräknad)

31 mars 2027

Avslutad studie (Beräknad)

12 september 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 december 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

5 januari 2022

Första postat (Faktisk)

20 januari 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 april 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

11 april 2024

Senast verifierad

1 april 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Kvalificerade forskare kan begära tillgång till data på individuell patientnivå via plattformen för begäran om kliniska studier (www.vivli.org). Ytterligare information om Roches kriterier för kvalificerade studier finns här (https://vivli.org/ourmember/roche/). För ytterligare information om Roches globala policy för delning av klinisk information och hur man begär åtkomst till relaterade kliniska studiedokument, se här (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Satralizumab

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera