Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

A Study to Evaluate Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Satralizumab in Pediatric Patients With Aquaporin-4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) (SAkuraSun)

28 сентября 2026 г. обновлено: Hoffmann-La Roche

A Phase III, Multicenter, Open-Label, Uncontrolled Study to Evaluate Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Satralizumab in Pediatric Patients With AQP4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

This study will primarily evaluate the pharmacokinetics of satralizumab in pediatric patients aged 2-11 years with anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody seropositive neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). Efficacy, safety, tolerability, and pharmacodynamics will be evaluated in a descriptive manner, given the small number of patients who will be enrolled in this study.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

8

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Reference Study ID Number: WN41733 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
  • Номер телефона: 888-662-6728 (U.S.)
  • Электронная почта: global-roche-genentech-trials@gene.com

Учебное резервное копирование контактов

Места учебы

  • Аргентина
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Аргентина, C1249ABN
        • Рекрутинг
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Аргентина, X5004FHP
        • Рекрутинг
        • Clinica Universitaria Reina Fabiola
  • Италия
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Италия, 00165
        • Рекрутинг
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Италия, 27100
        • Рекрутинг
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Китай
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Китай, 510120
        • Рекрутинг
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Китай, 201102
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Мексика
    • Mexico CITY (federal District)
      • DF, Mexico CITY (federal District), Мексика
        • Рекрутинг
        • Grupo Medico Camino
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), Мексика, 06720
        • Рекрутинг
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Польша
      • Gdansk, Польша, 80-214
        • Активный, не рекрутирующий
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Польша, 04-730
        • Рекрутинг
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
        • Рекрутинг
        • Great Ormond Street Hospital for Children
  • Соединенные Штаты
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80218-1007
        • Рекрутинг
        • Children's Hospital Colorado.
  • Турция (Туркие)
      • Kocaeli, Турция (Туркие), 6810
        • Рекрутинг
        • Kocaeli University Research and Application Hospit
  • Франция
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Франция, 94275
        • Рекрутинг
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 11 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Inclusion Criteria:

  • Age at screening 2-11 years, inclusive

  • Body weight at screening >=10 kg

  • For female patients of childbearing potential (postmenarchal): agreement to either remain completely abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or to use a reliable means of contraception

  • Diagnosed as having NMOSD with AQP4 antibody seropositive status as defined by the Wingerchuk 2015 criteria Clinical evidence of at least one documented attack (including first attack) in the last year prior to screening:

    • Documented history of a positive anti-AQP4 antibody test or a positive anti-AQP4 antibody test at screening;

  • Neurological stability for >=30 days prior to baseline

  • Expanded Disability Status Scale (EDSS) 0 to 6.5

  • For participants receiving a baseline immunosuppressant treatment and planning to continue on these therapies, treatment must be at stable dose for 4 weeks prior to baseline

Exclusion Criteria:

  • Pregnancy or lactation
  • Evidence of other demyelinating disease mimicking NMOSD
  • Active or presence of recurrent bacterial, viral, fungal, mycobacterial infection, or other infection at baseline
  • Evidence of chronic active hepatitis B or C
  • Evidence of untreated latent or active tuberculosis (TB)
  • Receipt of a live or live-attenuated vaccine within 6 weeks prior to baseline
  • History of severe allergic reaction to a biologic agent
  • IVIg or subcutaneous Ig (SCIg) within 4 weeks prior to enrollment/Day 1

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Cohort 1: Participants with body weight ≥10kg to <20kg

Satralizumab will be administered SC Q6W in a cohort of at least 2 evaluable patients
Лекарство: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.
Экспериментальный: Cohort 2 Participants with body weight ≥20kg to <40kg

Satralizumab will be administered SC at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.
Лекарство: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.
Экспериментальный: Cohort 3 Participants with body weight ≥40kg

Satralizumab will be administered SC at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.
Лекарство: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Summary of Observed Serum Concentration of Satralizumab
Временное ограничение: Week 48
Week 48
Apparent Clearance [CL/F] of Satralizumab
Временное ограничение: Week 48
Week 48
Apparent Volume of Distribution [V/F] of Satralizumab
Временное ограничение: Week 48
Week 48
Area Under the Concentration-time Curve [AUC] of Satralizumab
Временное ограничение: Week 48
Week 48

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение расширенной шкалы статуса инвалидности (EDSS) по сравнению с исходным уровнем на 24-й и 48-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24, неделя 48
Исходный уровень, неделя 24, неделя 48
Proportion of Relapse-free Participants by Week 48
Временное ограничение: Week 48
Week 48
Annualized Relapse Rate (ARR), defined as the average number of relapses for each year of the study
Временное ограничение: Week 48
Week 48
Time to First Relapse (TFR) after enrollment, defined as the time from enrollment until the first occurrence of relapse, as determined by the investigator
Временное ограничение: Week 48
Week 48
Time to Relapse Requiring Rescue Therapy
Временное ограничение: Week 48
Week 48
Change from Baseline in Visual Acuity at Weeks 24 and 48
Временное ограничение: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Change from Baseline in FACES Pain Rating Scale at Weeks 24 and 48
Временное ограничение: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Change from Baseline in EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) Score and its Proxy at Weeks 24 and 48
Временное ограничение: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Incidence and Severity of Adverse Events
Временное ограничение: Week 48
Week 48

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hoffmann-La Roche

Следователи

  • Директор по исследованиям: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 мая 2026 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 марта 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

12 сентября 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 декабря 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

5 января 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 января 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 октября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

28 сентября 2026 г.

Последняя проверка

1 сентября 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (Номер EudraCT)
  • 2023-507817-85-00 (Ктис)
  • 2023 (Грант/контракт NIH США)
  • 2019 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться