此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

A Study to Evaluate Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Satralizumab in Pediatric Patients With Aquaporin-4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) (SAkuraSun)

2026年9月28日 更新者：Hoffmann-La Roche

A Phase III, Multicenter, Open-Label, Uncontrolled Study to Evaluate Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Satralizumab in Pediatric Patients With AQP4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

This study will primarily evaluate the pharmacokinetics of satralizumab in pediatric patients aged 2-11 years with anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody seropositive neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). Efficacy, safety, tolerability, and pharmacodynamics will be evaluated in a descriptive manner, given the small number of patients who will be enrolled in this study.

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

8

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

  • 姓名：Reference Study ID Number: WN41733 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • 电话号码：888-662-6728 (U.S.)
  • 邮箱：global-roche-genentech-trials@gene.com

研究联系人备份

学习地点

  • 中国
    • Guangdong
      • Guangzhou、Guangdong、中国、510120
        • 招聘中
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai、Shanghai Municipality、中国、201102
        • 招聘中
        • Children's Hospital of Fudan University
  • 土耳其（türkiye）
      • Kocaeli、土耳其（türkiye）、6810
        • 招聘中
        • Kocaeli University Research and Application Hospit
  • 墨西哥
    • Mexico CITY (federal District)
      • DF、Mexico CITY (federal District)、墨西哥
        • 招聘中
        • Grupo Medico Camino
      • Mexico City、Mexico CITY (federal District)、墨西哥、06720
        • 招聘中
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • 意大利
    • Lazio
      • Rome、Lazio、意大利、00165
        • 招聘中
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Pavia、Lombardy、意大利、27100
        • 招聘中
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • 法国
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre、Val-de-Marne、法国、94275
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • 波兰
      • Gdansk、波兰、80-214
        • 主动，不招人
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw、波兰、04-730
        • 招聘中
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • 美国
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80218-1007
        • 招聘中
        • Children's Hospital Colorado.
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JH
        • 招聘中
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • 阿根廷
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires、阿根廷、C1249ABN
        • 招聘中
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba、阿根廷、X5004FHP
        • 招聘中
        • Clinica Universitaria Reina Fabiola

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 11年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

Inclusion Criteria:

  • Age at screening 2-11 years, inclusive

  • Body weight at screening >=10 kg

  • For female patients of childbearing potential (postmenarchal): agreement to either remain completely abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or to use a reliable means of contraception

  • Diagnosed as having NMOSD with AQP4 antibody seropositive status as defined by the Wingerchuk 2015 criteria Clinical evidence of at least one documented attack (including first attack) in the last year prior to screening:

    • Documented history of a positive anti-AQP4 antibody test or a positive anti-AQP4 antibody test at screening;

  • Neurological stability for >=30 days prior to baseline

  • Expanded Disability Status Scale (EDSS) 0 to 6.5

  • For participants receiving a baseline immunosuppressant treatment and planning to continue on these therapies, treatment must be at stable dose for 4 weeks prior to baseline

Exclusion Criteria:

  • Pregnancy or lactation
  • Evidence of other demyelinating disease mimicking NMOSD
  • Active or presence of recurrent bacterial, viral, fungal, mycobacterial infection, or other infection at baseline
  • Evidence of chronic active hepatitis B or C
  • Evidence of untreated latent or active tuberculosis (TB)
  • Receipt of a live or live-attenuated vaccine within 6 weeks prior to baseline
  • History of severe allergic reaction to a biologic agent
  • IVIg or subcutaneous Ig (SCIg) within 4 weeks prior to enrollment/Day 1

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Cohort 1: Participants with body weight ≥10kg to <20kg

Satralizumab will be administered SC Q6W in a cohort of at least 2 evaluable patients
药品：Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.
实验性的：Cohort 2 Participants with body weight ≥20kg to <40kg

Satralizumab will be administered SC at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.
药品：Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.
实验性的：Cohort 3 Participants with body weight ≥40kg

Satralizumab will be administered SC at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.
药品：Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
Summary of Observed Serum Concentration of Satralizumab
大体时间：Week 48
Week 48
Apparent Clearance [CL/F] of Satralizumab
大体时间：Week 48
Week 48
Apparent Volume of Distribution [V/F] of Satralizumab
大体时间：Week 48
Week 48
Area Under the Concentration-time Curve [AUC] of Satralizumab
大体时间：Week 48
Week 48

次要结果测量

结果测量
大体时间
第 24 周和第 48 周时扩展残疾状况量表 (EDSS) 相对于基线的变化
大体时间：基线、第 24 周、第 48 周
基线、第 24 周、第 48 周
Proportion of Relapse-free Participants by Week 48
大体时间：Week 48
Week 48
Annualized Relapse Rate (ARR), defined as the average number of relapses for each year of the study
大体时间：Week 48
Week 48
Time to First Relapse (TFR) after enrollment, defined as the time from enrollment until the first occurrence of relapse, as determined by the investigator
大体时间：Week 48
Week 48
Time to Relapse Requiring Rescue Therapy
大体时间：Week 48
Week 48
Change from Baseline in Visual Acuity at Weeks 24 and 48
大体时间：Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Change from Baseline in FACES Pain Rating Scale at Weeks 24 and 48
大体时间：Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Change from Baseline in EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) Score and its Proxy at Weeks 24 and 48
大体时间：Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Incidence and Severity of Adverse Events
大体时间：Week 48
Week 48

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Hoffmann-La Roche

调查人员

  • 研究主任：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2026年5月6日

初级完成 (估计的)

2027年3月31日

研究完成 (估计的)

2029年9月12日

研究注册日期

首次提交

2021年12月3日

首先提交符合 QC 标准的

2022年1月5日

首次发布 (实际的)

2022年1月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年10月1日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年9月28日

最后验证

2026年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (EudraCT编号)
  • 2023-507817-85-00 (克蒂斯)
  • 2023 (美国 NIH 拨款/合同)
  • 2019 (美国 NIH 拨款/合同)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅