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Eine Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von Satralizumab bei pädiatrischen Patienten mit Aquaporin-4-Antikörper-positiver Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung (NMOSD) (SAkuraSun)

11. April 2024 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine multizentrische, offene, unkontrollierte Phase-III-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik von Satralizumab bei pädiatrischen Patienten mit AQP4-Antikörper-positiver Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung (NMOSD)

In dieser Studie wird in erster Linie die Pharmakokinetik von Satralizumab bei pädiatrischen Patienten im Alter von 2 bis 11 Jahren mit seropositiver Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung (NMOSD) mit anti-Aquaporin-4 (AQP4)-Antikörper untersucht. Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakodynamik werden in Anbetracht der geringen Anzahl von Patienten, die in diese Studie aufgenommen werden, in beschreibender Weise bewertet.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

8

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Argentinien
      • Ciudad Autonoma Buenos Aires, Argentinien, C1249ABN
        • Rekrutierung
        • Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
      • Cordoba, Argentinien, X5004FHP
        • Rekrutierung
        • Clinica Universitaria Reina Fabiola
  • Frankreich
      • Le Kremlin-bicêtre, Frankreich, 94275
        • Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
  • Italien
    • Lazio
      • Roma, Lazio, Italien, 00165
        • Rekrutierung
        • IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
    • Lombardia
      • Pavia, Lombardia, Italien, 27100
        • Rekrutierung
        • Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
  • Polen
      • Gdansk, Polen
        • Rekrutierung
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
  • Vereinigte Staaten
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80218-1007
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Colorado.
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3JH
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital for Children

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter beim Screening 2-11 Jahre, einschließlich
  • Körpergewicht beim Screening >=10 kg
  • Bei Patientinnen im gebärfähigen Alter (postmenarchal): Zustimmung zu entweder vollständiger Abstinenz (Unterlassung heterosexuellen Geschlechtsverkehrs) oder zur Anwendung einer zuverlässigen Verhütungsmethode
  • Diagnostiziert mit NMOSD mit AQP4-Antikörper-seropositivem Status gemäß Definition der Kriterien von Wingerchuk 2015 Klinischer Nachweis von mindestens einem dokumentierten Anfall (einschließlich Erstanfall) im letzten Jahr vor dem Screening
  • Neurologische Stabilität für >= 30 Tage vor Screening und Baseline
  • Erweiterte Behinderungsstatusskala (EDSS) 0 bis 6,5
  • Bei Patienten, die zu Beginn eine immunsuppressive Behandlung erhalten und planen, diese Therapien fortzusetzen, muss die Behandlung 4 Wochen vor Beginn mit einer stabilen Dosis erfolgen

Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Hinweise auf andere demyelinisierende Erkrankungen, die NMOSD nachahmen
  • Aktiv oder Vorhandensein einer rezidivierenden bakteriellen, viralen, mykobakteriellen Infektion oder einer anderen Infektion zu Studienbeginn
  • Nachweis einer chronisch aktiven Hepatitis B oder C
  • Nachweis einer unbehandelten latenten oder aktiven Tuberkulose (TB)
  • Erhalt eines lebenden oder attenuierten Lebendimpfstoffs innerhalb von 6 Wochen vor dem Ausgangswert
  • Vorgeschichte einer schweren allergischen Reaktion auf einen biologischen Wirkstoff

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1: Teilnehmer mit einem Körpergewicht von ≥ 10 kg bis
Satralizumab wird SC Q6W in einer Kohorte von mindestens 2 auswertbaren Patienten verabreicht
Arzneimittel: Satralizumab
Die Teilnehmer erhalten eine Satralizumab-Behandlung für mindestens 48 Wochen und haben dann die Möglichkeit, an einer optionalen Satralizumab-Verlängerungsperiode (OSE) teilzunehmen.
Experimental: Kohorte 2 Teilnehmer mit einem Körpergewicht von ≥ 20 kg bis
Satralizumab wird subkutan in den Wochen 0, 2, 4 und Q4W danach verabreicht.
Arzneimittel: Satralizumab
Die Teilnehmer erhalten eine Satralizumab-Behandlung für mindestens 48 Wochen und haben dann die Möglichkeit, an einer optionalen Satralizumab-Verlängerungsperiode (OSE) teilzunehmen.
Experimental: Kohorte 3 Teilnehmer mit einem Körpergewicht von ≥ 40 kg
Satralizumab wird subkutan in den Wochen 0, 2, 4 und Q4W danach verabreicht.
Arzneimittel: Satralizumab
Die Teilnehmer erhalten eine Satralizumab-Behandlung für mindestens 48 Wochen und haben dann die Möglichkeit, an einer optionalen Satralizumab-Verlängerungsperiode (OSE) teilzunehmen.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zusammenfassung der beobachteten Serumkonzentration [Cthrough] von Satralizumab
Zeitfenster: Woche 48
Woche 48
Scheinbare Clearance [CL/F] von Satralizumab
Zeitfenster: Woche 48
Woche 48
Scheinbares Verteilungsvolumen [V/F] von Satralizumab
Zeitfenster: Woche 48
Woche 48
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve [AUC] von Satralizumab
Zeitfenster: Woche 48
Woche 48

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anteil der rezidivfreien Patienten bis Woche 48
Zeitfenster: Woche 48
Woche 48
Annualisierte Schubrate (ARR), definiert als die durchschnittliche Anzahl von Schüben für jedes Jahr der Studie
Zeitfenster: Woche 48
Woche 48
Zeit bis zum ersten Rückfall (TFR) nach Randomisierung, definiert als die Zeit von der Randomisierung bis zum ersten Auftreten eines Rückfalls, wie vom Prüfarzt bestimmt
Zeitfenster: Woche 48
Woche 48
Zeit bis zum Rückfall, der eine Rettungstherapie erfordert
Zeitfenster: Woche 48
Woche 48
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Expanded Disability Status Scale (EDSS) in den Wochen 24 und 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 24, Woche 48
Baseline, Woche 24, Woche 48
Veränderung der Sehschärfe gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 24 und 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 24, Woche 48
Baseline, Woche 24, Woche 48
Veränderung der FACES-Schmerzbewertungsskala gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 24 und 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 24, Woche 48
Baseline, Woche 24, Woche 48
Änderung des EuroQol 5-Dimension, Youth (EQ-5D-Y) Scores und seines Proxys gegenüber dem Ausgangswert in den Wochen 24 und 48
Zeitfenster: Baseline, Woche 24, Woche 48
Baseline, Woche 24, Woche 48
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Woche 48
Woche 48

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Trials, Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Geschätzt)

28. Juni 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

12. September 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Dezember 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Januar 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

20. Januar 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

12. April 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. April 2024

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • WN41733
  • 2019-004092-39 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können über die Datenanforderungsplattform für klinische Studien (www.vivli.org) Zugang zu individuellen Patientendaten beantragen. Weitere Einzelheiten zu den Roche-Kriterien für förderfähige Studien finden Sie hier (https://vivli.org/ourmember/roche/). Weitere Einzelheiten zu Roches Global Policy on the Sharing of Clinical Information und zur Beantragung des Zugriffs auf zugehörige klinische Studiendokumente finden Sie hier (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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