Исследование по оценке фармакокинетики, эффективности, безопасности, переносимости и фармакодинамики сатрализумаба у педиатрических пациентов с нейромиелитом зрительного нерва с положительным результатом на антитела к аквапорину-4 (NMOSD) (SAkuraSun)
11 апреля 2024 г. обновлено: Hoffmann-La Roche
Фаза III, многоцентровое, открытое, неконтролируемое исследование для оценки фармакокинетики, эффективности, безопасности, переносимости и фармакодинамики сатрализумаба у педиатрических пациентов с нейромиелитом зрительного нерва с положительным результатом на антитела к AQP4 (NMOSD)
В этом исследовании в первую очередь будет оцениваться фармакокинетика сатрализумаба у детей в возрасте от 2 до 11 лет с заболеванием спектра серопозитивного оптиконейромиелита (NMOSD) против антител к аквапорину-4 (AQP4).
Эффективность, безопасность, переносимость и фармакодинамика будут оцениваться описательно, учитывая небольшое количество пациентов, которые будут включены в это исследование.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Оцененный)
8
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Reference Study ID Number: WN41733 https://forpatients.roche.com/
- Номер телефона: 888-662-6728 (U.S.)
- Электронная почта: global-roche-genentech-trials@gene.com
Учебное резервное копирование контактов
- Имя: Global Medical Information
- Электронная почта: global.medical_information@roche.com
Места учебы
-
-
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Аргентина, C1249ABN
- Рекрутинг
- Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
-
Cordoba, Аргентина, X5004FHP
- Рекрутинг
- Clinica Universitaria Reina Fabiola
-
-
-
-
Lazio
-
Roma, Lazio, Италия, 00165
- Рекрутинг
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
-
-
Lombardia
-
Pavia, Lombardia, Италия, 27100
- Рекрутинг
- Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша
- Рекрутинг
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Рекрутинг
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Соединенные Штаты, 80218-1007
- Рекрутинг
- Children's Hospital Colorado.
-
-
-
-
-
Le Kremlin-bicêtre, Франция, 94275
- Рекрутинг
- Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 2 года до 11 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Возраст на момент скрининга 2-11 лет включительно
- Масса тела при скрининге >=10 кг
- Для пациенток детородного возраста (после менархе): согласие либо полностью воздерживаться от половых контактов (воздерживаться от гетеросексуальных контактов), либо использовать надежные средства контрацепции.
- Диагноз NMOSD с серопозитивным статусом антител к AQP4 в соответствии с критериями Wingerchuk 2015 Клинические данные по крайней мере одного задокументированного приступа (включая первый приступ) за последний год до скрининга
- Неврологическая стабильность в течение >= 30 дней как до скрининга, так и до исходного уровня
- Расширенная шкала статуса инвалидности (EDSS) от 0 до 6,5
- Для пациентов, получающих базовую иммунодепрессивную терапию и планирующих продолжить эту терапию, лечение должно проводиться в стабильной дозе в течение 4 недель до исходного уровня.
Критерий исключения:
- Беременность или лактация
- Доказательства других демиелинизирующих заболеваний, имитирующих NMOSD
- Активная или наличие рецидивирующей бактериальной, вирусной, грибковой, микобактериальной инфекции или другой инфекции на исходном уровне
- Признаки хронического активного гепатита В или С
- Признаки нелеченного латентного или активного туберкулеза (ТБ)
- Получение живой или живой аттенуированной вакцины в течение 6 недель до исходного уровня
- Тяжелая аллергическая реакция на биологический агент в анамнезе
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Когорта 1: Участники с массой тела ≥10 кг до
Сатрализумаб будет вводиться подкожно каждые 6 недель группе не менее 2 пациентов, поддающихся оценке.
|
Участники будут получать лечение сатрализумабом в течение как минимум 48 недель, а затем у них будет возможность ввести дополнительный период продления сатрализумаба (OSE).
|
|
Экспериментальный: Когорта 2 Участники с массой тела ≥20 кг до
Сатрализумаб будет вводиться подкожно на неделе 0, 2, 4 и затем каждые 4 недели.
|
Участники будут получать лечение сатрализумабом в течение как минимум 48 недель, а затем у них будет возможность ввести дополнительный период продления сатрализумаба (OSE).
|
|
Экспериментальный: Когорта 3 Участники с массой тела ≥40 кг
Сатрализумаб будет вводиться подкожно на неделе 0, 2, 4 и затем каждые 4 недели.
|
Участники будут получать лечение сатрализумабом в течение как минимум 48 недель, а затем у них будет возможность ввести дополнительный период продления сатрализумаба (OSE).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Резюме наблюдаемой концентрации сатрализумаба в сыворотке [Cскв.]
Временное ограничение: Неделя 48
|
Неделя 48
|
|
Кажущийся клиренс [CL/F] сатрализумаба
Временное ограничение: Неделя 48
|
Неделя 48
|
|
Кажущийся объем распределения [V/F] сатрализумаба
Временное ограничение: Неделя 48
|
Неделя 48
|
|
Площадь под кривой зависимости концентрации от времени [AUC] сатрализумаба
Временное ограничение: Неделя 48
|
Неделя 48
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Доля пациентов без рецидивов к 48 неделе
Временное ограничение: Неделя 48
|
Неделя 48
|
|
Годовая частота рецидивов (ARR), определяемая как среднее количество рецидивов за каждый год исследования.
Временное ограничение: Неделя 48
|
Неделя 48
|
|
Время до первого рецидива (TFR) после рандомизации, определяемое как время от рандомизации до первого возникновения рецидива, как определено исследователем.
Временное ограничение: Неделя 48
|
Неделя 48
|
|
Время до рецидива, требующего неотложной терапии
Временное ограничение: Неделя 48
|
Неделя 48
|
|
Изменение расширенной шкалы статуса инвалидности (EDSS) по сравнению с исходным уровнем на 24-й и 48-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24, неделя 48
|
Исходный уровень, неделя 24, неделя 48
|
|
Изменение остроты зрения по сравнению с исходным уровнем на 24-й и 48-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24, неделя 48
|
Исходный уровень, неделя 24, неделя 48
|
|
Изменение шкалы оценки боли FACES по сравнению с исходным уровнем на 24-й и 48-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24, неделя 48
|
Исходный уровень, неделя 24, неделя 48
|
|
Изменение по сравнению с исходным уровнем показателя EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) и его прокси на 24-й и 48-й неделях
Временное ограничение: Исходный уровень, неделя 24, неделя 48
|
Исходный уровень, неделя 24, неделя 48
|
|
Частота и тяжесть нежелательных явлений
Временное ограничение: Неделя 48
|
Неделя 48
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Оцененный)
28 июня 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 марта 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
12 сентября 2029 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
3 декабря 2021 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 января 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
20 января 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
12 апреля 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
11 апреля 2024 г.
Последняя проверка
1 апреля 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Заболевания иммунной системы
- Демиелинизирующие аутоиммунные заболевания, ЦНС
- Аутоиммунные заболевания нервной системы
- Демиелинизирующие заболевания
- Аутоиммунные заболевания
- Глазные болезни
- Заболевания зрительного нерва
- Заболевания черепно-мозговых нервов
- Миелит, поперечный
- Неврит зрительного нерва
- Оптический нейромиелит
Другие идентификационные номера исследования
- WN41733
- 2019-004092-39 (Номер EudraCT)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к данным на уровне отдельных пациентов через платформу запроса данных клинических исследований (www.vivli.org).
Дополнительные сведения о критериях «Рош» для приемлемых исследований доступны здесь (https://vivli.org/ourmember/roche/).
Дополнительные сведения о Глобальной политике компании «Рош» в отношении обмена клинической информацией и о том, как запросить доступ к соответствующим документам клинических исследований, см. здесь (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .