En studie for å evaluere farmakokinetikk, effekt, sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamikk av Satralizumab hos pediatriske pasienter med Aquaporin-4 Antibody Positive Neuromyelitt Optica Spectrum Disorder (NMOSD) (SAkuraSun)
10. august 2026 oppdatert av: Hoffmann-La Roche
En fase III, multisenter, åpen, ukontrollert studie for å evaluere farmakokinetikk, effektivitet, sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamikk av Satralizumab hos pediatriske pasienter med AQP4 antistoff positiv neuromyelitt opticaspektrumforstyrrelse (NMOSD)
Denne studien vil primært evaluere farmakokinetikken til satralizumab hos pediatriske pasienter i alderen 2-11 år med anti-aquaporin-4 (AQP4) antistoff seropositiv neuromyelitt optica spectrum disorder (NMOSD).
Effekt, sikkerhet, tolerabilitet og farmakodynamikk vil bli evaluert på en beskrivende måte, gitt det lille antallet pasienter som vil bli registrert i denne studien.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
8
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Reference Study ID Number: WN41733 https://forpatients.roche.com/ No attachments to email below.
- Telefonnummer: 888-662-6728 (U.S.)
- E-post: global-roche-genentech-trials@gene.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Fastest response: use the inquiry form. https://www.gene.com/contact-us/submit-medical-inquiry
- E-post: global.medical_information@roche.com
Studiesteder
-
-
-
Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentina, C1249ABN
- Rekruttering
- Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
-
Córdoba, Argentina, X5004FHP
- Rekruttering
- Clínica Universitaria Reina Fabiola
-
-
-
-
Colorado
-
Denver, Colorado, Forente stater, 80218-1007
- Rekruttering
- Children's Hospital Colorado.
-
-
-
-
Val-de-Marne
-
Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Frankrike, 94275
- Rekruttering
- Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
-
-
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Italia, 00165
- Rekruttering
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - INCIPIT - PIN
-
-
Lombardy
-
Pavia, Lombardy, Italia, 27100
- Rekruttering
- Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
-
-
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510120
- Rekruttering
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201102
- Rekruttering
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
Mexico CITY (federal District)
-
DF, Mexico CITY (federal District), Mexico, DUMMY_VALUE
- Rekruttering
- Grupo Medico Camino
-
-
-
-
-
Gda?sk, Polen, 80-214
- Aktiv, ikke rekrutterende
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
-
Warsaw, Polen, 04-730
- Rekruttering
- Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Rekruttering
- Great Ormond Street Hospital for Children
-
-
-
-
-
Kocaeli, Tyrkia (Türkiye), 6810
- Rekruttering
- Kocaeli University Research and Application Hospit
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 11 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alder ved screening 2-11 år, inklusive
- Kroppsvekt ved screening >=10 kg
- For kvinnelige pasienter i fertil alder (postmenarkal): avtale om enten å forbli fullstendig avholdende (avstå fra heteroseksuelle samleie) eller å bruke en pålitelig prevensjon
- Diagnostisert å ha NMOSD med AQP4-antistoff seropositiv status som definert av Wingerchuk 2015-kriteriene. Klinisk bevis på minst ett dokumentert angrep (inkludert første angrep) det siste året før screening
- Nevrologisk stabilitet i >=30 dager før både screening og baseline
- Expanded Disability Status Scale (EDSS) 0 til 6,5
- For pasienter som får en immunsuppressiv behandling og planlegger å fortsette med disse behandlingene, må behandlingen være ved stabil dose i 4 uker før baseline
Ekskluderingskriterier:
- Graviditet eller amming
- Bevis for annen demyeliniserende sykdom som etterligner NMOSD
- Aktiv eller tilstedeværelse av tilbakevendende bakteriell, viral, sopp-, mykobakteriell infeksjon eller annen infeksjon ved baseline
- Bevis på kronisk aktiv hepatitt B eller C
- Bevis på ubehandlet latent eller aktiv tuberkulose (TB)
- Mottak av en levende eller levende svekket vaksine innen 6 uker før baseline
- Anamnese med alvorlig allergisk reaksjon på et biologisk middel
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Kohort 1: Deltakere med kroppsvekt ≥10 kg til
Satralizumab vil bli administrert SC Q6W i en kohort på minst 2 evaluerbare pasienter
|
Deltakerne vil motta satralizumab-behandling i minimum 48 uker og vil deretter ha mulighet til å gå inn i en valgfri satralizumab-forlengelsesperiode (OSE).
|
|
Eksperimentell: Kohort 2 Deltakere med kroppsvekt ≥20kg til
Satralizumab vil bli administrert subkutant i uke 0, 2, 4 og Q4W deretter.
|
Deltakerne vil motta satralizumab-behandling i minimum 48 uker og vil deretter ha mulighet til å gå inn i en valgfri satralizumab-forlengelsesperiode (OSE).
|
|
Eksperimentell: Kohort 3 Deltakere med kroppsvekt ≥40 kg
Satralizumab vil bli administrert subkutant i uke 0, 2, 4 og Q4W deretter.
|
Deltakerne vil motta satralizumab-behandling i minimum 48 uker og vil deretter ha mulighet til å gå inn i en valgfri satralizumab-forlengelsesperiode (OSE).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sammendrag av observert serumkonsentrasjon [Cthrough] av satralizumab
Tidsramme: Uke 48
|
Uke 48
|
|
Tilsynelatende clearance [CL/F] av satralizumab
Tidsramme: Uke 48
|
Uke 48
|
|
Tilsynelatende distribusjonsvolum [V/F] av satralizumab
Tidsramme: Uke 48
|
Uke 48
|
|
Areal under konsentrasjon-tid-kurven [AUC] for satralizumab
Tidsramme: Uke 48
|
Uke 48
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Andel tilbakefallsfrie pasienter innen uke 48
Tidsramme: Uke 48
|
Uke 48
|
|
Annualisert tilbakefallsrate (ARR), definert som gjennomsnittlig antall tilbakefall for hvert år av studien
Tidsramme: Uke 48
|
Uke 48
|
|
Tid til første tilbakefall (TFR) etter randomisering, definert som tiden fra randomisering til første forekomst av tilbakefall, bestemt av etterforskeren
Tidsramme: Uke 48
|
Uke 48
|
|
Tid for tilbakefall som krever redningsterapi
Tidsramme: Uke 48
|
Uke 48
|
|
Endring fra baseline i Expanded Disability Status Scale (EDSS) i uke 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uke 24, uke 48
|
Baseline, uke 24, uke 48
|
|
Endring fra baseline i synsskarphet i uke 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uke 24, uke 48
|
Baseline, uke 24, uke 48
|
|
Endring fra baseline i FACES Pain Rating Scale i uke 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uke 24, uke 48
|
Baseline, uke 24, uke 48
|
|
Endring fra baseline i EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) poengsum og dens proxy i uke 24 og 48
Tidsramme: Baseline, uke 24, uke 48
|
Baseline, uke 24, uke 48
|
|
Forekomst og alvorlighetsgrad av uønskede hendelser
Tidsramme: Uke 48
|
Uke 48
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
6. mai 2026
Primær fullføring (Antatt)
31. mars 2027
Studiet fullført (Antatt)
12. september 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
3. desember 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. januar 2022
Først lagt ut (Faktiske)
20. januar 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. august 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. august 2026
Sist bekreftet
1. august 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i nervesystemet
- Autoimmune sykdommer
- Sykdommer i immunsystemet
- Øyesykdommer
- Demyeliniserende autoimmune sykdommer, CNS
- Autoimmune sykdommer i nervesystemet
- Demyeliniserende sykdommer
- Myelitt, tverrgående
- Optisk nevritt
- Synsnervesykdommer
- Sykdommer i kranienerve
- Neuromyelitt Optica
- Satralizumab
Andre studie-ID-numre
- WN41733
- 2019-004092-39 (EudraCT-nummer)
- 2023-507817-85-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til individuelle pasientnivådata gjennom plattformen for forespørsel om kliniske studiedata (www.vivli.org).
Ytterligere detaljer om Roches kriterier for kvalifiserte studier er tilgjengelig her (https://vivli.org/ourmember/roche/).
For ytterligere detaljer om Roches globale retningslinjer for deling av klinisk informasjon og hvordan du ber om tilgang til relaterte kliniske studiedokumenter, se her (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .