Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające farmakokinetykę, skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję i farmakodynamikę satralizumabu u pacjentów pediatrycznych z przeciwciałami przeciwko akwaporynie-4 z dodatnim zapaleniem nerwu wzrokowego i rdzenia kręgowego (NMOSD) (SAkuraSun)

11 kwietnia 2024 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Wieloośrodkowe, otwarte, niekontrolowane badanie fazy III oceniające farmakokinetykę, skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancję i farmakodynamikę satralizumabu u pacjentów pediatrycznych z zaburzeniem ze spektrum zapalenia nerwu wzrokowego i rdzenia kręgowego z przeciwciałami przeciwko AQP4 (NMOSD)

To badanie będzie przede wszystkim oceniać farmakokinetykę satralizumabu u dzieci i młodzieży w wieku od 2 do 11 lat z seropozytywnym zapaleniem nerwu wzrokowego (NMOSD) z przeciwciałami skierowanymi przeciwko akwaporynie-4 (AQP4). Skuteczność, bezpieczeństwo, tolerancja i farmakodynamika zostaną ocenione w sposób opisowy, biorąc pod uwagę niewielką liczbę pacjentów, którzy zostaną włączeni do tego badania.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

8

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentyna, C1249ABN
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Cordoba, Argentyna, X5004FHP
        • Rekrutacyjny
        • Clinica Universitaria Reina Fabiola
  • Francja
      • Le Kremlin-bicêtre, Francja, 94275
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Polska
      • Gdansk, Polska
        • Rekrutacyjny
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Stany Zjednoczone
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80218-1007
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado.
  • Włochy
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Włochy, 00165
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Włochy, 27100
        • Rekrutacyjny
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3JH
        • Rekrutacyjny
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 11 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek w chwili badania przesiewowego 2-11 lat włącznie
  • Masa ciała podczas badania przesiewowego >=10 kg
  • Dla pacjentek w wieku rozrodczym (po menarchii): zgoda na zachowanie całkowitej abstynencji (powstrzymanie się od stosunków heteroseksualnych) lub na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji
  • Zdiagnozowano NMOSD ze statusem seropozytywnym przeciwciał AQP4 zgodnie z kryteriami Wingerchuk 2015 Kliniczne dowody na co najmniej jeden udokumentowany atak (w tym pierwszy atak) w ciągu ostatniego roku przed badaniem przesiewowym
  • Stabilność neurologiczna przez >=30 dni przed badaniem przesiewowym i punktem wyjściowym
  • Rozszerzona Skala Stanu Niepełnosprawności (EDSS) od 0 do 6,5
  • W przypadku pacjentów otrzymujących początkowe leczenie immunosupresyjne i planujących kontynuację tych terapii, leczenie musi być prowadzone w stabilnej dawce przez 4 tygodnie przed rozpoczęciem leczenia.

Kryteria wyłączenia:

  • Ciąża lub laktacja
  • Dowody na inną chorobę demielinizacyjną naśladującą NMOSD
  • Aktywna lub nawracająca infekcja bakteryjna, wirusowa, grzybicza, mykobakteryjna lub inna infekcja wyjściowa
  • Dowody na przewlekłe aktywne wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C
  • Dowody na nieleczoną utajoną lub aktywną gruźlicę (TB)
  • Otrzymanie żywej lub żywej atenuowanej szczepionki w ciągu 6 tygodni przed punktem wyjściowym
  • Historia ciężkiej reakcji alergicznej na czynnik biologiczny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1: Uczestnicy o masie ciała ≥10 kg do
Satralizumab będzie podawany s.c. co 6 tygodni w kohorcie co najmniej 2 pacjentów nadających się do oceny
Lek: Satralizumab
Uczestnicy będą otrzymywać leczenie satralizumabem przez co najmniej 48 tygodni, a następnie będą mieli możliwość wejścia na opcjonalny okres przedłużenia satralizumabu (OSE).
Eksperymentalny: Kohorta 2 Uczestnicy o masie ciała ≥20 kg do
Satralizumab będzie podawany podskórnie w tygodniach 0, 2, 4, a następnie co 4 tyg.
Lek: Satralizumab
Uczestnicy będą otrzymywać leczenie satralizumabem przez co najmniej 48 tygodni, a następnie będą mieli możliwość wejścia na opcjonalny okres przedłużenia satralizumabu (OSE).
Eksperymentalny: Kohorta 3 Uczestnicy o masie ciała ≥40 kg
Satralizumab będzie podawany podskórnie w tygodniach 0, 2, 4, a następnie co 4 tyg.
Lek: Satralizumab
Uczestnicy będą otrzymywać leczenie satralizumabem przez co najmniej 48 tygodni, a następnie będą mieli możliwość wejścia na opcjonalny okres przedłużenia satralizumabu (OSE).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Podsumowanie obserwowanych stężeń satralizumabu w surowicy [Cthrough].
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Klirens pozorny [CL/F] satralizumabu
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Pozorna objętość dystrybucji [V/F] satralizumabu
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu [AUC] satralizumabu
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów bez nawrotów do 48. tygodnia
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Roczny wskaźnik nawrotów (ARR), zdefiniowany jako średnia liczba nawrotów w każdym roku badania
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Czas do pierwszego nawrotu (TFR) po randomizacji, zdefiniowany jako czas od randomizacji do pierwszego wystąpienia nawrotu, określony przez badacza
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Czas do nawrotu wymagającego terapii ratunkowej
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48
Zmiana od wartości początkowej w rozszerzonej skali statusu niepełnosprawności (EDSS) w 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Zmiana ostrości wzroku w stosunku do wartości wyjściowych w 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Zmiana w stosunku do wartości początkowej w skali oceny bólu TWARZY w 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Zmiana od wartości wyjściowej w EuroQol 5-Dimension, Youth score (EQ-5D-Y) i jej wskaźnik zastępczy w 24. i 48. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Wartość wyjściowa, tydzień 24, tydzień 48
Częstość występowania i nasilenie działań niepożądanych
Ramy czasowe: Tydzień 48
Tydzień 48

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

28 czerwca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

12 września 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 grudnia 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 stycznia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

20 stycznia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

12 kwietnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 kwietnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie poszczególnych pacjentów za pośrednictwem platformy wniosków o dane z badań klinicznych (www.vivli.org). Więcej informacji na temat kryteriów Roche dotyczących kwalifikujących się badań można znaleźć tutaj (https://vivli.org/ourmember/roche/). Więcej informacji na temat globalnej polityki firmy Roche dotyczącej udostępniania informacji klinicznych oraz sposobu uzyskiwania dostępu do powiązanych dokumentów z badań klinicznych można znaleźć tutaj (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zapalenie nerwu wzrokowego Zaburzenie widma nerwu wzrokowego

Badania kliniczne na Satralizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Egypt

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj