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一项评估 Satralizumab 在水通道蛋白 4 抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 儿科患者中的药代动力学、疗效、安全性、耐受性和药效学的研究 (SAkuraSun)

2024年5月9日 更新者：Hoffmann-La Roche

一项 III 期、多中心、开放标签、非对照研究，旨在评估 Satralizumab 在 AQP4 抗体阳性视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 儿科患者中的药代动力学、疗效、安全性、耐受性和药效学

本研究将主要评估 satralizumab 在 2-11 岁抗水通道蛋白 4 (AQP4) 抗体血清反应阳性视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 儿科患者中的药代动力学。 考虑到将参加本研究的患者数量较少，将以描述性方式评估疗效、安全性、耐受性和药效学。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (估计的)

8

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 意大利
    • Lazio
      • Roma、Lazio、意大利、00165
        • 招聘中
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardia
      • Pavia、Lombardia、意大利、27100
        • 招聘中
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • 法国
      • Le Kremlin-bicêtre、法国、94275
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • 波兰
      • Gdansk、波兰
        • 招聘中
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • 美国
    • Colorado
      • Denver、Colorado、美国、80218-1007
        • 招聘中
        • Children's Hospital Colorado.
  • 英国
      • London、英国、WC1N 3JH
        • 招聘中
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • 阿根廷
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires、阿根廷、C1249ABN
        • 招聘中
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Cordoba、阿根廷、X5004FHP
        • 招聘中
        • Clinica Universitaria Reina Fabiola

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 11年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 筛查年龄 2-11 岁，包括在内
  • 筛选时体重 >=10 kg
  • 对于有生育能力的女性患者（初潮后）：同意保持完全禁欲（避免异性性交）或使用可靠的避孕方法
  • 根据 Wingerchuk 2015 标准，被诊断为具有 AQP4 抗体血清阳性状态的 NMOSD 在筛选前的最后一年中至少有一次记录在案的发作（包括首次发作）的临床证据
  • 筛选和基线前 >=30 天的神经稳定性
  • 扩展残疾状况量表 (EDSS) 0 至 6.5
  • 对于接受基线免疫抑制治疗并计划继续接受这些治疗的患者，治疗必须在基线前 4 周保持稳定剂量

排除标准：

  • 怀孕或哺乳
  • 其他类似 NMOSD 的脱髓鞘疾病的证据
  • 基线时存在或存在复发性细菌、病毒、真菌、分枝杆菌感染或其他感染
  • 慢性活动性乙型或丙型肝炎的证据
  • 未经治疗的潜伏性或活动性结核病 (TB) 的证据
  • 基线前 6 周内接受过活疫苗或减毒活疫苗
  • 对生物制剂有严重过敏反应史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：非随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：队列1：体重≥10kg至
Satralizumab 将在至少 2 名可评估患者的队列中以 SC Q6W 给药
药品：赛妥珠单抗
参与者将接受至少 48 周的 satralizumab 治疗，然后将有机会进入可选的 satralizumab 延长 (OSE) 期。
实验性的：队列 2 体重≥20kg 至
Satralizumab 将在第 0、2、4 周和之后的第 4 周进行 SC 给药。
药品：赛妥珠单抗
参与者将接受至少 48 周的 satralizumab 治疗，然后将有机会进入可选的 satralizumab 延长 (OSE) 期。
实验性的：队列 3 体重≥40kg 的参与者
Satralizumab 将在第 0、2、4 周和之后的第 4 周进行 SC 给药。
药品：赛妥珠单抗
参与者将接受至少 48 周的 satralizumab 治疗，然后将有机会进入可选的 satralizumab 延长 (OSE) 期。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
大体时间
观察到的 satralizumab 血清浓度 [Cthrough] 总结
大体时间：第 48 周
第 48 周
Satralizumab 的表观清除率 [CL/F]
大体时间：第 48 周
第 48 周
Satralizumab 的表观分布容积 [V/F]
大体时间：第 48 周
第 48 周
Satralizumab 的浓度-时间曲线下面积 [AUC]
大体时间：第 48 周
第 48 周

次要结果测量

结果测量
大体时间
第 48 周无复发患者的比例
大体时间：第 48 周
第 48 周
年化复发率 (ARR)，定义为研究中每年的平均复发次数
大体时间：第 48 周
第 48 周
随机分组后首次复发的时间 (TFR)，定义为从随机分组到第一次出现复发的时间，由研究者确定
大体时间：第 48 周
第 48 周
需要抢救治疗的复发时间
大体时间：第 48 周
第 48 周
第 24 周和第 48 周时扩展残疾状况量表 (EDSS) 相对于基线的变化
大体时间：基线、第 24 周、第 48 周
基线、第 24 周、第 48 周
第 24 周和第 48 周视力相对于基线的变化
大体时间：基线、第 24 周、第 48 周
基线、第 24 周、第 48 周
第 24 周和第 48 周 FACES 疼痛评定量表相对于基线的变化
大体时间：基线、第 24 周、第 48 周
基线、第 24 周、第 48 周
EuroQol 5 维、青年 (EQ-5D-Y) 分数及其在第 24 周和第 48 周时的基线变化
大体时间：基线、第 24 周、第 48 周
基线、第 24 周、第 48 周
不良事件的发生率和严重程度
大体时间：第 48 周
第 48 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Hoffmann-La Roche

调查人员

  • 研究主任：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (估计的)

2024年6月28日

初级完成 (估计的)

2027年3月31日

研究完成 (估计的)

2029年9月12日

研究注册日期

首次提交

2021年12月3日

首先提交符合 QC 标准的

2022年1月5日

首次发布 (实际的)

2022年1月20日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年5月10日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年5月9日

最后验证

2024年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

合格的研究人员可以通过临床研究数据请求平台 (www.vivli.org) 请求访问个体患者水平的数据。 有关罗氏合格研究标准的更多详细信息，请参见此处 (https://vivli.org/ourmember/roche/)。 有关罗氏临床信息共享全球政策的更多详细信息以及如何请求访问相关临床研究文件，请参见此处 (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

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