アクアポリン-4抗体陽性の視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）の小児患者におけるサトラリズマブの薬物動態、有効性、安全性、忍容性、および薬力学を評価する研究 (SAkuraSun)
2024年4月11日 更新者：Hoffmann-La Roche
AQP4抗体陽性視神経脊髄炎スペクトラム障害（NMOSD）の小児患者におけるサトラリズマブの薬物動態、有効性、安全性、忍容性、および薬力学を評価するための第III相、多施設、非盲検、非対照試験
この研究は主に、抗アクアポリン-4 (AQP4) 抗体陽性の視神経脊髄炎スペクトラム障害 (NMOSD) の 2 ～ 11 歳の小児患者におけるサトラリズマブの薬物動態を評価します。
有効性、安全性、忍容性、および薬力学は、この研究に登録される少数の患者を考慮して、記述的な方法で評価されます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
8
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Reference Study ID Number: WN41733 https://forpatients.roche.com/
- 電話番号：888-662-6728 (U.S.)
- メール：global-roche-genentech-trials@gene.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Global Medical Information
- メール：global.medical_information@roche.com
研究場所
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80218-1007
- 募集
- Children's Hospital Colorado.
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Ciudad Autonoma Buenos Aires、アルゼンチン、C1249ABN
- 募集
- Hospital de Pediatría S.A.M.I.C.- Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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Cordoba、アルゼンチン、X5004FHP
- 募集
- Clinica Universitaria Reina Fabiola
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London、イギリス、WC1N 3JH
- 募集
- Great Ormond Street Hospital for Children
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Lazio
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Roma、Lazio、イタリア、00165
- 募集
- IRCCS Ospedale Pediatrico Bambino Gesù - INCIPIT - PIN
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Lombardia
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Pavia、Lombardia、イタリア、27100
- 募集
- Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
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Le Kremlin-bicêtre、フランス、94275
- 募集
- Centre Hospitalier Universitaire de Bicêtre
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Gdansk、ポーランド
- 募集
- Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -スクリーニング時の年齢2〜11歳
- スクリーニング時の体重 >=10 kg
- 出産の可能性のある女性患者（初潮後）の場合：完全に禁欲を続ける（異性間性交を控える）か、信頼できる避妊手段を使用することに同意する
- -Wingerchuk 2015基準で定義されているように、AQP4抗体血清陽性状態のNMOSDを有すると診断されている -スクリーニング前の昨年の少なくとも1回の文書化された攻撃（最初の攻撃を含む）の臨床的証拠
- スクリーニング前とベースライン前の 30 日間以上の神経学的安定性
- 拡張障害ステータス スケール (EDSS) 0 ～ 6.5
- -ベースラインの免疫抑制剤治療を受けており、これらの治療を継続する予定の患者の場合、治療はベースラインの4週間前から安定した用量でなければなりません
除外基準:
- 妊娠または授乳
- NMOSDを模倣する他の脱髄疾患の証拠
- -ベースラインでの活動性または再発性の細菌、ウイルス、真菌、マイコバクテリア感染、またはその他の感染の存在
- -慢性活動性B型またはC型肝炎の証拠
- -未治療の潜在性または活動性結核（TB）の証拠
- -ベースライン前の6週間以内に生または弱毒生ワクチンを受け取った
- 生物製剤に対する重度のアレルギー反応の病歴
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：コホート 1: 体重が 10kg 以上の参加者
サトラリズマブは、少なくとも2人の評価可能な患者のコホートでSC Q6Wで投与されます
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参加者は、最低 48 週間サトラリズマブ治療を受け、その後、オプションのサトラリズマブ延長 (OSE) 期間に入る機会があります。
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実験的：コホート 2 体重が 20kg 以上の参加者
サトラリズマブは、その後、0、2、4、および Q4W 週に皮下投与されます。
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参加者は、最低 48 週間サトラリズマブ治療を受け、その後、オプションのサトラリズマブ延長 (OSE) 期間に入る機会があります。
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実験的：コホート 3 体重が 40kg 以上の参加者
サトラリズマブは、その後、0、2、4、および Q4W 週に皮下投与されます。
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参加者は、最低 48 週間サトラリズマブ治療を受け、その後、オプションのサトラリズマブ延長 (OSE) 期間に入る機会があります。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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サトラリズマブの実測血清濃度[Cthrough]のまとめ
時間枠：48週目
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48週目
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サトラリズマブの見かけのクリアランス [CL/F]
時間枠：48週目
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48週目
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サトラリズマブの見かけの分布体積[V/F]
時間枠：48週目
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48週目
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サトラリズマブの濃度-時間曲線下面積 [AUC]
時間枠：48週目
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48週目
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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48週までに無再発患者の割合
時間枠：48週目
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48週目
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年次再発率（ARR）、研究の各年の平均再発数として定義
時間枠：48週目
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48週目
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無作為化後の最初の再発までの時間（TFR）は、無作為化から最初の再発が発生するまでの時間として定義され、治験責任医師によって決定されます
時間枠：48週目
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48週目
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救助療法を必要とする再発までの時間
時間枠：48週目
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48週目
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24週目および48週目の拡張障害ステータススケール（EDSS）のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目、48週目
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ベースライン、24週目、48週目
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24週目と48週目の視力のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目、48週目
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ベースライン、24週目、48週目
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24週および48週でのFACES疼痛評価尺度のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、24週目、48週目
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ベースライン、24週目、48週目
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EuroQol 5-Dimension、Youth (EQ-5D-Y) スコアのベースラインからの変化と、24 週および 48 週でのそのプロキシ
時間枠：ベースライン、24週目、48週目
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ベースライン、24週目、48週目
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有害事象の発生率と重症度
時間枠：48週目
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48週目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Clinical Trials、Hoffmann-La Roche
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (推定)
2024年6月28日
一次修了 (推定)
2027年3月31日
研究の完了 (推定)
2029年9月12日
試験登録日
最初に提出
2021年12月3日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年1月5日
最初の投稿 (実際)
2022年1月20日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2024年4月12日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年4月11日
最終確認日
2024年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- WN41733
- 2019-004092-39 (EudraCT番号)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
有資格の研究者は、臨床研究データ要求プラットフォーム (www.vivli.org) を通じて、個々の患者レベルのデータへのアクセスを要求できます。
適格な研究に関するロシュの基準の詳細については、こちら (https://vivli.org/ourmember/roche/) をご覧ください。
臨床情報の共有に関するロシュのグローバル ポリシーおよび関連する臨床研究文書へのアクセスを要求する方法の詳細については、こちら (https://www.roche.com/research_and_development/who_we_are_how_we_work/clinical_trials/our_commitment_to_data_sharing.htm) を参照してください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。