Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

A Study to Evaluate Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Satralizumab in Pediatric Patients With Aquaporin-4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) (SAkuraSun)

28 września 2026 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

A Phase III, Multicenter, Open-Label, Uncontrolled Study to Evaluate Pharmacokinetics, Efficacy, Safety, Tolerability, and Pharmacodynamics of Satralizumab in Pediatric Patients With AQP4 Antibody Positive Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

This study will primarily evaluate the pharmacokinetics of satralizumab in pediatric patients aged 2-11 years with anti-aquaporin-4 (AQP4) antibody seropositive neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD). Efficacy, safety, tolerability, and pharmacodynamics will be evaluated in a descriptive manner, given the small number of patients who will be enrolled in this study.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

8

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentyna, C1249ABN
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Córdoba, Argentyna, X5004FHP
        • Rekrutacyjny
        • Clinica Universitaria Reina Fabiola
  • Chiny
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Chiny, 510120
        • Rekrutacyjny
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Chiny, 201102
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Fudan University
  • Francja
    • Val-de-Marne
      • Le Kremlin-Bicêtre, Val-de-Marne, Francja, 94275
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Meksyk
    • Mexico CITY (federal District)
      • DF, Mexico CITY (federal District), Meksyk
        • Rekrutacyjny
        • Grupo Medico Camino
      • Mexico City, Mexico CITY (federal District), Meksyk, 06720
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Infantil de Mexico Federico Gomez
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-214
        • Aktywny, nie rekrutujący
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Warsaw, Polska, 04-730
        • Rekrutacyjny
        • Instytut "Pomnik - Centrum Zdrowia Dziecka"
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218-1007
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado.
  • Turcja (Türkiye)
      • Kocaeli, Turcja (Türkiye), 6810
        • Rekrutacyjny
        • Kocaeli University Research and Application Hospit
  • Włochy
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Włochy, 27100
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Inclusion Criteria:

  • Age at screening 2-11 years, inclusive

  • Body weight at screening >=10 kg

  • For female patients of childbearing potential (postmenarchal): agreement to either remain completely abstinent (refrain from heterosexual intercourse) or to use a reliable means of contraception

  • Diagnosed as having NMOSD with AQP4 antibody seropositive status as defined by the Wingerchuk 2015 criteria Clinical evidence of at least one documented attack (including first attack) in the last year prior to screening:

    • Documented history of a positive anti-AQP4 antibody test or a positive anti-AQP4 antibody test at screening;

  • Neurological stability for >=30 days prior to baseline

  • Expanded Disability Status Scale (EDSS) 0 to 6.5

  • For participants receiving a baseline immunosuppressant treatment and planning to continue on these therapies, treatment must be at stable dose for 4 weeks prior to baseline

Exclusion Criteria:

  • Pregnancy or lactation
  • Evidence of other demyelinating disease mimicking NMOSD
  • Active or presence of recurrent bacterial, viral, fungal, mycobacterial infection, or other infection at baseline
  • Evidence of chronic active hepatitis B or C
  • Evidence of untreated latent or active tuberculosis (TB)
  • Receipt of a live or live-attenuated vaccine within 6 weeks prior to baseline
  • History of severe allergic reaction to a biologic agent
  • IVIg or subcutaneous Ig (SCIg) within 4 weeks prior to enrollment/Day 1

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Cohort 1: Participants with body weight ≥10kg to <20kg

Satralizumab will be administered SC Q6W in a cohort of at least 2 evaluable patients
Lek: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.
Eksperymentalny: Cohort 2 Participants with body weight ≥20kg to <40kg

Satralizumab will be administered SC at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.
Lek: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.
Eksperymentalny: Cohort 3 Participants with body weight ≥40kg

Satralizumab will be administered SC at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.
Lek: Satralizumab

Participants will receive satralizumab treatment for a minimum of 48 weeks and then will have the opportunity to enter an optional satralizumab extension (OSE) period.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Summary of Observed Serum Concentration of Satralizumab
Ramy czasowe: Week 48
Week 48
Apparent Clearance [CL/F] of Satralizumab
Ramy czasowe: Week 48
Week 48
Apparent Volume of Distribution [V/F] of Satralizumab
Ramy czasowe: Week 48
Week 48
Area Under the Concentration-time Curve [AUC] of Satralizumab
Ramy czasowe: Week 48
Week 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej w rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności (EDSS) w 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Proportion of Relapse-free Participants by Week 48
Ramy czasowe: Week 48
Week 48
Annualized Relapse Rate (ARR), defined as the average number of relapses for each year of the study
Ramy czasowe: Week 48
Week 48
Time to First Relapse (TFR) after enrollment, defined as the time from enrollment until the first occurrence of relapse, as determined by the investigator
Ramy czasowe: Week 48
Week 48
Time to Relapse Requiring Rescue Therapy
Ramy czasowe: Week 48
Week 48
Change from Baseline in Visual Acuity at Weeks 24 and 48
Ramy czasowe: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Change from Baseline in FACES Pain Rating Scale at Weeks 24 and 48
Ramy czasowe: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Change from Baseline in EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) Score and its Proxy at Weeks 24 and 48
Ramy czasowe: Baseline, Week 24, Week 48
Baseline, Week 24, Week 48
Incidence and Severity of Adverse Events
Ramy czasowe: Week 48
Week 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 maja 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

12 września 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 października 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 września 2026

Ostatnia weryfikacja

1 września 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (Numer EudraCT)
  • 2023-507817-85-00 (Ctis)
  • 2023 (Grant/umowa NIH USA)
  • 2019 (Grant/umowa NIH USA)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

For eligible studies, qualified researchers may request access to individual patient level clinical data. See Roche's commitment to transparency of clinical study information here: https://go.roche.com/data_sharing

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj